A Phase III, Open-label, Single Arm Study to Investigate the Efficacy and Safety of Elafibranor 80 mg in Adult Japanese Participants With Primary Biliary Cholangitis (PBC)

The purpose of this study is to find out about the safety and how well the study intervention (elafibranor) works in participants with PBC. The participants in this study will have confirmed PBC with inadequate response or intolerance to UDCA, which is a medication used in the management and treatment of cholestatic liver disease.
PBC is a slowly progressive disease characterised by damage of the bile ducts in the liver, leading to a build-up of bile acids which causes further damage. The liver damage in PBC may lead to scarring (cirrhosis).
PBC may also be associated with multiple symptoms. Many patients with PBC may require a liver transplant or may die if the disease progresses and a liver transplant is not done. In this study all participants will receive a daily dose of elafibranor (the study intervention).
The main aim of this study is to determine if elafibranor reduces alkaline phosphatase (ALP) and total bilirubin levels. High ALP and bilirubin levels in the blood can indicate liver disease.
There will be 4 periods in this study: A screening period (up to 10 weeks) to assess whether the participant can take part. A treatment period (52 weeks) where all eligible participants will receive elafibranor. A variable treatment extension period (2-5 years) from End Of Treatment (EOT) period up to the commercial availability of elafibranor in Japan. A follow-up period (4 weeks) where participants' health will be monitored.
Participants will undergo blood sampling, urine collections, physical examinations, clinical evaluations, electrocardiograms (ECG: recording of the electrical activity of heart), ultrasound examinations (a non-invasive test that passes a probe over skin to look at the bladder, urinary tract, and liver), and Fibroscan® examinations (to measure stiffness of the liver). They will also be asked to fill in questionnaires. Each participant will be in this study for up to approximately 6 years

开始日期2025-01-16

申办/合作机构

Ipsen SA

NCT06383403

/ Recruiting临床3期

A Phase IIIb Randomised, Parallel-Group, Double-Blind, Placebo-Controlled, Two-Arm Study to Evaluate the Effect of Elafibranor 80 mg on Normalisation of Alkaline Phosphatase in Adult Participants With Primary Biliary Cholangitis (PBC) and Inadequate Response or Intolerance to Ursodeoxycholic Acid.

The participants in this study will have confirmed PBC with inadequate response or intolerance to Ursodeoxycholic acid (UDCA), which is a medication used in the management and treatment of cholestatic liver disease.
Primary biliary cholangitis is a slowly progressive disease characterised by damage of the bile ducts in the liver, leading to a build-up of bile acids which causes further damage. The liver damage in PBC may lead to scarring (cirrhosis). PBC may also be associated with multiple symptoms.
Many patients with PBC may require a liver transplant or may die if the disease progresses and a liver transplant is not done. This study will compare a daily dose of elafibranor (the study drug) to a daily dose of placebo (a dummy treatment).
The main aim of this study is to determine if elafibranor is better than placebo in reducing ALP levels to a normal value. High ALP levels in the blood can indicate liver disease.
There will be three periods in this study: A screening period (up to 8 weeks) to assess whether the participant can take part; a treatment period (up to 52 weeks) where eligible participants will be grouped as per their blood ALP levels and randomly assigned to either receive elafibranor or placebo, and a follow-up period (4 weeks) where participants' health will be monitored.
Participants will be twice as likely to receive elafibranor than placebo (2:1 ratio).
Participants will undergo blood sampling, urine collections, physical examinations, clinical evaluations, electrocardiograms (ECG: recording of the electrical activity of heart), ultrasound examinations (a noninvasive test that passes a probe over skin to look at the bladder, urinary tract, and liver), and Fibroscan® examinations (a noninvasive test that passes a probe on skin to measure stiffness of the liver).
They will also be asked to fill in questionnaires. Each participant will be in this study for up to 64 weeks (15 months).

开始日期2024-07-09

申办/合作机构

Ipsen SA

NCT06016842

/ Recruiting临床3期

A Phase III Randomised, Parallel-Group, Double-Blind, Placebo-Controlled, Two-Arm Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Elafibranor 80 mg on Long-Term Clinical Outcomes in Adult Participants With Primary Biliary Cholangitis (PBC)

The participants of this study will have confirmed Primary Biliary Cholangitis (PBC) and cirrhosis (scarring of the liver).
PBC is a slowly progressive disease, characterised by damage to the bile ducts in the liver, leading to a build-up of bile acids which causes further damage.
The liver damage in PBC may lead to cirrhosis. PBC may also be associated with multiple symptoms. Many patients with PBC may require liver transplant or may die if the disease progresses and a liver transplant is not done.
This study will compare a daily dose of elafibranor (the study drug) to a daily dose of placebo (a dummy treatment) and will last up to 3.5 years for each participant.
The main aim of this study is to determine if elafibranor is better than placebo in preventing clinical outcome events showing disease worsening (including progression of disease leading to liver transplant or death).
This study will also study the safety of long-term treatment with elafibranor, as well as the impact on symptoms such as itching and tiredness.

开始日期2023-08-31

申办/合作机构

Ipsen SA

100 项与 Elafibranor 相关的临床结果

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100 项与 Elafibranor 相关的转化医学

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100 项与 Elafibranor 相关的专利（医药）

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项与 Elafibranor 相关的文献（医药）

2025-02-01·EUROPEAN JOURNAL OF PHARMACOLOGY

Role of 11β-hydroxysteroid dehydrogenase type 1 inhibition in the antiobesity effect of J2H-1702 on adipocytes and a high-fat diet-induced NASH model

Article

作者: Lee, Jaemin ; Eom, Dae-Woon ; Cho, Jaejin ; Kang, Ki Sung ; Ham, Dayeon ; Lee, Ju Young ; Kang, Hyo Jin ; Lee, Dahae ; Jung, Kiwon ; Kim, Jason

