VICTORIA, BC, July 8, 2024 /PRNewswire/ - Eupraxia Pharmaceuticals Inc. ("Eupraxia" or the "Company") (TSX: EPRX) (NASDAQ: EPRX), a clinical-stage biotechnology company leveraging its proprietary DiffuSphere™ technology to optimize drug delivery for applications with significant unmet need, today announced that the Company's Chief Operating and Scientific Officer, Dr. Amanda Malone, will be presenting at the upcoming Controlled Release Society 2024 Annual Meeting and Expo being held in Bologna,

药械追踪 No.1 / 德琪医药XPO1抑制剂希维奥获批DLBCL新适应证 2024年7月8日，德琪医药（6996.HK）宣布，希维奥（塞利尼索片）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应证，作为单药治疗接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性（R/R）弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。 希维奥是全球首个全新机制的口服选择性核输出蛋白（XPO1）抑制剂，最早由Karyopharm Therapeutics Inc.（NSDQ：KPTI）开发。 基于与Karyopharm达成的合作协议，德琪医药拥有塞利尼索在多个国家及地区的独家开发和商业化授权。目前，希维奥已获得中国大陆、中国台湾、中国香港、中国澳门、韩国、新加坡及澳大利亚的新药上市批准。 ->点击阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 东诚药业心肌灌注显像剂锝[⁹⁹ᵐTc]替曲膦注射液获批 2024年7月8日，烟台东诚药业集团股份有限公司（东诚药业，002675.SZ）宣布，旗下核药锝[⁹⁹ᵐTc]替曲膦注射液获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。 锝[⁹⁹ᵐTc]替曲膦注射液是一种 SPECT 心肌灌注显像剂

行业动态速览 热点聚焦 01 只有一个患者的临床试验！AAV基因治疗对抗无药可治的超罕见绝症 痉挛性截瘫50型（spastic paraplegia type 50，SPG50）是一种超罕见的疾病，全球患儿数量只有约80人，而在加拿大仅有迈克尔一人被报道患有SPG50。SPG50患者会经历发育迟缓、言语功能障碍以及进行性的四肢瘫痪，通常活不到成年阶段。 在2022年，迈克尔参与了以AAV为基础的SPG50基因疗法临床试验，同时他也是这项试验唯一的患者。 这项1期临床试验的结果已经以“AAV gene therapy for hereditary spastic paraplegia type 50: a phase 1 trial in a single patient”为题，发表在《自然-医学》上，结果支持了基因疗法拯救迈克尔计划的初步成功。 推荐阅读：只有一个患者的临床试验！对抗无药可治的超罕见绝症，7岁的他迎来治愈曙光 02 利用mRNA瞬时构建TCR-T细胞，治疗晚期难治性高MSI结直肠癌患者！ 结直肠癌（CRC）是全球第三大常见癌症，尽管局部性 CRC 生存率高，但转移性CR

日前，国际顶尖学术期刊Nature在线发表南开大学生命科学学院贡红日教授、饶子和院士与合作者的最新研究成果。该研究阐释了贝达喹啉（Bedaquiline, BDQ）及其衍生物TBAJ-587抑制结核分枝杆菌ATP合成酶的分子机理，同时揭示了它们与人源ATP合成酶间的交叉反应机制，对于开发新一代高选择性的抗结核药物具有重要指导意义。 7月8日，成果发布会在南开大学八里台校区省身楼举行。南开大学党委书记杨庆山，中国科学院院士、南开大学原校长饶子和出席发布会并讲话。中国工程院院士、广州国家实验室主任钟南山发表书面致辞。天津市第一中心医院原院长沈中阳，天津医科大学原党委书记姚智，北京胸科医院副院长、中华医学会结核病学分会前任主任委员李亮，浙江大学遗传学研究所所长、浙江大学生命科学学院原院长管敏鑫，广州国家实验室研究员毕利军以及央地主流媒体、南开大学师生代表近120人到场共同见证这一突破性科研进展。 结核病是由结核分枝杆菌引发的传染性疾病，主要侵袭肺部，严重时可导致死亡，是全球关注的重大公共卫生问题之一。贝达喹啉是一种靶向结核分枝杆菌ATP合成酶的抑制剂，可以高效地抑制结核分枝杆菌的生长，是近半

点击图片，查看参会指南👆 20年，这是两个新药的时间刻度！ 写意20载，我们一直在同筑技术人生路上“同写谊”，一直就如何创新突破“同写议”，一直就寻找中国新的魂“同写意”。 让历史告诉未来！同写意/TONACEA 20周年“T20大会”，我们将用30场论坛，近300场报告和对话直面中国医药创新未来之路。 这场“T20大会”，“出海、转型、突破”是主题词；让中国的创新力量“活下来，活起来，走出去”是出发点和落脚点；汇集“一线一流”、讲求真知灼见是尤为刻意的追求。 美国FDA CBER主任Peter Marks将视频连线回答大家关心的问题。会议期间，将线上播出程增江对话孟八一：全球新药模式正在发在什么转变？在这次新药出海潮后，中国创新力量在全球制药界究竟扮演什么角色，如何正确定位？时长1个多小时。 会上，我们将隆重发布同写意中国新药“20年，20人”，表彰那些为中国新药做出开拓性贡献的代表性人物。 7月中旬，苏州金鸡湖畔，让我们一起为中国医药创新之未来“同写意”！ 席位有限，扫码抢先注册 主办单位 | 同写意 指导单位 | 中国食品药品企业质量安全促进会 协办单位 | 国家生物药技术创新

