9月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺华（Novartis）盐酸伊普可泮胶囊新适应症上市申请拟被纳入优先审评，适用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂。针对C3G适应症，该产品此前已经被CDE纳入突破性治疗品种。 伊普可泮胶囊（iptacopan，LNP023）是一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。这款产品曾被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。 在全球范围内，伊普可泮在2023年12月获得美国FDA批准上市，成为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。今年8月8日，FDA再次批准伊普可泮新适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平，这些患者有疾病迅速进展的风险。 在中国，伊普可泮于今年4月获NMPA批准首个适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。今年8月，该产品的第二项适应症上市

2024年9月23日——加科思药业（1167.HK）自主研发的Pan-KRAS抑制剂JAB-23E73新药临床试验申请（IND）在美国获批，将在美国开展I/IIa期晚期实体瘤临床试验。中国的IND申请已经递交，将在获批后同步在中国开展临床试验。 KRAS广泛存在于多种肿瘤突变，23%-25%的癌症患者带有KRAS突变，全球每年新增约270万带有KRAS相关突变的肿瘤患者有望从Pan-KRAS抑制剂中获益。 JAB-23E73可同时抑制活性及非活性状态的KRAS，对HRAS、NRAS无明显抑制。作为口服KRAS抑制剂，JAB-23E73的临床前数据展现了良好的药代动力学特性。 加科思药业(1167.HK)致力于为患者提供突破性治疗方案。公司在研项目围绕KRAS、肿瘤免疫、肿瘤代谢、P53、RB、MYC六大肿瘤信号通路布局，核心项目以全球前三为目标。公司的愿景是与合作伙伴携手共进，成为全球认可的药物研发领导者。加科思的实验室坐落于中国北京、上海和美国波士顿，拥有诱导变构药物发现平台和iADC药物研发平台。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

Sept. 20, 2024 -- Apellis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: APLS) today announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) has confirmed its June 2024 negative opinion on the marketing authorization application of intravitreal pegcetacoplan for the treatment of geographic atrophy (GA) secondary to age-related macular degeneration. “We are deeply disappointed by this outcome, which leaves millions of Europeans with GA without a treatment

Sept. 19, 2024 -- ACELYRIN, INC. (Nasdaq: SLRN), a late-stage clinical biopharma company focused on accelerating the development and delivery of transformative medicines in immunology, today announced that positive results from the company’s global Phase 3 clinical trial of izokibep in moderate-to-severe hidradenitis suppurativa (HS) patients will be shared as a late-breaking oral presentation at the 2024 European Academy of Dermatology and Venereology taking place September 25-28, 2024 in Amst

SON-1010 is a targeted immune activation cancer therapy designed to turn ‘cold’ tumors ‘hot’ Topline safety data of SB101 Phase 1 study expected by Q4 2024 Sept. 18, 2024 -- Sonnet BioTherapeutics Holdings, Inc. (the “Company” or “Sonnet”) (NASDAQ: SONN), a clinical-stage company developing targeted immunotherapeutic drugs, today announced the completion of enrollment and initiation of dosing in its Phase 1 SB101 clinical trial of SON-1010 (IL12-FHAB) in adult patients with advanced solid tumor

9月19日，恒瑞医药发布公告，其子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司的瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）的药品上市许可申请获国家药监局受理，适应症为：本品联合氟尿嘧啶类和铂类药物用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。 SHR-1701注射液是恒瑞医药自主研发并具有知识产权的抗PD-L1/TGF-βRII双功能融合蛋白，可以促进效应性T细胞的活化，同时还可有效改善肿瘤微环境中的免疫调节作用，最终有效促进免疫系统对于肿瘤细胞的杀伤。经查询，国内外尚无同类产品获批上市。截至目前，SHR-1701注射液相关项目累计已投入研发费用约58,786万元。 2024年6月，瑞拉芙普-α注射液Ⅲ期临床试验（SHR-1701-Ⅲ-307）达到了方案预设的主要研究终点。该研究是一项随机、双盲、多中心的Ⅲ期研究，旨在晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌患者中评价SHR-1701联合化疗对比安慰剂联合化疗的有效性和安全性，全国70余家中心共同参与，共入组737例晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌患者。 研究结果显示，SHR-1701联合化疗组在主要研究终点上显著优于安慰剂联合化疗

