复星医药 复迈替尼片新适应症上市申请获受理

2024-06-07

突破性疗法ASCO会议临床2期临床结果申请上市

6 月 6 日，据 CDE 官网显示，复星医药复迈替尼片（FCN-159）上市申请获得受理，推测适应症为 1 型神经纤维瘤（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN）。早在 2023 年 7 月，该适应症就被纳入突破性疗法认定。截图来自：CDE 官网从适应症来看，该新药属于「多边形战士」。5 月 23 日，该药物用于治疗成人组织细胞增生症的上市申请获得 CDE 受理。不仅如此，复迈替尼用于治疗儿童 NF1、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症、低级别脑胶质瘤、动静脉畸形的适应症目前都处于 II 期临床试验阶段，用于治疗实体瘤的适应症处于 I 期临床试验阶段。截图来自：Insight 数据库官网临床数据显示，约 20%～50% 的 NF1 患者会出现 PN。由于 NF1 相关 PN 的复杂性及其侵袭性生长方式，手术治疗存在较高风险和难度。部分肿瘤位于头部、颈部、脊椎等特殊部位，无法完全切除，且复发率较高。因此，NF1 相关 PN 的手术治疗效果有限。复迈替尼是复星医药自主研发的高活性、高选择性 MEK1/2 抑制剂。MEK 是细胞外信号调节激酶（ERK）通路的上游调控因子，通过抑制 MEK 的活性，可以抑制 RAS 调控的 RAF/MEK/ERK 通路，进而抑制肿瘤的生长。在 NF1 中，RAS-丝裂原活化蛋白激酶（RAS-MAPK）通路常常发生异常，进而导致细胞增殖和肿瘤沿神经生长。因此，MEK 被认为是开发 NF1 相关 PN 药物的潜力靶点。在 6 月召开的的美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，复迈替尼在 NF1 儿童患者中开展的 Ⅱ 期试验结果以海报形式进行了展示。该试验评估了 43 名患者的疗效数据，截至 2023 年 11 月 24 日，中位随访时间为 15.1 个月，研究者评估的最佳 ORR 和确认的 ORR 分别为 69.8% 和 48.8%，而由 BIRC 评估的最佳 ORR 和确认的 ORR 分别为 48.8% 和 30.2%。在安全性方面，复迈替尼耐受性良好，并表现出显著的抗肿瘤活性。截图来自：ASCO 官网另外，复迈替尼针对 NF1 相关 PN 成人的 Ⅰ 期临床研究数据显示，在 19 名患者中，复迈替尼耐受性良好，不良事件可控，并显示出有希望的抗肿瘤活性。此外，复迈替尼在存在症状且无法手术的 NF1 相关 PN 成人患者中进行的 III 期临床研究也在 2023 年 6 月进行了公示。除了复迈替尼，由阿斯利康和默沙东共同开发的司美替尼于 2024 年 4 月被 NMPA 批准用于治疗 3 岁及以上、伴有症状且无法手术的 NF1 相关 PN 儿童患者，成为我国首个也是唯一一个获批的 NF1 相关 PN 治疗药物。除此之外，由 SpringWorks Therapeutics 公司研发的 Mirdametinib 也于 3 月 4 日在国外申请了 NF1 相关 PN 的适应症，以上三者均为 MEK 抑制剂。目前，国内已批准的 MEK 抑制剂包括诺华的曲美替尼、阿斯利康的司美替尼和科州制药的妥拉美替尼。复迈替尼的研发脚步较快，有望成为国内下一款获批的 MEK 抑制剂。参考内容：复星医药官网（https://www.fosunpharma.com/content/details165_10666.html）封面来源：企业 Logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。编辑：耳东 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验点击阅读原文，立刻解锁！

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