2023年医保药品目录出炉，创新药与罕见病药受到优待了吗？

2023-12-15

一致性评价

☝ 点击上方一键预约 ☝ 最新最热的医药健康新闻政策新增126种药品，其中肿瘤用药21种，新冠、抗感染用药17种，糖尿病、精神病、风湿免疫等慢性病用药15种，罕见病用药15种，其他领域用药59种。这是2023年国家医保药品谈判（简称“医保国谈”）交出的答卷。在谈判/竞价环节，143个目录外药品参加，其中121个谈判/竞价成功，成功率为84.6%，平均降价61.7%，成功率和价格降幅均与2022年基本相当。叠加谈判降价和医保报销因素，预计未来两年将为患者减负超400亿元。国谈已经持续了六年时间，不少行业人士告诉《健闻咨询》，对常态化国谈已经“不太关注”了。但对于罕见病患者而言，国谈仍是一个重要节点。今年，新增了15个罕见病用药，填补了10个病种的用药保障空白，其中包括戈谢病和重症肌无力等影响力较大的病种。尤其是今年，《第二批罕见病目录》出台，盐酸替洛利生片等5个适用于《第二批罕见病目录》中疾病的药品成功进入医保，更体现了罕见病目录的价值。此外，年中公布的国谈两大改进规则也在这个寒冬释放出了难得的暖意。在今年的100个续约药品中，70%的药品以原价续约，31个因为销售额超出预期的品种需要降价，平均降幅也仅为6.7%。同时这100个续约药品中有18个药品增加了新的适应证，仅有一个触发了降价机制，其他药品都是在维持原价的情况下增加了适应症。当我们站在当下回看常态化国谈，其实不难发现，“意外”正在越来越少，“稳定”和“可预期”逐渐成为新的关键词。2023版目录新增126种药品落地时间紧张12月13日，2023版的国家医保药品目录发布，新增126种药品。这也意味着，就在二十多天前，历时4天“拉锯战”般的国谈，终于在今天尘埃落定。2023版的国家医保药品目录调出了1种即将撤市的药品。而在本次调整后，目录内药品总数将增至3088种，其中西药1698种、中成药1390种。值得注意的是，此次国谈结果显示，支持创新的导向更加鲜明。从调整结果看，包括上海华领医药研发的多格列艾汀片等23个目录外创新药谈判成功，与整体水平相比，成功率高出7.4个百分点，平均降幅低了4.4个百分点。据了解，本次调整，共计15个目录外罕见病用药谈判/竞价成功，覆盖16个罕见病病种，填补了10个病种的用药保障空白。针对2023年的国谈及目录调整工作，在12月13日召开的新闻发布会上，国家医疗保障局医药服务司司长黄心宇评价，“总的来看，这次的目录调整结果符合我们的预期。”黄心宇介绍说，国家医保局成立以来，已经连续6年开展了医保药品目录的调整工作，基本上形成了常态化动态化的调整机制。随着目录调整，程序规则更加完善，评审测算更加透明，企业对药品价格的预期也更加的客观理性。加之近年来获批上市的新药数量进一步增加，使得本次目录调整纳入的药品数量较去年相比进一步提高。按照规划，2023版的国家医保药品目录将于2024年1月1日开始执行。在新闻发布会上，国家医疗保障局医保中心副主任隆学文强调，根据上述时间目标，各省医保经办中心需要倒排时间表并制定路线图，督促各定点医药机构尽快配备相关药品，做好挂网工作和信息系统的改造，确保新版的目录能尽早落地。一位行业人士表示，在只剩半个月的时间里，各省需要完成许多工作，包括下发文件，制定支付标准和数据对接，“可以说时间紧、任务重。”反观2022年的医保目录的发布和执行时间，于2023年1月13日发布，自同年3月1日起执行。中间足有一个半月的时间供地方协调、对接和落实，相比2023年的医保目录调整工作，执行时间宽裕了不少。