Mirdametinib(Mirdametinib) - 药物靶点：MEK1 x MEK2_在研适应症：NF1突变型丛状神经纤维瘤，神经纤维瘤病1型，丛状神经纤维瘤_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

Mirdametinib (USAN)、PD 901、PD-0325901

+ [3]

靶点

MEK1 x MEK2

作用方式

抑制剂

作用机制

MEK1抑制剂(双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶1抑制剂)、MEK2抑制剂(双特异性丝裂原活化蛋白激酶激酶2抑制剂)

治疗领域

肿瘤神经系统疾病遗传病与畸形+ [6]

在研适应症

NF1突变型丛状神经纤维瘤神经纤维瘤病1型丛状神经纤维瘤+ [13]

非在研适应症

晚期乳腺癌晚期癌症晚期非小细胞肺癌+ [4]

原研机构

Springworks Therapeutics, Inc.

在研机构

SPRINGWORKS THERAPEUTICS IRELAND LTD

BeOne Medicines Ltd.

Springworks Therapeutics, Inc.

非在研机构

Pfizer Inc.

权益机构

SpringWorks Therapeutics LLCMerck KGaA

Springworks Therapeutics, Inc.

+ [2]

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2025-02-11),

神经纤维瘤病1型

最高研发阶段(中国)-

特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、附条件批准 (欧盟)

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结构/序列

分子式C16H14F3IN2O4

InChIKeySUDAHWBOROXANE-SECBINFHSA-N

CAS号391210-10-9

关联

24

项与 Mirdametinib 相关的临床试验

NCT06666348

/ Not yet recruiting临床1/2期

A Phase 1/2 Study of Mirdametinib and Vinblastine for Newly Diagnosed or Previously Untreated Patients With Pediatric Low-grade Glioma and Activation of the MAPK Pathway

This is a 3-part open-label study (feasibility phase, treatment phase and follow-up phase) of orally administered mirdametinib in combination with intravenous vinblastine chemotherapy in patients with PLGG with activation of MAPK pathway.
Feasibility Phase:
The maximum tolerated/recommended phase 2 dose (MTD/RP2D) of the mirdametinib plus vinblastine combination will be assessed using a modified Rolling-6 design.
Treatment Phase:
Patients will receive mirdametinib twice daily (continuously) at a fixed dose (2mg/m2 po BID up to 4 mg BID) for a total of 13 cycles (28 days cycle). Weekly intravenous vinblastine at MTD will be given for a total of 17 cycles. If adverse events occur, two dose reductions are allowed.
Follow-up Phase:
Following the end of treatment, patients will be scheduled for a follow-up visit every 6 months for 36 months to evaluate PFS, TTP and OS.

开始日期2025-12-01

申办/合作机构

CHU Sainte-Justine

NCT07061951

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase 2 Pilot Study of Mirdametinib in Relapsed Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia

This phase II trial tests the effect of mirdametinib in treating patients with chronic lymphocytic leukemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL) that has come back after a period of improvement (relapsed) or that has not responded to previous treatment (refractory). Mirdametinib, a methyl ethyl ketone (MEK) inhibitor, works by blocking the action of an abnormal protein that signals cancer cells to multiply. This may help slow or stop the spread of cancer cells. Giving mirdametinib may be effective in treating patients with relapsed or refractory CLL or SLL.

开始日期2025-10-31

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT06876142

/ Recruiting临床1/2期IIT

A Phase 1b/2 Study of Combination Therapy (Mirdametinib and Sirolimus) for RAS Mutated Relapsed Refractory Multiple Myeloma (RRMM)

