2024年十大重磅小分子药物！

2024-06-02

财报上市批准加速审批医药出海

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。在生物医药的浩瀚星海中，小分子药物以其独特的穿透力和便捷性，持续在大分子药物的快速发展浪潮中稳居半壁江山。药融咨询最新发布的《2024年十大重磅小分子药物》报告，为我们揭示了即将在市场上大放异彩的十款小分子药物，它们不仅在治疗领域具有创新性，更以其巨大的市场潜力，成为投资者和业内人士关注的焦点。 01全球获批和销售额TOP100占比情况：小分子创新药仍占据半壁江山近五年，美国FDA批准的新药以小分子化学药为主，2019-2023年占比分别为65%、62%、56%、46%、55%，获批生物制品占比逐渐提升，从2019年的15%提升至2023年的31%。2023年，美国FDA共批准55款新药上市，其中小分子药物共30款，占比约55%；从疾病领域来看，小分子新药多集中在肿瘤和罕见病领域，其次为免疫炎症、感染、神经系统、心血管及代谢类疾病。数据来源：FDA，各企业财报，药融咨询整理2023年全球药品销售额TOP100榜单中，共有45款小分子药物上榜，数量占比位列第一，实现销售额约1758.71亿美元，销售金额占比约38%。排名前三的小分子药物分别是BMS/辉瑞的阿哌沙班、吉利德的必妥维、BI/礼来的恩格列净。2023年全球药品销售额TOP100榜单（亿美元）数据来源：各企业财报，药融咨询整理（灰色为小分子） 022024年十大重磅小分子药物概览药融咨询综合药融云数据库、医药投融资、专利信息及行业权威数据，从进度、创新性和市场前景三个关键维度，精选出2024年备受瞩目的十大小分子药物。这些药物或正处于注册至批准阶段，或为特定治疗领域的机制创新，且市场潜力巨大，预计销售额峰值均达到10亿美元以上。数据来源：FDA、各公司官网、药融咨询整理 01小分子药物ResmetiromResmetirom作为全球首款NASH疗法，靶向甲状腺激素受体β亚型。是由Madrigal公司开发的一款高选择性的甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂，能被肝脏特异性摄取，激活肝脏中高表达的THR-β，促进脂肪分解，降低低密度胆固醇、甘油三酯和其它致动脉粥样硬化脂蛋白水平，减少肝脏脂肪堆积，改善肝脏功能，从而治疗非酒精性脂肪性肝炎（ NASH ）。数据来源：Madrigal公司官网，药融咨询整理2024年3月15日，美国FDA加速批准Resmetirom上市，用于治疗中重度肝纤维化的非肝硬化NASH/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者，这是FDA批准的首款治疗NASH的药物。数据来源：药融云全球药物研发数据库临床试验成果显著，FDA提出的两个主要终点Madrigal/Resmetirom：临床数据优异，III期临床达到FDA提出的两个主要终点。主要终点（ NASH缓解且无纤维化进展）：Resmetirom组NASH缓解且无纤维化进展的受试者比例显著高于安慰剂组（80mg组，100 mg组和安慰剂组受试者比例分别为25.9%，29.9%和9.7%，组间差异有统计学意义）。主要终点（纤维化改善同时NAS评分无恶化）：纤维化缓解至少1期且NAS评分没有加重的受试者比例也显著高于安慰剂组（80 mg组，100 mg组和安慰剂组受试者比例分别为24.2%，25.9%和14.2%，组间差异有统计学意义）。数据来源：[1]A phase 3, randomized, controlled trial of resmetirom in NASH with liver fibrosis[J]. New England Journal of Medicine, 2024, 390(6): 497-509.，药融咨询整理。 NASH患者众多，全球药市将破百亿美金患病率高：全球NAFLD的患病率大约在25%-30%左右，各个地区因诊断，种族和地理区域而异；亚洲地区的患病率为27%，中国的患病率为29.8%，高于北美（24%）以及欧洲（24%）；NASH在普通人群中的患病率较难确定，有研究显示，经肝组织活检诊断的NASH在NAFLD人群中的总患病率为59.1%。