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首款
TCR-T
治疗
实体瘤
获批在即,下一代技术涌现(附下载)| 细胞和基因疗法年中盘点
2024-06-30
·
药明康德
细胞疗法
基因疗法
免疫疗法
临床3期
上市批准
▎
药明康德
内容团队编辑 美国FDA曾在几年前预计,到2025年,每年将批准10-20款细胞和基因疗法。随着前沿科学技术的加速发展,这一浪潮势不可挡,2024年产业交出的答卷有望进一步靠近这一目标,而且在获批疗法数量增长的同时,技术创新同样亮眼。 今天的这篇文章中,
药明康德
内容团队将分享2024上半年细胞和基因疗法领域的新药批准、研发与投融资趋势,并展望下半年有望获批的多款疗法。扫描文中二维码或点击文末“阅读原文”可申请获得完整报告,包括历年已获批疗法及即将获批疗法盘点、大型药企管线列表、融资新锐列表和介绍等详尽信息。 ▲长按扫描二维码或点击文末“阅读原文/Read more”,即可填写问卷,申请获取细胞和基因疗法研发进展完整报告 浪潮汹涌而来 ▲自2017年
FDA
批准首款基因疗法以来,全球范围内首次批准的细胞和基因疗法数量 数据来源为美国细胞和基因治疗学会(ASCGT)及全球监管机构公开信息。疗法类型包括基因(编辑)疗法、基因编辑免疫细胞疗法、非基因编辑免疫细胞疗法;不含溶瘤病毒、干细胞疗法。数据截至2024年6月29日。 2024上半年,全球范围内共3款细胞和基因疗法首次获批,获批速度保持近年来这一领域的积极趋势,其中,
肿瘤
浸润淋巴细胞(TIL)疗法Amtagvi(lifileucel)成为首款获批的TIL疗法,这也是T细胞疗法实现治疗
实体瘤
的突破。根据公开信息,下半年还有6款细胞和基因疗法有望获批,包括一款T细胞受体(TCR)-T细胞疗法,这也有望成为首款治疗
实体瘤
的经基因工程改造的免疫细胞疗法。 纵观大型药企的管线布局,近50款候选细胞和基因疗法已推进至不同的临床研发阶段。 ▲全球20家大型药企的细胞疗法(左)和基因疗法(右)管线分布;扫描文中二维码可申请获取完整管线列表 注:数据来源为各药企公开信息,截至2024年6月。20家大型药企参考行业媒体Fierce Pharma 2024年4月榜单。部分疗法已有适应症获批,但仍在推进更多适应症/地区的研究与监管申请:包括2款临床2期CAR-T疗法、2款临床3期CAR-T疗法,1款注册阶段CAR-T疗法;1款临床3期基因疗法。 在细胞疗法领域,尽管当前CAR-T疗法仍占据绝大多数,早期管线中已有新型细胞疗法崭露头角,
阿斯利康
正在开发3款
TCR-T
TCR
-T疗法用于治疗
实体瘤
,靶点涵盖
KRAS G12D
、
TP53
两大难以成药靶点以及新抗原这一热门免疫方向,
武田
正在开发一款
γδ T细胞
疗法,治疗
急性髓系白血病
。 从适应症来看,这些在研细胞疗法普遍(超过70%)拟用于治疗
血液癌症
,一部分正在攻克
实体瘤
(23%),此外,近期CAR-T疗法在
免疫性疾病
领域崭露头角,大型药企的布局也反映出对此看好,早期临床管线中也有两款疗法针对
自身免疫性疾病
进行开发。 基因疗法有望造福更广泛患者,应用领域正在从罕见病拓展至更多相对常见疾病。在眼科领域已有两款疗法迈入临床3期,包括
强生
开发治疗
X连锁视网膜色素变性
的AAV基因疗法botaretigene sparoparvovec(AAV-
RPGR
)、以及
艾伯维
开发治疗
湿性年龄相关性黄斑变性
的AAV基因疗法
ABBV-RGX-314
;在临床2期疗法中,
礼来
的两款候选基因疗法用于
中枢神经系统(CNS)疾病
,包括
额颞叶痴呆
、
帕金森病
,另一款针对OTOF基因的候选疗法开发用于
听力损失
;
拜耳
的
AB-1002
正在开发治疗
充血性心力衰竭
。 18家创新药新锐完成新一轮融资 融资趋势也反映了被产业所看好的尖端技术。2024上半年共11家聚焦细胞疗法的新锐获得共约5.3亿美元的早期投资。尽管融资事件数趋于平稳,但第一季度总融资额创下小高峰。获得更高额度融资的新锐普遍开发全新类型的细胞疗法,例如,
Capstan Therapeutics
公司完成1.75亿美元B轮融资,其核心技术可通过递送mRNA在体内直接生成CAR-T;
Tr1X Bio
公司完成7500万美元的A轮融资CAR-Treg细胞疗法,开发通用的同种异体调节性T(Treg)和CAR-Treg细胞疗法。 2024上半年7家聚焦基因疗法的新锐获得共约2.27亿美元的早期融资。其中,
Moonwalk Biosciences
公司由基因编辑领域先驱张锋教授联合创立,旨在通过靶向表观遗传组开发针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法,于年初完成5700万美元A轮融资。此外,多家获得融资的新锐正在应用下一代编辑工具开发疗法,如基于设计重组酶、基于新型Cas核酸酶进行编辑。 2024下半年有望获批的细胞和基因疗法
Afamitresgene autoleucel
:治疗
滑膜肉瘤
Afamitresgene autoleucel
是
Adaptimmune Therapeutics
