盘点：国内6家布局“同种异体细胞疗法”的公司
细胞疗法免疫疗法上市批准基因疗法并购
声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。前不久，T细胞免疫治疗领域领导者Atara Biotherapeutics向美国FDA提交了tabelecleucel（tab-cel）cel）的生物制品许可申请（BLA），作为爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）单药疗法，用于至少接受过一次治疗的成人以及两岁以上儿科患者。如果tab-celcel获批，将成为全球首款同种异体T细胞免疫疗法，以及治疗EBV阳性PTLD的首款疗法。同种异体细胞疗法，又被称为“现货型“或“通用型”细胞疗法，是指从健康捐赠者体内提取或利用外周血、脐带血、多能干细胞等途径获取免疫细胞，经过工程改造和扩增最后输入患者体内的疗法。目前，通用型细胞疗法分为两类，一类是以UCAR-T、CAR-NK、CAR-iNK为主的异体通用型细胞疗法，另一类是以体内CAR-T为代表的自体通用型细胞疗法。放眼国内，布局该领域的公司有传奇生物、亘喜生物、科济生物、茂行生物、济因生物、晨泰医药等。传奇生物传奇生物成立于2014年，是中国CAR-T海外上市第一股，全球员工总数逾1500人。其首款产品CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-celcel）于2022年获得美国FDA、日本厚生劳动省批准上市，用于多发性骨髓瘤。传奇生物拥有同种异体细胞疗法平台，利用基因编辑开发同种异体CAR-T疗法。它们与TCR的α和β亚基结合之后，阻碍正常TCR复合体的形成，从而阻断内源性TCR信号的传播。 这种策略不需要对细胞进行基因编辑，而且阻断内源性TCR信号的蛋白可以由携带CAR转基因的病毒载体同步表达，减少了CAR-T疗法的生产步骤。基于该同种异体非基因编辑LUCAR平台，传奇生物开发出靶向CD20的异体CAR-T细胞治疗产品LUCAR-20S。LUCAR-20S 的1期研究已启动，初步资料显示 LUCAR-20S 输注后具有抗肿瘤活性。研发管线亘喜生物亘喜生物成立于2017年，于2021年1月8日在美国纳斯达克 IPO上市，致力于开发创新、高效的细胞疗法。它打造一条包含多种自体和同种异体候选产品的丰富临床阶段产品管线。2023年12月，阿斯利康宣布超10亿美元收购亘喜生物。2022年2月，亘喜生物宣布其同种异体CAR-T细胞疗法TruUCAR平台取得多项进展。而TruUCAR平台创新的双靶向CAR结构，能使细胞药物上的CD19 CAR特异性靶向恶性肿瘤细胞，同时CD7 CAR则用于抑制宿主抗移植物排斥反应（HvG）。基于该平台，亘喜生物打造了一系列成本更低、使用更便捷的“即用型”同种异体CAR-T单药疗法，例如：GC502、GC027。GC502是一种CD19/CD7双靶向同种异体CAR-T疗法，正在中国开展针对B细胞恶性肿瘤的I期临床试验。GC502使患者在成功清淋后，无需辅助额外的治疗以抑制HvG。GC027是一种靶向CD7的即用型同种异体CAR-T疗法，用于治疗急性T淋巴细胞白血病成人患者。初步数据显示，GC027疗效优异、安全性良好。研发管线科济生物科济生物成立于2014年，是一家在港交所上市、在中国及美国拥有业务的生物制药公司，专注于实体瘤和血液恶性肿瘤的创新CAR-T疗法。科济药业则通过自主研发的THANK-UCAR技术开发通用型CAR-T疗法，该技术不仅可降低T细胞表面的TCR和B2M，还用NKG2A蛋白的CAR来包被CAR-T细胞，从而抵抗NK细胞的攻击。科济药业已利用该技术开发了靶向BCMA的同种异体CAR-T细胞候选产品CT0590，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，目前已启动研究者发起的临床试验。研发管线茂行生物茂行生物成立于2017年，聚焦于脑部肿瘤的通用型CAR-T疗法研发，2021年8月19日，茂行生物获得数千万人民币的天使轮融资，投资方为海邦投资、宏沣投资。该公司拥有独特的通用型CAR-T开发平台，有效解决异体免疫细胞的移植物抗宿主病风险和排异问题，获得的异体CAR-T细胞可在患者体内实现长时间存续，进而发挥理想疗效，具有国际领先水平。MT-027是茂行生物自主研发的一款靶向B7-H3的同种异体CAR-T细胞治疗产品，适应症为复发性高级别脑胶质瘤，已获美国FDA孤儿药资格认定 。晨泰医药晨泰医药成立于2018年，是一家专注于抗肿瘤治疗的生物医药公司 ，致力于为癌症患者开发和整合先进的治疗方法。2021年3月，晨泰医药与专注于开发新型细胞疗法的公司Wugen达成合作，开发同种异体细胞疗法，用于治疗实体瘤和血液癌症。 晨泰医药将负责新产品在指定区域内的开发和商业化，包括生产、临床试验、注册、市场开发和销售活动。晨泰医药和Wugen公司将平等分享该区域产品开发和商业化相关的损益，并共享数据支持新产品在该区域和全球获批。与目前的自体回输疗法相比，Wugen公司专利平台生产的通用型记忆NK细胞和CAR-T细胞疗法，具有很多优势，包括生产工艺可靠、生产成本低、安全性高等。济因生物济因生物成立于2021年7月，聚焦通用型细胞与基因治疗(CGT)产品的开发，拥有先进的iPSC重编程及定向分化、体内靶向递送等技术平台。5月15日，济因生物完成数千万元天使+轮融资，融资主要用于核心技术平台的优化升级以及体内CAR-T管线的临床阶段工作推进。2023年1月，济因生物完成数千万元天使轮融资，融资将用于加速推进通用型细胞疗法管线的开发。济因生物的体内CAR-T技术平台VivoExpress，是基于慢病毒开发的一套具有自主知识产权的体内靶向递送制备CAR-T技术，具备以下特点：（1）可精准高效地靶向并感染T细胞，同时有效避免感染旁观细胞；（2）避免感染肿瘤靶细胞产生抗原逃逸；（3）可以有效感染体内不增殖的T细胞从而制备体内CAR-T。在前期非临床实验中，基于VivoExpress的体内CAR-T，展现出了良好的安全性和优异的体内外药效；目前济因生物正在推进体内CAR-T先导管线的临床安全性和有效性验证。参考资料：各公司官网
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