Spark Orthodontics PLLC

2024年12月，罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发。 2019年2月，罗氏以约43亿美元的价格收购了Spark Therapeutics，SPK-8011是Spark Therapeutic当时的明星管线之一。而如今，在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011注册的3期研究已经显示撤回。 至此，Spark Therapeutics的一些管线项目并未如预期那样顺利推进，部分项目甚至被取消。 43亿美元的收购 罗氏收购Spark Therapeutics的主要目的是为了加强其在基因疗法领域的研发和商业化能力，特别是在遗传性眼病和血液疾病（如血友病）的治疗上。通过收购，罗氏获得了Spark Therapeutics的一系列基因疗法产品，包括已经上市的产品和处于不同研发阶段的管线。获得了Spark Therapeutics的基因疗法技术和平台，这有助于罗氏在基因疗法领域的研究和开发。增强了罗氏在遗传性疾病治疗领域的市场竞争力，尤其是在基因疗法这一新兴领域。 Spark Therapeutics关键产品和管线项目后续的情况 Luxturna（voretigene neparvovec） Luxturna是Spark Therapeutics开发的一种用于治疗特定遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法，特别是针对RPE65基因突变引起的Leber先天性黑蒙症（LCA）。它是美国FDA批准的首个遗传性眼病基因疗法。在罗氏收购Spark Therapeutics之后，Luxturna继续在市场上销售，并扩展到更多的国家。罗氏利用其全球网络和资源，帮助Luxturna在全球范围内的商业化和推广。 SPK-8016（血友病A基因治疗） SPK-8016是另一种针对血友病A的基因疗法，与SPK-8011类似，旨在恢复凝血因子VIII的产生。2023年7月，罗氏放弃了SPK-8016的开发，该候选药物当时处于中期阶段。被放弃的原因包括罗氏为降低通货膨胀法案(IRA)的潜在影响做准备。 SPK-9001（血友病B基因治疗） SPK-9001是一种针对血友病B的基因疗法，旨在恢复凝血因子IX的产生。关于SPK-9001的具体后续情况，目前没有详细的公开信息。但考虑到罗氏对其他血友病项目的调整，SPK-9001可能也面临了类似的评估和决策过程。 SPK-7001（无脉络膜症基因治疗） SPK-7001是一种针对无脉络膜症的基因疗法，这是一种罕见的遗传性眼病。关于SPK-7001的具体后续情况，目前没有详细的公开信息。 SPK-8011（血友病A基因治疗） SPK-8011是一种针对血友病A的基因疗法，旨在通过一次性治疗来恢复凝血因子VIII的产生。2024年12月，罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发。在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011的3期研究显示为撤回状态。 其他早期项目 罗氏在2024年7月对Spark Therapeutics进行了裁员，并停止了数个早期项目的开发，包括庞贝病基因治疗候选药物SPK-3006。 结束语 罗氏对Spark Therapeutics的收购，尽管面临挑战，实则是其在基因疗法领域战略布局的关键一步。通过整合Spark的技术和产品线，罗氏不仅获得了宝贵的研发资源，也为其在遗传性疾病治疗领域的未来突破奠定了基础。尽管部分项目未能继续，但罗氏展现出的灵活性和对创新的承诺，预示着其在基因疗法领域的长期潜力。这次收购不仅是对现有能力的补充，更是对未来医疗进步的投资。随着基因疗法技术的不断发展，罗氏有望在这一领域实现更多突破，为患者带来新的希望。 免责声明： 文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部责任。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。 联系我们 ICGT 2025 展位火热预定中！ 扫码立即咨询 电话：13816031174 （同微信） 赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。 点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！