Obesity due to excessive body fat accumulation remains a global problem. Patients with obesity have high cortisol levels, and its dysregulation is caused by increased 11β-hydroxysteroid dehydrogenase type 1 (11β-HSD1) levels. The effects and mechanism of J2H-1702, an 11β-HSD1 inhibitor, on nonalcoholic steatohepatitis (NASH) were explored. This study compared the antiadipogenic effects of J2H-1702, elafibranor (PPARα/δ agonist), and BVT14225 (selective 11β-HSD1 inhibitor) using mouse 3T3-L1 pre-adipocytes. J2H-1702, elafibranor, and BVT14225 inhibited adipocyte differentiation and intracellular lipid accumulation in 3T3-L1 cells by downregulating phospho-extracellular signal-regulated kinase, extracellular signal-regulated kinase, phospho-c-Jun-N-terminal Kinase, c-Jun-N-terminal Kinase, phospho-P38 (P-P38), P38, CCAAT/enhancer-binding proteins alpha and β, peroxisome proliferator-activated receptor γ, and glucocorticoid receptor. Additionally, J2H-1702, elafibranor, and BVT14225 treatments effectively inhibited 11β-HSD1 activity, as revealed by cortisol concentrations, and inhibited cortisone-induced adipocyte differentiation and intracellular lipid accumulation in 3T3-L1 cells. These effects were associated with 11β-HSD1 protein inhibition. Furthermore, J2H-1702 and BVT14225 increased the expression of Akt and phosphoinositide 3-kinase involved in insulin resistance in 3T3L-1 adipocytes. In the LX-2 human hepatic stellate cell line, the relative expression of N-cadherin, 11β-HSD1, collagen1α (COLA1), α-actin of smooth muscle (α-SMA) genes in LX-2 activated with TGF-β increased significantly, and after treatment with J2H-1702, it was significantly reduced. The expression of E-cadherin is decreased in TGF-β-treated LX-2 cells and increased after treatment with J2H-1702. We tested the potential of J2H-1702 as a therapeutic agent for NASH using a high-fat diet-induced NASH model, with obeticholic acid, an FXR agonist, and elafibranor as reference drugs. All drugs significantly decreased the elevated triglyceride levels in the livers of high-fat, high-carbohydrate (HFHC-fed mice. The results may add to the benefits of targeting 11β-HSD1 inhibitors with antiadipogenic activity in developing a therapeutic agent for obesity treatment.

2025-01-01·Liver International

Second‐Line Treatment for Patients With Primary Biliary Cholangitis: A Systematic Review With Network Meta‐Analysis

Review

作者: Strazzabosco, Mario ; Plaz Torres, Maria Corina ; Labanca, Sara ; Giannini, Edoardo G. ; Pieri, Giulia ; Calabrese, Francesco ; Marenco, Simona ; Pasta, Andrea

ABSTRACT:

Background & Aims:

Approximately 40% of patients with Primary Biliary Cholangitis (PBC) show incomplete response to ursodeoxycholic acid, thus needing second‐line treatment to prevent disease progression. As no head‐to‐head comparison study is available, we used a network meta‐analysis (NMA) to compare efficacy and safety of available second‐line therapies.

Methods:

We performed a systematic literature review including randomised, placebo‐controlled trials of patients with PBC and incomplete response, or intolerance, to ursodeoxycholic acid, and compared relative risks (RRs) for primary (biochemical response at 52‐week) and secondary outcomes [incidence of new‐onset pruritus and serious adverse events (SAEs)].

Results:

The NMA included three studies, each testing obeticholic acid (OCA), seladelpar or elafibranor versus placebo (active therapy/placebo: 379/191 patients). All treatments significantly increased the RR for biochemical response with an advantage of elafibranor versus seladelpar (RR: 4.37, 95% CI: 1.01–18.87). OCA 5–10 mg/10 mg was associated with a higher risk of new‐onset pruritus compared to placebo (RR: 1.43; 95% CI: 1.09–1.88/RR: 1.79; 95% CI: 1.37–2.33), while seladelpar decreased this risk (RR: 0.30; 95% CI: 0.12–0.80). Compared to placebo, OCA 5–10 mg/10 mg was associated with an increased risk of SAE (RR: 3.82; 95% CI: 1.46–10.02/RR 2.67; 95% CI: 1.00–7.08).

Conclusions:

Among second line therapies for patients with PBC, elafibranor is slightly more effective in obtaining biochemical response than seladelpar that, on the other hand, is the only drug associated with a lower incidence of pruritus. While of similar efficacy, OCA was associated with increased pruritus and SAEs. These findings may help personalise second‐line treatment in patients with PBC.

2025-01-01·Clinical and Molecular Hepatology

Hard-to-treat autoimmune hepatitis and primary biliary cholangitis: The dawn of a new era of pharmacological treatment

Review

作者: Kugiyama, Yuki ; Komori, Atsumasa

Patients with hard-to-treat autoimmune hepatitis (AIH) or primary biliary cholangitis (PBC) are defined a posteriori as those who do not show a sufficient response or are intolerant to pharmacological treatments, thus not achieving biochemical surrogate endpoints that are associated with long-term liver-related-event-free survival. The absence of a recently harmonized definition of ‘complete biochemical response within 6 months (CBR≤6M)’, which is defined as the normalization of serum transaminase and IgG levels below the upper limit of normal at ≤6 months after treatment initiation, is regarded as hard-to-treat AIH. The implementation of CBR≤6M, in turn, has been facilitating clinical trials, e.g., between azathioprine and mycophenolate mofetil, to reconsider appropriate first-line steroid sparing agents, leading to a reduction in the number of hard-to-treat AIH cases. Regarding PBC, one of the disseminated definitions of hard-to-treat patients is the absence of POISE criteria, which are evaluated at 12 months with serum alkaline phosphatase and bilirubin levels, after the introduction of ursodeoxycholic acid. Hard-to-treat PBC not meeting the POISE criteria has very recently been the target population for the U.S. FDA-approved second-line drugs, elafibranor and seladelpar. In future pharmacological treatment of AIH and PBC, the primary objective for AIH is likely to focus on lowering the number of hard-to-treat patients with personalized steroid sparing treatment regimens. A challenging goal in PBC treatment is the further optimization of treatment surrogate endpoints, even to the stricter alkaline phosphatase normalization, with which an indication of second- or later-line drugs might be expanded, but could ultimately lengthen patients’ long-term survival.

