6月28日，博锐生物旗下子公司杭州博之锐生物制药有限公司宣布，其开发和生产的托珠单抗注射液（商品名：安佰欣）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗类风湿关节炎（RA）、全身型幼年特发性关节炎（sJIA）、细胞因子释放综合征（CRS）。 安佰欣是罗氏公司托珠单抗注射液（雅美罗）的生物类似药。托珠单抗是一种靶向白介素6（IL-6）受体的重组人源化单克隆抗体，可特异性地结合可溶性及膜结合的IL-6受体，并抑制由IL-6受体介导的信号转导。生理情况下，体内IL-6的水平很低，参与免疫调节作用。当体内发生炎症反应时，IL-6的合成大量增加从而会造成机体组织的损伤。IL-6是一种促炎性细胞因子，它的释放可以诱发一系列下游的促炎症反应。 根据博锐生物新闻稿，通过质量相似性研究、临床前药理毒理比对研究，结果显示安佰欣在质量、临床前药效、临床前药代动力学和安全性等方面与原研药雅美罗高度相似；临床药代比对研究和类风湿关节炎患者人群的临床有效性比对研究，系统证明了安佰欣和雅美罗在药代动力学、临床有效性和安全性等方面的相似性。 参考资料： [1] 博锐生物托珠单抗注射液安佰欣®获批上市

强生（Johnson & Johnson）今日宣布，其靶向新生儿Fc受体（FcRn）的在研抗体疗法nipocalimab在全身性重症肌无力（gMG）患者中的3期Vivacity-MG3研究取得了积极结果。该试验达成主要终点，接受nipocalimab联合标准治疗（SOC）的患者在改善gMG疾病指标日常生活活动（MG-ADL）评分方面优于安慰剂联合SOC。强生将在2024年欧洲神经病学学会（EAN）大会上公布详细数据，并将在今年晚些时候提交该数据给监管机构。根据新闻稿，该疗法是在gMG抗体阳性患者（抗AChR+、抗MuSK+、抗LRP4+）中，与标准治疗联合使用时，改善患者MG-ADL评分上优于安慰剂的首个FcRn阻断剂。 这项双盲、安慰剂对照研究招募了广泛的抗AChR+、抗MuSK+和/或抗LRP4+患者，这些患者约占gMG患者群体的95%。与基线相较，在第22、23和24周，接受nipocalimab联合SOC治疗的患者在MG-ADL评分上平均改善了4.70分，显著高于安慰剂联合SOC治疗患者的3.25分（P=0.002）。对于gMG患者来说，MG-ADL评分变化1到2分可能意味着从

6月27日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Incyte公司申报的1类新药axatilimab注射液获批临床，拟用于治疗既往接受过系统治疗后复发或难治活动性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。公开资料显示，这是一款抗集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抗体，该产品治疗cGVHD的上市申请已经获美国FDA授予优先审评资格。 Axatilimab是一款靶向CSF-1R的在研单克隆抗体。CSF-1R是一种细胞表面蛋白，被认为控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能。在临床前模型中，通过CSF-1受体抑制信号传导已被证明可减少疾病介导的巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，这已被证明在cGVHD和特发性肺纤维化（IPF）等疾病的纤维化疾病过程中发挥关键作用。 2021年9月，Syndax公司和Incyte宣布达成一项超6亿美元合作，共同开发和商业化axatilimab用于治疗cGVHD和其他纤维化疾病。此前axatilimab已经获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗慢性GVHD和IPF患者。 今年2月，Incyte公司宣布FDA已经接受了axatilimab的生物制品许可申请（BLA），并

STALICLA’s precision psychiatry study highlights strong EEG-based target engagement of STP1 treatment in defined subgroup of patients with autism and numerical improvement in core symptoms June 27, 2024 – STALICLA SA, a Swiss neuro precision biotech company dedicated to developing precision medicine-based treatments for neuropsychiatric and neurodevelopmental disorders, today announced the publication of a landmark phase 1b study with STP1, a novel combination therapy tailored for the treatment

Zealand Pharma announces completion of an upsized equity offering of 8.35 million new ordinary shares raising gross proceeds of USD 1 billion / DKK 7 billion NOT FOR RELEASE, PUBLICATION OR DISTRIBUTION IN WHOLE OR IN PART IN OR INTO THE UNITED STATES, AUSTRALIA, CANADA, JAPAN OR SOUTH AFRICA, EXCEPT AS PERMITTED BY APPLICABLE LAW. As announced on 25 June 2024, Zealand Pharma commenced a directed share offering to institutional and professional investors through an accelerated bookbuilding. Toda

