赛诺菲（Sanofi）在今年美国血液学会（ASH）年会的摘要中公布了其潜在“first-in-class”口服BTK抑制剂rilzabrutinib在LUNA 3期临床试验中的积极结果。数据显示，23%的免疫性血小板减少症（ITP）成年患者达到了主要终点，而安慰剂组无一患者达标。赛诺菲正为该疗法用于ITP治疗向FDA提交监管申请做准备。 在LUNA 3试验中，共有133名成人被随机分配接受rilzabrutinib治疗。分析显示，rilzabrutinib组有86名患者（65%）达到血小板应答，而此数值在安慰剂组中仅为23名患者（33%）。主要终点为持久血小板应答，定义为在24周双盲治疗期间的最后12周中，至少有8周的血小板计数达到或超过5万/μL，并且无需使用补救治疗。分析显示，rilzabrutinib组中有31名患者（23%）达到了这一终点，而在69名安慰剂患者中则无一人达标（P<0.0001）。 Rilzabrutinib的治疗也改善多项次要终点，包括与安慰剂相比，紧急补救治疗的需求减少了53%，以及身体疲劳的改善。安全性方面，rilzabrutinib和安慰剂组患者

11月5日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，一款5.1类新药阿伐可泮硬胶囊的上市申请已获得批准。公开资料显示，阿伐可泮（avacopan）是一款口服给药的选择性补体C5a受体（C5aR）抑制剂，已经在全球多个国家获批治疗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关血管炎。该药还曾入选猎药人网站（drughunter.com）发布的2022年度“明星”小分子榜单。 ANCA相关血管炎是一组罕见的血管炎症性疾病，可能导致器官功能受损。其疾病机制是由于C5a补体途径的过度激活，进一步激活中性粒细胞，导致全身炎症反应和小血管破坏，进而可能导致肾脏、肺和其他器官的严重损伤和功能障碍。ANCA相关血管炎的治疗包括非特异性免疫抑制剂（环磷酰胺或利妥昔单抗）联合每日糖皮质激素长期给药，这可能导致显著的临床风险，包括因感染导致的死亡。 阿伐可泮是一款口服选择性补体5a（C5a）受体抑制剂，它通过精确阻断位于中性粒细胞等炎症细胞上的C5a受体，阻止这些细胞受到C5a的激活，降低炎症损伤。 2021年9月，阿伐可泮获得日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗两种主要的抗中性粒细胞胞浆自身抗体（ANCA）相关血

11月4日，贝达药业CFT8919胶囊Ⅰ期临床研究完成首例受试者入组。该研究名为“评价CFT8919胶囊在局晚期或晚期转移性非小细胞肺癌患者中的安全性、 耐受性、药代动力学特征和抗肿瘤活性的Ⅰ期临床研究”。牵头单位为浙江省肿瘤医院，主要研究者为范云教授。 本研究包括剂量递增研究、剂量扩展研究和队列扩展研究，主要目的是评价CFT8919胶囊在局晚期或晚期转移性NSCLC中的安全性和耐受性以及评价CFT8919胶囊在不同NSCLC队列中的抗肿瘤活性。 CFT8919 是一种针对EGFR-L858R的可口服的选择性变构双功能降解活性化合物。临床前体外实验证实CFT8919 对多种携带 L858R突变的EFGR 蛋白具有良好的降解能力，同时对像T790M或C797S突变的EGFR继发耐药突变有效。另外在体外模型中，CFT8919具有较好的脑穿透，具有预防或治疗患者脑转移的潜力。 浙江省肿瘤医院范云教授表示, 肺癌是我国发病率和死亡最高的恶性肿瘤，目前EGFR突变的非小细胞肺癌患者在三代EGFR-TKI使用之后依然避免不了耐药，迫切需要开发具有不同作用机制的药物来克服耐药以改善患者的预后。

Merger to create a company focused on advancing Jade Biosciences’ portfolio of novel therapies that aim to redefine the standard of care for patients with autoimmune diseases Jade Biosciences, the fourth company founded on assets licensed from Paragon Therapeutics, expects to initiate a clinical trial for JADE-001 in the second half of 2025 Approximately $300 million raised to date, including anticipated proceeds from an oversubscribed pre-closing private financing, expected to fund operations t

Acquisition strengthens Lyell’s clinical pipeline with the addition of IMPT-314, a dual-targeting CD19/CD20 CAR T-cell product candidate expected to initiate pivotal development in 2025 in patients in the 3rd line setting with B-cell non-Hodgkin lymphoma who have not yet been exposed to CAR T-cell therapy Sumant Ramachandra, M.D., Ph.D., MBA, appointed to Lyell’s Board of Directors Oct. 31, 2024 -- Lyell Immunopharma, Inc. (Nasdaq: LYEL), a clinical-stage T-cell reprogramming company advancing