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项与 Elafibranor 相关的新闻（医药）

2025-02-28

·药智网

吉利德再添肝病新药

近日，吉利德宣布，欧盟委员会（EC）已有条件批准Seladelpar上市，与熊去氧胆酸（UDCA）联用，治疗对UDCA单药应答不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者；或者作为单药，治疗对UDCA治疗不耐受的PBC患者。 Seladelpar是目前首个且唯一在生化反应、碱性磷酸酶正常化以及瘙痒缓解等方面，相较于安慰剂均取得显著改善效果的疗法。此次获批，意味着欧洲经济区（EEA）的罕见肝病患者将拥有一项重要的治疗新选择。 1 从MASH困境到PBC突破 Seladelpar的研发历程充满波折。最初由CymaBay公司研发，2006年，强生与CymaBay Therapeutics就代谢疾病药物达成全面开发与商业化协议，强生获得包含Seladelpar在内的3款药物授权许可。2024年2月，吉利德豪掷43亿美元收购CymaBay Therapeutics，将核心管线药物Seladelpar收入囊中。2024年8月9日，就在Seladelpar美国FDA PDUFA日期（8月14日）前一周，吉利德迅速出手，以3.2亿美元价格从强生处购得Seladelpar的全球特许权使用费。这一系列动作背后，既展现出吉利德在原发性胆汁性胆管炎治疗领域的战略谋划，也凸显其对Seladelpar寄予的厚望，力求借此重塑PBC领域竞争格局。目前该药物已在全球多地批准上市。在美国，Seladelpar（商品名为Livdelzi）于2024年8月获得FDA加速批准上市；在英国，于2025年1月获批上市；在欧盟，于2025年2月批准上市，用于治疗PBC。Seladelpar曾获得FDA授予的突破性疗法认定以及针对PBC患者的孤儿药资格，以及欧洲药品管理局授予的PRIME资格。从药理机制看，Seladelpar是一种口服的强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体δ（PPARδ）激动剂。PPARδ作为核受体，在调控胆汁酸代谢、炎症及纤维化进程中起着关键作用。Seladelpar通过激活PPARδ，能够有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，从而改善PBC患者的症状和预后。欧盟此次批准是基于关键性RESPONSE研究的结果。RESPONSE是一项双盲、安慰剂对照的临床3期临床试验，旨在评估Seladelpar对UDCA一线治疗反应不充分或不耐受的成年PBC患者的疗效和安全性。该试验在全球招募了193名参与者。试验中，受试者每日口服10毫克Seladelpar或安慰剂，对碱性磷酸酶（ALP）及与肝功能、患者生活质量相关治疗终点展开评估。结果显示，持续观察12个月后，在接受Seladelpar治疗的受试者中，高达62%成功达到综合生化应答这一关键主要终点，而安慰剂组仅20%。在ALP值正常化方面，Seladelpar治疗组有25%的受试者于第12个月实现，安慰剂组则无此变化。以第6个月与基线相比的瘙痒评分变化作为关键性次要终点进行考量，接受Seladelpar治疗的患者显示出与安慰剂相比具有统计学显著性的瘙痒减轻。不过，Seladelpar并非一路顺遂。此前开发用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）时，一项2期研究表明其获益不及安慰剂，还存在潜在安全性问题，CymaBay遂终止该药物在MASH领域的研发。随着对其作用机制深入挖掘，吉利德看中它在PBC领域的治疗潜力，最终助力Seladelpar在PBC治疗领域获批，为众多患者带来希望之光。 2 百亿市场待启，现有药物选择有限原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性胆汁淤积性肝病，患者需终身与之抗争，其发病根源至今尚未被科学界完全破解。PBC主要特征为胆汁流动受阻，有毒胆汁酸在肝脏积聚，引发炎症，致使肝内胆管逐渐受损，反映在生化指标上，就是ALP、丙氨酸转氨酶(ALT)、γ-谷氨酰转移酶(GGT)以及总胆红素水平升高。当下，PBC仍无法根治，治疗目标聚焦于延缓疾病进展、减轻胆汁淤积相关症状，如胆汁性瘙痒。据统计，欧洲约有16.3万人罹患PBC。尽管发病率呈上升态势，可治疗药物选择却极为有限。熊去氧胆酸（UDCA）是PBC一线治疗用药，1998年获美国FDA批准上市。虽然UDCA能够在一定程度上减缓肝损伤、阻止病情恶化，但约40%患者对其无应答，疾病进展风险依然存在。许多患者即便接受现有治疗方案，肝功能检查结果依旧异常，且瘙痒症状难以改善。