Background:
Multiple myeloma (MM) is a type of blood cancer that affects a person s immunity. MM returns after treatment (relapse) in almost all people; MM may also not respond to initial treatment (refractory). Many people with relapsed refractory MM (RRMM) also have changes in their KRAS and NRAS genes. Researchers want to try a new drug treatment that targets cancer with these changed genes.
Objective:
To test 2 drugs (mirdametinib and sirolimus) in people with RRMM.
Eligibility:
People aged 18 and older with RRMM who have changes in their KRAS or NRAS genes.
Design:
Participants will be screened. They will have blood tests and imaging scans. They will have an eye exam and a test of their heart function. They will need to provide proof of their disease status and of their KRAS or NRAS status. If neither is available, the tests will be repeated.
Participants will have a bone marrow biopsy: A needle will be inserted into a hipbone to draw out some soft tissue.
This study will be done in two parts. In the first part of this study, we will find a safe dose of mirdametinib combined with sirolimus. In the second part, we will learn more about how mirdametinib combined with sirolimus may work against RRMM.
Mirdametinib (capsules) and sirolimus (tablets) are taken by mouth. Participants will take both drugs at home on a 4-week cycle. They will take mirdametinib twice a day for the first 3 weeks of each cycle. They will take sirolimus once a day, every day, during each cycle.
Participants will have study visits once a week during the first cycle, and then on the first day of subsequent cycles. Blood, heart, imaging scans, and other tests will be repeated.
Treatment with the study drugs will go on for 1 year. Then participants will have follow-up visits every 3 months for 4 more years.

开始日期2025-10-06

申办/合作机构

National Cancer Institute

100 项与 Mirdametinib 相关的临床结果

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100 项与 Mirdametinib 相关的转化医学

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100 项与 Mirdametinib 相关的专利（医药）

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874

项与 Mirdametinib 相关的文献（医药）

2025-09-01·NAUNYN-SCHMIEDEBERGS ARCHIVES OF PHARMACOLOGY

Bioinformatics-based identification of mirdametinib as a potential therapeutic target for idiopathic pulmonary fibrosis associated with endoplasmic reticulum stress

Article

作者: Luo, Tingyue ; Cai, Shaoxi ; Dong, Hangming ; Zhang, Jinming ; Yu, Qi ; Chen, Junwei ; Huang, Haohua ; Du, Yuhan ; Liu, Dongyu

The molecular link between endoplasmic reticulum stress (ERS) and idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) remains elusive. Our study aimed to uncover core mechanisms and new therapeutic targets for IPF. By analyzing gene expression profiles from the Gene Expression Omnibus (GEO) database, we identified 1519 differentially expressed genes (DEGs) and 11 ERS-related genes (ERSRGs) diagnostic for IPF. Using weighted gene co-expression network analysis (WGCNA) and differential expression analysis, key genes linked to IPF were pinpointed. CIBERSORT was used to assess immune cell infiltration, while the Gene Ontology (GO) and the Kyoto Encyclopedia of Genes and Genomes (KEGG) analyses were performed to explore biological mechanisms. In three GEO datasets (GSE150910, GSE92592, and GSE124685), the receiver operating characteristic (ROC) curve analysis showed area under the ROC curve (AUC) > 0.7 for all ERSRGs. The Connectivity Map (CMap) database was used to predict small molecules modulating IPF signatures. The molecular docking energies of mirdametinib with protein targets ranged from - 5.1643 to - 8.0154 kcal/mol, while those of linsitinib ranged from - 5.6031 to - 7.902 kcal/mol. Molecular docking and animal experiments were performed to validate the therapeutic potential of identified compounds, with mirdametinib showing specific effects in a murine bleomycin-induced pulmonary fibrosis model. In vitro experiments indicated that mirdametinib may alleviate pulmonary fibrosis by reducing ERS via the PI3K/Akt/mTOR pathway. Our findings highlight 11 ERSRGs as predictors of IPF and demonstrate the feasibility of bioinformatics in drug discovery for IPF treatment.

2025-09-01·COMPUTERS IN BIOLOGY AND MEDICINE

Identification of inflammation-related biomarkers and therapeutic targets for neurogenic bladder fibrosis via multi-omics analysis

Article

作者: Wen, Yibo ; Lv, Lei ; Fan, Yingzhong ; Wang, Junkui ; Zhang, Yanping ; Zhang, Junjie ; Liu, Xingchen ; Wen, Jianguo ; Zhang, Shengli ; Li, Qi ; Wang, Zhan ; Li, Luping

