撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文环状 RNA（circRNA）是一类具有调控潜能的非编码 RNA，但其在前列腺癌和肺腺癌向神经内分泌前列腺癌（NEPC）和小细胞肺癌（SCLC）转化过程中的作用仍未得到探索。环状 RNA（circRNA）是一类主要通过反式剪接产生的非编码 RNA（ncRNA）。由于缺乏多聚腺苷酸（poly(A)）尾，circRNA 容易在 mRNA 测序中被遗漏，因此在许多转录组学分析研究中被忽略。目前，全转录组测序已报告了数千种具有组织和发育特异性表达模式的 circRNA。在癌症中，circRNA 主要通过与 miRNA 和蛋白质相互作用调节各种癌症特征，从而推动癌症进展。但 circRNA 在前列腺癌和肺腺癌向神经内分泌前列腺癌（NEPC）和小细胞肺癌（SCLC）转化过程中的作用仍未得到探索。2025 年 4 月 17 日，多伦多大学何厚胜教授团队联合中国科学院上海营养与健康研究所秦骏研究员团队，在 Cancer Cell 期刊发表了题为：Circular RMST cooperates with lineage-driving transcription fa

撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文急性髓系白血病（AML）是一种致命的恶性血液肿瘤，患者确诊后的中位生存期仅为 8.5 个月。因此，迫切需要开发新的 AML 治疗方法。AML 的一个显著特征是分化障碍，即骨髓中的髓系祖细胞无法分化为成熟的髓系细胞，长期以来，这一特征一直提示着一种治疗此类癌症的策略——利用药物来绕过这种分化障碍。事实上，这种策略在 AML 的一个亚型急性早幼粒细胞白血病（APL）中已大获成功。1970 年代，张亭栋等人首次明确了三氧化二砷（ATO，俗称砒霜）能够治疗 APL，1980 年代，王振义等人首次证明了全反式维甲酸（ATRA）能够治疗 APL。从原理上来说，ATRA 可诱导 APL 细胞分化，带来暂时缓解，当与 ATO 联合使用时，通过降解 PML-RARα 融合蛋白并清除白血病干细胞（LSC），能够治愈 95% 的 APL 患者。然而，这种“分化疗法”是否能够作为 AML 以及其他癌症的通用治疗方法，目前仍有待探索。2025 年 4 月 16 日，牛津大学/哈佛大学医学院施扬院士团队在国际顶尖学术期刊 Nature 上发表了题为：Perturbing LSD1

近日，美国卫生与公众服务部部长罗伯特・F・肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.）宣称要在 9 月前找出并消除自闭症病因，且将矛头指向疫苗，这一言论引发轩然大波。众多专业人士纷纷指出，肯尼迪此举毫无科学依据，背后更凸显出其对自闭症的错误认知和不当政治操弄。肯尼迪 “论断” 引关注，疫苗与自闭症关联再受审视上周，肯尼迪宣布动用部门力量研究疫苗与自闭症之间的联系，并表示 9 月就能完成这一研究项目。然而，关于疫苗与自闭症的关联，科学界早已进行了大量研究。无论是疫苗本身，还是曾用于疫苗的防腐剂硫柳汞（现已不再使用），都已被证实与自闭症毫无关联。自闭症诊断率的上升，主要是因为人们对该病症的认知和诊断能力提升，并非真的发病率大幅增加。科学事实遭忽视，自闭症治疗现状被误读事实上，目前并没有专门针对自闭症的特效药物。市面上用于自闭症患者的常见药物，多为抗精神病药或抗抑郁药，如氟哌啶醇、舍曲林、百忧解等，以及利培酮、阿立哌唑等非典型抗精神病药物。制药行业也尚未研发并获批专门治疗自闭症的药物，这充分说明 “疫苗致自闭症” 的说法站不住脚。从病因来看，自闭症行为最常见的原因是基因因素，通常与突

