关注并星标CPHI制药在线一、美国505(b)(2)路径概述及市场经验（一）路径定义与分类美国505(b)(2)路径源于1984年《Hatch-Waxman法案》，旨在为基于已上市药品活性成分进行剂型、配方、适应症等改良的产品提供简化审批通道。根据FDA分类，其涵盖新剂型（3类）、新复方（4类）、新适应症（6类）等10类注册申请。美国化学药品新药上市许可申请（NDA）注册分类（图源：中国食品药品监管）（二）市场表现市场规模：截至2023年，美国505(b)(2)产品累计批准超2500个，2022年销售额达1050亿美元，占医药市场17%。2017-2022年美国2-5类505(b)(2)产品市场销售额情况（图源：中国食品药品监管）（三）成功要素创意设计：如环孢素滴眼液（Restasis）通过免疫调节机制解决干眼症痛点。技术壁垒与专利保护：复杂制剂（如亮丙 瑞林微球、奥曲肽微球）因仿制难度高生命周期长。临床优势：脂质体阿霉素降低心脏毒性，白蛋白结合型紫杉醇提升疗效。市场定位精准：原研企业通过品牌延伸（如利培酮口崩片）延长产品生命周期。（四）审评特点与挑战审评效率：平均审评周期18.4个月

关注并星标CPHI制药在线今年3月，强生（Johnson & Johnson）与传奇生物（Legend Biotech）宣布计划投资1.5亿美元扩建其位于比利时根特的细胞治疗工厂（Tech Lane），以满足其用于治疗多发性骨髓瘤的明星产品Carvykti®（西达基奥仑赛，cilta-cel）的产能需求，并为即将到来的市场竞争提供强劲的产能动力。一、突破细胞治疗产能的限制过去几年，强生和传奇生物一直在加速提升细胞治疗的产能。自2022年初Carvykti®首次获得FDA批准以来，供应短缺的问题一直制约着这种CAR-T疗法的收入增长。2024年4月，FDA批准了Carvykti®用于二线多发性骨髓瘤治疗，迅速将适用的患者群体扩大了约三倍。传奇生物财报显示，2024年Carvykti®全年净销售额达9.63亿美元，第四季度单季3.34亿美元，逼近“重磅药物”（10亿美元/年）门槛。截至2025年3月，累计超5000名患者接受治疗，临床使用规模居同类疗法前列。并且，西班牙国家卫生系统批准将Carvykti®纳入二线及以上治疗的医保报销，成为首个在欧洲主流市场获报销的BCMA CAR-T疗法。

近日，赛诺菲免疫领域潜在重磅药物amlitelimab遭遇挑战——该药物最高剂量组在二期哮喘研究中未能达到主要终点。Amlitelimab是赛诺菲在2021年以11亿美元的预付款以及3.5亿美元的里程碑付款收购Kymab时获得的资产之一。该药是一款抗OX40L单克隆抗体，在哮喘、特应性皮炎等免疫介导疾病和炎症性疾病中展现出治疗潜力。赛诺菲将其与多发性硬化症药物frexalimab和银屑病药物SAR441566并列为潜在峰值销售额超过50亿欧元的候选药物。不过，近期公布的一项II期TIDE-Asthma研究中，最高剂量组未能达到主要终点，为这款潜在重磅药物的前程增加了几分不确定性。这是一项针对437名中重度哮喘患者的II期研究，患者在前24周每四周接受一次Amlitelimab治疗，在剩余的36周每12周接受一次治疗，直至第60周。主要终点是重度哮喘发作的年发生率。关键次要终点包括肺功能和哮喘控制。初步数据显示，在最高剂量水平下，第48周的年化发作率这一主要终点未达到。但中等剂量组相比安慰剂组显示出“统计学显著且具有临床意义”的哮喘发作次数降低。另外，在60周时，高剂量组哮喘发作次数获得

