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国内儿童
肿瘤
药物研发新突破:Ⅲ期临床阶段创新药物进展
2024-06-11
·
医药地理
临床3期
上市批准
申请上市
临床2期
01 儿童
肿瘤
现状与药物研发困境 儿童
肿瘤
是一个全球性的健康挑战,它不仅是儿童和青少年的主要死亡原因,也是他们身上的沉重疾病负担。在我国,儿童
肿瘤
的情况同样不容乐观。统计数据显示,2018至2020年间,我国平均每年新增的儿童和青少年
肿瘤
患者达到了4.038万名,发病率达126.48/百万。对比此前国内研究中国儿童
肿瘤
发病率显示小于100/百万的发病率,国内儿童
肿瘤
发病率被严重低估。 然而,面对如此严峻的儿童
肿瘤
形势,儿童
肿瘤
药物的开发却远远滞后于成人
肿瘤
药物的发展。源于经济、伦理和法律问题等多重障碍,制药公司对于在儿童身上研究药物和生物制品一直持谨慎态度,许多儿童患有的
肿瘤
都是罕见疾病,这使得企业为他们开发创新疗法的经济激励相对较小。因此,新的
肿瘤
药物在儿童
肿瘤
适应症上获批数量较少,且往往滞后于成人
肿瘤
适应症。这迫切要求我们寻找更多更新、毒性更低的儿童
肿瘤
治疗方法。 02 国内儿童抗
肿瘤
药物研发进展 值得欣慰的是,我国在儿童抗
肿瘤
创新药研发方面已取得一定进展。据中国儿童用药数据库查询结果显示,截至2024年5月,共有6个处于Ⅲ期临床阶段的儿童抗
肿瘤
创新药研发项目,其中4个项目的试验药已在国外获批上市,另外2个项目的试验药则是全球范围内尚未上市的创新药物。这些待上市药物适应症广泛,包括
黑色素瘤
、
软组织肉瘤
、
骨肉瘤
、
结直肠癌
、
白血病
等。 表:国内处于Ⅲ期临床阶段的儿童抗
肿瘤
创新药物 来源:中国儿童用药数据库,中国医药工业信息中心
曲贝替定 (Trabectedin; ET-743)
是一种从加勒比海被囊动物红树海蛸体内分离提取出来的烷化剂,是第一个海洋来源的新型抗
软组织肿瘤
药物。由
Phamma Mar SA(法马马有限公司)
公司最早研发,2007 年
曲贝替定
获得欧盟批准用于治疗
软组织肉瘤
。2015 年,
曲贝替定
获得
FDA
批准上市,用于接受过蒽环类药物治疗的患有
不可切除或转移脂肪肉瘤
或
平滑肌肉瘤
患者的治疗。
恩考芬尼(ENCORAFENIB)
于2018年6月27日首次获得
FDA
的批准上市,在国内处于Ⅰ期临床阶段,是一种小分子靶向药物,对伴有
BRAF V600E、V600K突变的黑色素瘤
BRAF
V600E、V600K突变的黑色素瘤有较好的疗效。2020年,
辉瑞
恩考芬尼BRAFTOVI联合
礼来
公司的单克隆抗体
西妥昔单抗
获得
FDA
批准,用于治疗
BRAFV600E突变的晚期结直肠癌
患者。
奈拉滨(Nelarabine)
是一种核苷类似物,在体内代谢后可嵌合入DNA,从而抑制DNA合成,对T细胞具有选择性细胞毒作用。2005年10月28日,
FDA
通过快通道批准英国
葛兰素
公司研发奈拉滨静脉注射液用于治疗至少对两种以上化疗方案无应答或复发的T细胞型淋巴母细胞白血病(T-ALL)及
T细胞型淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)
这两种相对少见、恶性度高的
血液系统肿瘤
。
纳武利尤单抗(nivolumab)
+
瑞拉利单抗(relatlimab)
:
纳武利尤单抗
是一种
PD-1
抑制剂;
瑞拉利单抗
是一种新型的免疫检查点抑制剂,可阻断在T细胞表面发现的
LAG-3
。2022年3月19日,
FDA
批准了
百时美施贵宝
的新药
瑞拉利单抗
联合
纳武利尤单抗
的固定剂量组合
Opdualag
上市。相关研究表明,新辅助化疗
纳武利尤单抗
+
瑞拉利单抗
对于可切除的临床
III期或IV期低转移性黑色素瘤
患者联合免疫治疗的病理完全缓解率为57%。 维博利单抗(
Vibostolimab
,MK-7684A)是一款由
默沙东
研发的新型免疫治疗药物,属于人源化单克隆抗体,靶向的是T细胞上的免疫检查点受体TIGIT,通过与具有免疫球蛋白和ITIM结构域的T细胞免疫受体结合,阻断
TIGIT
与其配体
CD112
和
CD155
之间的相互作用,从而激活T淋巴细胞,帮助破坏
肿瘤
细胞。 03 儿童
肿瘤
治疗的突破与希望 面对儿童
肿瘤
这一全球性的健康挑战,我们虽然面临着巨大的压力和困难,但我国在新药研发领域所取得的进展无疑为我们带来了希望的曙光。这些Ⅲ期临床阶段的儿童抗
肿瘤
创新药研发项目,不仅代表着我国医药科技的飞速发展,更承载着无数患儿和家庭的期盼与希望,为我国儿童
肿瘤
患者带来更加有效、安全的治疗选择。 然而,新药研发之路仍任重道远。我们需要继续加大投入,加强国际合作,共同攻克儿童
肿瘤
这一医学难题。同时,我们也呼吁社会各界关注儿童
肿瘤
患者的需求,为他们提供更多的关爱和支持。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作,请联系医药地理小助手微信号:pharmadl001
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机构
Pharma Mar SA
US Food & Drug Administration
Pfizer Inc.
[+4]
适应症
癌症
黑色素瘤
上皮样肉瘤
[+10]
靶点
BRAF
PD-1
LAG3
[+3]
药物
曲贝替定
右酮洛芬氨丁三醇
西妥昔单抗
[+5]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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