FDA最繁忙的6月：29项监管审批

2024-06-13

突破性疗法加速审批疫苗优先审批上市批准

▲ 7月26-27日北京，2024第五届QbD生物药质量科学大会从PDUFA日期来看，今年6月将成为FDA异常忙碌的月份。历史上六月对于CDER来说审批量通常很低。2014 年至2023年6月，CDER在6月份平均批准2.5种新分子实体和新生物制剂。然而CDER今年的PDUFA日历上有9款新药和13种潜在新适应症。CBER也将在6月份对三款BLA申请做出监管决定。默克公司的 21 价成人肺炎球菌疫苗 V116 的PDUFA日期为6月17日。Rocket Pharmaceuticals 的 Kresladi (marnetegragene autotemcel) 针对严重白细胞粘附缺陷-I (LAD-I) ，其PDUFA日期为6月30日。 6月份最具看点的监管审批来自Sarepta的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys。Elevidys此前已经获得了CBER授予的加速批准，但在随后的上市后验证性研究中未能达到主要终点。尽管如此，Sarepta仍然递交了sBLA申请，要求FDA将加速批准升级为全面批准，并取消加速批准中的年龄限制标签。无论最终是否通过，相信争议都将不少。从目前的形势以及CBER主任Peter Marks的口风来看，Elevidys获得全面批准的可能性很大。 CDER对Ipsen/Genfit的elafibranor的PDUFA日期为6月10日，用于治疗原发性胆汁性胆管炎。Elafibranor是已知在PBC（原发性胆汁性胆管炎）领域授予的两个突破性疗法称号之一，另一项来自CymaBay的seladelpar，其NDA申请已经递交，PDUFA日期为2024年8月14日。Ipsen指出，如果elafibranor获得批准，它将成为近十年来治疗 PBC 的首个新型二线治疗药物。 6月份的肿瘤疗法来自于第一三共/默沙东的ADC patritumab deruxtecan，PDUFA日期是6月26日。Patritumab deruxtecan用于治疗三线及以后的 EFGR 突变非小细胞肺癌，已获得了突破性疗法认定。 6月份的监管审批中慢性阻塞性肺病（COPD）和帕金森病各贡献了两项申请。对于慢性阻塞性肺病，FDA正在审查一种新分子实体，Verona的ensifentrine。Ensifentrine是一种吸入性维持治疗，PDUFA日期为6月26日，类型为标准审批。另一款慢性阻塞性肺病的sBLA申请来自赛诺菲/再生元的 Dupixent (dupilumab)，已获得优先审批和突破性疗法的制定，PDUFA日期晚于ensifentrine：6月27日。在帕金森病方面，FDA 正在审查左旋多巴/卡比多巴（LD/CD）疗法两种不同的皮下制剂。Mitsubishi Tanabe子公司 NeuroDerm 为其 LD/CD 液体配方提交了一份药物/设备 NDA，用于全天 24 小时治疗。AbbVie 正在寻求 Vyalev 的批准，Vyalev 是 LD/CD 前药 foslevodopa 和 foscarbidopa 的给药方案。表1. FDA 2024年6月监管审批总结（*代表新分子实体和新生物制剂） Ref. 1.Silverman, B. US FDA’s June Approvals Forecast: Nearly 30 Goal Dates Suggest Hot Start To Summer. Pink. 31. 05. 2024. 2024五届QbD生物药质量科学大会将于7月26-27日在北京·悠唐皇冠假日酒店举行，大会以创新破局，”质“在必行为主题，特设立国际药品监管法规专场。届时，祐和医药首席执行官&首席医学官陈兆荣、CICC质量负责人/正高级工程师赵婷等多位专家将出席本次大会国际药品监管法规专场，并做主题演讲报告，诚邀各位同行莅临。 QbD2024 大会名称 | 第五届QbD生物药质量科学大会大会主题 | 创新破局·“质”在必行大会时间 | 2024年7月26-27日大会地点 | 中国·北京悠唐皇冠假日酒店大会规模 | 1800人指导单位 | 中国食品药品企业质量安全促进会主办单位 | 佰傲谷BioValley 协办单位 | 金斯瑞蓬勃生物支持单位 | 美国华人生物医药科技协会(CBA) 战略合作 | 可瑞生物扫码报名（需审核） QbD2024 嘉宾阵容（部分）推荐阅读： 1. 从近几年FDA BLA缺陷看生物制品的法规要求（上篇） 2. 从近几年FDA BLA缺陷看生物制品的法规要求（下篇）3. CFDI国家局现场核查重点关注内容点击“阅读原文”，立即报名

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