公司开发的靶向MAGE-A4抗原的
TCR
-T细胞疗法。该疗法在其治疗
滑膜肉瘤
和
粘液样/圆细胞脂肪肉瘤(MRCLS)
的2期研究中达到了主要疗效终点。目前,手术是
滑膜肉瘤
的首选治疗方法,有些病人会在手术前后接受放射治疗。如果获得批准,这款疗法将为该患者群体提供具有更高生活质量的替代治疗。美国FDA的PDUFA日期为2024年8月4日。如获批,这也有望成为首款治疗
实体瘤
的经基因工程改造的免疫细胞疗法。
Obecabtagene autoleucel
:治疗
B细胞急性淋巴细胞白血病
Obecabtagene autoleucel
是一款靶向
CD19
抗原的自体CAR-T疗法,旨在克服当前CAR-T疗法在临床活性和安全性方面的局限性。它的独特之处在于,设计的嵌合抗原受体在与
CD19
结合后具有较快的解离速度(fast off-rate),从而能够尽量减少T细胞的过度激活,在降低毒副作用的同时,不易发生T细胞耗竭,提高CAR-T疗法的持久性。美国FDA的PDUFA日期为2024年11月16日;2024年4月欧洲药品管理局(EMA)也已接受其上市申请。
润达基奥仑赛注射液
(拟定):
B细胞非霍奇金淋巴瘤
恒润达生
的
润达基奥仑赛注射液
(拟定)是一款靶向
CD19
的CAR-T疗法,治疗
复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
,已完成的临床前和临床研究表明这款疗法具有良好的安全性和疗效。其上市申请已于2023年12月获得受理,有望在2024年底或2025年获批。
RP-L102
:治疗
范可尼贫血(FA)
RP-L102
是一种在研基因疗法,能够预防范可尼贫血相关骨髓衰竭(BMF),该疗法通过慢病毒(LV)载体对患者的自体造血干细胞进行基因工程化改造,以递送FANCA基因的功能性拷贝。
RP-L102
全球1/2期关键研究数据(截至2023年9月11日)显示,在超过12个月的随访中,12例接受
RP-L102
治疗的患者中,有8名患者的基因校正持续且逐渐增加,且与患者的表型校正和血液学稳定性相关。
RP-L102
展现了良好的耐受性,没有显著的安全信号。目前
EMA
已接受该疗法的上市申请,
Rocket Pharmaceuticals
计划在2024年向美国
FDA
提交生物制品许可申请(BLA)。 Prademagene zamikeracel:
营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)
Prademagene zamikeracel(pz-cel)
cel
)是一款自体、COL7A1基因校正表皮片,已获得
FDA
的优先审评资格。其关键3期VIITAL研究以及另一项1/2a期研究均显示,在大型和慢性伤口上单次应用
pz-cel
cel
治疗可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。2024年4月22日,
Abeona Therapeutics
公司发布信息表示其正在准备美国
FDA
要求的生产制造(CMC)信息,预计将在2024年第三季度重新提交BLA。 Marnetegragene autotemcel:治疗严重I型白优先审评细胞粘附缺陷(LAD-I)
Marnetegragene autotemcel
是一款用以治疗
LAD-I
的在研基因疗法,通过LV对患者的自体造血干细胞进行基因工程化改造,以递送ITGB2基因的功能性拷贝。该基因编码β-2整合素成分
CD18
,这是一种促进白细胞粘附并使其从血管中渗出以抵抗
感染
的关键蛋白质。该疗法全球1/2期关键研究数据显示,在没有进行造血干细胞移植(HSCT)的情况下,所有9例患者在输注后至少18个月时观察到100%的生存率;所有在入组时年纪小于12个月的患者在没有进行HSCT的情况下,生存时间皆超过了24个月。该试验达到所有主要和次要终点,包含持续的遗传学与表型校正。美国FDA已于2023年10月接受其BLA并授予优先审评资格,目前
Rocket Pharmaceuticals
公司正在补充准备美国FDA要求的CMC信息。 ▲长按扫描二维码或点击文末“阅读原文/Read more”,即可填写问卷,申请获取细胞和基因疗法研发进展完整报告 免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。 版权说明:本文来自
药明康德
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机构
无锡药明康德新药开发股份有限公司
US Food & Drug Administration
阿斯利康投资(中国)有限公司
[+13]
适应症
实体瘤
肿瘤
急性髓性白血病
[+19]
靶点
TCR
KRAS G12D
p53
[+4]
药物
LioCyx-M
γδ-T细胞(Guangdong GD Kongming Biotech)
RGX-314
[+7]
标准版
¥
16800
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