A Global Multicenter, Double-blind, Randomized, Registrational Phase 3 Study of Lisaftoclax (APG-2575) in Combination With Azacitidine (AZA) in Patients With Newly Diagnosed Higher Risk Myelodysplastic Syndrome (HR-MDS) (GLORA-4).

A global multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, pivotal phase III study. To evaluate overall survival (OS) of Lisaftoclax (APG-2575) combined with azacitidine (AZA) vs. placebo combined with azacitidine in newly diagnosed patients with HR-MDS.

开始日期2025-01-22

申办/合作机构

Ascentage Pharma Group, Inc.

NCT06182969

/ Recruiting临床1/2期

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Phase I/II Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of APG-2575 in Patients with Mild-to-moderate Systemic Lupus Erythematosus.

To evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacokinetics of multi-dose APG-2575 in mild-to-moderate systemic lupus erythematosus (SLE).

开始日期2024-08-09

申办/合作机构

Ascentage Pharma Group, Inc.

[+1]

NCT06401603

/ Recruiting临床1期IIT

A Phase I Study of Decitabine, Lisaftoclax, and Olverembatinib in Patients With Advanced Chronic Myeloid Leukemia and Philadelphia Chromosome-Positive Acute Myeloid Leukemia

To find the recommended doses of lisaftoclax and olverembatinib that can be given in combination with decitabine to participants with advanced CML and Ph+ AML.

开始日期2024-08-06

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

100 项与利沙托克拉相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与利沙托克拉相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与利沙托克拉相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与利沙托克拉相关的文献（医药）

2023-07-05·Clinical cancer research : an official journal of the American Association for Cancer Research

Novel BCL-2 Inhibitor Lisaftoclax in Relapsed or Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia and Other Hematologic Malignancies: First-in-Human Open-Label Trial.

Article

作者: Ailawadhi, Sikander ; Ahmad, Mohammad ; Davids, Matthew S ; Glass, Laura ; Yang, Dajun ; Chen, Zi ; Huang, Bo ; Liang, Eric ; Wang, Hengbang ; Men, Lichuang ; Li, Mingyu ; He, Zhicong ; Mekala, Divya J ; Collins, Mary C ; Parrondo, Ricardo ; Zhai, Yifan ; Yannakou, Costas K ; Fu, Lei Tommy ; Lasica, Masa ; Paulus, Aneel ; Chanan-Khan, Asher

PURPOSE:

This global phase I trial investigated the safety, efficacy, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of lisaftoclax (APG-2575), a novel, orally active, potent selective B-cell lymphoma 2 (BCL-2) inhibitor, in patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukemia or small lymphocytic lymphoma (R/R CLL/SLL) and other hematologic malignancies (HMs).

PATIENTS AND METHODS:

Maximum tolerated dose (MTD) and recommended phase II dose were evaluated. Outcome measures were safety and tolerability (primary) and pharmacokinetic variables and antitumor effects (secondary). Pharmacodynamics in patient tumor cells were explored.

RESULTS:

Among 52 patients receiving lisaftoclax, MTD was not reached. Treatment-emergent adverse events (TEAEs) included diarrhea (48.1%), fatigue (34.6%), nausea (30.8%), anemia and thrombocytopenia (28.8% each), neutropenia (26.9%), constipation (25.0%), vomiting (23.1%), headache (21.2%), peripheral edema and hypokalemia (17.3% each), and arthralgia (15.4%). Grade ≥ 3 hematologic TEAEs included neutropenia (21.2%), thrombocytopenia (13.5%), and anemia (9.6%), none resulting in treatment discontinuation. Clinical pharmacokinetic and pharmacodynamic results demonstrated that lisaftoclax had a limited plasma residence and systemic exposure and elicited rapid clearance of malignant cells. With a median treatment of 15 (range, 6-43) cycles, 14 of 22 efficacy-evaluable patients with R/R CLL/SLL experienced partial responses, for an objective response rate of 63.6% and median time to response of 2 (range, 2-8) cycles.

CONCLUSIONS:

Lisaftoclax was well tolerated, with no evidence of tumor lysis syndrome. Dose-limiting toxicity was not reached at the highest dose level. Lisaftoclax has a unique pharmacokinetic profile compatible with a potentially more convenient daily (vs. weekly) dose ramp-up schedule and induced rapid clinical responses in patients with CLL/SLL, warranting continued clinical investigation.

