2022.08.27-09.02全球药物研发进展周报

2022-09-11

免疫疗法抗体siRNA小分子药物细胞疗法

1全球新药研发进展2022.08.27-09.02这一周，全球新药研发各个领域均有新的突破，包括：肿瘤、精神、神经、消化系统、心血管、感染、免疫、皮肤和结缔组织疾病、内分泌系统等多个领域。其中，肿瘤等热门领域依旧同时涵盖了化学药、生物药、细胞疗法的最新研究进展。Cybin宣布CYB003的I/IIa期临床试验完成首例受试者给药2022年8月30日，Cybin宣布，用于评估CYB003在重度抑郁症（MDD）患者中有效性和安全性的I/IIa期临床试验已完成两名受试者给药。CYB003旨在潜在地解决口服裸盖菇素的挑战和局限性。根据临床前数据，CYB003实现了血浆水平变化较小，起效更快，效应持续时间更短。这些临床前数据表明，CYB003有可能减少患者，提供者和付款人的时间和资源负担，并可能提高治疗的可扩展性和可及性。具体而言，在比较CYB003与口服裸盖菇素的多物种临床前研究中，数据显示：在支持重复给药的多个物种中服用数剂后具有良好的耐受性特征;与裸盖菇素相比，具有相似的体外和体内药理学特征，裸盖菇素中天然存在的活性迷幻剂;可变性减少50%;剂量减少50%;发病时间缩短50%;几乎两倍的大脑穿透率表明治疗反应变化较小的可能性。I/IIa期试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，评估CYB003在中度至重度MDD患者中的有效性和安全性。参与者将接受两次给药（安慰剂/活性和主动/主动），并将在第3周（第一剂后）和第6周（第二剂后）评估反应/缓解。重要的是，目前正在接受抗抑郁药治疗的试验参与者将被允许继续服用抗抑郁药物。使用蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁量表，该试验将评估给药当天抗抑郁作用的快速发作。该研究还将评估在第3周施用第二剂CYB003的增量益处，并将提供重要的PK和安全性数据以确定临床进展。来源：Cybin官网Sirnaomics公布STP705治疗皮肤基底细胞癌的II期临床积极结果 2022年8月29日，Sirnaomics宣布，在STP705用于治疗皮肤基底细胞癌（BCC）的II期临床试验中，接受180μg剂量水平的队列实现了100%完全反应（CR），表明该治疗的可行性有希望。STP705是一种siRNA（小干扰RNA）疗法，由两种siRNA寡核苷酸组成，分别靶向TGF-β1和COX-2 mRNA的表达。除了达到100%CR外，队列中接受治疗的五名受试者的还反应了改善或稳定的美容效果，具有出色的安全性（无不良事件），并且没有明显的皮肤反应。公司正在正在进行的剂量递增研究中继续探索剂量，并预计在2023年第一季度发布最终报告。II期开放标签，剂量递增研究还将扩大参与队列的数量，以继续评估BCC患者局部注射的各种剂量的STP705的安全性，耐受性和有效性。关基底细胞癌（BCC）是一种非黑色素瘤皮肤癌（NMSC），与暴露于太阳紫外线辐射有关。BCC是最常见的形式，其次是鳞状细胞癌（SCC），虽然它们的转移潜力较低，但它们可以局部侵袭性并且对皮肤和周围结构具有破坏性。BCC的估计转移率为0.0029%至0.55%，常见的转移部位是区域淋巴结、肺、骨骼、皮肤和肝脏。在美国，根据2012年美国人口中非黑色素瘤皮肤癌（角质形成细胞癌）的发病率估计，2020年BCC的新病例数为240万，预计到2030年将增加到420万例。BCC的标准治疗方法是标准手术切除，莫氏显微照片手术，局部乳膏治疗，冷冻手术，激光治疗，电干燥和放射治疗。各种形式的手术方式都存在显著的皮肤不良事件、瘢痕、感染和出血的风险。目前，美国食品和药物管理局（FDA）批准了两种药物用于转移前BCC患者，可引起部分患者的皮肤反应。STP705治疗BCC在外观上显示出益处，特别是对于头部，面部或颈部病变的患者，临床结果表明，与目前可用的局部治疗相比，STP705具有较高的完全反应。来源：Sirnaomics官网2022.08.27-09.02全球新药研发进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取2国内新药研发进展2022年8月27日-9月2日，国内新药研发同样突飞猛进，治疗肿瘤的生物药进展迅速。恒瑞医药创新药达尔西利一线治疗晚期乳腺癌III期临床研究达到主要终点2022年8月30日，恒瑞医药宣布，其自主研发的1类新药羟乙磺酸达尔西利片（一种CDK4/6抑制剂）联合芳香化酶抑制剂治疗HR 阳性、HER2阴性晚期乳腺癌 HER2阴性晚期乳腺癌的多中心、随机、对照、双盲III期临床研究（SHR6390-III-302），在开展方案预设的期中分析时，由独立数据监查委员会（IDMC）判定主要研究终点——无进展生存期（PFS）达到方案预设的优效标准。研究结果表明，羟乙磺酸达尔西利片联合芳香化酶抑制剂作为初始治疗，可显著延长HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌 HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者的无进展生存期。