MIPLYFFA, the first FDA-approved treatment for Niemann-Pick disease type C, is available at Zevra’s specialty pharmacy for dispense AmplifyAssist™, Zevra’s comprehensive patient support program, in place to address access barriers Nov. 21, 2024 -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, or the Company), a commercial-stage rare disease therapeutics company, today announced that MIPLYFFA™ (MY-PLY-FAH) (arimoclomol), the first treatment approved by the U.S. Food and Drug Administration (

LPX-TI641 is an oral novel Treg-expanding T cell/transmembrane, immunoglobulin, and mucin (Tim)receptor agonist therapy in development for the treatment of autoimmune diseases such as rheumatoid arthritis, psoriatic arthritis, and multiple sclerosis with the intent to expand into additional therapeutic indications. In healthy adults, LPX-TI641 was orally bioavailable and was safe and well tolerated up to the highest tested doses. Exploratory pharmacodynamic endpoints showed an exposure-dependent

— Lilly to Develop Two Targets Identified and Validated Using Verge Genomics’ AI-Enabled, All-in-Human CONVERGE® Platform — Demonstration of the Robust Predictive Power of CONVERGE® - 83% of Prioritized Targets were Validated in Disease-Relevant Models, a Rate Significantly Higher than Industry Standards Nov. 20, 2024 -- Verge Genomics, a clinical-stage biotechnology company pioneering the use of artificial intelligence (AI) and human data to transform drug discovery and development, announced

Company is evaluating IMSB301 in a Phase 1 clinical trial in healthy volunteers and plans to move rapidly into Phase 1b/2 clinical studies in patients with AGS, lupus and other cGAS-driven diseases Receiving RPDD is the initial step in obtaining a priority review voucher Nov. 20, 2024 -- ImmuneSensor Therapeutics, a clinical-stage biotherapeutics company focused on the development of first- and best-in-class cGAS inhibitors to address diverse peripheral and CNS indications in inflammation and a

- Candidate VY1706 demonstrates significant reductions of tau at low doses in NHP study; IND and CTA filings anticipated in 2026 - - VY1706 is the fifth neuro gene therapy development candidate nominated leveraging Voyager’s IV-delivered, CNS-penetrant TRACER capsids - Nov. 20, 2024 -- Voyager Therapeutics, Inc. (Nasdaq: VYGR), a biotechnology company dedicated to advancing neurogenetic medicines, today announced that it has selected a lead development candidate, VY1706, for its tau silencing g

近日，作为放射性药物领域的创新药企杭州赛核生物技术有限公司（简称“赛核生物”）宣布完成天使轮融资。据悉，本轮融资由冷杉溪资本独家投资，融资规模达数千万元。 癌症是人类健康的重大威胁，是世界和我国居民最主要的死亡原因之一。靶向阿尔法粒子放疗，通过靶向分子将阿尔法粒子同位素精准的递送到癌症组织进行高强度局部内放射治疗，具有强效、特异的优势，是当今国际上癌症治疗的最前沿领域和投资热点。仅2024年至今，阿斯利康，百时美施贵宝等多家大型跨国药企便投入上百亿美元进军靶向阿尔法粒子放疗领域。日本政府已经将靶向阿尔法粒子放疗定为未来癌症治疗的国家战略。我国中央多部委也先后出台了《医用同位素中长期发展规划（2021-2035）》和《核技术应用产业高质量发展三年行动方案（2024-2026）》，大力促进我国核药事业的发展。业内预计2021年至2025年期间，中国核素显像诊断和治疗用放射性药物市场规模将达到32.4%的年复合增长率。预计2025年市场规模将达到93亿元人民币，2030年市场规模将进一步扩大至260亿元人民币。 赛核生物致力于通过研发具有完全自主知识产权的原创核心技术成为国际领先的核药创