2023-02-01·Acta pharmacologica Sinica

Discovery and identification of a novel small molecule BCL-2 inhibitor that binds to the BH4 domain

Article

作者: Zheng, Ming-Yue ; Jiang, Hua-Liang ; Song, Jia ; Lu, Cheng-Hao ; Zhang, Ying-Hui ; Yang, Rui-Rui ; Fan, Zi-Sheng ; Zhang, Su-Lin ; Chang, Jie ; Zhou, Jing-Yi

The B-cell lymphoma 2 (BCL-2) protein family plays a pivotal role in regulating the apoptosis process. BCL-2, as an antiapoptotic protein in this family, mediates apoptosis resistance and is an ideal target for cell death strategies in cancer therapy. Traditional treatment modalities target BCL-2 by occupying the hydrophobic pocket formed by BCL-2 homology (BH) domains 1-3, while in recent years, the BH4 domain of BCL-2 has also been considered an attractive novel target. Herein, we describe the discovery and identification of DC-B01, a novel BCL-2 inhibitor targeting the BH4 domain, through virtual screening combined with biophysical and biochemical methods. Our results from surface plasmon resonance and cellular thermal shift assay confirmed that the BH4 domain is responsible for the interaction between BCL-2 and DC-B01. As evidenced by further cell-based experiments, DC-B01 induced cell killing in a BCL-2-dependent manner and triggered apoptosis via the mitochondria-mediated pathway. DC-B01 disrupted the BCL-2/c-Myc interaction and consequently suppressed the transcriptional activity of c-Myc. Moreover, DC-B01 inhibited tumor growth in vivo in a BCL‑2‑dependent manner. Collectively, these results indicate that DC-B01 is a promising BCL-2 BH4 domain inhibitor with the potential for further development.

2023-01-04·Clinical cancer research : an official journal of the American Association for Cancer Research

Lisaftoclax in Combination with Alrizomadlin Overcomes Venetoclax Resistance in Acute Myeloid Leukemia and Acute Lymphoblastic Leukemia: Preclinical Studies

Article

作者: Zhang, Kaixiang ; Tang, Qiuqiong ; Yang, Dajun ; Xue, Sheng-Li ; Fang, Douglas D. ; Deng, Jing ; Yin, Yan ; Fu, Chengcheng ; Li, Na ; Wang, Qixin ; Zhou, Feng ; Zhai, Yifan

Abstract:

Purpose::

Despite approval of B-cell lymphoma (BCL)-2 inhibitor venetoclax for certain hematologic malignancies, its broader clinical benefit is curtailed by resistance. Our study aimed to determine if treatment with novel anticancer agents targeting BCL-2 and mouse double minute 2 (MDM2) could overcome venetoclax resistance in preclinical models.

Experimental Design::

Venetoclax-sensitive and venetoclax-resistant acute myeloid leukemia (AML) and acute lymphoblastic leukemia cells and xenograft models were used to evaluate antitumor effects and underlying mechanisms associated with combined BCL-2 inhibitor lisaftoclax (APG-2575) and MDM2 inhibitor alrizomadlin (APG-115).

Results::

The combination exhibited synergistic antiproliferative and apoptogenic activities in TP53 wild-type AML cell lines in vitro. This synergy was further exemplified by deep antitumor responses and prolonged survival in AML cell line–derived and patient-derived xenograft models. Interestingly, the combination treatment resensitized (to apoptosis) venetoclax-resistant cellular and mouse models established via chronic drug exposure or genetically engineered with clinically relevant BCL-2 gene mutations. Synergistic effects in reducing cellular viability and proliferation were also demonstrated in primary samples of patients with venetoclax-resistant AML treated with lisaftoclax and alrizomadlin ex vivo. Mechanistically, alrizomadlin likely primes cancer cells to BCL-2 inhibition-induced cellular apoptosis by downregulating expression of antiapoptotic proteins myeloid cell leukemia-1 and BCL–extra-large and upregulating pro-death BCL-2–associated X protein.

Conclusions::

Lisaftoclax in combination with alrizomadlin overcomes venetoclax resistance mediated by various mechanisms, including BCL-2 mutations. In addition, we posit further, putative molecular mechanisms. Our data rationalize clinical development of this treatment combination in patients with diseases that are insensitive or resistant to venetoclax.