11月1日，贝达药业与杭州瑞普晨创有限公司（下称“瑞普晨创”）完成签署《战略合作协议》并进行投资，双方将合作开发干细胞治疗业务，在人多能干细胞向胰岛细胞诱导分化技术领域展开深入合作，这意味着贝达药业正式布局干细胞、细胞治疗这一新赛道。 瑞普晨创是贝达梦工场生物医药众创空间的入驻企业，也是贝达创新生态圈的合作企业，此次合作将进一步推动贝达创新生态圈的建设。 糖尿病，作为一种在全球范围内广泛存在的慢性疾病，正日益成为影响人类健康的重要问题。国际糖尿病联合会《全球糖尿病地图（第10版）》指出，2021年全球共计约5.37亿成年糖尿病患者，预测到2045年全球成年糖尿病患者将达到7.83亿①。2024年6月国家卫生健康委发布的《高血压等慢性病营养和运动指导原则（2024年版）》指出，我国成人糖尿病患病率约为11.9%②。传统治疗手段主要通过药物和胰岛素注射来控制病情，但常伴有副作用，患者依从性差。此外，糖尿病长期不良控制会导致心血管疾病、肾病、视网膜病变等严重并发症，进一步增加了治疗的复杂性和医疗负担。而多能干细胞具有无限增殖的特性和分化成生物体所有功能细胞类型的能力，在细胞治疗、药物筛选和

2024年10月29日，渤健（“Biogen”）和Neomorph宣布开展研究合作，以发现和开发用于治疗阿尔茨海默病、罕见神经系统疾病和免疫疾病的多个分子胶降解剂。 根据协议条款，Neomorph 将获得预付款，并有资格在合作各个阶段时获得包括临床前、临床、监管、商业和销售里程碑，以及未来潜在的特许权使用费，总金额高达14.5 亿美元；此外，渤健还将承担部分研发成本。 Neomorph是一家生物技术公司，通过发现和开发针对“不可成药”靶点的创新药物来解决人类健康的关键问题。 团队由蛋白质降解和分子胶领域的行业领先专家组成，与Dana Farber癌症研究所的蛋白质降解中心保持着重要的紧密联系；2020年12月，Neomorph宣布获得1.09亿美元的A轮融资，以推进专有的靶向蛋白质降解平台和特定项目开发。 目前，公司尚未披露产品进入临床阶段。 2024年2月，公司宣布与诺和诺德签订合作和许可协议，用于发现、开发和商业化多个分子胶降解剂。根据协议条款，Neomorph 将获得预付款和近期里程碑付款，以及研发资金；还有望获得临床、商业和销售里程碑付款，潜在交易总价值高达14.6亿美

October 28, 2024 – BioPorto A/S (“BioPorto” or the “Company”) (CPH:BIOPOR), an in vitro diagnostics company focused on empowering the early detection of Acute Kidney Injury (AKI), today announced that it has entered into a global distribution partnership with Beckman Coulter, Inc., a global clinical diagnostics leader. Beckman Coulter will distribute BioPorto’s neutrophil gelatinase-associated lipocalin (NGAL) tests for use on Beckman Coulter family of DxC and AU clinical chemistry analyzers.

艾伯维（AbbVie）与Aliada Therapeutics宣布达成最终协议，艾伯维将以约14亿美元款项收购Aliada，并获得其主要项目阿尔茨海默病（AD）疗法ALIA-1758，目前该疗法正在1期试验当中受检视。此收购预计将在2024年第四季度完成。 Aliada是一家致力于利用新型血脑屏障（BBB）穿越技术开发治疗中枢神经系统（CNS）疾病创新疗法的生物技术公司。该公司专有的Modular Delivery（MODEL）平台专为高精度CNS药物递送而设计，其新型BBB穿越技术通过优化设计靶向转铁蛋白（TfR）和CD98受体的接合器，将各种生物载荷（如治疗性抗体和基因药物siRNA）递送至大脑。这些受体在脑部内皮细胞中高度表达。 ALIA-1758是一款采用该公司的创新递送技术，通过TfR将靶向焦谷氨酸化淀粉样蛋白（3pE-Aβ）抗体运输穿越BBB的在研AD疗法，该疗法旨在实现降解和清除淀粉样蛋白斑块，这是AD的病理特征。目前，该疗法正处于1期临床试验阶段，以评估其在健康受试者中的安全性和耐受性。 艾伯维执行副总裁、研发主管兼首席科学官Roopal Thakkar博士表示：

Monte Rosa Therapeutics公司今日宣布与诺华公司（Novartis）达成一项全球独家开发和商业化许可协议，以推进靶向VAV1的分子胶蛋白降解剂的开发，包括在研疗法MRT-6160。MRT-6160目前正在健康志愿者中进行一项单剂量递增（SAD）/多剂量递增（MAD）的1期临床试验。根据协议条款，诺华将获得MRT-6160及其他靶向VAV1的分子胶蛋白降解剂的全球独家开发、制造和商业化权利，并负责从2期临床试验开始的所有临床开发和商业化工作。Monte Rosa将负责完成正在进行的1期临床研究。 MRT-6160是一款潜在“first-in-class”的强效、高选择性口服VAV1降解剂，VAV1是T细胞和B细胞受体下游的关键信号蛋白。临床前研究表明，该药物能够深度降解VAV1，从而显著降低与免疫介导疾病相关的细胞因子水平，同时对其他蛋白质没有可检测到的影响。MRT-6160在临床前模型中显示出可喜的活性，具有潜力成为多种免疫介导疾病的治疗选择，包括多发性硬化、类风湿性关节炎、炎症性肠病和皮肤病。 根据协议条款，诺华同意向Monte Rosa支付1.5亿美元的预付