Ongoing Phase 1/2 Study of MRT-2359 for MYC-driven solid tumors demonstrates favorable safety and pharmacodynamic profile dosing 0.5 mg using a 21/7 schedule; currently assessing 0.75 mg dose level; final determination of recommended Phase 2 dose and updated clinical results anticipated in H2 2024 IND submission achieved for MRT-6160, a VAV1-directed MGD in development for systemic and neurological autoimmune diseases; initiation of Phase 1 SAD/MAD study expected this summer with Phase 1 clinica

June 27, 2024 -- Cogent Biosciences, Inc. (Nasdaq: COGT), a biotechnology company focused on developing precision therapies for genetically defined diseases, today announced it has reached alignment with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) on the Company’s novel patient reported outcome measure, Mastocytosis Symptom Severity Daily Diary (MS2D2), for use in Part 2 of the registration-directed SUMMIT trial evaluating bezuclastinib in Nonadvanced Systemic Mastocytosis (NonAdvSM) patients.

2024年6月27日，科望医药港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。 科望医药成立于2017年，研发管线包括6项主要资产，4款进入临床阶段，2款处于临床前阶段。核心管线ES102为一款六价OX40激动剂抗体，后续管线包括VEGF/DLL4双抗、CD39/TGFβ双抗、LILRB2抗体、SIRPα/Claudin18.2双抗等。 科望医药2022、2023年研发投入分别为3.51亿元、1.08亿元。 账上现金还有2.55亿元。 礼来亚洲为最大单一股东，持股22.93%。 科望医药成立以来经过4轮融资，累计融资2.515亿美元（合人民币17.9亿元）。2021年2月，科望医药完成9100万美元C轮融资，投前估值5.08亿美元，投后估值5.99亿美元。 科望医药在2021年寻求美国上市，并递交了上市申请文件。2022年撤回美国上市申请，2024年转而寻求香港上市。 科望医药最新股权结构如下，礼来亚洲持股22.93%，高领投资持股9.51%，大湾区基金持股5.38%，汇鼎持股4.92%，腾讯持股4.09%，CDH持股2.93%，高特佳持股2.66%，德屹资本持股2.44%，Co

日前，艾伯维（AbbVie）和Genmab共同宣布，美国FDA加速批准双方联合开发的双特异性抗体疗法Epkinly（epcoritamab）用于治疗复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，这些患者先前接受过2线以上的系统性疗法。根据新闻稿，Epkinly是获FDA批准用以治疗此类患者群体的首个皮下注射T细胞接合双特异性抗体。此外，Epkinly也是FDA批准用以治疗接受过2线以上疗法的R/R FL与R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的首个双特异性抗体。值得一提的是，这款创新疗法也被行业媒体Evalute列为2023年的十大潜在重磅疗法之一。 滤泡性淋巴瘤是第二常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），占所有NHL病例的20-30%。目前的标准护理疗法无法治愈FL，患者经常复发。随着患者所接受疗法线数的增加，其应答的持久性可能会缩短。 这次批准主要是基于EPCORE NHL-1临床1/2期试验的结果，该试验评估Epkinly在127名R/R FL患者中的疗效与安全性，这些患者先前接受过中位3线疗法。入组患者包括不同难治性FL患者的预设亚组，包括对CD20靶向疗法和烷化剂均

日前，Intellia Therapeutics公布其CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001的最新临床数据。三位先前在1期剂量递增研究中接受最低剂量NTLA-2001治疗的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者，在接受后续55 mg NTLA-2001治疗后，其血清转甲状腺素（TTR）蛋白水平中位减少90%。根据新闻稿，这是首次临床数据显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药，成功完成临床概念验证。 在1期试验中，三名初始患者在剂量递增阶段接受了0.1 mg/kg剂量的NTLA-2001，在第28天其血清TTR中位减少了52%。如预期，0.1 mg/kg剂量导致的血清TTR减少低于目标水平。所有三名患者在完成试验方案预定的两年观察期后，均接受了55 mg NTLA-2001的治疗。患者在接受后续治疗28天后达到目标药效作用，其血清TTR中位减少了90%。与原始基线水平相较，患者的血清TTR中位减少达95%。 在接受后续剂量后，所有患者对NTLA-2001的耐受性良好。三名患者中的一名在接受55 mg剂量时发生轻微的输液相关反应。NTLA-2001再给药