特殊身份加持15种罕见病药物纳入医保目录本次国家医保目录药品谈判，31种罕见病药品通过形式审查，最终结果显示谈判/竞价成功的共有15种，包括适应症在《第一批罕见病目录》内的酒石酸艾格司他胶囊等10款药，适应症在《第二批罕见病目录》内的盐酸替洛利生片等5款药。如果对医保目录新增的15款罕见病用药的属性加以分类，会发现氨己烯酸口服溶液用散、丁苯那嗪片、酒石酸艾格司他胶囊、尼替西农胶囊、骨化三醇口服溶液等5款药物都是仿制药身份，比例占到三分之一。一方面是因为仿制药成本明显低于原研，厂家在医保谈判环节更有优势，更愿意将年治疗费用降至30万这条线以下。罕见病创新药在成本上优势不大，患者群体又“罕见”，厂家不愿意大幅降价，医保方与药企之间的心理预期有着显著差距。另一方面，本次国谈呈现出显著支持国产药企的倾向，仿制药企业自然当仁不让。以戈谢病的酒石酸艾格司他胶囊为例，作为国产仿制药，主要用于1型戈谢病成年患者的长期治疗，国谈后价格定为“381.00元(84mg/粒)”。作为获批上市后并未正式销售、尚无定价、而是直接进入医保目录的仿制药产品，其降价幅度其实不好评价。根据戈谢病患者组织负责人王军的测算，“如果按照一天吃两粒，一年365天，医保报销前的年治疗费用达到了27.813万元”。每年报销后的患者自付部分仍在10万元左右，对于需要常年用药的戈谢病患者来讲，这仍是一笔不小的金额。尤其相比浙江的“罕见病用药保障机制”——患者自付封顶10万元，或者这部分患者仍会继续选择伊米苷酶等酶制剂药物。对于罕见病患者，最切合实际需求的，更聚焦在“医保报销后患者是否可负担”。王军表示，虽然医保解决了大头，但像戈谢病一样的很多罕见病需要终身用药治疗，患者自付的部分仍需要进一步解决，只有商保、企业补贴、社会慈善力量等多方加入，才能让患者真正满足可持续用药的需求。相比2018年就进入《第一批罕见病目录》的戈谢病，发作性睡病等罕见病才刚刚进入今年新发布的《第二批罕见病目录》，在2024年就能用到“医保药”似乎显得更幸运一些。以治疗发作性睡病的盐酸替洛利生片为例，今年6月30日，中国国家药品监督管理局才正式批准盐酸替洛利生片（铧可思）用于治疗发作性睡病成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。就在第二天——7月1日，国家医保服务平台的“2023年国家医保药品目录调整申报模块”正式开放，开始接受企业申报，限制条件之一就是“2023年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品”。“踩点获批”的故事值得被津津乐道，盐酸替洛利生片的上市与纳入医保目录对于发作性睡病患者群体来讲或许更加重要。蔻德罕见病中心高级顾问李杨阳介绍说，今年国家医保药品目录调整的申报时间是在7月份，而《第二批罕见病目录》的发布时间其实是在9月中旬，已经处于专家评审阶段。盐酸替洛利生片等5款药品，在填写申报材料并不能算作罕见病药品，按理说后续评审也不能享受罕见病这一组别的特殊待遇。虽然具体细节尚不为人所知，至少从医保的后续动作来看，在最终谈判环节这5款药还是以罕见病用药的身份进行的谈判，医保目录调整结果的发布也强调了是“15款罕见病用药”，显然也是考虑到了患者群体的特殊性。国谈规则更加清晰明确降价幅度更可预期今年7月，国家医保局发布《谈判药品续约规则》征求意见稿。当时，市场难掩兴奋，有药企老板表示这稳定了创新药的市场预期。反映到二级市场上，7月4日，A股和港股医药板块表现强劲。截至当天收盘，A股方面，贝达药业、海思科收涨10%以上。