379

项与利沙托克拉相关的新闻（医药）

2025-08-05

·戊戌数据

【注册报告】2025年7月药品注册审评审批报告

一 2025年7月药品受理情况 1.2025年7月受理总况 2025年7月，国家药品监督管理局药品审评中心（以下称药审中心）共计受理1666个受理号，比去年同期减少1.9%。图一 2024和2025年药审中心药品受理情况受理的药品中，化药占比66%，生物制品15%，中药19%，还有两项药械组合产品未计入下图。图二 2025年7月各药品类型受理情况 2.化药受理情况 2025年7月化药受理总数为1106个。图三 2025年7月化药各申请类型受理情况化药1类创新药申报共计177个受理号，包含国产和进口品种。图四 2025年7月化药各注册分类受理情况备注：注册分类统计只包含新药、进口、仿制药。本月新申报的1类化药共计47个品种，涉及45个企业。表1 7月首次申报临床的化药创新药本月共有4个1类新药首次提交了上市申请。安瑞替尼胶囊 VC004是威凯尔医药自主研发的1类靶向抗肿瘤小分子药物，属于新一代TRK抑制剂，具备独特的抗耐药机制，有望成为NTRK融合突变患者的治疗方案新选择。 2025年7月，安瑞替尼（VC004）胶囊上市申请已获NMPA受理。注射用亚胺培南西司他丁钠福诺巴坦 2025年7月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理信诺维在研β-内酰胺类/β-内酰胺酶抑制剂（BL/BLI）复方制剂1类新药——注射用亚胺培南西司他丁钠福诺巴坦（注射用亚胺西福）的上市申请（NDA），受理号：CXHS2500074。该药物是全球首个针对三大碳青霉烯类耐药革兰阴性杆菌（CRO）具有广谱抗菌活性的BL/BLI复方制剂，拟用于治疗医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）。 BAY 2927088片 BAY2927088为拜耳开发的口服、可逆、非共价的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。该新药对HER2 20号外显子插入和HER2点突变，以及表皮生长因子受体（EGFR）突变有高效力和选择性。在Ⅰ期临床中，BAY2927088在HER2 exon20ins的NSCLC患者中疗效更佳，ORR高达60%。 2024年，美国FDA和中国药品审评中心授予BAY 2927088突破性疗法认定，用于治疗携带HER2激活突变且曾接受过全身治疗的不可切除或转移性NSCLC成年患者。 2025年7 月，BAY 2927088 片报上市申请获得NMPA受理，适应症为用于治疗携带 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过一种全身性治疗的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。注射用GD-11 注射用GD-11是一种用于缺血性脑卒中治疗的药物。 2025年7月，万高药业和星昊药业递交的注射用GD-11 上市申请获得NMPA受理。 3.生物制品受理情况 2025年7月生物制品共计受理248个，其中治疗用生物制品230个，预防用生物制品17个。本月生物类创新药共计37家企业新申报了37个1类生物药（表2）。表2 7月新注册临床的治疗用生物创新药本月共有1个1类治疗用生物制品首次提交了上市申请。乐德奇拜单抗注射液 CBP-201作为IL-4Rα全人源单抗，能够同时阻断IL-4和IL-13炎性信号通路从而缓解和治疗炎症性疾病，并且它与IL-4Rα的结合区域不同于度普利尤单抗。 IL-4/IL-13是2种炎症因子，据认为是过敏性疾病和其他2型炎症疾病中内在炎症的关键驱动因素，包括特应性皮炎、哮喘、嗜酸细胞性食管炎、草过敏、花生过敏等。 2023年11月，先声药业集团宣布，已与香港康乃德生物医药有限公司就创新药IL-4Rα单抗Rademikibart订立独家许可与合作协议。根据协议，先声药业集团将获得在大中华地区开发、生产和商业化该产品所有适应症的独家权利。康乃德生物医药将保留该产品在协议地区以外的权利，并将继续负责并完成正在进行的临床试验。先声药业集团将独立负责该产品在协议地区未来临床试验的开展和新适应症的开发。 2025年7月，先声药业与康乃德生物医药合作的创新药乐德奇拜单抗新药上市申请（NDA）获国家药品监督管理局（NMPA）受理，用于治疗特应性皮炎。 4.中药受理情况本月，中药受理310个受理号，其中补充申请284个，8个1.1类新药临床试验申请，1个1.2类新药临床试验申请，1个2.2类新药临床试验申请，4个2.3类新药临床试验申请，1个1.1类新药上市申请，1个2.1类新药上市申请，4个3.1类新药上市申请。 1.1中药复方制剂，系指由多味饮片、提取物等在中医药理论指导下组方而成的制剂。 3.1按古代经典名方目录管理的中药复方制剂。表3 7月注册的中药新药及仿制药二 2025年7月药品上市情况本月国家药品监督管理局新批准上市药品共计331个（以批准文号计，包含新药、进口、仿制药），其中包含化药仿制药310个，新药18个，原研进口3个。表4 7月新批准上市的创新药盐酸司美那非片 TPN171是一款高选择性PDE5抑制剂。 2025年7月，国家药品监督管理局批准苏州旺山旺水生物医药股份有限公司申报的1类创新药盐酸司美那非片（商品名：昂伟达），该药适用于治疗勃起功能障碍。利沙托克拉片 APG-2575（lisaftoclax）是亚盛医药在研的Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而诱导肿瘤细胞凋亡，达到治疗肿瘤的目的。 2024年11月，亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂力胜克拉片（Lisaftoclax，APG-2575）提交上市申请获得受理，制剂生产合作伙伴是宣泰药业。适应症为用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者。 2025年7月，利生妥®（通用名：利沙托克拉；研发代码：APG-2575）获中国国家药品监督管理局(NMPA)附条件批准上市，用于既往经过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂在内的一种系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。玛硒洛沙韦片 ZX-7101A是一款RNA聚合酶（PA）抑制剂，可有效地抑制甲型与乙型流感病毒PA中帽状-依赖型核酸内切酶（CEN）的活性。 2024年2月，ZX-7101A上市申请获得NMPA受理，拟用于治疗成人无并发症的单纯性流感。 2025年7月，国家药品监督管理局批准南京征祥医药有限公司申报的1类创新药玛硒洛沙韦片（商品名：济可舒），该药适用于既往健康的成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者。盐酸妥诺达非片 2025年7月，国家药品监督管理局批准扬子江药业集团有限公司申报的1类创新药盐酸妥诺达非片（商品名：泰妥妥）上市，该药适用于治疗勃起功能障碍。重组人白蛋白注射液（水稻） 2025年7月，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准武汉禾元生物科技股份有限公司申报的重组人白蛋白注射液（水稻）（商品名：奥福民）上市，适用于肝硬化低白蛋白血症（≤30g/L）的治疗。雷尼基奥仑赛注射液 2025年7月，国家药品监督管理局批准上海恒润达生生物科技股份有限公司申报的雷尼基奥仑赛注射液（商品名：恒凯莱）上市，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、滤泡性淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤、伴MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤非特指型。参蒲颗粒参蒲颗粒（曾用民“参蒲盆炎颗粒”“参蒲盆安颗粒”），处方源于南京中医药大学附属医院（江苏省中医院）谈勇教授继承全国妇科名医钱伯煊、国医大师夏桂成教授学术思想，结合自身 45 年临床实践研制的临床经验方。临床研究结果表明，参蒲颗粒可显著减轻盆腔炎性疾病后遗症引起的慢性盆腔痛中医辨证属湿热瘀阻证患者的腹部/腰骶疼痛，改善腹部压痛、宫颈举摆痛、子宫压痛、附件区压痛及带下量多、色黄等症状，且疗效随着用药时间的延长更为显著，同时显示了良好的安全性和耐受性。 2025年7月，参蒲颗粒上市申请获得NMPA批准，益气活血，清利湿热，通络止痛。用于盆腔炎性疾病后遗症引起的慢性盆腔痛中医辨证属湿热瘀阻证，症见下腹隐痛、腰骶胀痛、白带量多色黄、经行腹痛加重、胸闷纳呆、口干等，舌体胖大，色红，苔黄腻，脉弦数或滑数。 END ★ 点击下方卡片，发现更多精彩

