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FDA
拒批13款药物|2024年1-5月
2024-06-01
·
药事纵横
孤儿药
加速审批
上市批准
疫苗
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。美国
FDA
的认证意味着产品的安全性和质量得到了权威性的认可和保证,能够为消费者提供更加可靠的产品,是产品品质与效果的全球最高标准证明,
FDA
一直致力于履行其促进和保护公众健康的使命。2024年1-5月
FDA
拒批了13款药物,小编整理如下:
江苏恒瑞
/
HLB
:“双艾”疗法5月17日,
Elevar Therapeutics
子公司
HLB
及其在中国的合作伙伴
江苏恒瑞医药
宣布收到
FDA
对于
注射用卡瑞利珠单抗
联合
甲磺酸阿帕替尼片
用于
不可切除或转移性肝细胞癌
患者的一线治疗的BLA申请的完整回复信(CRL),在CRL中
FDA
表示会对
恒瑞
提交的生产现场检查缺陷完整回复进行全面评估,以及由于部分国家的旅行限制,无法在审查周期内完成必需的生物学研究监测计划(
BIMO
)临床检查,因此该产品的BLA申请将被拒绝。对此,
恒瑞
表示将尽快重新提交申请。
卡瑞利珠单抗(camrelizumab)
是
恒瑞医药
研发的人源化抗
PD-1
单克隆抗体,于2019年5月在中国获批上市,此前已在
肺癌
、
肝癌
、
食管癌
、
鼻咽癌
以及
淋巴瘤
五大瘤种中获批了9个适应症。
阿帕替尼
(
rivoceranib
)是
恒瑞医药
开发的一款针对
血管内皮生长因子受体(VEGFR)
的小分子
酪氨酸激酶抑制剂
,于2014年10月在中国获批上市,目前有3个适应症获批,分别为单药用于
晚期胃腺癌
或
胃食管结合部腺癌
、既往接受过至少一线系统性治疗后失败或不可耐受的
晚期肝细胞癌
、联合
卡瑞利珠单抗
用于不可切除或
转移性肝细胞癌
。2021年4月,
卡瑞利珠单抗
联合
阿帕替尼
一线治疗
不可切除或转移性肝细胞癌
适应症获得
FDA
孤儿药资格。
Dynavax
:
Heplisav
-B
Dynavax Technologies
宣布
FDA
拒绝了其
重组蛋白乙型肝炎
疫苗用于在血液透析中患者的补充生物制品许可证申请。这家加州生物制药公司表示,它收到了监管机构关于其sBLA的完整回复函(CRL),其中包括来自119名接受血液透析的成人的四剂量
Heplisav-B
方案的I期HBV-24研究的临床免疫原性和安全性数据。根据
CRL
,“申请没有提供足够的数据来支持对有效性或安全性的全面评估。”
FDA
认为该申请没有提供足够的数据来支持有效性或安全性的全面评估。CRL表示,HBV-24的数据不足,因为第三方临床试验现场运营商销毁了大约一半参加试验的受试者的数据源文件。该公司还透露,
FDA
发现单臂研究中的受试者总数“不足以评估四剂方案的安全性”。Dynavax在其新闻稿中表示,
FDA
拒绝其sBLA不会影响欧盟委员会于2023年10月批准血液透析患者四剂量方案的决定,或
Heplisav-B
在美国、欧盟和英国被批准用于预防所有已知
乙型肝炎
病毒亚型引起的成人
感染
的适应症。Abeona:pz-cel4月22日,
Abeona Therapeutics
宣布
FDA
针对其细胞疗法
prademagene zamikeracel (pz-cel,EB-101)
cel
,EB-101)的完整回复信 (CRL),
FDA
拒绝了该疗法上市,并要求其提供治疗的有效信息,以及满足额外的CMC 要求才能批准申请。受此消息影响,
Abeona
股价大跌53%。
Pz-cel
cel
是一种体外基因校正的自体细胞疗法,用于治疗
RDEB
患者。该疗法由表皮片组成,旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中,以实现正常的VII型胶原蛋白表达,并促进伤口愈合。试验表明,
pz-cel
cel
可以帮助治愈伤口,并减轻
RDEB
患者的疼痛。然而,
FDA
对其位于俄亥俄州克利夫兰的制造工厂进行检查,因
pz-cel
cel
制造相关的问题,
FDA
驳回了
pz-cel
cel
的上市申请,但没有要求提供额外的试验或数据来支持后续申请。
pz-cel
cel
原定PDUFA 日期是2024年5月25日,现在将有所推迟。Supernus:
SPN-830
SPN
-8304月8日,
FDA
宣布Supernus Pharmaceuticals治疗
帕金森病
的药物
SPN-830
SPN