Inflammatory responses play a crucial role in the progression of pediatric neurogenic bladder (NB)-associated fibrosis; however, their specific contributions remain poorly understood. This study aimed to identify inflammation-related biomarkers for diagnosing NB fibrosis and to explore potential therapeutic drugs. The NB rat model was established by spinal nerve severing, followed by single-cell and bulk RNA sequencing of bladder tissues. Through integrated analysis-including differentially expressed genes (DEGs), inflammation-related genes (IRGs), WGCNA, and machine learning-we identified four diagnostic biomarkers: HIF-1α, IL-1β, CD40, and IL10RA. Molecular biology experiments validated the elevated expression of these biomarkers in NB patients. Single-cell RNA sequencing further localized their overexpression to epithelial cells, interstitial cells, and T cells. Connectivity Map (cMAP) analysis identified the MEK inhibitor PD-0325901 as a potential anti-fibrotic agent, which was subsequently confirmed through in vivo and in vitro experiments. Molecular docking simulations demonstrated that PD-0325901 exerts its therapeutic effects by targeting HIF-1α. Collectively, our findings not only provide novel diagnostic biomarkers for NB fibrosis but also propose PD-0325901 as a promising candidate for the treatment of fibrosis.

2025-08-01·GENE

Exploring the functional and prognostic roles of EPHX4 in pancreatic cancer: Insights from bioinformatics and experimental validation

Article

作者: Gu, Dandan ; Xiong, Wei ; Huang, Shaoyang

BACKGROUND:

Epoxide hydrolase-4 (EPHX4) belongs to the epoxide hydrolase enzyme family, but its biological function remains unclear, especially its potential involvement in the development of pancreatic tumours. This research sought to examine the function of EPHX4 in pancreatic adenocarcinoma (PAAD).

METHODS:

The expression of EPHX4 across cancers was examined through The Cancer Genome Atlas (TCGA). Bioinformatics was employed, leveraging multiple databases to investigate EPHX4 gene expression in pancreatic cancer and its association with survival prognosis, functional enrichment, immune infiltration, tumour mutation load, and drug sensitivity, among other variables. To evaluate EPHX4 expression in PAAD cells, Western blotting and reverse transcription quantitative PCR were used. A series of in vitro functional experiments was performed to assess the proliferation, migration, and invasion of PAAD cells.

RESULTS:

EPHX4 expression was markedly elevated in a number of malignancies, including PAAD, and was associated with patient sex, clinical stage, and metastasis to the lymph nodes. High EPHX4 expression was significantly associated with a worse outcome in PAAD patients. According to functional and enrichment studies, EPHX4 is involved in many signalling pathways linked to cancer. The study of immune infiltration revealed that EPHX4 was connected to the existence of a variety of immune cells inside the tumour. Our study revealed that EPHX4 knockdown significantly decreased PAAD cell migration, proliferation, and invasion.

CONCLUSION:

EPHX4 is highly expressed in PAAD and independently predicts poor survival. Functional experiments demonstrate its tumor-promoting effects. Its involvement in multiple cancer-related signaling pathways and immune regulation mechanisms highlights the dual prognostic and therapeutic potential of EPHX4 in PAAD.

