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曙光初现:盘点RNA疗法的4大运用
2022-11-17
·
IQVIA艾昆纬
信使RNA
临床2期
siRNA
疫苗
寡核苷酸
导 读RNA疗法是一种使用基于RNA分子来治疗或预防特定疾病的新疗法。随着
mRNA COVID-19疫苗
获得紧急授权并正式投入使用,RNA药物成为了研发新热点。纯化和细胞传递方面的进步使mRNA疗法得以广泛应用。与传统药物相比,RNA疗法具有成本效益高、易生产等优势。目前主要的 RNA 疗法包括:反义寡核苷酸、小干扰RNA(siRNA)、mRNA以及核酸适配体。本文将利用IQVIA Pipeline Intelligence数据库,回顾RNA疗法的最新进展。1RNA疗法在
肿瘤
治疗中的运用随着科学家对以寡核苷酸或siRNA为基础的靶向非编码RNA展现出越来越多的兴趣,RNA疗法在
癌症
领域的探索再度兴起。非编码RNA的优势在于其具有
肿瘤
特异性,即只在
肿瘤
中具有活性。
Sirnaomics
的cotsiranib (STP 705)是一种抑制TGF-Beta1和
COX-2
基因表达的双重靶点siRNA治疗方法,用于非
黑色素瘤皮肤癌
,包括
鳞状细胞癌
,
基底细胞癌
和
肝癌
的治疗。2022年2月,
Sirnaomics
公布了
cotsiranib
治疗
皮肤基底细胞癌
II期临床试验的中期数据。数据显示,剂量范围在30至90微克之间的患者,其剂量反应实现了完全应答,且无明显的皮肤不良反应。研发人员也在积极探索将mRNA疫苗技术应用于
癌症
的治疗干预,并设计为
肿瘤
相关抗原的表达,用于诱导细胞介导的免疫反应,以摧毁癌细胞。目前有两种mRNA疫苗正处于Ⅱ期临床试验阶段。
默克
和
Moderna
合作研发的
mRNA 4157
是一种基于mRNA的个性化癌症疫苗,通过引导患者的细胞表达选定的新表位,刺激免疫系统更好地识别并消灭癌细胞。该疫苗正处于Ⅱ期临床试验,验证与
pembrolizumab
联合用于治疗高风险的
黑色素瘤
患者,预计将于2023年12月完成。
基因泰克
和
BioNTech
研发的基于mRNA的个体化
癌症
疫苗autogene cevumeran(
RG 6180
;
BNT 122
)编码了20个来自患者的
特异性肿瘤
新抗原,以诱导针对
肿瘤
的强大免疫反应。该疫苗正作为一线治疗药物与
pembrolizumab
联合使用,对未经治疗的
晚期黑色素瘤
患者进行II期临床试验。同时,对将其作为替代II期(高风险)或III期手术切除
结直肠癌
的治疗模式的II期试验正在进行中。2RNA疗法在
传染性疾病
治疗中的运用
BioNTech
/
辉瑞
和
Moderna
的
COVID-19
疫苗是最早进入市场的两种mRNA疫苗。2020年12月11日,美国FDA紧急授权使用
辉瑞
和
BioNTech
共同研发的mRNA新冠疫苗tozinameran。
Tozinameran
采用LNP递送技术,由编码SARS-CoV-2的突变针刺蛋白的核苷修饰的mRNA组成,并于2021年8月23日被FDA正式批准用于预防16岁及以上人群的
新冠肺炎
。该疫苗随后在全球范围获得了100多个监管机构的批准。
Moderna
公司的
elasomeran
(
SPIKEVAX
;
mRNA 1273
)是一种由脂质纳米粒子包裹的RNA链组成的mRNA疫苗,编码一种预融合稳定形势的刺突SARS-CoV-2蛋白,已在美国、英国、欧盟、澳大利亚、加拿大、韩国和瑞士获批用于预防18岁及以上人群的
新冠肺炎
。该疫苗获得了韩国的附条件批准,并获得了多个国家的紧急使用授权,包括美国、日本和印度。3RNA疗法在
心血管代谢性疾病
治疗中的应用在过去十年中,研究人员已发现,部分RNA有助于调控
心血管疾病
,抑制胆固醇的形成、胆固醇斑块的堆积和心脏病发作后导致的细胞死亡。RNA疗法正作为一种治疗
心血管代谢疾病
的方法迅速崛起。
Alnylam
公司的
patisiran
(
ONPATTRO
)是一种针对转甲状腺素(TTR)的RNAi疗法,利用
Arbutus
公司专有的脂质纳米粒子技术,是第一个获得美国FDA批准的RNAi疗法,于2018年上市,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的(hATTR)
淀粉样变性引起的多发性神经病
。
Patisiran
旨在通过抑制TTR蛋白的合成来使
TTR
mRNA沉默,并防止TTR淀粉样蛋白在组织中进一步积累。
Patisiran
也已在加拿大、欧盟和巴西获得批准。4RNA疗法在
眼科疾病
领域的应用
眼科疾病
领域是RNA疗法的另一个发展领域,基因沉默疗法在该领域中显示出良好表现。
ProQR
的
ultevursen (QR 421a)
是一种基于RNA的寡核苷酸药物,旨在治疗
USH2A
基因13号外显子突变引起的
Usher综合征Ⅱ型和非综合征性视网膜色素变性
。Ultevursen与突变的USH2A RNA结合,并通过外显子跳转方法将13号外显子从RNA中排除,使视网膜细胞能够产生一种略微缩短但功能正常、且对视觉至关重要的usherin蛋白的表达。目前,针对这些适应症的II/III期临床试验正在进行中。此外,还有两个项目的Ⅱ期试验也在进行中。
Ionis
的
IONIS-FB-LRx
是一种使用Ionis LICA技术设计的反义药物,旨在减少补体先天免疫系统中的关键蛋白补体因子B的产生。
Ribomic
的
RBM 007
是一种基于寡核苷酸的抗FGF2(成纤维细胞生长因子2)适体,能够同时抑制血管生成及视网膜中的瘢痕形成。 总 结 RNA疗法已成为治疗多种疾病的有效方式,为靶向致病基因表达模式提供了更多选择,具有可高效生产、可提供长期疗效,可降低基因毒性风险的特点,2020年首次获批用于预防
COVID-19
的mRNA疫苗就是一个成功案例。技术创新有助于扩大RNA疗法的应用范围,推进mRNA等复杂核酸模板的使用,造福更多患者。
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机构
Moderna, Inc.
Pfizer Inc.
Arbutus Biopharma Corp.
[+8]
适应症
多发性神经病
肝癌
基底细胞癌
[+11]
靶点
COX-2
TTR
usherin
药物
SOLVx-COVID-19
科特拉尼
mRNA-4157
[+8]
标准版
¥
16800
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