【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第9期/总第130期

2024-03-13

上市批准孤儿药生物类似药临床3期快速通道

Part 1全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）全球（不含中国）共有11个新药获批上市。其中，BLA批准5个，新适应症批准5个，新剂型批准1个。与上个统计周期相比，本次增加5个批准新药。3月5日，复宏汉霖自主开发和生产的汉曲优®（曲妥珠单抗）接连在泰国和菲律宾获得批准上市，用于HER2阳性乳腺癌 HER2阳性乳腺癌和胃癌的治疗。截至目前，该产品已在全球超过40个国家和地区获批上市。汉曲优®是复宏汉霖自主研发的曲妥珠单抗生物类似药，于2020年7月及8月先后获得EC和NMPA批准上市，为首个中国自主研发的中欧双批单抗药物，并有望成为首个在中国、欧盟、美国获批的“中国籍”生物类似药。其美国上市许可申请已获FDA受理，预计将于2024年获批。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）全球（不含中国）共有7个新药申报上市。其中，NDA申报进展4个，BLA申报进展3个。与上次统计周期相比，本次减少1个NDA/BLA申报。3月4日，SpringWorks Therapeutics宣布开始向FDA滚动提交MEK抑制剂Mirdametinib的NDA，用于治疗患有1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的儿童和成人患者。1型神经纤维瘤病是一种罕见的遗传性疾病，与一般人群相比，该病患者的预期寿命平均缩短8至15年。并且由于沿神经的浸润性肿瘤生长模式，这些肿瘤的手术切除具有挑战性，并可能导致永久性神经损伤和毁容，因此药物疗法至关重要。NDA/BLA申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）全球（不含中国）共有2个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少5个获监管机构特殊资格认定的药物。3月6日，Verastem Oncology宣布FDA授予Avutometinib孤儿药资格（ODD），单独或与Defactinib联合使用，用于治疗所有复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者。对于低级别浆液性卵巢癌这种罕见癌症，目前尚无FDA批准的治疗方法。Verastem通过正在进行的3期临床试验迅速推进Avutometinib和Defactinib治疗低级别浆液性卵巢癌的开发计划，以尽快为患者提供这种新的联合治疗，并有望在2024年上半年开始向FDA提交新药上市申请。特殊资格认定情况03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计51条，涉及肿瘤，血液和淋巴系统疾病，呼吸系统疾病、免疫系统疾病以及神经疾病等共计12个领域。其中，遗传代谢病领域临床进展更新居各领域之首，涉及化学药2条，生物药5条，细胞疗法1条。3月4日，Iovance宣布FDA解除对研究LN-145 TIL细胞疗法治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的注册性IOV-LUN-202试验的部分临床搁置。通过与FDA和独立数据监测委员会合作，Iovance制定了额外的安全措施和监测措施。IOV-LUN-202试验的初步数据支持一次性TIL治疗的潜在益处，包括比现有的二线化疗更持久的反应。3月5日，MindMed公布MM120治疗广泛性焦虑症的IIb期研究达到了其关键的次要终点，12周的顶线数据显示，在第12周观察到的活性具有临床和统计学意义的持久。根据之前披露的数据显示，与安慰剂相比，汉密尔顿焦虑量表（HAM-A）在第4周（这是该试验的主要终点）有快速、具有临床意义和统计学意义的改善。MM120在监测的临床环境中作为单剂量给药，无需额外的治疗干预。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2024.03.02-03.08）全球（含中国）医药交易时间共计28起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）Part 2国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内共有1个新药获NMPA批准上市。其中，新剂型批准1个。与上次统计周期相比，本次减少1个NMPA批准新药。3月7日，勃林格殷格翰宣布，NMPA批准Spesolimab皮下注射制剂（圣利卓®）上市，用于减12岁及以上青少年（体重≥40kg）和成人的泛发性脓疱型银屑病发作。此次获批，使得圣利卓®家族皮下注射制剂成为跨国药企中首个率先在华获批的全球创新药。国内新药批准情况（部分）02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内共有37个新药获临床默示许可，涉及58个受理号。其中，化学药18个，治疗用生物制品19个。与上个统计周期相比，本次减少5个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内共有4个新药申报上市，涉及12个受理号。其中，化学药2个，治疗用生物制品2个。本次申报上市受理号数量与上个统计周期相同。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内共有24个新药申报临床，涉及47个受理号。其中，化学药16个，治疗用生物制品7个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少13个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中生物药2个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少3个获监管机构特殊资格认定的药物。3月4日，映恩生物申报的注射用DB-1303被CDE拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往免疫检查点抑制剂（ICI）治疗期间或治疗后进展的晚期、复发性或转移性HER2表达子宫内膜癌 HER2表达子宫内膜癌。DB-1303是该公司研发的以拓扑异构酶-1抑制剂为毒素载荷的第三代靶向HER2的ADC，在包括子宫内膜癌、乳腺癌、胆道癌、胃癌和其他晚期实体瘤患者中表现出令人鼓舞的疗效，此前已经被美国FDA授予针对子宫内膜癌的突破性疗法认定和快速通道资格。NMPA特殊资格认定情况04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.03.02-03.08）国内新药临床研发状态更新共计8条，涉及肿瘤、眼部疾病、皮肤病等共计5个领域。其中，化学药2个，生物药6个。3月5日，君实生物公布特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗残留鼻咽癌患者的单臂、II期临床研究数据。结果显示，对于根治性治疗后残留鼻咽癌患者，特瑞普利单抗联合卡培他滨治疗具有良好且持久的抗肿瘤活性，客观缓解率(ORR)高达95.7%，其中56.6%患者实现完全缓解(CR)，1年及2年无进展生存期(PFS)率分别为95.7%和82.4%；且该方案安全性良好，4-5级治疗相关不良事件(TRAE)发生率为0。国内新药研发进展情况（部分）05国内新药研发领域政策法规动态本周暂无相关政策法规发布。06国内新药研发领域热点新闻“女神”创立的药企，2024将更强！自古便有巾帼不让须眉一说，的确，在以男性为主导的经济活动环境中，能杀出重围的女企业家个个都身怀绝技、武艺超群。纵观国内制药企业，女创始人、女企业家不在少数，特别是在Biotech行业，更是群星璀璨，闪亮夺目。在大浪淘沙的当下，这些“女神”掌舵的药企似乎走得更加坚定，也更加稳当。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0313创新药周报”，即可下载。