同写意20周年大会：中国医药创新未来之路！“意”同创新，穿越周期，赢取未来。7月中旬，苏州金鸡湖畔，让我们与“新药写意人”一起为中国医药创新“同写意”！大会设“XDC与抗体新药论坛”，点击图片查看完整日程。 两款ADC疗法最近接连遭遇滑铁卢。默沙东和第一三共的patritumab deruxtecan的BLA申请收到了FDA的完整回复函（CRL），而阿斯利康和第一三共的 datopotamab deruxtecan在晚期肺癌的临床研究中也遭遇了失败。虽然ADC赛道上人喊马嘶，但十八路诸侯中能取得正果的只是极少数。 1 近期遇挫的ADC研究 默沙东公司和第一三共的patritumab deruxtecan针对携带EGFR突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）开发。根据默沙东的公告，此次完整回复函的主要原因不是有效性和安全性问题，而出在第三方制造工厂的FDA检查。 另一方面，虽然阿斯利康和第一三共的datopotamab deruxtecan(Dato-DXd) 的TROPION-Lung01研究提高了非小细胞肺癌患者的总体生存率（OS），但数据并未显示出统计学意义（TROPIO

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.22-06.28）全球（不含中国）共有10个新药获批上市。其中，NDA批准4个，BLA批准3个，新适应症批准4个。与上个统计周期相比，本次减少4个批准新药。 6月25日，百奥泰公司的合作伙伴渤健宣布，TOFIDENCE（BAT1806/BIIB800）静脉注射液获欧盟委员会上市批准，用于治疗中到重度类风湿性关节炎、多关节型幼年特发性关节炎、全身型幼年特发性关节炎、COVID-19。TOFIDENCE是一款靶向白介素-6受体（IL-6R）的重组人源化单克隆抗体，可与可溶性及膜结合型IL-6受体(sIL-6R和mIL-6R)特异性结合，并抑制由sIL-6R和mIL-6R介导的信号传导。 6月26日，Verona Pharma宣布，FDA批准Ohtuvayre（Ensifentrine）用于成人患者慢性阻塞性肺疾病的维持治疗。Ohtuvayre是磷酸二酯酶3和磷酸二酯酶4的首创选择性双重抑制剂，将支气管扩张剂和非甾体抗炎作用结合在一个分子中。Ohtuvayre通过标准喷射雾化器直接输送到肺部，

今日（7月8日），根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，信达生物与圣因生物共同开发的用于治疗高血压的小核酸（siRNA）药物SGB-3908（IBI3016）注射液获批临床，适应症为拟用于治疗原发性高血压。 2023年12月，信达生物与圣因生物宣布达成战略合作协议，根据合作协议，双方将共同推进SGB-3908的开发至一定阶段，同时信达生物将获得独家选择权并可在未来支付行权费以获得SGB-3908在全球不同范围内的独家开发、生产和商业化的权利。信达生物行权后，圣因生物还将有权获得后续研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及商业化后基于净销售额的分级提成。 血管紧张素原AGT（Angiotensinogen）是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的最上游前体，该靶点在血压（BP）调节中的作用已得到证实，抑制AGT具有公认的抗高血压效果。从圣因生物官网介绍可知，SGB-3908是一款靶向AGT用于治疗高血压的siRNA药物，基于圣因生物专有小核酸药物开发平台LEAD™（Ligand and Enhancer Assisted Delivery）开发，临床前试验数据显示，SGB-3

今日（7月8日）北海康成宣布，公司与药明生物（2269.HK）合作开发的戈谢病（GD）治疗药物CAN103，其针对年龄为12岁或以上I型和III型戈谢病初始患者开展的II期临床试验的最后一名患者的末次访视，该II期临床试验为随机双盲、剂量比较研究，以评估CAN103在初治的戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学。 CAN103是北海康成于2018年从药明生物收购的首个罕见病药物资产，北海康成拥有CAN103全球专有的开发和商业化权利。 戈谢病是一种常染色体隐性遗传病，是最常见的溶酶体贮积症之一，主要是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂（葡糖神经酰胺）的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中（Gaucher细胞），导致脾肿大，肝肿大，贫血，血小板减少症，骨痛和骨折等症状，严重的戈谢病类型（围产期致死型，II型和III型），早期可出现神经系统症状。重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法（ERT）一直是戈谢病的标准治疗方法。 CAN103是中国首个针对戈谢病开发的已进入临床阶段的酶替代疗法（ERT）。它是在能

近日，合肥综合性国家科学中心数据空间研究院王佐成执行院长带领专家团队到访IQVIA艾昆纬上海办公室。艾昆纬副总裁，大中华区商务解决方案总经理Eric Shao等出席接待。双方就利用大数据分析提高医疗服务效率，优化医疗资源分配等方面话题进行了深入交流，为双方促进医疗健康大数据利用，探索公共健康安全的创新型综合策略开启全新篇章。 会议交流中，艾昆纬大中华区真实世界解决方案副总监李静、艾昆纬大中华区数字化技术负责人许朝杰、艾昆纬商业技术解决方案执行总监唐弋波、艾昆纬数据产品部负责人陈俊良分别就艾昆纬相关业务展开介绍，并分享艾昆纬在真实世界研究、大数据及人工智能等方面的领先优势和成果。随后，合肥数据空间研究院团队介绍了研究院职能及工作重点。研究院致力于通过政策、技术、制度等多方面的努力，实现数据的有效流通，并希望通过与艾昆纬的合作，利用数据分析和研究来提高医疗服务的效率和质量，促进政策制定和公共健康管理。 双方均表示，计划在未来合作中充分发挥各自资源及技术优势，利用大数据分析提高医疗健康服务效率，提升公共健康水平，并为增强公共健康安全的综合策略贡献更多创新力量。 关于IQVIA艾昆纬 IQVI