Avidity大涨33%：FSHD AOC疗法取得积极数据

2024-06-13

临床3期抗体药物偶联物临床失败

▎Armstrong 2024年6月12日，Avidity Biosciences公布AOC1020治疗FSHD的1/2期临床FORTITUDE最新数据，新闻稿中用了“前所未有”这样的字眼。 Avidity Biosciences当天股价大涨33%，市值达到37亿美元，相比去年11月的地点已经上涨超过5倍。 AOC 1020为Avidity Biosciences的第2条研发管线，而首发管线AOC 1001已经启动三期关键临床试验。 AOC 1020是Avidity第二款证明可以达到功能改善的AOC疗法。 AOC 1020靶向DUX4，证实可以显著下调DUX4相关基因（DUX4表达极低，通过下游基因表征下调效果）。 DUX4相关基因下调超过50%，肌肉强度改善，没有严重副作用。功能改善数据如下。 FSHD在美国有16000-38000例患者，没有获批治疗方案。 AOC 1020耐受性良好。临床方案设计如下，2025年上半年启动功能队列。 Avidity计划2025年上半年启动关键三期临床试验。总结 AOC领域另一先驱Dyne Therapeutics市值也在33亿美元左右，研发管线与Avidity有一定程度重合。抗体偶联小核酸在肌肉递送领域连续实现超预期临床突破，吸引了越来越多的关注。 Armstrong技术全梳理系列 GPRC5D靶点全梳理； CD40靶点全梳理； CD47靶点全梳理；补体靶向药物技术全梳理；补体药物：眼科治疗的重要方向； Claudin 6靶点全梳理； Claudin 18.2靶点全梳理；靶点冷暖，行业自知；中国大分子新药研发格局；被炮轰的“me too”；佐剂百年史；胰岛素百年传奇； CUSBEA：风雨四十载；中国新药研发的焦虑；中国生物医药企业的研发竞争；中国双抗竞争格局；中国ADC竞争格局；中国双抗技术全梳理；中国ADC技术全梳理； Ambrx技术全梳理； Vir Biotech技术全梳理； Immune-Onc技术全梳理；亘喜生物技术全梳理；康哲药业技术全梳理；科济药业技术全梳理；恺佧生物技术全梳理；同宜医药技术全梳理；百奥赛图技术全梳理；腾盛博药技术全梳理；创胜集团技术全梳理；永泰生物技术全梳理；中国抗体技术全梳理；德琪医药技术全梳理；德琪医药技术全梳理2.0；和铂医药技术全梳理；荣昌生物技术全梳理；再鼎医药技术全梳理；药明生物技术全梳理；恒瑞医药技术全梳理；豪森药业技术全梳理；正大天晴技术全梳理；吉凯基因技术全梳理；基石药业技术全梳理；百济神州技术全梳理；百济神州技术全梳理第2版；信达生物技术全梳理；信达生物技术全梳理第2版；中山康方技术全梳理；复宏汉霖技术全梳理；先声药业技术全梳理；君实生物技术全梳理；嘉和生物技术全梳理；志道生物技术全梳理；道尔生物技术全梳理；尚健生物技术全梳理；康宁杰瑞技术全梳理；科望医药技术全梳理；科望医药技术全梳理2.0；岸迈生物技术全梳理；礼进生物技术全梳理；康桥资本技术全梳理；余国良的抗体药布局；荃信生物技术全梳理；安源医药技术全梳理；三生国健技术全梳理；仁会生物技术全梳理；乐普生物技术全梳理；同润生物技术全梳理；宜明昂科技术全梳理；派格生物技术全梳理；迈威生物技术全梳理； Momenta技术全梳理； NGM技术全梳理；普米斯生物技术全梳理；普米斯生物技术全梳理2.0；三叶草生物技术全梳理；贝达药业抗体药全梳理；泽璟制药抗体药全梳理；恒瑞医药抗体药全梳理；齐鲁制药抗体药全梳理；石药集团抗体药全梳理；豪森药业抗体药全梳理；华海药业抗体药全梳理；科伦药业抗体药全梳理；百奥泰技术全梳理；凡恩世技术全梳理。

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