-830第二次被拒,原因是质量和设备问题。
SPN-830
SPN
-830是一种
阿朴吗啡注射剂
,用于持续治疗
帕金森病(PD)
的运动波动(间歇性发作)。受此影响,
Supernus
股价在盘前下跌了10%。CRL中表示有两个方面需要
FDA
进行更多审查。第一个问题是Supernus需要提供更多信息,包括有关产品质量的更多信息。Supernus指出最近向监管机构提交了更多的产品质量数据,但尚未得到审查。
FDA
提出的另一个问题与输液设备的主文件有关。Supernus 表示,主文件是专有的,并计划与设备制造商讨论监管机构要求的信息和重新提交 NDA 所需的步骤。与此同时,
Supernus
公司表示,没有发现任何临床安全性或有效性问题需要获得批准。
Vanda
:Hetlioz3月6日,
Vanda Pharmaceuticals
宣布,已经收到
FDA
就
Hetlioz(他司美琼)
治疗
失眠
补充新药申请(sNDA)发出的完整回应函。
FDA
表示发现了标签和上市后要求/保证之外的缺陷,不能批准目前的sNDA。
Vanda
正在对其进行审查,并评估下一步行动。
Hetlioz
是一款褪黑素受体激动剂,2014年1月在美国获批治疗非24小时
睡眠觉醒障碍
。2020年12月,该产品拓展新适应症,获
FDA
批准治疗
史密斯-马吉利综合征 (SMS)
SMS
)
夜间睡眠障碍
。Viatris/Mapi Pharma:GA Depot3月11日,
晖致(Viatris)
和
Mapi Pharma
共同宣布收到
FDA
就
GA Depot
(
醋酸格拉替雷
,40mg)用于治疗
复发型多发性硬化症
的新药申请(NDA)发出的完整回复函(CRL)。关于
FDA
拒绝的具体细节很少,这两家公司仅表示,他们目前正在审查完整回复函,以更好地确定
GA Depot 40
的“适当下一步”。GA Depot 40的活性成分
醋酸格拉替雷
是一种免疫调节剂,1996年在美国获批用于治疗
多发性硬化症(MS)
,商品名为
Copaxone
。2023年6月,
格拉替雷
在中国获批上市。GA Depot的NDA主要是基于一项III期研究的积极结果。该研究评估了
GA Depot
对比安慰剂治疗
RMS
患者的有效性、安全性和耐受性。结果显示,
GA Depot
组患者的年复发率相比安慰剂组降低了30.1%(P=0.0066)。
Minerva
:
Roluperidone
2月27日,
Minerva Neurosciences
宣布收到
FDA
就
Roluperidone
用于治疗
精神分裂症
阴性症状的新药申请(NDA)发出的完整回复函(CRL),表示拒批其
精神分裂症
新药。受此消息影响,
Minerva
股价大跌59%。在CRL中,
FDA
指出了以下四点拒批理由:虽然MIN-101C03研究在主要疗效终点上显示出统计学意义,但其本身不足以确立实质性的有效性证据;提交的NDA缺乏有关同时服用抗
精神病
药物的数据;NDA材料缺乏证明
Roluperidone
对改善
精神分裂症
阴性症状具有临床意义的必要数据;在已提交的安全性数据中,至少服用12个月拟议剂量(64mg)
Roluperidone
的患者数量不足。为了解决这些缺陷,
FDA
规定Minerva必须至少再提交一项积极、充分和对照良好的研究,以支持
Roluperidone
治疗阴性症状的安全性和有效性。Minerva还必须提供额外的数据来证明
Roluperidone
与其它抗
精神病
药物联合用药的安全性和有效性,以进一步支持
Roluperidone
的有效性并证明拟议剂量的长期安全性。总结
FDA
在创新药的上市审批上日渐趋严,以高标准、高要求将多款创新药被拒之门外。
FDA
的拒批原因主要集中疗效、安全性、CMC问题和标签缺陷上,上市申请被拒除了影响产品的商业化进程外,也可能使企业遭受重大的股市打击,因此企业应审慎考虑
FDA
审批标准,减少碰壁几率,以期成功闯关
FDA
。参考资料:各公司官网
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机构
US Food & Drug Administration
江苏恒瑞医药集团有限公司
HLB Co., Ltd.
[+12]
适应症
转移性肝细胞癌
肺癌
肝癌
[+18]
靶点
PD-1
VEGFR
CEL
[+2]
药物
卡瑞利珠单抗
甲磺酸阿帕替尼
Bimosiamose
[+8]
标准版
¥
16800
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