SpringWorks Therapeutics宣布，在《临床肿瘤学杂志》发表其在研MEK抑制剂mirdametinib用于治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者的关键2b期ReNeu试验的数据。分析显示，患者的肿瘤体积显著、持久地减小，疼痛和健康相关生活质量也获得迅速、持续且具有临床意义的改善。该疗法目前正在接受美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）的审评，FDA预计在2025年2月28日公布审评结果。 ReNeu试验评估了mirdametinib在2岁及以上NF1-PN患者中的疗效与安全性。该试验的主要终点是确认客观缓解率（ORR），即通过核磁共振成像（MRI）测量并由盲法独立中央审评（BICR）确认的目标肿瘤体积缩减≥20%的患者比例。 截至2023年9月20日，该试验达成主要终点。在24个治疗周期（约22个月）内，接受mirdametinib治疗的成人患者的ORR为41%（95% CI：29至55；n=24/58），儿童患者的ORR为52%（95% CI：38至65；n=29/56）。在治疗期间获得确认客观缓解的患者中，96%的成人和100%的儿

11月12日，石药集团(01093.HK)发布公告，集团开发的针对人乳头瘤病毒(HPV)16或18型所引起的相关癌前病变的治疗性二价信使RNA(mRNA)疫苗SYS6026(该产品)已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验。 该产品为集团基于mRNA平台自主开发的首款治疗性疫苗，由mRNA分子结合脂质纳米粒(LNP)递送系统组成。该产品通过mRNA表达人乳头瘤病毒16或18型的E6和E7抗原，诱导机体产生特异性T细胞免疫应答，进而清除人乳头瘤病毒感染的细胞并阻断癌变过程。当前的临床治疗手段主要以手术为主，存在对患者伤害大且易復发的缺点。该产品作为一种高效的非手术型治疗方案，有望填补该领域的重大临床需求，具备较高的临床开发价值。截至目前，全球范围内尚未有人乳头瘤病毒治疗性疫苗上市。 本次获批的临床适应症为人乳头瘤病毒16或18型相关高级别鳞状上皮内病变(HSIL)的治疗。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

ViiV Healthcare公布了DOLCE研究的48周结果。分析显示，在晚期艾滋病毒（HIV）成人感染者中，该公司所开发的双药复方抗病毒疗法Dovato（dolutegravir/lamivudine，DTG/3TC），与包含三个药物的活性对照疗法相比，在维持病毒抑制方面的效果达非劣效性。 DOLCE是一项随机、开放标签、多中心4期研究，旨在评估DTG/3TC对230名未接受过抗逆转录病毒治疗（ART）的晚期HIV患者（≤200个CD4阳性细胞/毫升）的疗效和安全性。在临床试验中，受试者按2：1的比例随机接受DTG/3TC（n=152）或DTG+TDF/XTC（n=77）治疗。两个队列受试者的基线特征相似，代表了一群严重免疫抑制人群——43%的受试者基线CD4阳性细胞计数低于100个细胞/毫升，69%的受试者基线病毒载量（VL）大于10万拷贝/毫升，23%的受试者基线VL非常高，大于50万拷贝/毫升。 研究的主要终点是第48周时VL<50拷贝/毫升的受试者比例。分析显示，在试验第48周时观察到两个队列展现相似的疗效，82%的DTG/3TC组患者和80%活性对照药物组患者达

11月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，先衍生物申报的1类新药LDR2402注射液获批临床，拟开发治疗原发性高血压。根据先衍生物公开资料，这是一款靶向血管紧张素原（AGT）的小核酸新药。已有的临床前研究表明，该产品在临床治疗中有可能通过延长给药间隔（每季度或半年给药一次）提高患者依从性，并可能通过维持24小时血压减少血压变异性（BPV），给高血压患者带来心血管获益。 血管紧张素原（AGT）是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的最上游前体，在肝脏中合成并且分泌，经过一系列的生物信号传导，引发血压升高。该靶点在血压调节中的作用已得到证实，抑制AGT具有抗高血压效果。 公开资料显示，先衍生物成立于2022年，聚焦寡聚核酸相关核心技术创新与新药开发，并在代谢及心脑血管、免疫与慢性炎症等领域建立了小核酸新药管线。 根据先衍生物此前新闻稿介绍，LDR2402注射液是一种基于RNA干扰（RNAi）技术开发的用于治疗高血压的新型小核酸药物。靶向AGT的siRNA与N -乙酰半乳糖胺（GalNAc）连接后，特异性结合肝细胞膜表面的去唾液酸糖蛋白受体进入肝细胞内，识别及降解

Nov. 11, 2024 -- Organogenesis Holdings Inc. (Nasdaq: ORGO), a leading regenerative medicine company focused on the development, manufacture, and commercialization of product solutions for the Advanced Wound Care and Surgical and Sports Medicine markets, today announced the favorable outcome of the interim analysis of its second Phase 3 randomized control trial of ReNu, a cryopreserved amniotic suspension allograft (ASA), for the management of symptoms associated with knee osteoarthritis (OA).

-- 27% relative risk reduction of progression or death with GRANITE vs. control in all treated population (HR=0.73 [90% CI, 0.44, 1.21]) -- -- 50% relative risk reduction of progression or death with GRANITE vs. control in low ctDNA subgroup (HR=0.50 [90% CI, 0.20-1.28]) -- -- Progressing through court-administered financial restructuring process with continued interest from multiple parties Nov. 11, 2024 -- Gritstone bio, Inc. (OTC: GRTSQ), a clinical-stage biotechnology company working to de

CVN293 was generally well-tolerated in healthy volunteers for up to 14-days of continuous dosing Dose-dependent exposure was observed with evidence of robust brain penetration Data supports potential advancement into Phase 2 for neurodegenerative diseases characterized by neuroinflammation such as Frontotemporal Dementia, Amyotrophic Lateral Sclerosis, and Alzheimer’s Disease Nov. 11, 2024 -- Cerevance, a clinical-stage biopharmaceutical company advancing multiple cell type-specific therapies f

Combination of vilastobart and atezolizumab demonstrated encouraging early evidence of anti-tumor activity, including unconfirmed partial responses observed in two patients with difficult-to-treat, immunologically “cold” tumors Complete resolution of a metastatic liver lesion observed in a patient with microsatellite stable colorectal cancer (MSS CRC) Safety data indicated combination of vilastobart and atezolizumab was generally well-tolerated and support the potential of vilastobart to be a di

AM003 is a first-in-class functional oligonucleotide in development for the treatment of solid tumors First –in-human, monotherapy dose-escalation Phase 1 trial has been successfully completed The study met its primary endpoint of safety and tolerability Nov. 07, 2024 -- Aummune, a clinical –stage biopharmaceutical company developing a unique class of oligonucleotide drugs to treat solid tumors, announced today the completion of a Phase 1 trial of its proprietary investigational product AM003,

Objective response rate (ORR) of 46%, 12-month overall survival (OS) of 91.3% and a median overall survival (mOS) of 21.8 months in first line (1L) HPV+ R/M HNSCC patients treated with CUE-101 and KEYTRUDA® (pembrolizumab) ORR of 50% in 1L patients treated with CUE-101 and pembrolizumab with low PD-L1 expression (combined positive score (CPS) 1-19) 67% overall disease control rate (DCR) in late-stage pancreatic cancer patients treated with CUE-102 monotherapy, including an unconfirmed partial re