每年只需注射2次，长效降脂siRNA疗法在华获批

2023-08-23

上市批准siRNA临床研究

转自：医谷8月22日，诺华宣布，旗下小干扰RNA（siRNA）疗法英克司兰钠注射液（商品名：乐可为，Inclisiran）获国家药监局批准上市，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗，包含：在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗仍无法达到LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）目标的患者中，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，以及在他汀类药物不耐受或禁忌使用的患者中，单独用药或与其他降脂疗法联合用药。图片来自：诺华官微Inclisiran是一款first-in-class靶向PCSK9的siRNA药物，每年只需两次皮下给药。Inclisiran利用人体RNA干扰的自然过程，与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低其水平，防止肝脏生成PCSK9蛋白，从而降低LDL-C水平。Inclisiran于2021年12月获FDA批准上市，是目前首个也是唯一一个降低LDL-C的小干扰RNA（siRNA）疗法。2022年11月，诺华公布了为期4年的II期开放标签ORION-3扩展试验结果，数据显示，受试者LDL-C水平在4年的研究期间持续降低，其中接受Leqvio治疗的患者LDL-C从基线（ORION-1的第1天）到第210天平均降低了47.5% (95% Cl:-50.69，-44.27)。此外，约80%患者LDL-C水平低于70mg/ dL。2023年7月，Inclisiran适应症扩大至原发性高脂血症患者的使用。目前，全球已批准4款PCSK9靶向药，包括安进的Repatha（依洛尤单抗，商品名：瑞百安）、赛诺菲/再生元的Praluent（阿利西尤单抗，商品名：波立达）、诺华的小干扰RNA药Leqviq（Inclisiran）以及信达生物的托莱西单抗注射液（商品名：信必乐）。其中，信达生物的托莱西单抗也是国内首个获批的本土自主研发PCSK9抑制剂。托莱西单抗能特异性结合PCSK9分子，通过减少PCSK9介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）内吞来增加LDLR水准，继而增加LDL-C清除，降低LDL-C水准，最终达到降低血脂的目的。本月初，该药获批上市，适应症为：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者。营收方面，2022年依洛尤单抗销售额为12.96亿美元，增幅16%；阿利西尤单抗销售额为4.67亿美元，增长率为10.93%；Inclisiran销售额为1.12 亿美元，2023年上半年销量增长293%，达到1.42亿美元，未来市场增长潜力巨大。目前这4款药已全部在我国获批。据悉，Inclisiran价格较高，每针大约需要2万元左右，全年大约花费4万元；依洛尤单抗和阿利西尤单抗已纳入医保，价格每针300元左右，每月两针，全年大约花费7200元；托莱西单抗价格尚未公布。近年来，PCSK9抑制剂的研发与商业化正处于加速推进中。国内企业中，除了信达生物 PCSK9单抗已获批上市外，今年6月恒瑞医药 PCSK 9抑制剂recaticimab（瑞卡西单抗）上市申请已获得受理；此外，君实生物的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液JS002和康方生物的伊努西单抗均在申报上市阶段；信立泰、和铂医药、前沿生物、天士力、甘宝利等的PCSK9项目也正处于研究中。

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