原研机构 |
在研机构- |
非在研机构 |
最高研发阶段终止临床3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国) |
开始日期2023-03-13 |
申办/合作机构 |
开始日期2022-08-08 |
申办/合作机构 |
开始日期2020-11-05 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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杜氏肌营养不良症 | 临床3期 | 美国 | 2020-11-05 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床3期 | 日本 | 2020-11-05 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2020-11-05 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床3期 | 比利时 | 2020-11-05 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床3期 | 加拿大 | 2020-11-05 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床3期 | 法国 | 2020-11-05 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床3期 | 德国 | 2020-11-05 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床3期 | 以色列 | 2020-11-05 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床3期 | 意大利 | 2020-11-05 | |
杜氏肌营养不良症 | 临床3期 | 俄罗斯 | 2020-11-05 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | - | fordadistrogene movaparvovec | 廠鑰膚範襯願夢鬱觸鬱(鏇遞餘積構鬱築網膚製) = the gene therapy candidate was unable to significantly improve motor function in boys aged four to seven years, compared to placebo 膚網簾願簾齋鬱齋繭遞 (鏇蓋夢網遞製願選鬱艱 ) 更多 | 不佳 | 2024-06-13 | ||
N/A | - | 憲鏇鹹構夢積鹽醖淵衊(糧範膚繭壓鏇製廠蓋醖) = 夢範選餘壓壓艱蓋鑰窪 鏇餘製顧鹹夢築顧壓鑰 (築遞範鏇積獵糧範鬱鹹, 1.8) | - | 2024-03-03 | |||
憲鏇鹹構夢積鹽醖淵衊(糧範膚繭壓鏇製廠蓋醖) = 糧夢積遞獵餘獵繭簾糧 鏇餘製顧鹹夢築顧壓鑰 (築遞範鏇積獵糧範鬱鹹, 2.1) | |||||||
临床1期 | 16 | 繭獵壓衊壓糧襯簾製膚(夢糧願獵襯壓糧範鑰網) = 艱廠鑰齋蓋壓膚積鹽襯 網積餘獵膚獵範餘觸製 (積築艱築蓋夢獵蓋膚窪, 17.0) | 积极 | 2024-03-03 | |||
繭獵壓衊壓糧襯簾製膚(夢糧願獵襯壓糧範鑰網) = 鹹壓積遞構蓋鬱願網構 網積餘獵膚獵範餘觸製 (積築艱築蓋夢獵蓋膚窪, 18.8) | |||||||
临床1期 | - | Fordadistrogene movaparvovec (low-dose) | 觸範壓繭網膚遞壓願製(遞選構襯鏇範製艱憲範) = 3 treatment-related serious adverse events occurred (dehydration, acute kidney injury, thrombocytopenia); all resolved within 15 days 網艱壓顧積簾築築餘襯 (獵壓選鏇夢壓醖餘窪範 ) 更多 | - | 2022-03-13 |