奥贝胆酸（OCA）于2016年获美国FDA批准，作为PBC二线治疗药物，与UDCA联用治疗对UDCA应答不佳患者，或单药用于UDCA不耐受患者。但随着研究深入，OCA的局限性逐渐暴露。不良反应方面，瘙痒问题最为突出，多项研究显示其发生率接近60%，且具有明显剂量依赖性。从治疗效果反馈来看，约50%患者接受OCA治疗后，未能达到预期疗效。目前，PBC的治疗路径通常是在启动规范化的UDCA治疗1年后进行评估，对UDCA应答不佳的患者采用二线药物治疗，因而患者对UDCA产生良好应答是临床治疗的关键目标。即便如此，部分患者虽应答良好，但倘若ALP未彻底恢复正常，尤其是年轻且合并肝纤维化的患者，出现不良事件的风险依旧颇高。鉴于此，ALP正常化已成为PBC治疗的强化方向。在此背景下，Seladelpar的出现，无疑为PBC患者开启了一扇全新的治疗大门。业内相关数据统计称，2017年全球PBC治疗市场规模为5.26亿美元，预计未来10年将以36.3%的复合增长率攀升，到2026年有望达到85.93亿美元。可见，PBC治疗领域存在大量未被满足的临床需求。全球范围内，进入临床阶段的原发性胆汁性胆管炎（PBC）新药已超20款，其中多数处于临床2期。现阶段新药类型主要涵盖PPAR激动剂、FXR激动剂、IBAT抑制剂等，尤以FXR激动剂与PPAR激动剂的布局最为广泛。Genfit公司研发的Elafibranor属于PPARα/δ激动剂，目前其治疗PBC的新药上市申请已获美国FDA受理。GSK公司开发的Linerixibat是一款口服回肠胆汁酸转运蛋白选择性抑制剂，旨在治疗PBC相关胆汁淤积性瘙痒，2期研究成果表明，它有效减轻了胆汁淤积性瘙痒，且未引发严重不良事件。国内诸多企业也纷纷投身PBC适应症开发领域，研发进程最高已达临床2期。歌礼制药自主研制的ASC42是新型高效选择性非甾类FXR激动剂，依据其1期临床试验数据，在健康受试者群体中，无论是单次给予高达100毫克的剂量，还是14天内多次给予日剂量高达15毫克的情况下，ASC42总体安全性良好，人体耐受性佳。泽璟制药自主研发的奥贝胆酸镁片（ZG5266）同样是FXR激动剂，现阶段正处于治疗原发性胆汁淤积性肝硬化的临床1/2期试验。 3 吉利德的肝病领域蓝图近年来，吉利德在肝病领域动作不断，从收购CymaBay斩获突破性药物Seladelpar，到布局MASH治疗市场，试图在肝病治疗版图中抢占制高点。 2024年那场43亿美元的收购，让吉利德将CymaBay的核心产品Seladelpar据为己有，主攻原发性胆汁性胆管炎治疗。如今Seladelpar多地上市，填补PBC治疗空白的同时，为吉利德在肝病领域布局筑牢根基。通过此次收购，吉利德不仅掌控Seladelpar全球权益，还进一步巩固其在罕见病治疗领域地位。除了PBC，吉利德在MASH领域的布局同样引人注目。通过一系列收购与合作，构建起完整的MASH产品线，涵盖TGFβ抗体、ASK-1抑制剂、ACC抑制剂和FXR激动剂等。即便部分MASH药物临床试验受挫，吉利德也未轻言放弃。如旗下ACC抑制剂Firsocostat，临床试验中显著降低肝脂肪含量，部分患者肝脂肪含量降幅超30%。此外，吉利德还携手人工智能公司Insitro，借助机器学习技术加速MASH药物研发进程。病毒性肝炎方面，吉利德更是深耕多年。以丙型肝炎为例，其研发的Epclusa（Sofosbuvir+Velpatasvir）近乎改写丙肝治疗历史，对多种丙肝基因型治愈率颇高，疗程相对较短，副作用较小。乙肝治疗领域，Vemlidy（富马酸丙酚替诺福韦）表现优异，低剂量便能实现高效病毒抑制，且对肾脏和骨骼安全性更佳。2023年，吉利德与Assembly Biosciences达成合作协议，引入3款抗病毒药物，推进针对疱疹病毒、乙型肝炎病毒、丁型肝炎病毒等新型抗病毒疗法的研发，为长期布局持续赋能。吉利德财报显示，2024年总营收入达287.54亿美元；其中肝病业务收入30.21亿美元，同比增长9%；肝病业务收入占总营收10.5%。丙肝药物索磷布韦+维帕他韦以及乙肝药物丙酚替诺福韦这两款药物2024年全年收入超25亿美元，Seladelpar自2024年上市以来也为吉利德贡献3000万美元营收。 4 结语 Seladelpar已经获得FDA加速批准用于PBC的治疗，作为FDA加速批准条件之一，吉利德承诺开展一项名为AFFIRM的确认性长期结局研究，目前已在代偿期肝硬化患者中启动。该研究将长期监测患者治疗效果与安全性，进一步验证Seladelpar的临床价值，为其长远、广泛应用筑牢根基，有望持续造福更多肝病患者。参考来源： 1、吉利德官网、财报 2、药智数据声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 史蒂文合作、投稿、转载开白 | 马老师 18323856316（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