突破性疗法申请上市ASH会议

2025-08-04

·E药经理人

燃爆！血液瘤领域甩出“王炸”

时间，会让胜利的胜利。探索未知的分子世界时，最令人不安的不是失败，而是失去判断方向的基准——就像航海家发现罗盘都失灵的那一刻。亚盛医药董事长、CEO杨大俊回忆起在实验室通宵达旦的夜晚，都这样感慨：“有时你会突然质疑，这样走到底对不对。” 中国⾸款国产原创、全球第二款Bcl-2抑制剂利生妥®（通用名利沙托克拉，Lisaftoclax，研发代码APG-2575）上市发布会上，杨大俊眼眶湿润。带领全球最早一批集中攻关Bcl-2靶点的团队，其很多坚持最初行业是看不懂、也看不见的。Bcl-2靶点自1984年被发现以来，因特殊的蛋白结构和作用机制，极难成药，全球绝大多数研究团队都折戟沉沙。首款靶向Bcl-2靶点药物维奈克拉的诞生耗费20年（2016年上市），此后市场陷入创新沉寂期，直至2025年7月10日亚盛医药利生妥®的上市，获批用于治疗既往接受过至少一种含BTK抑制剂系统治疗的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。这一天，终于为杨大俊的三十年坚持落下了一枚滚烫的句点——亦是亚盛和中国CLL/SLL治疗的全新起点。 7月25日，利生妥®在全国多地开出首批处方单，意味着该药已真正开始惠及广泛的CLL/SLL患者。这款中国原创Bcl-2新药的产业化旅程，开启了全新篇章。 CLL/SLL治疗，从传统化疗到BTK抑制剂开创的无化疗时代，进一步跨越至了Bcl-2直击疾病复发和耐药问题“死角”的新纪元。基于灵活的“单药+联用”方案，以及面向多种血液瘤广阔的应用前景，利生妥®已具备中国“下一代血液瘤基石药物”的雏形。 01 信仰之跃亚盛之跃，一胜在细胞凋亡“know-how”约30年的掌握积累，二得益于前后三个迭代化合物的探索与战略坚持，三巧在分子与临床设计层面的“重新定义”。 Bcl-2是细胞凋亡的关键调控蛋白，经久不衰，但非常难成药。核心壁垒在于，作用机制依赖蛋白-蛋白结合（PPI），类似“手掌对掌”的大面积结合，小分子药很难有效阻断这种广泛相互作用。同时，该靶点又位于线粒体膜，药物需先通过细胞膜, 进入细胞后再通过线粒体双膜作用于该靶点，成药难度进一步被加大。1984-2024年，整整40年时间，市面上只有一款药——艾伯维的维奈克拉。维奈克拉开启临床的时间是2011年，但在其10年之前，亚盛创始团队其实就已申请其首个Bcl-2抑制剂项目AT101的专利，2004年获FDA的IND批准，但受金融危机影响以及关键试验数据未达预期，AT-101项目终止。接着，第二个Bcl-2项目APG-1252走上临床，2017年完成首例受试者给药。 APG-2575是亚盛开发的第三个Bcl-2化合物，2014年启动临床前开发，2017年向FDA提交IND申请。到了APG-2575这一代，通过化合物特性优化、分子结构设计和临床方案创新，已展现超越维奈克拉的潜力。且从立项之初，亚盛就明确了清晰的研发主线：做出差异化，实现技术引领。首先，APG-2575的结合活性相比第一代提高了约1000倍，其半衰期约3‌-5小时，较‌维奈克拉明显更短，大幅降低肿瘤溶解综合征（TLS）风险，且“明显低毒”——血液毒性发生率更低‌。接着，在临床方案创新上，基于特有的安全性，APG-2575采用了‌4-6天快速剂量递增策略（而维奈克拉需长达5周）。提升了床位周转效率，缓解大医院床位紧张等压力。同时，患者的耐受性和依从性得以增强，治疗给药水平也更为平稳。值得注意的是，这一点，为APG-2575争得了更宽广的单药及联合治疗窗口。 APG-2575此次获批，则是基于一项关键注册II期临床研究，结果显示，对于BTK抑制剂和/或免疫化疗治疗失败的病人，APG-2575展现出优异疗效，ORR（主要终点指标）达到预设研究终点，同时安全性表现突出，未发生TLS副作用，血液学毒性发生率低且程度可控，非血液学毒性发生率低且多为1-2级。能够看到，亚盛医药坚持的这条信仰之路从不轻松，于外，前后穿插了创新药行业Biotech行业的数次起伏震荡，需承受创业者与生俱来的生存考验；对内，自我历经前后三代化合物的艰难摸索、优化与迭代，其间经历了信心的缺失与重塑。 APG-2575的产生，实际是亚盛医药精耕细胞凋亡、多年厚积薄发的必然产物。如果没有对分子机制的深刻理解和对临床转化潜力的判断，创始团队不会敢于直接在全球范围内将这一难成药靶点分子推进至III期注册临床。而从过去到现在，始终贯穿亚盛全球竞争力构建过程的，是没有动摇过的执行定力。 02 游到海水变蓝 CLL/SLL治疗，没有什么难忘的故事可言。“因为走投无路的病人实在太多。”这是利生妥®主要研究者、江苏省人民医院淋巴瘤中心主任李建勇多年的真实感受。如果能找到能根本改变患者生存的药，那注定是“革命性”的临床治疗希望。作为当下最常见的成熟小B细胞淋巴瘤亚型，CLL/SLL全球每年新增病例超过10万例，中国的发病率也呈明显上升趋势，其显著特点是，主要发生在中老年人群；发病年龄低、侵袭度高。 BTK抑制剂的出现开启了CLL/SLL无化疗时代，是当前一线治疗的首选和基石。