Nov. 18, 2024 -- Siren Biotechnology, pioneer of AAV immuno-gene therapy for cancer, today revealed its lead asset, SRN-101, for the treatment of high-grade gliomas. The FDA granted both Orphan Drug and Rare Pediatric Disease designations to SRN-101, supporting its development as a new therapy for patients with high-grade gliomas and pediatric-type diffuse high-grade gliomas, respectively, some of the most aggressive brain cancers with few therapeutic options. This marks a significant milestone

11月20日，百明信康宣布完成新一轮数亿元融资。本轮融资由人保资本股权、清松资本、某知名产业投资机构等多家知名机构和产业投资方共同投资。百明信康成立于2018年，致力于研发针对过敏性疾病及自身免疫疾病的新一代特异性免疫疗法。 根据百明信康新闻稿介绍，该公司在欧洲拥有产、研、销一体化的全资子公司，拥有数十款商业化产品。百明信康正积极拓展全球市场，并推动欧洲已上市创新过敏免疫治疗产品在中国的临床开发及商业化。同时其快速构建了基于新技术平台的过敏和自身免疫性疾病适应症的研发管线，其中草花粉过敏、格雷夫斯症等数个管线已在全球不同国家分别进入临床2期、3期研究阶段。 百明信康主要商业化产品包括天然提取变应原SCIT、SLIT（喷剂）过敏治疗产品；分子变应原过敏治疗产品；类变应原过敏治疗产品以及过敏诊断产品。此外，根据百明信康官网介绍，该公司正在开发基于两大技术平台的各种免疫疗法，利用PCFiT （重组肽载体融合蛋白）技术治疗过敏性鼻炎、过敏性结膜炎和过敏性哮喘；利用 Apitopes （可诱导免疫耐受多肽）技术治疗多发性硬化、格雷夫斯病、葡萄膜炎、血友病VIII因子抑制物，以及心肌炎和类风湿

优时比（UCB）和渤健（Biogen）公布了3期PHOENYCS GO研究的详细结果。分析显示，该试验达到主要终点，两家公司联合开发的在研药物dapirolizumab pegol（DZP）与标准治疗（SOC）联用能够显著改善中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）患者的疾病活动程度。研究结果同时公布于2024年美国风湿病学会年会（ACR Convergence 2024）。 PHOENYCS GO是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组别的3期研究，旨在检视与安慰剂加SOC相比，DZP与SOC联合在中度至重度SLE患者中的疗效与安全性，共有321位患者入组。 在主要终点方面，衡量48周后根据不列颠群岛狼疮评估组（BILAG）的综合狼疮评估（BICLA）的完成情况，评估中度至重度SLE疾病活动的改善。结果显示，DZP联合SOC组患者的应答率（49.5%）比安慰剂联合SOC组（34.6%）高出14.6%（95% CI：3.3，25.8；p=0.0110）。更高的BICLA应答率反映了基线时所有受影响器官的治疗应答，并与有意义的临床益处相关。在次要终点评估中，第24周BICLA应答率显示

GSK今日宣布，其正在进行的全球性3期临床试验GLISTEN取得积极的顶线结果。该试验评估了在研回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂linerixibat在患有与原发性胆汁性胆管炎（PBC）相关的胆汁淤积性瘙痒成人患者中的疗效。PBC是一种罕见的自身免疫性肝病。 GLISTEN试验达到了主要终点，与安慰剂相比，linerixibat显著改善了瘙痒症状，表现为24周内月度瘙痒评分与基线相比显著降低。试验招募了中度至重度瘙痒的PBC患者，这些患者正在接受指南建议的瘙痒治疗，包括初治和经治患者。初步安全性结果总体上与此前研究中观察到的一致。目前，这些数据的进一步分析正在进行中。GLISTEN试验的完整结果将于未来的科学大会上公布。 预计到2030年，全球将有超过50万人确诊PBC，其中超过24万人将经历需要治疗的顽固性瘙痒，这反映了一个显著未被满足的需求。在PBC患者中，肝脏的胆汁流动受阻。循环中的胆汁酸过量被认为是导致胆汁淤积性瘙痒的主要原因，这是一种无法通过抓挠缓解的内在瘙痒。瘙痒可发生在PBC疾病的任何阶段，最多可影响90%的PBC患者。胆汁淤积性瘙痒是一种严重的病症，可能导致患者

Solengepras is a potentially first-in-class, oral, non-dopaminergic investigational therapy in development for Parkinson’s disease ARISE will evaluate the efficacy of solengepras as an adjunctive therapy to levodopa and other background Parkinson’s disease medications Company expects to report topline data in the first half of 2026 Nov. 18, 2024 -- Cerevance, a clinical-stage biopharmaceutical company advancing multiple cell type-specific therapies for the treatment of neurodegenerative, psych