上市批准孤儿药突破性疗法并购临床结果

2025-02-18

·医药健闻

益普生2024年实现稳健业绩增长，确认2025年全年指引

美通社消息，全球特药领域生物制药公司益普生2月13日公布了2024年全年的财务业绩。以固定汇率计算，2024财年总销售额增长9.9%，或如财务报告显示为8.7%。所有治疗领域的强劲业绩驱动了增长，包括：罕见病产品组合增长67.4%，神经科学领域增长9.2%，肿瘤领域增长7.3%；索马杜林®（兰瑞肽）销售额增长5.6%，除索马杜林外，所有其他产品的销售额实现了两位数增长，增长率为12.2%。 2024财年核心营业利润为11.09亿欧元，增长率为10.8%，核心营业利润率占总销售额的32.6%。益普生首席执行官David Loew表示：“益普生在2024年实现强劲业绩，并推进了研发管线发展，为可持续增长奠定了坚实的基础。随着Iqirvo和蓓尔唯在全球的成功推出、Onivyde在美国的上市以及多项业务拓展交易增加了多项创新资产，我们完全有能力执行我们的战略路线图。今年，我们期待达到关键里程碑，包括长效神经毒素（LANT）的首次数据发表，并进一步扩充和推进我们在所有三个治疗领域的研发管线，为患者带来前景广阔的新药。” 研发管线进展 2024年，实现了重大监管里程碑，包括Onivyde®（伊立替康）获得FDA批准用于一线胰腺导管腺癌（PDAC），以及Iqirvo®（Elafibranor）分别在美国和欧洲获得加速批准。此外，Kayfanda®（Odevixibat）已在欧盟获批用于治疗Alagille综合征（ALGS）。公司还积极开展了Cabometyx®（Cabozantinib）治疗晚期神经内分泌肿瘤（NETs）患者的Ⅲ期研究CABINET，研究结果在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布，并在《新英格兰医学杂志》上发表。已提交IPN01194（一种ERK抑制剂）的IND申请，预期将该潜在药物推进到临床开发阶段，并针对晚期实体瘤患者开展I/IIa期试验。益普生进一步提升了研发管线的深度和广度，增加了五项具有全球权益和新模式的临床前创新疗法，并与Day One Biopharmaceuticals就晚期肿瘤领域产品Tovorafenib（一种治疗儿童低级别胶质瘤的口服RAF抑制剂）达成许可协议（除美国外）。与Sutro Biopharma和Foreseen Biotechnology签署了两项肿瘤领域抗体偶联药物（ADC）全球许可协议。完成了与Marengo Therapeutics在肿瘤领域的合作关系续期，将新一代精密T细胞接合器TriSTAR纳入合作范围，最近在第四季度与Biomunex就临床前新型T细胞接合器（TCE）签署了一项全球许可协议。本年度还与Skyhawk Therapeutics签署了一项合作协议，开发用于治疗罕见神经系统疾病的RNA调节小分子药物。益普生在2024年撤销了多项投资，包括：将Increlex®（Mecasermin注射液）出售给Eton Pharmaceuticals，以及出售罕见儿科疾病优先审评凭证。环境、社会和治理 2024年，益普生采取了重要步骤，以实施可持续发展战略的宏伟目标。公司继续将可持续发展融入到整个运营过程中。从减少环境足迹到推进患者药物可及性，再到培养强大的企业文化，公司进一步承诺推动患者、员工、社区和地球的进步。公司实现了范围1和范围2温室气体排放量减少45%，范围3温室气体排放量减少25%，完全符合2030年目标（与2019年基线相比）。为使供应商和第三方参与益普生的可持续发展蓝图，做出了巨大努力，包括首次举办“益普生供应商可持续发展日”活动。经过密集转型项目，目前益普生全球99.8%的电力来自可再生能源。通过“未来车队”（Fleet for Future）项目，公司继续推进可持续运输，截至2024年，公司总车队中有43%的车辆为电动汽车。继续致力于领导团队的性别平衡，目前女性在全球领导团队中的占比为55%。 2025年即将达到的里程碑益普生预计将在2025年达到产品组合的几个关键里程碑，包括： Cabometyx®（CABINET试验）-欧洲针对晚期神经内分泌肿瘤（NETs）的注册决策，包括胰腺（pNETs）和胰外（epNETs）神经内分泌肿瘤； Tovorafenib（FIREFLY-1试验）-针对儿童低级别胶质瘤的欧洲注册提交； Fidrisertib（FALKON试验）-进行性骨化性纤维发育不良（FOP）关键性Ⅱb期试验的数据发表； LANT（LANTIC试验）-概念验证数据发表，评价其在美容方面的潜力；这些里程碑巩固了益普生致力于推进创新疗法，为全球患者扩大治疗选择的承诺。 2025年财务指引益普生为2025财年制定了以下财务指引，其中排除了潜在的后期（Ⅲ期临床开发或之后）业务开发交易的任何影响：以固定汇率计算，总销售额增长超过5.0%。基于2025年1月的平均汇率水平，预计汇率将对总销售额产生约1%的有利影响。核心营业利润率超过总销售额的30.0%，其中包括预期的早期和中期外部创新机会产生的额外研发费用。关于销售收入以及核心经营利润的财务指引是基于除索玛杜林之外的产品组合的加速增长以及假设索玛杜林在美国和欧洲会受到更加激烈的仿制品竞争的负面影响。联系美通社 +86-10-5953 9500 info@prnasia.com