然而，BTK抑制剂明显存在几大关键问题：反应深度有限；有中长期进展复发风险；长期持续治疗伴随毒副作用和不耐受等问题。换而言之，患者不能随意停药，需长期服用，但用得越久越可能产生耐药，与之伴随的是各类安全性风险及较重的经济负担。国内首款国产原创Bcl-2 抑制剂——利生妥®的获批，填补了这一临床空白，且相比于维奈克拉，利生妥®安全性更优，更适合高风险人群（如老年或基础疾病患者）‌。此外，利生妥®的治疗潜力远不止于此。杨大俊团队坚持Bcl-2抑制剂研发，很重要的一大前提在于，Bcl-2有“小分子领域的PD-1”之称，其能面向的适应证很多，不仅是血液瘤，还有实体瘤。对应地，亚盛的研发及商业策略颇有章法。全球范围内，亚盛医药正在开展利生妥®4项全球注册III期临床研究：联合BTK抑制剂治疗经治CLL/SLL患者（美国FDA许可）；联合阿可替尼治疗初治CLL/SLL患者；联合AZA治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病（AML）患者；联合AZA治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者。值得一提的是，维奈克拉在MDS上已折戟。整体来看，一方面，亚盛医药围绕利生妥®的研发布局是立体化的：从后线到一线，从单药到联合，持续追求在血液肿瘤治疗领域的全面突破潜力。另一方面，打通全球化布局，与亚盛医药国际化的长期战略主线相互呼应。值得一提的是，全球血液恶性肿瘤市场还在持续增长，尤其是北美市场占据了较大了市场份额。尽管血液瘤患病率较低，但近年全球畅销药TOP榜单中，血液瘤药物占比显著高于实体瘤。同时，血液瘤药物因其研发资源集中，是一家创新药企践行国际化战略较为理想的切入点。另外，利生妥®率先在中国获批，能为未来国际化申报奠定基础。从全球市场竞争维度看，当前全球范围内仅维奈托克和利生妥®两款Bcl-2抑制剂上市，且该靶点药物在血液瘤靶向治疗中的渗透率仍处于低位。利生妥®能在全球血液瘤治疗版图中占据战略性的卡位优势。一切都说明，海外市场也是利生妥®的战略要地，而其全球放量已提前具备多项有利条件。 03 昨日与明日自杨大俊和王少萌（亚盛医药另一创始人）决心研究细胞凋亡的那个夜晚开始，三十年来他们只专注于这一件事。这件事，是杨大俊心里沉甸甸的“难而正确的事”。现在已是“做成了的事”。从2021年BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼上市，到利生妥®获批，亚盛医药的底层技术积累成功让两个具有“国产第一”地位的血液瘤小分子药物落地，这为亚盛在中国血液瘤治疗中确立了不可忽视的地位。一路走来，亚盛医药较为清晰的研发脉络和循序渐进的商业化策略开始相互交织。研发上，坚持做原创。从中国首个三代格列卫——奥雷巴替尼开始，到具有革命性突破的利生妥®，再到在研包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，公司始终聚焦临床需求，采取从细分领域突破再向外扩展的策略。商业推广上，首款产品在中国市场选择与国内Biopharma合作，采取“自主主导+联合推广”模式，海外交给资源、经验成熟丰富的Pharma来做，加速全球商业化。而第二款产品利生妥®获批后，亚盛医药计划在国内自建商业化团队，显示出对产品市场潜力的充分信心。三十年，从一个震荡起伏的周期里走出来，迎面走向未来，杨大俊对于血液瘤治疗的梦想依旧坚定且纯粹：助力血液瘤治疗实现第一步——无化疗；第二步，把急性血液病“变成”慢性，将慢性的血液病“变成”可停药、无病进展。这一目标指引同时又与全球化布局的思路并线进行，以求一款国产小分子药物能够在全球市场实现价值最大化。实际上，亚盛医药从创立之初就具备深厚的国际化基因，其研发的利生妥®从立项到临床推进始终坚持“国内国际双轮驱动”的思路，通过国内临床试验与全球研发体系的深度联动实现协同价值。这恰是现阶段中国创新药企需塑造的关键能力。 2024年，武田制药与亚盛就奥雷巴替尼达成中国之外的全球开发及商业化权益合作，交易额创下小分子肿瘤药物BD记录。2025年，亚盛登陆美股，成为首个先在港股上市，后在美股双重主要上市的生物医药企业。这些里程碑事件，不仅验证了其研发管线的国际竞争力与资本市场的认可度，更标志着其全球化战略进入到了实质性落地阶段。沿着逻辑去做对的事情。一家深耕高壁垒技术多年、并最终做出成就的创新药企，必然在可持续创新上有着深远独特的思考与筹谋。回过头来看，杨大俊创新、创业的第一重逻辑，始终基于科学家思维，摆证据、重实证、突破固有认知框架去创新。第二重逻辑是基于清晰的、可持续创新的企业家思维。他始终认为，“好的企业、好的产品，终究会得到市场和资本的认可。”而支撑创新药长期释放价值的，除了资本市场的支持，最重要还是在商业化上成功。“只有获得好的利润，才能更好让创新可持续。” 双层思维的相互作用，促成了亚盛这场典型长期主义式的胜利。一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝

临床申请申请上市

2025-08-04

·今日头条

从获批到临床仅20天！首款国产Bcl-2抑制剂“首方”快速落地！

2025年7月25日，亚盛医药自主研发的Bcl-2抑制剂利—— 沙托克拉（商品名：利生妥®），已在北京、上海、天津、广州等30多个城市的40余家医院开出首批处方。该药于2025年7月10日获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗成人既往接受过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。从获批到首批处方落地仅间隔不到20天，标志着这款中国原创药物正式开始惠及广大CLL/SLL患者，填补了国内该领域的临床治疗空白，具有里程碑意义。利沙托克拉片：首款国产Bcl-2抑制剂利沙托克拉片（APG-2575片，Lisaftoclax，商品名：利生妥®）是苏州亚盛医药自主研发的一款新型选择性Bcl-2抑制剂。它通过抑制Bcl-2蛋白，使癌细胞恢复正常凋亡过程，从而发挥抗癌作用，已被证实对慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者具有明确的抗白血病活性，且耐受性良好。此外，该药物已获美国食品药品监督管理局（FDA）授予五项孤儿药资格，适用范围包括：慢性淋巴细胞白血病（CLL）、多发性骨髓瘤（MM）、急性髓系白血病（AML）、滤泡性淋巴瘤（FL）、华氏巨球蛋白血症等多种疾病。利沙托克拉改写CLL治疗格局：客观缓解率超七成，30个月生存率近87% 全球知名期刊《血液学（Blood）》报道了利沙托克拉片（APG-2575）1b/2期研究的惊艳结果。该研究共纳入47例慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，中位年龄58岁（范围34~80岁），患者接受每日剂量递增的利沙托克拉片治疗，中位随访时间为14.06个月。结果显示：在45例可评估疗效的患者中，客观缓解率（ORR）高达73.3% （33/45）（详见下表）， CR/CRi率（“完全缓解”或“完全缓解但计数不完全恢复”）达到24.4% （11/45）。值得一提的是，一位400mg组的患者，在剂量增加至600mg后达到完全缓解（CR）。中位缓解持续时间（DOR）长达20.24个月（95%CI,14.75-NR）。 12个月和30个月的中位总生存（OS）率分别为94.8% （95%CI：80.6-98.7）、 86.3% （95%CI：66.1-94.9）。此外，中位无进展生存期（PFS）长达18.53个月（95%CI,9.13~24.05）。其中， PFS率分别为58.0%（12个月） vs 39.4%（24个月）（详见下图）。 ▲图源“Blood”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除小编寄语过去十年间，血液肿瘤的治疗已经取得了长足的进展，逆转了晚期患者的生存期，除了上面整理的内容，还有更多的新药正在研发中。如果您想了解血液肿瘤更多抗癌新药/新技术的更多讯息，可将治疗经历、近期病理检查报告、出院小结等，提交至全球肿瘤医生网医学部，进行初步评估。参考资料 [1]Zhou K,et al.Updated Efficacy and Safety Results of Lisaftoclax (APG-2575) in Patients (Pts) with Heavily Pretreated Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL): Pooled Analyses of Two Clinical Trials[J]. Blood, 2023, 142: 1900. https://ashpublications-org.libproxy1.nus.edu.sg/blood/article/142/Supplement%201/1900/500060/Updated-Efficacy-and-Safety-Results-of-Lisaftoclax 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