近日，美国卫生与公众服务部（HHS）的一项决定在生物医药领域掀起波澜 —— 叫停了 GeoVax 公司正在研发的下一代新冠疫苗 GEO-CM04S1 的资金支持。这一举措不仅给 GeoVax 公司带来重大影响，也引发了人们对美国疫苗研发政策稳定性的思考。研发突遭 “刹车”，GeoVax 陷困境GeoVax 公司原本依靠美国政府的资助，在 “下一代项目”（Project NextGen）的支持下，全力推进新冠疫苗 GEO-CM04S1 的研发。该项目由拜登政府发起，斥资 50 亿美元，旨在助力下一代疫苗和疗法的开发。GEO-CM04S1 是一款多抗原疫苗，GeoVax 期望它能提供 “更广泛、更持久” 的新冠防护，当时正处于 IIb 期临床试验阶段。然而，HHS 旗下的生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）突然决定撤回资金，并下达停工令，该决定于 4 月 11 日生效。这让 GeoVax 公司的研发进程戛然而止。GeoVax 首席执行官大卫・多德（David Dodd）表示，这一决定 “令人失望且意外”，但他同时强调公司仍致力于 GEO-CM04S1 的研发。目前，该公司针对健康成年

在生物医药行业加速拥抱人工智能的浪潮下，法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）再次落子。近日，赛诺菲与特拉华州的 Earendial Labs 达成一项重磅授权协议，豪掷超 18 亿美元，剑指人工智能开发的双特异性抗体。这一举措不仅彰显了赛诺菲在 AI 制药领域的深耕决心，也引发了行业内外对 AI 赋能药物研发前景的热议。重金押注 AI 双抗，赛诺菲布局未来赛诺菲与 Earendial Labs 的合作备受瞩目。根据协议，赛诺菲将向 Earendial Labs 支付 1.25 亿美元的预付款。如果后续两款双特异性抗体 HXN - 1002 和 HXN - 1003 在研发和商业化过程中达到一系列里程碑，Earendial Labs 还将获得高达 17.2 亿美元的款项，此外还有基于销售额的分级特许权使用费 。这意味着，这笔交易潜在价值超过 18 亿美元。HXN - 1002 针对肠道免疫归巢信号 α4β7 和内皮生长因子 TL1A，用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病；HXN - 1003 则瞄准 TL1A 和炎症细胞因子 IL23，用于治疗结肠炎、皮肤炎症及其他潜在的自身免疫性疾病。目前，针

在竞争激烈的糖尿病和肥胖症药物研发领域，礼来公司（Eli Lilly）凭借其口服 GLP-1 药物 orforglipron 取得的 III 期临床试验成果，成为行业焦点。这一突破不仅让礼来股价大幅上涨，也给整个行业带来了新的变数和思考。试验成果惊艳，股价一飞冲天周四，礼来公司公布了 orforglipron 的初步 III 期数据，结果令人振奋。在关键的 III 期 ACHIEVE-1 试验中，每日一次服用 36 毫克 orforglipron 的 2 型糖尿病患者，在 40 周时平均血糖水平（A1C）相较于基线下降了 1.5%，而安慰剂组仅下降了 0.1% 。同时，orforglipron 还成功达到了关键的次要终点，患者在 40 周内体重减轻了 7.9%，相比之下，安慰剂组仅减轻 1.6% 。在安全性方面，orforglipron 的副作用与 GLP-1 类药物一致，主要为胃肠道反应，大多为轻度或中度。在 36 毫克剂量下，8% 的患者因副作用停药，安慰剂组这一比例为 1%，且未检测到肝脏安全问题。受此消息影响，礼来公司股价在盘前交易中飙升 11%，而其在 GLP-1 领域的主要

4月15日，白宫官网发布《特朗普宣布降低处方药价格的行动》显示，特朗普签署了一项行政命令（以下简称“行政命令”），旨在进一步降低处方药价格，以延续他首个任期内的工作。继美国多个行政部门大裁员之后，“降本增效”的火终于烧到了美国医保体系。这一次，特朗普给美国人民开了一张十分诱人的“支票”：标准化不同地区医保（Medicare）支付标准，处方药最高有望降价60%。针对低收入患者提供“超大折扣”救命药，胰岛素价格将降至最低0.03美元、注射用肾上腺素价格将降至最低15美元。此外，对于上届拜登政府引以为傲、砍掉了60亿美元的首轮美国“医保谈判”，特朗普认为“力度太轻”，不排除被推翻重谈的可能性。需要注意的是，价格改革只是该行动的一个部分，行政命令已经下发，工作安排详细到了执行日期和部门分工，包括更大范围的加强医疗补助监管、重整医药流通环节等，或将彻底改变美国医疗格局。说是美国新一轮“医改”并不为过。01美国新一轮“医改”，不只是砍药价美国被认为是全球医药市场的“应许之地”，不止是药价高，涨价速度也令人震惊。根据统计，仅2008到2021年，美国药品价格就上涨了近90倍，药品的净价格中位数高达1