临床3期抗体药物偶联物财报临床2期临床申请

2025-02-17

·美通社

在所有治疗领域强劲业绩的推动下，益普生2024年实现稳健业绩增长并确认2025年全年指引

以固定汇率计算 [1] ，2024财年总销售额增长9.9%，或如财务报告显示为8.7%。所有治疗领域的强劲业绩驱动了增长，包括：罕见病产品组合增长67.4%，神经科学领域增长9.2%，肿瘤领域增长7.3%；索马杜林 ® （兰瑞肽）销售额增长5.6%，除索马杜林外，所有其他产品的销售额实现了两位数增长，增长率为12.2% 2024财年核心营业利润为11.09亿欧元，增长率为10.8%，核心营业利润率占总销售额的32.6% 2024年继续扩充研发管线，并获得重要注册批准，增加了几项具有全球权益和创新模式的临床前疗法，及一项后期资产预计2025年将实现四个关键注册和临床里程碑，包括长效神经毒素（LANT）的概念验证数据发表基于除索马杜林外产品组合的销售额加速增长，并假设美国和欧洲的仿制药竞争加剧会对索马杜林销售产生负面影响，以固定汇率计算，2025年的财务指引 [2] 包括总销售额增长大于5.0% [3] ，核心营业利润率大于总销售额的30.0% 巴黎 2025年2月17日 /美通社/ -- 全球特药领域生物制药公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）2月13日公布了2024年全年的财务业绩。 2024 财年和 2023 财年合并业绩摘录 [4] ： 2024 财年 2023 财年变化百分比 % 百万欧元百万欧元实际 CER [1] 总销售额 3,400.6 3,127.5 8.7 % 9.9 % 核心营业利润 1,109.4 1,001.0 10.8 % 核心营业利润率 32.6 % 32.0 % +0.6pts 核心合并净利润 857.8 765.5 12.1 % 每股核心收益（全面摊薄） €10.27 €9.15 12.3 % 国际财务报告准则（ IFRS ）经营利润 496 .7 [5] 816 .0 -39. 1 % 国际财务报告准则经营利润率 14.6 % 26.1 % -11.5pts 国际财务报告准则合并净利润 347.3 [5] 647.2 -46.3 % 国际财务报告准则每股收益（全面摊薄） €4.15 [5] €7.73 -46.3 % 每股股息 [6] €1.40 [7] €1.20 16.7 % 自由现金流 774.4 710.9 8.9 % 期末净现金 160.3 65.1 n/a 益普生首席执行官David Loew表示："益普生在2024年实现强劲业绩，并推进了研发管线发展，为可持续增长奠定了坚实的基础。随着Iqirvo和蓓尔唯在全球的成功推出、Onivyde在美国的上市以及多项业务拓展交易增加了多项创新资产，我们完全有能力执行我们的战略路线图。今年，我们期待达到关键里程碑，包括长效神经毒素（LANT）的首次数据发表，并进一步扩充和推进我们在所有三个治疗领域的研发管线，为患者带来前景广阔的新药。" 研发管线进展 2024年，我们实现了重大监管里程碑，包括Onivyde ® （伊立替康）获得FDA批准用于一线胰腺导管腺癌（PDAC），以及Iqirvo ® （Elafibranor）分别在美国和欧洲获得加速批准。此外，Kayfanda ® （Odevixibat）已在欧盟获批用于治疗Alagille综合征（ALGS）。公司还积极开展了Cabometyx ® （Cabozantinib）治疗晚期神经内分泌肿瘤（NETs）患者的Ⅲ期研究CABINET，研究结果在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布，并在《新英格兰医学杂志》上发表。已提交IPN01194（一种ERK抑制剂）的IND申请，预期将该潜在药物推进到临床开发阶段，并针对晚期实体瘤患者开展I/IIa期试验。益普生进一步提升了研发管线的深度和广度，增加了五项具有全球权益和新模式的临床前创新疗法，并与Day One Biopharmaceuticals就晚期肿瘤领域产品Tovorafenib（一种治疗儿童低级别胶质瘤的口服RAF抑制剂）达成许可协议（除美国外）。与Sutro Biopharma和Foreseen Biotechnology签署了两项肿瘤领域抗体偶联药物（ADC）全球许可协议。完成了与Marengo Therapeutics在肿瘤领域的合作关系续期，将新一代精密T细胞接合器TriSTAR纳入合作范围，最近在第四季度与Biomunex就临床前新型T细胞接合器（TCE）签署了一项全球许可协议。本年度还与Skyhawk Therapeutics签署了一项合作协议，开发用于治疗罕见神经系统疾病的RNA调节小分子药物。益普生在2024年撤销了多项投资，包括：将Increlex ® （Mecasermin注射液）出售给Eton Pharmaceuticals，以及出售罕见儿科疾病优先审评凭证。环境、社会和治理 2024年，益普生采取了重要步骤，以实施可持续发展战略的宏伟目标。公司继续将可持续发展融入到整个运营过程中。从减少环境足迹到推进患者药物可及性，再到培养强大的企业文化，公司进一步承诺推动患者、员工、社区和地球的进步。我们为可持续发展作出的努力在多项环境倡议中得到了认可。公司实现了范围1和范围2温室气体排放量减少45%，范围3温室气体排放量减少25%，完全符合2030年目标（与2019年基线相比）。为使供应商和第三方参与益普生的可持续发展蓝图，我们做出了巨大努力，包括首次举办"益普生供应商可持续发展日"活动。经过密集转型项目，目前益普生全球99.8%的电力来自可再生能源。通过"未来车队"（Fleet for Future）项目，公司继续推进可持续运输，截至2024年，公司总车队中有43%的车辆为电动汽车。我们继续致力于领导团队的性别平衡，目前女性在全球领导团队中的占比为55%。 