SHR6390-III-302研究是一项评估达尔西利联合来曲唑或阿那曲唑对比安慰剂联合来曲唑或阿那曲唑作为HR 阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌 HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌的初始治疗的疗效和安全性的多中心、随机、对照、双盲的III期临床研究，由中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士担任主要研究者，全国42家中心共同参与。本研究于2019年7月启动，按照2:1随机入组，共入组456例受试者。主要终点是研究者评估的无进展生存期（PFS），次要研究终点包括独立影像评估委员会(IRC)评估的PFS、总生存期（OS）、总缓解率（ORR）、临床获益率（CBR）、客观缓解持续时间（DOR）和安全性。该研究于近期完成主要研究终点——PFS的期中分析，IDMC判定主要终点的期中分析结果达到方案预设的优效标准。达尔西利是恒瑞医药自主研发的1类新药，是中国首个自主研发的新型高选择性CDK4/6抑制剂，于2021年12月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，联合氟维司群，适用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的复发或转移性乳腺癌 HER2）阴性的复发或转移性乳腺癌患者。来源：恒瑞医药官网加科思 KRAS G12C抑制剂 KRAS G12C抑制剂完成STK11共突变IIa期临床试验首例患者给药2022年9月1日，加科思药业 KRAS G12C抑制剂JAB-21822 KRAS G12C抑制剂JAB-21822于8月31日在中国完成KRAS G12C抑制剂JAB-21822 KRAS G12C抑制剂JAB-21822用于KRAS G12C与STK11共突变IIa期非小细胞肺癌临床试验首例患者给药。JAB-21822是加科思自主研发的KRAS G12C抑制剂 KRAS G12C抑制剂。加科思目前已在中国、美国及欧洲多国启动多项针对晚期实体瘤患者的I/II期临床试验，包括作为一线疗法单药治疗STK11共突变非小细胞肺癌 STK11共突变非小细胞肺癌，以及与SHP2抑制剂、抗PD-1单克隆抗体及西妥昔单抗联合用药。中国每年新增KRAS G12C突变的肿瘤 KRAS G12C突变的肿瘤患者约4万人，STK11是KRAS G12C的并行生物标记物。根据相关研究，同时带有STK11和KRAS G12C共突变的非小细胞肺癌患者，接受KRAS G12C抑制剂 KRAS G12C抑制剂治疗在临床上具有更高的客观缓解率。加科思的KRAS G12C抑制剂JAB-21822 KRAS G12C抑制剂JAB-21822是KRAS G12C抑制剂 KRAS G12C抑制剂中潜在的同类最佳项目。2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的JAB-21822一期临床数据显示，截至2022年4月1日共入组72例晚期实体瘤患者。其中有疗效评估的KRAS G12C突变的非小细胞肺癌 KRAS G12C突变的非小细胞肺癌患者共32例，客观缓解率（ORR）为56.3%（18/32），疾病控制率（DCR）为90.6%（29/32）。目前，JAB-21822正在中国、美国及欧洲同步开展单药及联合用药临床研究。其中包括单药治疗KRAS G12C突变的非小细胞肺癌 KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、胰腺导管癌以及结直肠癌；与EGFR单抗联合用药；以及与自主研发的SHP2抑制剂JAB-3312联合用药等。来源：加科思药业官网2022.08.27-09.02国内新药研发进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取3国内临床默示许可进展2022.08.27-09.02临床默示许可进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取4全球医药交易事件Acorda与亚虹医药就Nepicastat签订合作协议2022年8月29日，Acorda宣布与亚虹医药就临床前资产Nepicastat相关的许可协议。根据协议条款，Acorda将获得50万美元的预付款，并根据监管里程碑的实现获得高达700万美元的预付款。Acorda还将获得未来净销售额的版税。Nepicastat是一种小分子药物，许可协议规定了其针对所有非精神病适应症和治疗用途的开发。该资产由Acorda的美国子公司Biotie疗法公司持有。来源：Acorda官网康抗生物与三优生物医药签署合作协议2022年8月27日，三优生物制药与康抗生物就三优开发的一种专有单克隆抗体药物达成了抗体药物许可协议，授予康抗生物利用该抗体进行免疫治疗产品研究、开发、制造和商业化的独家许可。此前，康抗生物与三优生物制药就三优开发的两种单克隆抗体药物达成合作协议，并签署了高级别条款表。除候选药物的许可证转让外，两家公司还陆续达成了协同开发、委托研发、技术服务等多种形式的阶段性研发合作。三友充分发挥6种一站式创新抗体药物综合服务、11种灵活适应性的抗体药物研发阶段技术服务和11种多样化抗体生成特色服务，全力支持康佳生物的药物研发。来源：PR Newswire2022.08.27-09.02全球医药交易（部分）更多具体信息，请联系小编获取▲编辑：胡桃声明：药渡数据出品，未经允许禁止转载