辉瑞上市近一年无销量，决定放弃

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近日有消息称，辉瑞公司的发言人证实，该公司决定中止其血友病B基因治疗药物Beqvez的所有开发及商业化活动。Beqvez是一种基于腺相关病毒载体的基因替代治疗药物，虽然在2024年4月已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，但自上市以来尚未满一年便面临中止。

 

据了解，辉瑞放弃Beqvez的主要原因是需求不足。公司表示，目前患者及其医生对这一基因疗法的兴趣有限。发言人亦确认，自药物获批上市以来，尚未有商业患者选择Beqvez进行治疗。

 

在公司资源配置方面，辉瑞计划将注意力转向其他更具潜在影响力的疗法，比如最近获得批准的血友病A新药Hympavzi。Hympavzi是一种抗组织因子途径抑制剂，被认为可能对患者产生更大的影响。

 

值得注意的是，Beqvez最初由Spark Therapeutics开发，辉瑞于2014年获得了该药的授权。而Spark公司已经被制药巨头罗氏收购。Beqvez定价为350万美元，但在市场上的表现不如预期。医药界基于其他类似药物如CSL的Hemgenix和BioMarin的Roctavian的销售情况，普遍对Beqvez的商业前景持悲观态度。2024年7月，辉瑞在桑福德工厂的裁员就与Beqvez不理想的市场前景有所关联。

 

在基因治疗的商业化前景中，Beqvez并未吸引到付费的商业患者。辉瑞为此决定终止Beqvez的开发，并承诺将与已获得治疗资格的患者进行沟通，解释他们的决定。此外，对于那些在临床试验中接受治疗的患者，公司将继续提供追踪支持。

 

辉瑞公司已经就此事通知了合作伙伴罗氏及Spark，并正讨论如何最佳地处理后续事宜。这一决定也标志着辉瑞基本退出了病毒载体递送的基因替代治疗领域。事实上，2023年辉瑞宣布削减包括病毒载体基因治疗在内的罕见病研究，并尝试通过许可协议实现开发的外部化。到2023年7月，辉瑞甚至将其基因治疗的早期研发项目出售给了阿斯利康控股的罕见病公司Alexion。

 

随着时间的推移，2024年6月辉瑞基因疗法PF-06939926未能达到临床试验的主要终点，紧接着便中止了相关开发工作。至2024年12月，辉瑞终止了与Sangamo Therapeutics的合作，并将A型血友病基因治疗的权益归还给Sangamo。

 

因此，截至2025年2月，辉瑞正式结束了Beqvez的商业化尝试，其研发管线已不再包括任何病毒载体基因治疗项目。这标志着辉瑞彻底退出这一研究领域。

 

尽管基因治疗展示出治疗疾病的光明前景，但在商业化方面，它尚未实现广泛成功。近日，基因治疗领域的先驱公司蓝鸟经过几年的艰苦运营后，最终被凯雷投资集团和SK资本以1亿美元收购，终结了其独立运营的历史。

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