2025 年即将达到的里程碑益普生预计将在2025年达到产品组合的几个关键里程碑，包括： Cabometyx ® （CABINET试验）-欧洲针对晚期神经内分泌肿瘤（NETs）的注册决策，包括胰腺（pNETs）和胰外（epNETs）神经内分泌肿瘤 Tovorafenib（FIREFLY-1试验）-针对儿童低级别胶质瘤的欧洲注册提交 Fidrisertib （FALKON试验）-进行性骨化性纤维发育不良（FOP）关键性Ⅱb期试验的数据发表 LANT [8] （LANTIC试验）-概念验证数据发表，评价其在美容方面的潜力这些里程碑巩固了益普生致力于推进创新疗法，为全球患者扩大治疗选择的承诺。 2025 年财务指引益普生为2025财年制定了以下财务指引，其中排除了潜在的后期（Ⅲ期临床开发或之后）业务开发交易的任何影响：以固定汇率计算，总销售额增长超过5.0%。基于2025年1月的平均汇率水平，预计汇率将对总销售额产生约1%的有利影响。核心营业利润率超过总销售额的30.0%，其中包括预期的早期和中期外部创新机会产生的额外研发费用。关于销售收入以及核心经营利润的财务指引是基于除索玛杜林之外的产品组合的加速增长以及假设索玛杜林在美国和欧洲会受到更加激烈的仿制品竞争的负面影响。欲获得完整信息，请点击 https://www.ipsen.com/press-releases/ipsen-delivers-solid-results-in-2024-driven-by-strong-performance-across-all-therapeutic-areas-and-provides-guidance-for-2025-3025567/ 查看益普生于2024年2月13日发布的报告。 [1] 以固定汇率（CER）计算，即通过应用前一时期使用的汇率重新计算相关时期的业绩，排除任何外汇影响。 [2] 排除潜在后期（Ⅲ期临床开发或后续开发）外部创新交易的任何影响。 [3] 基于2024年1月的平均汇率水平，预计汇率将对总销售额产生约1%的有利影响。 [4] 合并业绩摘录。公司审计师对简明合并财务报表进行了有限审查。 [5] 包括与Sohonos相关的2.79亿欧元（或2.33欧元/股）减值损失，反映了患者接受率降低后修正销售额减少。 [6] 次年支付的与本财年有关的股息。 [7] 由Ipsen S.A.董事会决定，将于2025年5月21日的年度股东大会上提出。 [8] 长效神经毒素关于益普生益普生是一家全球性的生物制药公司，专注于在肿瘤、罕见病和神经科学三个治疗领域为患者提供革新型药物。我们的研发管线由外部创新推动，并由近100年的开发经验以及位于美国、法国和英国的全球中心提供支持。我们的团队遍布全球40多个国家，在世界各地均有合作伙伴，这使我们能够为100多个国家的患者提供药物。益普生在巴黎（泛欧交易所：IPN）上市并通过赞助的I级美国存托凭证项目（ADR：IPSEY）在美国上市交易。更多信息，请访问 ipsen.com 。关于益普生中国益普生集团于1992年进入中国，2019年在上海设立创新中心，是全球四个研发中心之一。益普生于2021年在上海成立中国区总部，并于2022年根据集团业务变动，同步剥离多元健康业务，专注于特药领域，针对三大疾病领域（肿瘤、罕见病、神经科学），益普生上海创新中心将持续推出创新治疗方案以满足中国患者亟待解决的治疗需求。益普生— 有关前瞻性声明的警示说明本文所含前瞻性声明、目的和目标基于集团的管理战略、当前观点和假设。此类声明涉及已知和未知的风险和不确定性，可能导致实际结果、业绩或事件与本文所预期的大不相同。上述所有风险均可能影响集团在未来实现其财务目标的能力，财务目标是基于现今可用信息在合理的宏观经济条件下设定的。"相信"、"期望"和"期待"等词语和类似表述的使用是为了明确前瞻性声明，包括集团对未来事件的期望，此类事件包括监管文件和决定。此外，本文所述目标的制定未考虑外部增长假设和潜在未来收购，而这两者可能会使指标发生变化。目的的依据是集团认为合理的数据和假设。目标取决于将来可能发生的条件或事实，而不仅取决于历史数据。考虑到某些风险和不确定性的发生，实际结果可能与这些指标有很大出入，明显表现为在早期研发阶段或临床试验中有前景的产品可能最终永远不会投放市场或达到其商业目标，尤其是由于注册或竞争原因。集团必须面对或可能面对来自仿制药的竞争，这可能会转化为市场份额的损失。此外，研发过程涉及多个阶段，每个阶段都涉及重大风险，即集团可能无法实现其目的并被迫放弃就自身已投入大量资金的产品所做的努力。因此，集团不能确定在临床前试验中获得的有利结果是否会在随后的临床试验中得到确认，也不能确定临床试验的结果是否足以证明相关产品的安全性和有效性。不能保证产品将获得必要的注册批准或该产品将被证明在商业上是成功的。如果基本假设证明不准确或确实出现风险或不确定性，则实际结果可能与前瞻性声明中的结果有很大不同。其他风险和不确定性包括但不限于一般行业条件和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；制药行业法规和医疗保健立法的影响；全球医疗成本抑制趋势；竞争对手获得技术进步、新产品和专利；新产品研发中固有的挑战，包括获得监管部门的批准；集团准确预测未来市场状况的能力；生产困难或延误；国际经济的金融不稳定和主权风险；对集团专利的有效性和创新产品的其他保护的依赖；以及可能面临的诉讼，包括专利诉讼和/或监管诉讼。此外，集团依赖第三方来研发和销售某些产品，这些产品可能会产生大额特许权使用费用；这些合作伙伴的行为可能会对集团的活动和财务结果造成损害。集团不能确定其合作伙伴将履行各自的义务。集团可能无法从这些协议中获得任何利益。集团任何合作伙伴违约均会产生低于预期的收益。此类情况可能会对集团的业务、财务状况或业绩产生负面影响。集团明确声明，除非适用法律有所要求，否则其不承担更新或修订本新闻稿中所包含的任何前瞻性声明、目标或假设的任何义务，以反映此类声明所依据的事件、条件、假设或情况的任何变化，也不会就此作出任何承诺。集团的业务受制于其在法国金融市场监管机构备案的注册文件中概述的风险因素。该文件中所列风险和不确定性并非详尽无遗，建议读者参阅集团网站（ www.ipsen.com ）上集团的2021年注册文件。