2020年底，美国FDA紧急批准了两种mRNA疫苗（辉瑞/BioNTech联合研发的BNT162b2和Moderna公司的mRNA-1273），为新冠疫情防控提供了革命性工具。这两款疫苗的巨大成功，开启了mRNA技术的新纪元，也促进了mRNA疫苗在肿瘤等更多疾病领域的研发和应用。1mRNA疗法：癌症治疗新希望疫苗是人类在医学领域里最伟大的发明之一，每当一款疫苗被研发出来，就意味着某些疾病将被击败，甚至永久性地从人类生活中消失。而针对癌症的疫苗也被人们寄予了厚望。癌症疫苗是指药物进入机体后，其中的肿瘤相关抗原(tumor－associated antigen，TAA)或肿瘤特异性抗原(tumor－specific antigen,TSA)通过主要组织相容性复合体Ⅰ/Ⅱ提呈作用，激活细胞毒性T淋巴细胞、辅助T细胞等免疫细胞，增强人体免疫系统特异性识别抗原的能力，从而抑制肿瘤的生长、转移。图片来源：参考资料1事实上，癌症疫苗的研究已经历很多阶段，利用许多的技术和方法推动肿瘤疫苗的研发。目前用于肿瘤治疗的疫苗平台有以下四种：全细胞疫苗、多肽疫苗、病毒载体疫苗、DNA/mRNA疫苗。但此前，除了

近日，中国卒中学会医疗质量管理与促进分会第十届学术年会在北京召开。在罕见病诊治学术进展分论坛上，诺华中国与首都医科大学附属北京天坛医院（以下简称“北京天坛医院”）签署战略合作备忘录。与此同时，由中国卒中学会发起、诺华中国支持的“神经免疫疾病规范诊疗能力提升项目——三一工程”正式启动，该项目通过学会、医院和企业的多方合作，旨在构建国家级、省级和地市级的三级神经免疫疾病网络，推动神经免疫疾病诊疗规范化，提升整体诊疗水平。签署战略合作备忘录根据战略合作备忘录，双方将结合诺华中国在神经科学领域的产业优势与北京天坛医院在神经系统亚专科建设上的成果，在神经系统罕见病临床研究、学科建设、新药研发等方面展开全面合作，推动神经系统罕见病领域诊疗能力的提升，加快科研成果在临床上的转化应用，造福更多神经罕见病患者。北京天坛医院常务副院长王伊龙教授致辞首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长王伊龙 教授针对神经系统罕见病临床科研和转化平台的目标和主要任务，目前中国罕见病患者数量约2000万，超过60%的罕见病伴随神经系统损伤，而具备神经罕见病诊疗能力的医生严重不足，导致出现‘懂罕见病的医生比患者更罕见’的‘困境

济宁医学院到鲁抗医药开展访企拓岗为深化校企合作和供需对接，促进毕业生高质量就业。4月11日，济宁医学院学校党委书记张建华带队到鲁抗医药开展“访企拓岗促就业”行动。鲁抗医药党委书记、董事长彭欣等参加座谈会。座谈会上，张建华对鲁抗医药给予学校的支持表示感谢。张建华介绍了学校的历史沿革、学科建设和办学特色等情况。他表示，学校高度重视与企业的合作，鲁抗医药底蕴深厚，发展态势稳健，希望双方持续聚焦医药健康产业发展需求，充分发挥彼此资源优势，推动人才链、教育链、产业链、创新链有机衔接，在人才共育、平台共建、项目共赢、资源共享、成果共创等方面进行深度合作，助力学校、企业以及行业的高质量发展。彭欣对济宁医学院办学成就给予了高度评价，分享了公司的基本情况及发展前景。他表示，鲁抗医药以新质生产力引领高质量发展，围绕未来产业培育，加快在创新药、高端制剂等方面创新突破，加大合成生物领域投入，生物制造多项产品取得技术突破。济宁医学院的特色优势学科与鲁抗医药产业转型升级、产学研转化、高层次人才储备、数字化转型的需求高度契合，期待双方进一步加强校企深度合作，形成互利共赢的良好局面。此次访企拓岗专项行动，深化了校企供

癌度医学临床招募资讯微信群（点击）很多年以来，肺癌一直是癌症相关死亡的主要原因，2022年全球大概有200万人死于肺癌，大概25%的非小细胞肺癌确诊的时候为局限期，这些患者可以通过一些根治性治疗，比如进行手术、或者使用放疗、联合放化疗等等，达到将肺癌彻底根治。为了更大概率地实现根治性治愈的目的，还可能会在手术之前使用新辅助治疗，在手术之后使用辅助治疗。但是即便是患者接受了根治性治疗，这些患者的5年生存率也仅仅为60%左右，这里关键的原因在于我们目前的影像学检查（比如CT、核磁、PET-CT）检查出肿瘤病灶大小在厘米级别，而很多转移灶往往很小不能被检测出来。所以这也就出现了MRD（微小残留肿瘤病灶检测）。1、MRD的检测原理肿瘤病灶在患者体内不是静止不动稳如老狗，肿瘤病灶里面的很多种癌细胞群存在生存竞争，癌细胞会发生崩裂死亡而将基因碎片释放到患者血液里，这些血液里的基因碎片会被不断降解。另外肿瘤病灶派出去执行转移任务的循环肿瘤细胞（简称CTC）绝大部分执行任务失败，这些血液里面的循环肿瘤细胞会在血液里凋亡崩裂，基因碎片也会留在患者血液里，因此我们可以通过血液检测分析肿瘤的基因突变信息。不