数据来源：[1]Modeling nafld disease burden in china, france, germany, italy, japan, spain, united kingdom, and united states for the period 2016–2030[J]. Journal of hepatology, 2018, 69(4): 896-904.，药融咨询整理全球NASH患者人群基数较大：有研究预测至2030年中国NASH患者将由2016年的3260万人增长至4830万人，增长率为48%；美国NASH患者人数也将增长至2700万人。全球NAFLD/NASH市场持续增长：有数据显示2016-2020年全球NASH市场由17亿美元增长至19亿美元，复合年增长率为3.2%；预计至2025年达到107亿美元，并于2030年达到322亿美元，期间复合年增长率分别为41.8%和24.6%。竞争格局好，销售峰值有望达到55亿美元辉瑞、诺华、礼来、BMS、强生、诺和诺德等多个头部药企在NASH治疗领域布局多个临床项目；Inventiva、Akero、Madrigal 等代表企业的药物也取得了积极进展。据药融云数据库统计，全球处于临床Ⅲ期的管线不到10个，Resmetirom获批上市后有望快速占领NASH市场，Evercore ISI分析师估计，凭借NASH适应症，2030年Resmetirom全球销售额可能达到26亿美元，峰值可能达到55亿美元。数据来源：药融云数据库，药融咨询整理 02小分子药物VX-548VX-548一款Nav1.8抑制剂，Nav1.8是一种特定的离子通道蛋白，主要在神经组织中表达。它在感觉神经元中起着重要作用，参与传导疼痛信号和温度感知。抑制Nav1.8通道活性可以阻断疼痛信号的传导、减轻疼痛感觉并产生镇痛效应，同时Nav1.8不参与中枢神经相关的活动，不会存在类似阿片类药物的成瘾性问题，也不会对运动功能产生影响。数据来源：药融咨询整理全球疼痛市场需求巨大，主流药物仍为阿片类和NSAIDs全球疼痛行业市场巨大，根据Mordor intelligence调查显示，2021年全球疼痛管理市场价值794亿美元，预计到2027 年将增长至1207亿美元，复合年增长率为7.39%。数据来源：Mordor intelligence、《中国疼痛医学发展报告(2020)》、药融云数据库、药融咨询整理《中国疼痛医学发展报告(2020)》显示，我国慢性疼痛病人数量超过3亿，并正以每年1000万至2000万的速度增长。药融云数据显示，中国镇痛类药物的市场规模已从 2016年的 133亿元增长至 2023Q1-3年的203亿元。2023年前三季度全国院端销售额TOP10的品种中阿片类有6款：地佐辛、布托啡诺、纳布啡、羟考酮、氢吗啡酮、喷他佐辛；3款NSAIDs：阿司匹林、丙帕他莫、赖氨匹林（Aspirin/lysine）；中成药一款：天麻素。阿片类药物滥用成灾，20多年首款新机制镇痛药，峰值有望超50亿美元美国人口只占全球的5%，消耗的阿片类药物却占全球的80%（原本作为重症疼痛的镇痛药，滥用具备成瘾性）。美国CDC网站数字显示，在最近三次药物滥用危机中，即从1999年到2017年，阿片类药物已导致39.9万人死亡。市场一直在探索研发新型机制的镇痛药物，不仅要求能够媲美阿片类药物的镇痛效果，而且强调安全性和非成瘾性。福泰制药的小分子NaV1.8抑制剂VX-548为20多年来首款新机制的镇痛药，Leerink Partners分析师也预计到2030年VX-548的年销售额可能会达到51亿美元。2024年1月30日晚，福泰制药公布VX-548治疗中、重度急性疼痛中、重度急性疼痛最新三期数据，相比安慰剂组，VX-548治疗组达到了数字疼痛评分（NPRS）和48小时内疼痛强度差异的时间加权总和评分（SPID48）主要终点，同时VX-548安全性和耐受性良好，副作用发生率较安慰剂组更低。目前全球NaV1.8抑制剂研发管线并不多，研发难度大，辉瑞，雅培， Vertex均陆续折戟。Vertex 最新一代抑制剂VX-548，是目前全球进度最快且唯一III期临床成功的NaV1.8抑制剂。数据来源：CDC、Leerink Partners、福泰制药、药融咨询整理版权声明：本文转自药融云，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 8月 • NDC2024生物医药创新者峰会关键词：小分子，XDC，多肽及GLP-1热点话题，200+行业专家（点击扫码报名）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。