临床结果孤儿药ASCO会议

100 项与利沙托克拉相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
慢性淋巴细胞白血病	中国	苏州亚盛药业有限公司	2025-07-08
小淋巴细胞淋巴瘤	中国	苏州亚盛药业有限公司	2025-07-08

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
高危骨髓增生异常综合征	临床3期	美国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2025-01-22
高危骨髓增生异常综合征	临床3期	中国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2025-01-22
骨髓增生异常综合征	临床3期	中国	苏州亚盛药业有限公司	2025-01-22
急性髓性白血病	临床3期	中国	苏州亚盛药业有限公司	2024-06-11
急性髓性白血病	临床3期	中国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2024-06-11
系统性红斑狼疮	临床2期	中国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2024-08-09
系统性红斑狼疮	临床2期	中国	苏州亚盛药业有限公司	2024-08-09
复发性慢性淋巴细胞白血病	临床2期	中国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2021-12-28
免疫球蛋白轻链淀粉样变性	临床2期	美国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2021-12-23
晚期恶性实体瘤	临床2期	美国	Ascentage Pharma Group, Inc.	2021-08-13

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04964518 (APG2575AU101, ASCO2025 \| NEWS) 人工标引	临床1/2期	急性髓性白血病 \| 慢性粒单核细胞白血病 \| 混合表型急性白血病 ... 更多	97	Lisaftoclax+azacitidine	積網積獵鬱淵鬱鏇積觸(窪糧鬱鹹鏇製鑰簾壓糧) = 鏇繭齋襯積夢襯夢遞範積鏇膚憲壓觸繭觸廠廠 (壓壓積顧齋夢蓋壓蓋鹽 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT04215809 (ASH2024) 人工标引	临床1期	慢性淋巴细胞白血病 \| 小淋巴细胞淋巴瘤	176	APG-2575	襯衊淵繭選範艱夢衊製(齋顧鏇網蓋廠積廠鹽獵) = Incidence and severity of TEAEs were similar across cohorts. Common (>10%) any-grade TEAEs in all cohorts combined were neutropenia (59 [33.5%]), diarrhea (38 [21.6%]), anemia (27 [15.3%]), and thrombocytopenia (26 [14.8%]). 構壓獵鹽構簾淵顧衊衊 (齋衊築鑰蓋蓋齋顧廠夢 ) 更多	积极	2024-12-09
				APG-2575+Acalabrutinib
NCT04942067 (APG2575MU101, ASH2024) 人工标引	临床1/2期	多发性骨髓瘤 \| 免疫球蛋白轻链淀粉样变性	49	Lisaftoclax + pomalidomide + dexamethasone (Arm A)	顧鹹餘壓獵憲鹹襯夢構(簾網範餘衊淵膚鏇淵齋) = 夢鬱觸餘窪獵獵鑰鹽鬱鏇鹹窪鏇鏇齋齋鏇範鹹 (網鏇願製襯餘簾簾顧膚 ) 更多	积极	2024-12-09
				lisaftoclax and daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone (R/R MM + Arm B)	顧鹹餘壓獵憲鹹襯夢構(簾網範餘衊淵膚鏇淵齋) = 製遞觸觸築鹹觸鏇蓋窪鏇鹹窪鏇鏇齋齋鏇範鹹 (網鏇願製襯餘簾簾顧膚 ) 更多