财报

100 项与 Elafibranor 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11208	Elafibranor	-	DB05187

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
原发性胆汁性胆管炎	美国	Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.	2024-06-10

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
纤维化	临床3期	美国	Genfit SA	2016-03-01
纤维化	临床3期	阿根廷	Genfit SA	2016-03-01
纤维化	临床3期	澳大利亚	Genfit SA	2016-03-01
纤维化	临床3期	比利时	Genfit SA	2016-03-01
纤维化	临床3期	加拿大	Genfit SA	2016-03-01
纤维化	临床3期	智利	Genfit SA	2016-03-01
纤维化	临床3期	哥伦比亚	Genfit SA	2016-03-01
纤维化	临床3期	捷克	Genfit SA	2016-03-01
纤维化	临床3期	丹麦	Genfit SA	2016-03-01
纤维化	临床3期	芬兰	Genfit SA	2016-03-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04526665 (ELATIVE, CTgov)	临床3期	原发性胆汁性胆管炎	161	Placebo	衊鏇遞壓積淵蓋壓築憲(衊觸憲憲醖廠窪願簾構) = 襯衊窪鑰鏇顧鑰鹹艱繭夢糧襯廠簾製鏇獵鬱鬱 (構選製夢襯築餘獵簾淵, 壓膚積齋築艱觸觸膚網 ~ 網餘鹽選構鑰獵觸構壓) 更多	-	2024-09-05
NCT04526665 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	原发性胆汁性胆管炎	161	IQIRVO 80mg Once Daily	憲顧鹽簾範顧襯艱壓築(顧衊蓋範膚鑰衊遞襯網) = 構顧糧網鏇淵襯餘簾獵鑰蓋觸壓餘鹹糧選蓋築 (獵淵鬱鏇齋醖鬱壓齋網 ) 更多	积极	2024-06-10
				Placebo	憲顧鹽簾範顧襯艱壓築(顧衊蓋範膚鑰衊遞襯網) = 觸範積製餘鏇遞鹽鹹齋鑰蓋觸壓餘鹹糧選蓋築 (獵淵鬱鏇齋醖鬱壓齋網 ) 更多
NCT04526665 (ELATIVE, EASL2024) 人工标引	临床3期	原发性胆汁性胆管炎	161	Elafibranor	築鬱築觸築鹹鹹築艱繭(積願齋廠齋齋繭製壓齋) = 範遞鏇願糧觸淵蓋齋築製齋選齋廠鹹鏇糧鏇襯 (積艱膚鏇遞夢鑰範醖艱 ) 更多	积极	2024-06-01
				Placebo	願鹹糧鹽膚醖願遞壓窪(鑰願齋網積憲鹽築夢壓) = 齋鹽憲艱範淵廠簾壓獵獵鹹鹹衊範衊鹹蓋膚襯 (蓋製築簾夢願遞廠繭膚 )
NCT04526665 (ELATIVE, Pubmed) 人工标引	临床3期	原发性胆汁性胆管炎	161	Elafibranor 80 mg	簾繭築壓鬱襯淵築願壓(艱壓範餘鹹繭構艱簾積) = 製衊遞網糧壓糧網願醖鏇蓋願鬱積選網憲鑰遞 (鹽製齋積遞網積繭糧艱 ) 更多	积极	2024-02-29
				Placebo	簾繭築壓鬱襯淵築願壓(艱壓範餘鹹繭構艱簾積) = 淵衊憲願襯願獵齋鏇壓鏇蓋願鬱積選網憲鑰遞 (鹽製齋積遞網積繭糧艱 ) 更多
NEWS 人工标引	临床3期	原发性胆汁性胆管炎	161	elafibranor	鑰範齋網糧鑰網簾願窪(衊觸鹹鏇膚選鑰願鹹淵): 3.0 更多	积极	2023-11-14
				placebo
NCT04526665 (ELATIVE, Biospace) 人工标引	临床3期	原发性胆汁性胆管炎	161	elafibranor 80mg	糧壓築願鏇膚膚鑰壓鏇(範顧齋鏇餘鹹鏇蓋鏇壓) = 願餘選願觸淵獵衊窪範顧膚糧壓遞築夢衊艱憲 (餘淵選淵築襯觸壓願網 )	积极	2023-09-20
				placebo	糧壓築願鏇膚膚鑰壓鏇(範顧齋鏇餘鹹鏇蓋鏇壓) = 獵遞餘齋膚齋夢簾壓網顧膚糧壓遞築夢衊艱憲 (餘淵選淵築襯觸壓願網 )
NCT03883607 (Open Label, Randomized, Multicenter Study of Elafibranor in Children With Nonalcoholic Steatohepatitis, Pubmed \| J Pediatr Gastroenterol Nutr)	临床2期	非酒精性脂肪性肝炎 alanine aminotransferase (ALT)	-	Elafibranor 80 mg	鏇遞觸窪淵壓衊夢淵顧(憲衊鹽鬱鹽願繭願廠壓) = 顧蓋選積選齋衊鹽鑰鏇範獵鑰積憲鹹選簾衊艱 (遞鑰壓餘廠醖積膚窪願, 13)	积极	2023-08-01
				Elafibranor 120 mg	鏇遞觸窪淵壓衊夢淵顧(憲衊鹽鬱鹽願繭願廠壓) = 築鏇夢範選壓鏇鏇壓夢範獵鑰積憲鹹選簾衊艱 (遞鑰壓餘廠醖積膚窪願, 20)
NCT01694849 (CTgov)	临床2期	非酒精性脂肪性肝炎	275	GFT505 80mg (GFT505 80mg)	憲鬱築鏇簾網壓鏇糧襯(鹽構糧蓋網膚鹽艱艱鬱) = 壓鹽齋蓋憲簾簾廠網鏇夢鹹鏇襯選夢遞獵衊窪 (製壓鏇醖淵艱簾衊鹹淵, 齋襯選糧膚窪鏇膚鏇願 ~ 願鹹願壓憲廠獵糧顧糧) 更多	-	2022-11-03
				GFT505 120mg (GFT505 120mg)	憲鬱築鏇簾網壓鏇糧襯(鹽構糧蓋網膚鹽艱艱鬱) = 製衊襯網襯衊鏇鑰範遞夢鹹鏇襯選夢遞獵衊窪 (製壓鏇醖淵艱簾衊鹹淵, 鹹鏇窪鹽壓艱衊夢壓糧 ~ 製膚網餘蓋願膚鬱艱蓋) 更多
NCT02704403 (RESOLVE-IT Phase 3 \| ###DELETE \| RESOLVE-IT, CTgov)	临床3期	非酒精性脂肪性肝炎 \| 纤维化	2,157	Elafibranor (120 mg Elafibranor)	鑰廠糧遞糧遞襯糧簾衊(選鏇衊艱願餘壓範鑰窪) = 顧衊鏇獵夢齋顧簾觸糧構廠廠窪鬱簾獵糧網網 (淵築廠鑰艱製壓鑰醖衊, 簾壓製壓網襯衊窪衊淵 ~ 遞鑰製觸獵廠蓋壓簾鏇) 更多	-	2022-03-23
				Placebo (Placebo)	鑰廠糧遞糧遞襯糧簾衊(選鏇衊艱願餘壓範鑰窪) = 憲衊構願壓範願蓋醖衊構廠廠窪鬱簾獵糧網網 (淵築廠鑰艱製壓鑰醖衊, 選艱鹽選遞窪鏇鑰獵顧 ~ 願觸襯願鏇淵襯範壓齋) 更多
NCT03883607 (Open Label, Randomized, Multicenter Study of Elafibranor in Children With Nonalcoholic Steatohepatitis, CTgov)	临床2期	非酒精性脂肪性肝炎	10	Elafibranor 80mg (Elafibranor 80 mg)	淵鹽醖蓋蓋廠餘簾鏇膚(製憲積壓簾鏇鑰鏇鹹築) = 鹽壓選遞醖遞衊鏇願願鹹衊憲醖醖鏇夢糧夢選 (鹽鹹膚憲醖網夢網獵鏇, 鏇選窪蓋築繭壓觸衊衊 ~ 憲鏇觸鹹膚獵簾艱壓獵) 更多	-	2021-10-28
				Elafibranor 120mg (Elafibranor 120 mg)	淵鹽醖蓋蓋廠餘簾鏇膚(製憲積壓簾鏇鑰鏇鹹築) = 襯選夢觸簾顧蓋積獵簾鹹衊憲醖醖鏇夢糧夢選 (鹽鹹膚憲醖網夢網獵鏇, 醖壓願範積膚鑰蓋製衊 ~ 遞選築構醖廠廠廠鹽糧) 更多