Analytical BioSciences Limited（简称“百奥智汇”）及其子公司上海星赛生物科技有限公司近日宣布与吉利德科学（Gilead Sciences Inc.）签署资产购买协议。 本次协议涉及百奥智汇在癌症免疫疗法中开创的新方法，通过重编程肿瘤微环境中的癌相关成纤维细胞（CAFs）诱导三级淋巴结构（TLS）的形成。这一策略应对了低肿瘤免疫原性这一关键挑战，通过有效地招募和激活免疫细胞来促进强大的抗肿瘤免疫反应。在多个临床前模型中，这些分子显示出克服免疫检查点抑制剂治疗耐药性的显著潜力，并在与多种治疗策略联合使用时证明了其有效性。根据协议约定，吉利德科学获得百奥智汇数个临床前抗肿瘤候选药物资产的全球权益，并支付首付及里程碑付款。吉利德科学将授予百奥智汇在中国大陆对上述单个资产的优先购买权。 百奥智汇成立于2018年，是一家拥有全球视野的生命科学技术公司，致力于将单细胞研究平台和生物信息学大数据/AI平台充分应用于癌症等重大人类疾病的诊断和治疗中，充分利用自身强大的科研能力、自有平台和数据，创建人类疾病的精准细胞图谱，寻找具突破性的疾病诊断和治疗靶标、开发颠覆性的治疗方法

优时比（UCB）宣布，美国FDA已批准Bimzelx（bimekizumab）用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者。根据新闻稿，Bimzelx是可同时选择性抑制白介素17A（IL-17A）和白介素17F（IL-17F）的首款获批疗法。这次批准标志着FDA授予Bimzelx的第5项适应症。行业媒体Fierce Biotech曾称Bimzelx具有成为潜在重磅药物的潜力。 此次批准主要基于两项3期临床研究BE HEARD I和BE HEARD II的积极数据。这些研究评估了Bimzelx在中度至重度化脓性汗腺炎成人患者中的疗效和安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，接受Bimzelx治疗的患者在第16周达成HiSCR50（化脓性汗腺炎临床缓解评分改善≥50%）的比例显著更高，这是这两项研究的主要终点。此外，Bimzelx在第16周还显著改善了关键次要终点HiSCR75（化脓性汗腺炎临床缓解评分改善≥75%）。在第48周时患者依然保持临床缓解。Bimzelx的安全性特征与此前在其他适应症研究中的结果一致，未发现新的安全信号。BE HEARD I和BE HEARD II的详细研究结果已

勃林格殷格翰中国与国药控股宣布双方达成战略合作协议：从2025年1月1日起，勃林格殷格翰旗下产品森福罗®（通用名：普拉克索）和泰毕全®(通用名：达比加群酯) 将由国药控股进行推广，勃林格殷格翰仍然是这两款产品的拥有者和生产者。 森福罗®和泰毕全®是抗帕金森领域和房颤抗凝领域广受认可的优秀产品，在进入中国市场的十几年中被广泛应用于临床实践并使无数中国患者获益。我们很高兴与国药控股达成战略合作。国药控股是中国医药流通行业的龙头企业，拥有遍布全国的分销网络和营销平台，在心血管和神经领域也拥有丰富的资源和经验。这项合作不仅能让更多中国患者从森福罗®和泰毕全®获益，也让我们能够集中资源进一步发展公司在卒中、炎症免疫、肺纤维化等领域的创新产品线，同时也为未来将要上市的新产品做好充分的准备。未来五年，公司计划在华持续加大研发投入，预计到2030年将收获25项注册审批成果，覆盖心血管代谢、炎症免疫、精神健康、肿瘤等疾病领域。 勃林格殷格翰以其卓越的研发能力和一流的产品，在全球医药领域享有盛誉。此番双方再度携手，标志着国药控股与勃林格殷格翰的战略合作迈上了新的台阶。国药控股将充分发挥其遍布全国的网络

Nov. 18, 2024 -- TrueBinding, Inc., a clinical-stage biotherapeutics company focused on pioneering the development of innovative monoclonal antibodies for the treatment of some of the most challenging neurodegenerative diseases and other serious diseases, has cleared an FDA Investigational New Drug (IND) application for the Biologic IgG4 antibody neutralizing Galectin-3, TB006, for potential disease modification of Parkinson’s Disease. “FDA IND approval for TB006 is a major achievement for Tru