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多个“首款”新药获FDA批准,包括酶替代疗法、双环肽疗法等丨一周药闻
2023-02-19
·
医药观澜
优先审批
临床3期
免疫疗法
上市批准
临床结果
▎
药明康德
内容团队报道本周,创新药研发行业迎来诸多进展。不仅有多款创新疗法获得美国FDA批准,如“first-in-class”内皮素/
血管紧张素受体
拮抗剂(DEARA)、重组人α-甘露糖苷酶、靶向C3补体蛋白的双环肽疗法等;而且还有多个新药申请获得FDA接受,并获得优先审评资格。此外,本周还有多家新锐获得新一轮融资,研究领域涉及非工程化细胞疗法、抗
肿瘤
小分子靶向药物等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍,仅供读者参阅。图片来源:123RF———✦新药进展✦———
Travere Therapeutics
宣布,FDA加速批准
Filspari(sparsentan)
上市,用于在有高风险出现疾病进展的
IgA肾病
患者中降低蛋白尿。
Travere
公司新闻稿指出,这是FDA批准治疗
IgA肾病
的首个非免疫抑制疗法。
Sparsentan
是一种具有双重机制的“first-in-class”内皮素/
血管紧张素受体
拮抗剂(DEARA),它通过阻断内皮素A和血管紧张素Ⅱ的1型通路,可减少蛋白尿,保护足细胞并防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。Chiesi Global Rare Diseases宣布,FDA已批准
Lamzede(velmanase alfa-tycv)
用于治疗
α-甘露糖苷贮积症(AM)
成人和儿童患者的非中枢神经系统表现。该公司新闻稿指出,这是FDA批准治疗该疾病的首款酶替代疗法。
Lamzede
是重组人α-甘露糖苷酶,旨在提供或补充天然α-甘露糖苷酶,该酶参与降解富含甘露糖的寡糖,以防止其在体内各种组织中蓄积。
Apellis Pharmaceuticals
宣布,FDA已批准其靶向C3补体蛋白的疗法
Syfovre(pegcetacoplan)
,用以治疗由
年龄相关性黄斑变性(AMD)
引起的地图样萎缩(GA)。
Apellis
公司新闻稿指出,这是FDA批准用于治疗
地图样萎缩
的首款疗法。
Pegcetacoplan
是一种靶向C3补体蛋白的聚乙二醇化(
PEGylated
)双环肽疗法,此前已获FDA批准用于治疗
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
。
再生元(Regeneron)
宣布,FDA批准
aflibercept
(商品名:
Eylea
)用于治疗
早产儿视网膜病变(ROP)
。该药主要发明人、
再生元
总裁兼首席科学官George D. Yancopoulos博士表示,这是第一次,医生们可以使用FDA批准的药物——
Eylea
,来治疗患有这种令人心碎的疾病的最年幼患者。
Aflibercept
是一种主要成分为
血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂
血管内皮生长因子(VEGF)
抑制剂的眼部注射剂,此前已获FDA批准用于治疗由眼部血管生成引起的多种
视网膜疾病
。
辉瑞(Pfizer)
宣布,其
PARP
抑制剂Talzenna与
恩扎卢胺
构成的组合疗法,在临床3期试验中获得积极结果。无论
转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)
患者的
肿瘤
是否带有同源重组修复(HRR)基因突变,该组合疗法与安慰剂加
恩扎卢胺
组相比降低患者发生疾病进展或死亡风险达37%。FDA已授予
Talzenna
在此项适应症上的补充新药申请(sNDA)优先审评资格,
辉瑞
同时亦向欧洲药品管理局(EMA)递交试验数据。
Galera Therapeutics
宣布,FDA已经接受了其药物
avasopasem
的新药上市申请(NDA)并予以优先审评资格,以治疗接受标准治疗的
头颈癌(HNC)
患者因放疗引起的严重
口腔粘膜炎
。PDUFA的预计日期设定为2023年8月9日。
Avasopasem
是一种选择性的小分子歧化酶模拟物,用于治疗局部晚期HNC患者因放疗诱发的SOM和
肺癌
患者因放疗诱发的
食管炎
。FDA已授予
avasopasem
快速通道资格和突破疗法认定。
Albireo Pharma
宣布,FDA已经接受该公司为Bylvay(
odevixibat
)递交的sNDA并授予其优先审评资格,用于治疗
Alagille综合征(ALGS)
患者。FDA预计在今年6月15日前做出回复。
Bylvay
是一种强效回肠胆汁酸转运抑制剂(IBATi),此前已经获得FDA批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积(PFIC)患者的
瘙痒
症状。
Ironwood Pharmaceuticals
宣布,FDA接受其药品
Linzess(linaclotide)
用于治疗6-17岁儿童
功能性便秘(FC)
的sNDA,并授予其优先审评资格。FDA预计于2023年6月14日以前完成审查。
Linaclotide
是一种鸟苷酸环化酶-C(GC-C)激动剂,此前已被FDA批准用于治疗成人
便秘型肠易激综合征(IBS-C)
与
慢性特发性便秘(CIC)
。
Ocuphire Pharma
宣布FDA接受其眼药水
Nyxol
的新药申请,用以治疗由药物引起的散瞳作用(即逆转瞳孔扩大情形)。FDA预计于2023年9月28日前完成审查。
Nyxol
是一款专有、不含防腐剂的在研眼药水配方,其中包含了0.75%的
酚妥拉明