11月19日，华东医药发布公告称，该公司两款1类新药获批新的临床试验默示许可，分别为：长效三靶点激动剂DR10624在中国获批临床，拟开发治疗代谢相关脂肪性肝病/代谢相关脂肪性肝炎；双靶点长效激动剂HDM1005在美国获批临床，拟开发治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。 华东医药控股子公司道尔生物申报的DR10624注射液在中国获批临床，拟治疗适应症为代谢相关脂肪性肝病/代谢相关脂肪性肝炎。DR10624为道尔生物自主研发的一款长效三靶点激动剂，其为靶向FGFR1c/Klothoβ（FGF21R）、GLP-1受体（GLP-1R）和GCG受体（GCGR）的候选创新蛋白药物。 DR10624由N端靶向GLP1R/GCGR的嵌合肽段与工程化改造的IgG1 Fc融合，并在Fc的C末端融合重组的FGF21突变体。临床前研究结果显示，DR10624具有较强的代谢调节和改善的药效。 根据华东医药公告，DR10624此前已经先后在中国获批临床，针对适应症包括体重管理、2型糖尿病和重度高甘油三酯血症。目前该产品正在开展重度高甘油三酯血症的中国2期临床试验，正在受试者入组阶段。 华东医药全资子公司

Cybin公司今日公布了在研疗法CYB003在2期临床试验中的12个月疗效数据。CYB003是该公司专有的氘代裸盖菇素类似物，正在开发用于辅助治疗抑郁症（MDD）。此前，CYB003已获得美国FDA授予的突破性疗法认定。 12个月的数据显示，在接受剂量为16 mg的CYB003治疗的患者队列中，共有8名参与者完成了12个月的随访，其中7名接受了两剂CYB003的治疗。在接受两剂CYB003治疗的参与者中，抑郁症状量表（MADRS）评分与基线相比的平均变化约为23分（n=7）。接受两剂治疗的参与者中，100%产生应答，并且71%在12个月时维持缓解状态（remission）。 在16 mg剂量组中，作为治疗应答者（MADRS评分减少≥50%）但未达到缓解的两名参与者的MADRS评分为11分，缓解的定义为MADRS总分≤10分。 CYB003表现出优异的安全性。在12个月随访期间未报告新的不良事件，包括无自杀倾向的报告。 Cybin公司目前已经启动CYB003的3期临床试验，用于辅助治疗抑郁症。此外，该公司还拥有一系列以5-羟色胺受体为靶点的在研化合物。 参考资料： [1] Cy

EnteroBiotix Completes Phase 2 Study Recruitment of EBX-102-02 in Irritable Bowel Syndrome 122 patients with moderate to severe irritable bowel syndrome (IBS) were recruited to EnteroBiotix’s Phase 2 TrIuMPH trial assessing EBX-102-02 EnteroBiotix completed enrolment ahead of its planned schedule, dosing 62 participants with constipation predominant IBS (IBS-C) and 60 participants with diarrhoea predominant IBS (IBS-D) Topline data expected to readout in Q1 2025 18 November 2024. EnteroBiotix L

Designations underscore significant unmet need in Stargardt disease, a rare and serious pediatric disease for which no treatment exists. Data from Alkeus’ TEASE program were presented at the American Academy of Ophthalmology’s 2024 annual meeting. Alkeus plans to apply for a Priority Review Voucher along with its NDA submission. Nov. 18, 2024 -- Alkeus Pharmaceuticals, Inc., a biopharmaceutical company dedicated to preserving the sight of individuals impacted by retinal diseases, today announc

2024年11月18日，VelaVigo Cayman Limited（“VelaVigo”或“橙帆医药”），一家专注于多特异性抗体和抗体偶联药物（ADC）发现与开发的生物医药公司，今日宣布与Avenzo Therapeutics, Inc.（Avenzo）达成一项全球战略合作协议。 根据协议，橙帆医药将授予Avenzo在全球范围内（不包括大中华区）开发、生产和商业化Nectin4/TROP2 双特异性抗体偶联药物，同时保留在大中华区的相关权益。双方将共同推进该项目在全球范围内的开发和临床应用。 该项目计划于 2025 年向美国食品药品监督管理局（FDA）和中国国家药品监督管理局（NMPA）提交新药研究申请（IND）。 根据协议条款，橙帆医药将获得高达5000万美元的首付款及近期里程碑付款。在达成开发、监管审批及销售的关键里程碑后，公司有望再获得高达7.5亿美元的后续里程碑付款，并根据 Avenzo区域的销售情况获取分级特许权使用费。 橙帆医药创始人兼CEO 李竞博士：“我们很高兴与Avenzo团队合作。此次合作不仅验证了橙帆医药强大的科学立项能力和卓越的抗体及 ADC 药物发