9月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，百济神州1类新药注射用BGB-C354获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤患者。公开资料显示，BGB-C354是一款靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC），是百济神州在实体瘤领域布局的一款新分子实体，本次为该产品首次在中国获批临床。 BGB-C354是一款靶向B7-H3的ADC，拟开发治疗肺癌和头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）。作为B7家族的一个跨膜蛋白，B7-H3在多种癌症中经常过度表达，包括肺癌、前列腺癌、乳腺癌、HNSCC和食管鳞状细胞癌，并且其过度表达与不良预后相关。 根据ClinicalTrials官网，百济神州此前已经在美国和澳大利亚启动一项1期临床研究，评估BGB-C354单独或与抗PD-1抗体替雷利珠单抗联合用于晚期实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。本次该产品在中国获批临床，意味着其将启动在中国的临床研究进程。 B7-H3是近年来颇受关注的抗癌新靶点，靶向B7-H3的抑制剂包括抗体、ADC、放射免疫疗法等，是一类新的抗肿瘤药物。根据公开资料，目前多款以B7-H3为靶点的新药已经在全球范围内进

2024年9月19日，Moderna在Clinicaltrials.gov网站上注册了流感mRNA疫苗mRNA-1010的三期临床试验P304，计划入组56000例50岁以上受试者，预计2025年底完成。 这是mRNA1010的第四项三期临床，与Fluarix头对头比较，第一个流行季34000例，第二个流行季22000例，主要终点为比较mRNA-1010与阳性对照的保护率。 此前的三期临床P303已经达到主要终点，免疫原性优于Fluzon HD。 安全性方面，mRNA-1010表现出可耐受性，但reactogenicity比Fluzone HD更高。 长时间以来，赛诺菲的灭活流感疫苗和重组流感疫苗统治市场，Moderna寄望于mRNA疫苗可以颠覆其地位。今年3月，黑石生命科学投资7.5亿美元到Moderna的流感mRNA疫苗，换取商业里程碑金额以及低个位数的销售分成。 Armstrong技术全梳理系列 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

神经病理性角膜痛的患者的眼表几乎可能没有显著的体征，但却有严重的主观症状，包括烧灼感、疼痛、痛觉减退和异感症等。角膜是人体神经末梢分布最密集的组织，组织极度敏感，角膜痛发病率很高，但病因多样，临床表现不一致。泪膜的不稳定、泪液分泌异常、眼表炎症和泪膜渗透压增加等多种因素可能参与干眼相关角膜神经痛。 角膜神经痛已逐渐得到眼科医师的关注，但角膜神经痛的定义、发病机制尚未明确，使得该病的诊断和治疗极具挑战性。临床多依据干眼相关角膜神经痛的发病机制进行抗炎治疗、润滑眼表、促进角膜神经纤维再生治疗、针对感受器的镇痛治疗、睑缘治疗，如有必要需进行全身干预治疗。全身干预治疗的药物包括治疗神经病理性疼痛的药物如加巴喷丁、普瑞巴林等是治疗神经病理性疼痛的一线药物，通过与中枢神经系统中电压门控钙通道的 α2δ 亚基结合，抑制兴奋性神经递质的释放，抗癫痫药物如卡马 西平，抗抑郁药物，抗炎药物等。 美洛加巴林是电压门控钙通道 α2δ 亚基的一种新型加巴喷丁胺配体，经口服给药。美洛加巴林最初在亚洲的带状疱疹后疼痛患者中显示出良好的镇痛效果和耐受性，继而在糖尿病周围神经痛的亚洲患者中显示出良好的镇痛效果和耐受

Sept. 17, 2024 -- Aclaris Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACRS), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing novel drug candidates for immuno-inflammatory diseases, today announced that the first patient has been dosed in Aclaris' Phase 2a clinical trial of ATI-2138, an investigational oral covalent inhibitor of interleukin-2-inducible T cell kinase (ITK) and Janus kinase (JAK) 3, for the treatment of moderate to severe atopic dermatitis (AD). "We are thrilled to have dosed th