【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第8期/总第129期

2024-03-08

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优先审批快速通道上市批准免疫疗法抗体药物偶联物

Part 1全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.24-03.01）全球（不含中国）共有6个新药获批上市。其中，BLA批准2个，新复方批准1个，新适应症批准1个，新剂型批准2个。与上个统计周期相比，本次增加3个批准新药。特别值得一提的是，强生（Johnson & Johnson）双特异性抗体Rybrevant（Amivantamab）联合化疗（卡铂和培美曲塞）获FDA完全批准，用于一线治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者的肿瘤经美国FDA批准的测试确认带有表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变。强生官网信息披露显示，Rybrevant联合化疗是FDA批准用于治疗这类患者群体的首款疗法。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.24-03.01）全球（不含中国）共有8个新药申报上市。其中，NDA申报进展3个，BLA申报进展5个。与上次统计周期相比，本次减少3个NDA/BLA申报。2月28日，Applied Therapeutics宣布FDA受理Govorestat（AT-007）用于治疗经典半乳糖血症的NDA申请并授予优先审评，PDUFA的目标行动日期定为2024年8月28日。此前，Govorestat还被授予小儿罕见病称号。如若获批，Govorestat将成为第一种用于治疗半乳糖血症的药物，并将成为Applied Therapeutics的第一个商业产品。NDA/BLA申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.24-03.01）全球（不含中国）共有7个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药3个，生物药3个，细胞疗法1个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少6个获监管机构特殊资格认定的药物。9MW2821是迈威生物基于ADC平台开发的靶向 Nectin-4 的定点偶联ADC新药，获FDA授予快速通道认定，用于治疗晚期、复发或转移性食管鳞癌。9MW2821是全球首款针对食管癌适应症披露临床有效性数据的靶向 Nectin-4 的治疗药物。迈威生物公布的一组临床数据显示，截至 2024年2月20日，单药治疗并完成至少一次肿评的30例晚期食管癌患者的ORR和DCR分别为30%和73.3%，其中28例接受过化疗及免疫治疗，该项研究仍在继续入组和评估。特殊资格认定情况（部分）03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.24-03.01）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计38条，涉及肿瘤，血液和淋巴系统疾病，呼吸系统疾病、免疫系统疾病以及神经疾病等共计13个领域。其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，涉及化学药4条，生物药4条。3月1日，加科思药业自主研发的P53 Y220C激活剂JAB-30355获FDA批准I/IIa期临床，评估JAB-30355在携带P53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤 P53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤患者中的安全性和有效性。加科思同时计划在中国提交新药临床申请，获批后将在中美两国同步开展临床试验。相关研究表明，JAB-30355对P53 Y220C突变蛋白显示出非常高的亲和力，在多种肿瘤模型中实现了肿瘤消退，包括胃癌、卵巢癌、乳腺癌和肺癌等。目前P53 Y220C激活剂在全球只有一个同类项目处于临床一期，JAB-30355有望成为首批上市的产品之一。3月1日，信达生物宣布IBI3002的首次人体（FIH）临床I期研究已在澳大利亚完成首例受试者给药。IBI3002是一种全球首创（first-in-class）的靶向白细胞介素4受体α（IL-4Rα）和胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的双特异性抗体。本项FIH研究（NCT06213844）是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增（SAD）研究，旨在评估IBI3002在健康受试者和轻中度哮喘轻中度哮喘受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD，仅在哮喘受试者中），以支持IBI3002后续全球临床开发。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2024.02.24-03.01）全球（含中国）医药交易时间共计26起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）Part 2国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.24-03.01）国内共有2个新药获NMPA批准上市。其中， BLA批准1个，新适应症批准1个。与上次统计周期相比，本次减少2个NMPA批准新药。3月1日，科济药业宣布，赛恺泽®（泽沃基奥仑赛注射液，CT053）获NMPA正式批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。赛恺泽®的获批是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心II期的临床试验（NCT03975907）。根据2022年美国血液学会公布的试验结果，赛恺泽®表现出令人鼓舞的疗效和良好的安全性。国内新药批准情况（部分）02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.24-03.01）国内共有42个新药获临床默示许可，涉及63个受理号。其中，化学药21个，治疗用生物制品21个。与上个统计周期相比，本次增加14个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.24-03.01）国内共有7个新药申报上市，涉及12个受理号。其中，化学药3个，治疗用生物制品3个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次增加8个申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.24-03.01）国内共有41个新药申报临床，涉及60个受理号。其中，化学药23个，治疗用生物制品18个。与上次统计周期相比，本次减少5个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.24-03.01）国内共有5个药物获NMPA特殊资格认定。其中化学药1个，生物药4个。与上次统计周期相比，本次统计周期增加3个获监管机构特殊资格认定的药物。3月1日，普米斯生物申报的PM8002注射液被CDE拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为联合注射用白蛋白结合型紫杉醇一线治疗不可手术的局部晚期/复发转移性三阴性乳腺癌。公开资料显示，PM8002是普米斯生物自主研发的抗PD-L1/VEGF双特异性抗体。BioNTech公司已与普米斯生物达成一项超10亿美元的合作，获得该产品在全球（大中华区除外）的开发、生产和商业化权利。NMPA特殊资格认定情况04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.24-03.01）国内新药临床研发状态更新共计5条，涉及肿瘤、免疫系统疾病、泌尿和生殖系统疾病共计3个领域。其中，化学药3个，生物药1个，细胞疗法1个。3月1日，齐鲁制药1类新药艾帕洛利托沃瑞利单抗注射液（QL1706）宫颈癌II期临床试验研究结果的摘要入选2024年欧洲妇科肿瘤学会（ESGO）年会口头报告。至数据截止，中位随访时间为11.0个月。主要终点独立评价委员会（IRC）评价的客观缓解率（ORR）为33.8%，达预设主要终点。次要终点中，DCR为64.9%，PFS达到5.4个月，OS未达到。共计104例（70.3%）受试者发生了治疗相关不良事件（TRAE）。36例（24.3%）受试者发生了≥3级TRAE，其中最常见的是贫血（4.1%）。3例受试者（2.0%）因为TRAE停止治疗。无导致死亡的TRAE。国内新药研发进展情况（部分）05国内新药研发领域政策法规动态国家药监局药审中心关于发布《生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则》的通告（2024年第18号）为规范和指导生长激素缺乏症新药的研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。06国内新药研发领域热点新闻累计分红18.27亿元，低调的安科生物下一步怎么走？在生物制药领域，安科生物的名字并不为人熟知，但它实际上是国内最具盈利能力的生物制药公司之一。安科生物发布的2023年度业绩预告显示，2023年度预计归母净利润7.8亿元-9.2亿元，同比增长10.9%-20.81%，扣非净利润7.42亿元-8.82亿元，同比增长15.57%-37.38%。这个利润水平在A股目前已公布业绩预告的生物制药公司中排在前五。与此同时，安科生物自2009年上市以来，连续14年分红，累计现金分红金额逾18.27亿元人民币，是向社会募集资金总额的1.86倍，在生物制药领域属于最“慷慨”一档的存在。然而在资本市场上，其A股股价不愠不火，常年在10元/股上下徘徊。安科生物还在积蓄力量，等待下一个爆款的出现，重新获得资本的青睐。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0307创新药周报”，即可下载。