来源：药研网4月18日，橙帆医药（ VelaVigo）宣布与美国Ollin Biosciences就自主研发的首创（FIC）双特异性抗体药物VBS-102（一款IGF-1R/TSHR双抗）达成全球独家授权协议。根据协议，Ollin公司将获得该药物在大中华区以外的全球开发、生产及商业化权益，橙帆医药保留大中华区权益。自2021年成立以来，橙帆医药已完成累计1亿美元融资，包括5000万美元天使轮和5000万美元Pre-A轮融资。本次交易总金额最高可达4.4亿美元，包含首付款、开发、注册及商业化里程碑付款。此外，橙帆医药将获得授权区域销售的分级特许权使用费。橙帆医药披露管线包括VBC101（一款EGFR/cMet双抗ADC）、 VBS102(一款IGF-1R/TSHR双抗) 、VBC103（一款Trop2/Nectin4双抗ADC）、VTS105（BCMA/GPRC5D/CD3 TCE）、VBC108（CDH17/CLDN18.2双抗ADC）此次合作是橙帆医药在短短半年内达成的第二项国际授权协议，充分验证了公司创新研发平台的国际竞争力。目前，公司自主研发的首创（FIC）/同类最优（BIC）双

近日，中国生物制药宣布其自主研发的潜在“First-in-class”镇痛新药TRD205正式启动临床2期研究。作为全球首个针对慢性术后神经痛并进入Ⅱ期临床阶段的1类创新药，该成果不仅标志着非阿片类镇痛药研发的重大突破，更有望重塑全球疼痛管理市场格局。1机制创新TRD205的核心靶点是血管紧张素Ⅱ型2受体（AT2R）。研究发现，外周神经损伤后，AT2R被异常激活，通过诱导巨噬细胞释放活性氧/氮，引发背根神经节（DRG）感觉神经元钙内流，最终加剧痛觉敏化。作为高选择性AT2R拮抗剂，TRD205可精准阻断这一通路，从源头抑制疼痛信号传导，避免了传统阿片类药物对中枢神经系统的干扰，显著降低成瘾及呼吸抑制等风险。这款具有全球首创潜力的新药已在中美两地获批临床，目前在中国展开临床2期研究，并在1期临床研究中表现出良好的安全性和药代动力学特征：2023年9月，向美国FDA提交IND申请并获受理，临床前数据证实其在神经痛、炎症痛及癌痛模型中的显著镇痛效果。2023年12月：中美双报成功，获NMPA和FDA批准开展1期试验，安全性初步验证。2025年4月：开启中国2期临床试验，重点评估对慢性术后神经

1,3-二甲基-2-咪唑烷酮（1,3-Dimethyl-2-Imidazolidinone，DMI），又名二甲基乙烯脲（Dimethylethyleneurea，DMEU），是一种强极性非质子溶剂。由于它具有出色的溶解能力、稳定性和高品质，因此它在医药化工领域中的应用日渐得到广泛的重视。尤其是近年来，它在GLP-1受体激动剂和Akt激酶抑制剂等新药合成方面的应用屡见报道。1用于原料药的合成由于DMI具有很高介电常数和很强的溶剂化作用，可加速阴离子亲核反应以及伴随发生阳离子溶剂化的反应。同时DMI还具有热稳定性和化学稳定性，对许多有机和无机化合物都具有出色的溶解能力。因此，它在药物合成涉及的许多的反应类型中，作为优良的反应溶剂，发挥很重要的作用。1.羟醛缩合反应在抗炎剂亚苄基衍生物的合成中用作反应溶剂，使产物收率提高到84%。[1]图片来源：参考文献12.硝酸酯化反应在合成抗骨关节炎药萘普西诺的最后一步反应时，采用DMI作反应溶剂，可以使产物收率得到明显提高。[2]图片来源：参考文献2下表列出与采用其他溶剂时不同效果的比较：数据来源：参考文献3.烷基化反应（1）作为γ-丁内酯烷基化合物合