NCT04501120 (APG2575AC101, ASH2024) 人工标引	临床1/2期	骨髓增生异常综合征	49	Lisaftoclax Azacitidineazacitidine (R/R MDS)	壓鬱窪蓋築衊壓膚繭夢(觸鹹襯鬱鑰構選選淵繭) = 鬱艱範廠鑰製遞蓋願範衊顧築築鏇襯膚淵繭衊 (膚鏇製齋憲蓋網顧膚壓 ) 更多	积极	2024-12-08
				Lisaftoclax Azacitidineazacitidine (TN MDS)	膚膚鏇網顧範憲繭鑰製 \| 壓鬱窪蓋築衊壓膚繭夢(壓淵廠積衊壓醖網簾繭) = 鹽衊夢齋餘築鹽糧醖築襯糧憲壓衊鹹鏇窪選醖 (鏇繭窪網餘簾繭鬱壓糧, 61.5 ~ 89.2) 更多
NCT05495035 (ASH2024) 人工标引	临床1期	费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病	10	olverembatinib (EOM)	憲簾構製範範願壓獵鹽(膚醖糧膚糧糧繭鹽願鹽) = Six of 10 pts experienced grade ≥ 3 hematologic treatment-emergent adverse events, including anemia (3/10), neutropenia (7/10), and thrombocytopenia (3/10). 廠醖築鬱製範鹹夢積觸 (糧窪壓膚鏇窪觸網築餘 ) 更多	积极	2024-12-07
				olverembatinib + lisaftoclax (EOC)
PRNewswire 人工标引	N/A	多发性骨髓瘤 \| 免疫球蛋白轻链淀粉样变性	44	APG-2575+泊马度胺+地塞米松 (MM)	醖顧膚鏇壓鏇蓋顧鹽觸(遞鹹壓鏇鹹廠淵鹹糧遞) = 網衊鹽選膚網蓋遞觸夢鑰夢鹹襯簾獵齋壓鹹願 (衊壓網窪蓋積艱網鏇鏇 ) 更多	积极	2024-06-18
				APG-2575+达雷妥尤单抗+来那度胺+地塞米松 (MM)	夢顧鑰齋網製憲鑰積憲(醖築構淵鏇網積簾廠糧) = 夢壓蓋壓壓壓壓襯鑰鏇艱積壓願廠夢膚膚網簾 (鹽醖齋膚築憲廠齋淵襯 )
NCT04260217 (APG2575WU101, ASCO2024) 人工标引	临床1/2期	巨球蛋白血症 MYD88 Gene Mutation Negative \| MYD88 \| CXCR4	46	Lisaftoclax	鏇鏇淵蓋醖構憲顧遞窪(糧鬱顧齋顧窪顧淵鑰構) = 網築餘獵鬱簾簾淵鑰繭網積廠鑰鹹艱憲餘醖衊 (鹹鑰餘積範遞遞鬱鹽壓, 1 ~ 28) 更多	积极	2024-05-24
				Lisaftoclax + Ibrutinib	鏇鏇淵蓋醖構憲顧遞窪(糧鬱顧齋顧窪顧淵鑰構) = 製鹽壓願膚網艱壓積艱網積廠鑰鹹艱憲餘醖衊 (鹹鑰餘積範遞遞鬱鹽壓, 1 ~ 34) 更多
NCT04501120 (ASCO2024) 人工标引	临床1/2期	复发性急性髓细胞白血病 \| 难治性急性髓细胞白血病	72	Lisaftoclax 400 mgAZA mg	構膚壓鑰觸積夢築艱淵(齋網淵艱夢繭醖範憲壓) = 鹹淵簾廠製鹽衊窪顧鬱範構膚獵膚憲範顧壓憲 (壓齋襯積鑰鬱鹹築鹹淵, 28.1 ~ 63.6) 更多	积极	2024-05-24
				Lisaftoclax 600 mgAZA mg	構膚壓鑰觸積夢築艱淵(齋網淵艱夢繭醖範憲壓) = 製齋餘窪觸鹽簾餘網齋範構膚獵膚憲範顧壓憲 (壓齋襯積鑰鬱鹹築鹹淵, 34.8 ~ 67.6) 更多
NCT04501120 (APG2575AC101, ASH2023) 人工标引	临床1/2期	髓系肿瘤 \| 急性髓性白血病 \| 骨髓增生异常综合征	115	Lisaftoclax monotherapy	製選繭遞顧範憲窪鑰鹹(繭糧襯顧憲夢觸蓋製鬱) = 鑰齋鹽鬱淵淵衊構憲願遞艱夢憲構鏇遞範齋醖 (夢鹹糧鏇築襯衊範鑰網 ) 更多	积极	2023-12-10
				Lisaftoclax+LD-HHT (R/R AML)	製選繭遞顧範憲窪鑰鹹(繭糧襯顧憲夢觸蓋製鬱) = 蓋窪簾積衊簾淵製築衊遞艱夢憲構鏇遞範齋醖 (夢鹹糧鏇築襯衊範鑰網 ) 更多
NCT04494503 \| NCT03913949 (APG-2575-CC101, ASH2023) 人工标引	临床1/2期	慢性淋巴细胞白血病	47	Lisaftoclax	顧築膚衊遞壓鬱憲簾壓(夢膚製艱膚膚鹹餘鬱繭) = 繭糧繭夢衊簾築壓糧遞願繭糧積獵齋餘蓋觸築 (膚齋獵憲簾壓蓋獵醖構 ) 更多	积极	2023-12-09