。通过阻断只有在虹膜扩张肌上表达的α1受体,
酚妥拉明
能够在不影响睫状肌的情形下调节瞳孔大小。图片来源:123RF———✦新锐融资✦———
Cerevance
公司宣布扩大了其B轮融资,再获5100万美元,使其B轮融资的总额达到1.16亿美元。该公司新闻稿指出,该资金将用于推进基于其专有的NETSseq平台开发的潜在“first-in-class”项目,包括即将进行的针对
帕金森病
、
肌萎缩侧索硬化(ALS)
和
精神分裂症
的临床试验,涉及产品有具脑渗透性的非多巴胺能口服GPR6反向激动剂、
食欲素1受体(Ox1R)
的有效拮抗剂和
KCNK13
的阻断剂等。由
耶鲁大学
蛋白降解先驱Craig M. Crews教授联合创建的新锐公司
Halda Therapeutics
浮出水面,宣布获得7600万美元融资,并且将在本周首次公布其主打在研疗法的实验数据。这家公司的抗癌策略与众不同,并不靶向与
癌症
发生和进展相关的驱动因子,有望克服多种
癌症
耐药机制,为难治性患者带来新的治疗选择。本轮融资资金将助力
Halda Therapeutics
搭建其异双功能药物平台,推进两个针对
实体瘤
的先导项目,克服常见的耐药性,惠及
癌症
患者。由著名学者张锋教授创建的新锐公司Aera Therapeutics“浮出水面”,该公司董事会主席由
Alnylam
公司创始首席执行官John Maraganore博士担任,首席执行官是在
Alnylam
公司耕耘近20年的Akin Akinc博士。该公司还得到了ARCH Venture Partner和谷歌旗下
GV
等著名风投机构的支持。其独有的递送技术平台有望将基因疗法、mRNA、RNAi、反义寡核苷酸(ASO)、基因编辑系统等不同载荷精准递送到广泛的人体组织和器官中,大幅度扩展这些疗法治疗的疾病范围,造福更多患者。
Alloplex Biotherapeutics
完成约2000万美元A轮融资,推进非工程化细胞疗法的临床1期试验。该公司研发了一种针对
转移性实体瘤
和血液系统恶性肿瘤的非工程化细胞疗法
SUPLEXA
。根据
Alloplex
公司官网,
SUPLEXA
由先天性和适应性表型的细胞组成,已在前期研究中显示出广泛的抗
肿瘤
活性。临床前生物技术公司
BiPER Therapeutics
宣布完成125万欧元种子轮融资,推进抗
肿瘤
小分子靶向药物研发。该公司候选药物BPR001选择性地靶向BiP/
GRP78
,通过内质网(ER)应激诱导触发
癌症
细胞死亡。BiP是一种与
癌症
细胞存活有关的关键蛋白,与患者预后不良有关。本轮融资将使
BiPER
公司在未来15个月内致力于BPR001的临床前开发,用于
胃肠道癌症
的治疗。
Hexagon Bio
完成7730万美元B轮融资,通过微生物基因组分析发现小分子靶向药物。
Hexagon
公司的跨学科平台结合了机器学习、基因组学、化学和合成生物学的技术进步和专有见解,可系统地发现与蛋白质靶点相关的新化合物。该公司还建立了一个专有的微生物基因组数据库,并正在利用其数据库来发现和优化结构多样的小分子疗法。图片来源:123RF———✦合作/收购✦———
GAIA BioMedicine
公司与
TreeFrog Therapeutics
公司宣布达成合作,将利用
TreeFrog
公司基于仿生技术的C-Stem技术平台推进
GAIA
公司的细胞疗法管线,对其供体衍生的NK样细胞进行扩增。C-Stem平台是一种仿生细胞培养平台,通过将人类诱导多能干细胞(iPSC)高通量封装在仿生海藻酸壳内,促进细胞达成类似在人体内的指数型生长,并同时保护细胞不受外界压力因子的干扰。专注于开发下一代靶向α疗法作为精准药物的临床阶段肿瘤公司
Fusion Pharmaceuticals(Fusion)
宣布,从
RadioMedix
公司收购一款代号为225Ac-PSMA I&T的放射性药物。这是一种在
前列腺癌
上表达的靶向
前列腺特异性膜抗原(PSMA)
的小分子,正在进行2期临床试验。LegoChemBio宣布与瑞士生物技术公司
Elthera
达成一项许可协议,利用后者开发的单克隆抗体开发和商业化一种新型抗体偶联药物(ADC)疗法。授权资产是一种单克隆抗体,其靶标在包括
胰腺癌
、
卵巢癌
、
乳腺癌
、
肺癌
和
结直肠癌
在内的多种
实体瘤
中表达。开发靶向耐药性和突破性
癌症
的治疗药物的生物公司
Hillstream BioPharma
宣布,与应用生物医学科学研究所(ABSI)签署一项独占选择权协议,获得后者许可人类单克隆抗体中
HER2
和
HER3
构象结构域桥接表位的技术,以开发双/三特异性抗体、抗体偶联药物(ADC)、CAR-T和CAR-NKs等生物制品,用于治疗包括
HER2阳性转移性乳腺癌
HER2
阳性转移性乳腺癌、
胃癌
、
肺癌
和
卵巢癌
在内的耐药
性癌症
。本文来自
药明康德
内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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机构
Wuxi PharmaTech (Cayman), Inc.
Travere Therapeutics, Inc.
Apellis Pharmaceuticals, Inc.
[+23]
适应症
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
肿瘤
地图样萎缩
[+27]
靶点
Angiotensin II receptor
VEGF
PARP
[+6]
药物
司帕生坦
Velmanase alfa-tycv
Pegcetacoplan
[+10]
标准版
¥
16800
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