；港股方面，多家创新药企大涨，复宏汉霖、荣昌生物涨超17%，康方生物、信达生物都涨超10%。如今，到了揭开谜底的时候。黄心宇在发布会上表示，在今年的100个续约药品中，70%的药品以原价续约，31个因为销售额超出预期的品种需要降价，平均降幅也仅为6.7%。同时这100个续约药品中有18个药品增加了新的适应症，仅有一个触发的降价机制，其它都没有触发降价机制，原价增加适应症。 7月，规则出台时，创新药企已感受到政策释放少许暖意，而今“70%的药品以原价续约”、“平均降幅也仅为6.7%”，突显惊喜。据《健闻咨询》获悉，此次国谈通过形式审查的目录内药品虽然有164种，但其中相当一部分品种的厂家似乎都没有来到国谈现场，推测仅有20多个来到现场谈判。业界颇为关注的司美格鲁肽和利拉鲁肽的申报厂家诺和诺德，似乎就受益于“简易续约”规则，避免了一场亲临现场的面对面拉锯战。此外，连续四年在目录内的品种，如果因为销量超量导致触发降价机制，降幅可以减半。在今年国谈里，有几十个品种都享受到了这个“老朋友”政策，使得产品续约的价格降幅得到了优惠。当然，按照规则，简易续约的降价幅度取决于基金实际支出与基金支出预算的比值。有7成药品以原价续约，说明这些药品大概率实际销售额度未超过支出预算的110%；“平均降幅为6.7%”，则说明即使降价放量成功的药品，其中大部分的实际销售额度也仅超出了支出预算的40%到70%。这似乎是个无言地提醒——以降价放量为根本逻辑的国谈，落地难题仍不容小觑。究竟是降价好还是不降价好，个中滋味也只有药企自己体会。今年国谈还透露出的一大特点就是，对于新准入目录和续约的药品，原则上医保支付范围，根据企业申报情况来确定，基本和说明书适应症保持一致。《健闻咨询》了解到，对目录内原有的药品，将分批逐步调整药品医保支付范围，将更多的用药选择权交还给临床。实际上，今年已有部分药品按照计划调整了医保支付范围，而这一工作或许将在未来几年内逐步完成，使得医保适应症和说明书适应症回归一致。如果实现，届时将有一大批患者不再纠结于“为什么医保内有药能治疗自己的病却不能报销”。然而硬币的另一面是，有临床医生向《健闻咨询》反映，医保适应症和说明书适应症回归一致，可能会影响他们超适应症用药。比如，对于一些晚期肿瘤患者而言，为了挽救生命，超适应症用药的尝试似乎更难在人道与规则之间找到平衡。以白蛋白紫杉醇为例，在国内外的临床指南中，其广泛适用于肺癌、胰腺癌、卵巢癌、胆管癌等多种肿瘤治疗。而在说明书中，其适应症仅仅是：联合化疗失败的转移性乳腺癌或辅助化疗后6个月内复发的乳腺癌患者。一个活在说明书中，一个活在现实世界中，这给医生和患者带来了很大的不便。两种适应症回归一致后，医生想通过自费方式让患者使用这款药品也有了阻碍。（来源:健闻咨询）有需要《2023版国家医保药品目录》完整电子版本，请扫描下方二维码添加客服微信咨询，申请加入药闻康策高端会员群获取。药闻康策新媒体矩阵微信公众号点击下方一键关注【免责声明】1.“药闻康策”部分文章信息来源于网络转载是出于传递更多信息之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如对内容有疑议，请及时与我司联系。2.“药闻康策”致力于提供合理、准确、完整的资讯信息，但不保证信息的合理性、准确性和完整性，且不对因信息的不合理、不准确或遗漏导致的任何损失或损害承担责任。3.“药闻康策”所有信息仅供参考，不做任何商业交易或医疗服务的根据，如自行使用“药闻康策”内容发生偏差，我司不承担任何责任，包括但不限于法律责任，赔偿责任。欢迎转发分享、点赞、点在看