虽然，但是，罗氏要停止对A血友病基因治疗SPK-8011的开发了。 最终，罗氏还是狠心下手了，这一场起缘于2019年10月达成的43亿美元收购案，如今也算是告一段落了。 罗氏成功断舍离，不再去看43亿美元的沉默成本；而当年闪闪发光的基因治疗明星企业Spark（星火/火花），也似乎渐渐熄灭在新药开发的长河中。 43亿美元的断舍离 2019年，正是细胞与基因治疗风头一时无两的时候。罗氏以43亿美元的价格收购了Spark Therapeutics，将其基因治疗产品和研发管线一并收入囊中。 彼时，Spark公司光环耀眼，拥有首款获得FDA批准的AAV眼科基因治疗Luxturna，以及全球进度领先的血友病基因治疗管线、溶酶体贮积症项目、神经退行性疾病疗法等一系列在研管线。 对Spark的收购，被视为罗氏进军细胞与基因治疗的大动作，该笔并购也成为当年最为瞩目的收购案之一。 但是在接下来的发展中，罗氏对Spark的评级一降再降。 首先，罗氏虽然获得了Luxturna，但是早在2018年，诺华就先找上Spark，买下了Luxturna除美国之外所有国家/地区的独家权利。这意味着Luxturna并不能给罗氏带来太多的收入，在罗氏的财报中，Luxturna甚至没有单独的销售数据。 其次，除了Luxturna之外，Spark并未再给罗氏带来新的商业化基因治疗产品。而其余管线，也在这两年内一一被删减，到现在，Spark公司是一款临床管线都没有了，空空的像个壳子。 一步步被掏空的Spark 初嫁时，Spark还有多款临床管线，包括血友病A基因治疗明星管线SPK-8011、以及血友病A基因治疗SPK-8016、血友病B基因治疗SPK-9001、无脉络膜症基因治疗SPK-7001。 然而在后续，这些管线都一步步的被取消。 2023年7月，罗氏表示放弃RG6358（SPK-8016），该候选药物当时处于中期阶段。被放弃原因是，罗氏正在为降低通货膨胀法案(IRA)的潜在影响做准备。 2024年7月，罗氏对Spark进行了裁员行动，以及停止了数个早期项目的开发，包括庞贝病基因治疗候选药物SPK-3006。 延伸阅读：罗氏Spark减重 2024年12月，罗氏停止对A血友病基因治疗SPK-8011的进一步开发。在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011注册的3期研究已经显示撤回，原因是罗氏的战略决策。 根据ClinicalTrials.gov显示，SPK-8011的这项3期研究KEYSTONE 1于今年3月启动，但至今仍未招募一名患者。 在一份邮件中，罗氏的发言人证实了SPK-8011的停止，并表示目前正在封存SPK-8011，因为罗氏为其基因治疗管线引入了一款新型增强功能因子VIII（FVIII）的血友病A候选药物。 罗氏的发言人解释道：“这一决定是基于我们的信念，即增强功能的FVIII变体有可能解决剩余的未满足需求并减轻患者的治疗负担。这一决定建立在dirloctocogene samoparvovec（SPK-8011）的1/2期研究的有希望的结果基础上，该研究评估了因子VIII基因转移治疗A型血友病患者的安全性和有效性，表明使用低剂量方法具有良好的安全性、持久性和可预测性。” 此外，罗氏发言人还表示，罗氏针对A型血友病的新基因疗法计划将在2025年下半年进入第二阶段b安全研究。 目前，罗氏尚未在官网管线中列出新的血友病A基因治疗管线，SPK-8011也是罗氏在研管线内唯一一款来自Spark的产品(通过“SPK”/“Spark”未检索到其余产品)。 罗氏拒绝提供更多关于新管线的信息。新的血友病A基因管线尚未清楚从何处引进，但小编猜测应该不是来自Spark，罗氏和/或Spark此前并未有相关血友病A新管线的研发报道。 而在Spark的官网上，SPK-8011也是被列出的唯一一款临床管线。而一旦SPK-8011被放弃之后，Spark就失去了所有的临床管线，或许还有一些临床前项目。 小结 故事的开头总是美好的，小编曾期待Spark加入罗氏后，借助罗氏的实力和资源将更多的基因治疗推向临床、乃至市场。 但是，结局总是潦草的。罗氏缓缓合上这过去的一页，43亿美元的收购败局。 延伸阅读： 高价合作，低价收购 毫无兴趣的罗氏，为什么改变了主意？ 本文观点仅代表作者本人，不代表平台立场。 参考资料： 1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-mothballs-another-hemophilia-gene-therapy-under-spark-it-plans-debut-new-hematologic 2.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06297486 3.https://www.roche.com/solutions/pipeline 本周好文推荐 如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

来源：细胞与基因治疗前沿 瑞士制药公司的一位发言人对终点新闻周五下午表示，罗氏已正式停止其Spark Therapeutics部门的3期A型血友病基因治疗。 根据上周对美国联邦试验数据库的更新 ，该制药公司终止了晚期试验的 dirloctocogene samoparvovec，或 SPK-8011。罗氏发言人表示，停止生产是由于将“一种新的基因治疗产品”引入公司的A型血友病管线。 罗氏发言人在一份电子邮件声明中表示，罗氏针对A型血友病的新基因疗法计划将在2025年下半年进入第二阶段b安全研究。发言人拒绝提供更多细节。罗什的研发计划页面上没有其他A型血友好病基因疗法。 “目前的腺相关病毒（AAV）基因疗法将FVIII基因引入肝脏，试图恢复血友病A患者的凝血功能，”发言人写道。“通过修改FVIII基因，我们旨在开发一种功能增强的FVIII蛋白，以改善血凝和减少出血，并使患者受益。” 今年秋天早些时候，罗氏曾暗示SPK-8011可能会被搁置。在9月30日的制药日，该制药公司表示它已经暂停了该研究，并且其“基因治疗方法”在出血性疾病中“正在重新评估”。 总部位于巴塞尔的罗氏之前还放弃了来自Spark的A型血友病基因疗法，Spark总部位于费城 Luxturna的开发商 ， 该公司在2019年以48亿美元的价格收购。2023年7月，罗氏披露了移除第2阶段RG6358，或SPK-8016的消息。 在血友病A中，罗氏已经制造了双特异性抗体Hemlibra，并正在与另一种名为NXT007/RG6512的抗体进行临床测试。 最近的裁员发生在几个月前，Endpoints报道称，Spark解雇了数量不详的员工，并 终止了一些早期项目 。Spark的发言人拒绝就周五的行动是否会导致更多的裁员发表评论。 Spark的管线中包括一种晚发性庞贝病的候选药物，在1/2期临床试验中列为“ 活跃，不招募 ”。 免责声明： 文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部责任。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。 联系我们 ABC 2025 展位火热预定中！ 扫码立即咨询 电话：13816031174 （同微信） 赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。 点击此处“阅读全文”咨询更多精彩