2023年度CDE药品审评报告重磅发布｜罕见病药大丰收

2024-02-06

上市批准优先审批细胞疗法免疫疗法申请上市

2024年2月4日，国家药监局发布2023年度药品审评报告。报告显示，2023年全年批准上市1 类创新药40 个品种，其中9个品种（22.5%）通过优先审评审批程序批准上市，13个品种（32.5%）为品附条件批准上市。此前医药地理已经对这40个创新药进行过盘点，详情可见:【盘点】2023年，那些NMPA批准的创新药。此外，批准罕见病用药45 个品种（未包括化药4 类罕见病用药）,其中15个品种（33.3%）通过优先审评审批程序得以加快上市，1个附条件批准上市；批准儿童用药产品92 个品种；批准CAR-T 细胞治疗产品3 个。罕见病用药迎来大丰收！表1: 2023年通过优先审评审批程序批准的罕见病用药来源：CDE官网从准入方面来看。2023年底，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》中，新增了15种罕见病用药，覆盖16个罕见病病种，其中有6款新增药物为2023年最新批准的新药。从结果上看，2023年度罕见病是历年来准入较多的一年，特别是实现了一些病种零的突破。表2: 6款当年获批当年入保的罕见病药物《中国罕见病定义研究报告2021》指出，新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病被定义为罕见病。国家卫健委等机构此前公布的数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。本期我们将聚焦罕见病领域，为大家分析获批药物中比较重磅的几款。全球唯一一款适用于儿童/成人I 型酪氨酸血症的药物尼替西农是一种羟基苯丙酮酸双加氧酶抑制剂，是治疗1型酪氨酸血症（HT-1）的首选药物。2023年在国内获批了口服混悬液和胶囊两个剂型，用于治疗成人和儿科患者的1型遗传性酪氨酸血症。新剂型的获批将大大提升儿童患者的用药便利性,该药顺利进入2023年乙类医保目录。来源：PDB药物综合数据库，中国医药工业信息中心二、硫酸氢司美替尼胶囊中国首个且唯一获批用于治疗I 型神经纤维瘤（NF1）的药物由阿斯利康罕见病业务子公司瑞颂制药研发的新药科赛优（硫酸氢司美替尼胶囊）于2023年5月8日在中国正式获批，用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。该药物是中国首个且目前唯一获批的NF1治疗药物，司美替尼 MEK靶向抑制的创新机制可以帮助控制瘤体体积，延缓疾病进展。来源：PDB药物综合数据库，中国医药工业信息中心三、氯马昔巴特口服溶液首款治疗阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒药物2023年5月，NMPA批准氯马昔巴特（Maralixibat）上市用于治疗1岁及以上Alagille综合征（阿拉杰里综合征）患者的胆汁淤积性瘙痒。氯马昔巴特口服溶液是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，阻断胆汁酸肠肝循环，降低肝内和血清中的胆汁酸水平，减少由此介导的肝脏损伤，缓解胆汁淤积瘙痒（极度瘙痒）。该药物是在中国、美国（3个月及以上）及欧盟（2个月及以上）批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。图1: 氯马昔巴特简介来源：Pharma ONE智能药物大数据分析平台，中国医药工业信息中心四、盐酸替洛利生片用于发作性睡病的全球首个成药的选择性组胺H3受体反向激动剂替洛利生是全球首个成药的选择性组胺H3受体反向激动剂。2023年6月30日，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准盐酸替洛利生片(铧可思®)用于治疗发作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日间过度嗜睡(EDS)或猝倒，并当年被纳入医保目录，填补了我国发作性睡病的医保空白。来源：PDB药物综合数据库，中国医药工业信息中心五、盐酸奥扎莫德胶囊鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂中的mee-best2023年2月2日，BMS旗下热珀西亚®（盐酸奥扎莫德胶囊）国内获批，用于治疗成人复发型多发性硬化，包括临床孤立综合征、复发-缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。奥扎莫德是一种全新的高选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，可与S1P受体亚型1（S1P1）和亚型5（S1P5）高亲和力结合，实现对神经炎症和神经退行性改变的双重控制。多发性硬化（MS）是一种慢性、致残性疾病，2018年已纳入我国《第一批罕见病目录》。来源：PDB药物综合数据库，中国医药工业信息中心六、艾加莫德α全球首个获批上市的FcRn拮抗剂2023年6月30日NMPA批准艾加莫德α注射液（商品名：卫伟迦）上市，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力 AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力，打破了这一治疗领域三十年来的创新药突破，为不幸罹患全身型重症肌无力这一罕见病的患者，带来了全新的治疗选择。上市后的半年时间里，艾加莫德通过国谈成功进入国家医保目录。来源：PDB药物综合数据库，中国医药工业信息中心七、依库珠单抗全球首个获批的C5补体抑制剂依库珠单抗国内于2018年上市，用于治疗罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。2023年6月13日获批新适应症，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。国外还获批了抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的成年患者的视神经脊髓炎症（NMOSD）。来源：PDB药物综合数据库，中国医药工业信息中心经2023年11月份的医保谈判后成功进入医保目录，2024年1月1日正式执行，依库珠单抗原本的价格19000元/支，调整为2510元/支，若按照乙类医保目录报销比例70%计算，在医保支付报销后，每支依库珠单抗仅753元，大幅度降低患者长期使用经济压力。据PDB数据库统计，依库珠单抗2023年前三季度院端销售额为820.44万元，此次成功进入医保目录，预计2024年销量将进一步增长。图1: 依库珠单抗国内院端销售额来源：PDB药物综合数据库，中国医药工业信息中心小结近年来，国家一直致力于提高罕见病患者用药的可及性。2018年5月，国家卫健委等部门联合制定了《第一批罕见病目录》，首次将121种罕见疾病以目录形式向社会公示。2023年9月份发布的《第二批罕见病目录》，新增86个病种。此外，2022年5月，国家药监局公示《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》，对批准上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，期间不再批准相同品种上市。2024年1月18日，国家药监局药审中心(CDE)正式发布《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》，自发布之日起施行。这一系列政策的发布，都体现了国家对罕见病领域的重视，未来，“双通道”等政策也将助力打通国谈药落地的最后一公里，惠及更多罕见病患者，让罕见被看见！END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001