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。药融圈获悉：近日，由通化安睿特生物制药股份有限公司（以下简称“安睿特”）自主研发的重组人白蛋白注射液国内Ⅲ期临床研究完成揭盲，其中包括完全符合国家要求的临床疗效指标和安全性数据。此次Ⅲ期临床研究采取多中心、随机、双盲、阳性药物对照设计，以治疗后血清ALB的变化为主要终点指标，比较重组人白蛋白（rHA）与人血白蛋白（HSA）注射液在肝硬化腹水患者低白蛋白血症中的疗效等效性，以腹水深度改善率作为关键次要指标比较非劣效性。初步结果显示：重组人白蛋白注射液治疗肝硬化腹水患者低白蛋白血症具有良好的疗效，与人血白蛋白疗效相当，起效速度相近且疗效维持时间更具优势，安全性和耐受性良好。详细结果将于近期公布。安睿特总经理项炜表示："此次揭盲数据验证了我们十年磨一剑的技术积淀。作为国际先进水平的重组人白蛋白制剂，我们的产品严控质量标准，建成了覆盖原料溯源、生产工艺、质量放行的全链条数字化质控体系。"安睿特重组人白蛋白项目是具有全球创新性的一类新药，入选国家

精彩内容近期，集采消息频出：第十批国采多省公布执标时间，山西将开展26省联盟集采，广东拟组建超200个品种集采，四川等6省联盟集采拉开序幕，涉及万古霉素注射剂、肌苷注射剂等2023年在6省（市、自治区）公立医院终端销售额超6000万元的畅销药。2025年集采持续推进“提质扩面”：第十一批国采如箭在弦，120余个品种基本满足准入条件；省采/省联采热浪不断，覆盖范围加速向短缺药、生物药、中成药、未过评药等品种延伸。集采评标再细化，引入“双向选择、带量联动”规则日前，四川省药械招采中心发布《关于开展66个化学药品省际联盟带量联动采购项目企业及品种信息采集工作的通知》，由四川、重庆、贵州、云南、西藏、青海6省（市、自治区）组成的省际采购联盟，已正式启动新一轮药品带量联动采购工作。来源：四川省药械招采中心据悉，本次联盟集采对纳入带量联动目录的药品按目录序号区分竞价组，同目录序号过评药品为A组，未过评药品为B组；采购周期原则上为两年，可视情况延长。采购方式上，通过“双向选择、带量联动”确定拟中选产品。即依据采购主体使用需求，参照市场总体价格水平等因素，联动全国相关省（市、区）省际、省级联盟集采或联

彩内容近日，成都市第七人民医院公告称，经审核，将引进9款新药（均为独家品种）以满足临床科室诊疗需求，“中化生”领域均有涉及。其中，不乏艾瑞昔布片等2023年在中国公立医疗机构终端销售额超9亿元的明星药，以及注射用磷丙泊酚二钠等2024上半年销售额增速达三位数的潜力品种。9款拟进院的新药均为独家品种（含独家剂型，下同），包括5款化学药、3款中成药和1款生物药；按治疗大类统计，神经系统药物、消化系统及代谢药在数量上占优，各有2个产品在列；从剂型上看，片剂和注射剂为主力军，分别占3个和2个席位。拟进院新药名单来源：成都市第七人民医院，米内网整理注射用磷丙泊酚二钠为全球唯一水溶性丙泊酚前体药物，用于成人全身麻醉的诱导，对高脂血症患者具有优势，是人福医药在2021年获批的1类新药。在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端，该产品2023-2024上半年的销售额增长率分别达68.22%和398.91%，市场潜力在持续释放。近年来中国公立医疗机构终端注射用磷丙泊酚二钠销售趋势（单位：万元）来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局艾瑞昔布片为恒瑞医药首