140

项与 Mirdametinib 相关的新闻（医药）

2025-08-21

·药时空

中国团队《Cell》炸场，突破性成果颠覆 3 大传统瓶颈

2025年8月，国际顶级期刊Cell发表了来自中国科研团队的突破性研究。景乃禾教授（广州国家实验室）、José C. R. Silva教授（广州医科大学附属第一医院）和李欢欢研究员（广州国家实验室）作为共同通讯作者，开发了一种纯化学小分子诱导技术，首次实现了小鼠胚胎干细胞（ESCs）向胚胎奠基细胞（iEFCs）的高效转化 (Li et al., 2025)。这项研究不仅突破了传统胚胎模型的构建瓶颈，更在体外完整重现了从早期谱系特化到器官发生的全过程。一、研究背景胚胎发育研究长期受限于伦理壁垒和技术瓶颈。传统胚胎模型依赖复杂的细胞组装（如混合胚胎干细胞、滋养层干细胞和胚外内胚层样细胞）或外源基因表达（如Gata6/Cdx2转基因），存在效率低（＜20%）、发育保真度差和难以模拟器官发生三大缺陷。早期胚胎细胞具有全能性，能自主分化形成胚胎及胚外组织；而实验室常用的多能干细胞（PSCs）仅保留胚胎内部组织的发育潜能。过去十年间，研究者尝试通过激活Stat3信号诱导“桑葚胚样细胞”（MLCs），或优化培养条件模拟着床后发育，但始终未能建立贯穿整个胚胎发育周期的完整模型。化学小分子因其时空可控性和无遗传修饰风险的优势，逐渐成为细胞命运重编程的新工具。例如，经典的“2i”抑制剂组合（PD0325901和CHIR99021）可维持初始态多能干细胞。本研究团队创新性地提出：能否通过小分子直接逆转ESCs的发育时钟，使其回归具有全能性的胚胎奠基状态？图文摘要二、研究思路与实验设计研究通过两个核心阶段实现全化学诱导胚胎发育：第一阶段：胚胎奠基细胞（iEFCs）诱导团队筛选出小分子组合（ALK5抑制剂E616452 + RARα激动剂AM580 + GSK3β抑制剂CHIR99021），60小时内将小鼠胚胎干细胞高效转化为分子特征匹配8-16细胞期胚胎的iEFCs。单细胞转录组证实其高表达桑葚胚标志基因（如Stmm3、Dppa3），染色质可及性分析显示早期胚胎调控元件被激活。第二阶段：胚胎模型（iEFC-EM）构建 iEFCs在含TRULI（LATS抑制剂）、ACTIVIN A、XAV939（Wnt抑制剂）、BMP4和FGF4的培养基中培养36小时，自组织形成三大囊胚谱系（滋养层CDX2+、原始内胚层GATA4+、上胚层OCT4+）。随后在三维培养中形成类囊胚结构（效率95%），并发育至E8.5器官发生阶段。验证体系：通过体内嵌合实验（贡献胚胎及胚外组织效率47-73%）、单细胞转录组追踪发育轨迹、高分辨率成像记录形态动态变化三重验证。三、研究主要结果 1、小分子筛选实现ESC向胚胎奠基细胞的高效转化研究团队通过小分子化合物筛选，建立了一种无需转基因的化学重编程策略。从ESC向胚胎奠基细胞（EFC）转化的核心在于诱导囊胚谱系关键转录因子的共表达。初始筛选发现，ALK5抑制剂（E6165452）与RARα激动剂（AM580）联合GSK3β抑制剂（CHIR99021）可激活GATA6并维持OCT4表达。进一步优化条件（命名为K4方案）后，小鼠ESC经60小时处理，84.0%–87.6%的细胞同时表达CDX2/GATA6（图1C-D），且78.5%的细胞共表达OCT4/CDX2（图1D）。染色质可及性分析（ATAC-seq）显示，iEFCs的染色质开放区域富集于早期胚胎发育关键因子（如Tfap2c、Sox15、Tead1/4）的调控位点（图1I-J）。这一方案在三种不同品系的小鼠ESC中均验证有效。图1 候选筛选可识别将ESC重新编程为胚胎创始人样细胞的小分子 2、iEFCs分子特征精准匹配8-16细胞期胚胎单细胞转录组分析揭示，iEFCs与天然8-16细胞期胚胎高度相似（图1F）。联合分析18,974个小鼠自然胚胎单细胞数据发现，iEFCs特异性高表达桑葚胚阶段标志基因（Stmm3、Dppa3、Fbp2、Bhmt、Calcoco2）（图1H），而ESC特异性基因（如Nanog）显著下调。关键转录因子Oct4、Gata6、Cdx2在iEFCs中的共表达模式与早期胚胎未分化状态一致（图1G）。此外，iEFCs染色质开放区域集中于桑葚胚标志基因（Fbp2、Calcoco2、Krt8）的启动子及增强子（图1K），证实其分子特征回归至胚胎奠基阶段。 3、iEFCs在体内外贡献所有囊胚谱系体外实验中，95%的iEFCs可自组织形成类囊胚结构（胚状体），并空间分化为EPI（SOX2+）、TE（CDX2+）及PrE（GATA6+）谱系（图2B-F）。体内嵌合实验表明，iEFCs注入8细胞期胚胎后，可贡献至囊胚的所有细胞区室（EPI/TE/PrE）（图2J-K）。在E6.5嵌合体胚胎中，iEFCs来源细胞占所有谱系（包括EPI、原始条带、胚外内胚层等）的约50%（图2N-O），且转录谱与野生型细胞高度一致（图2P-Q）。相比之下，ESC仅局限于EPI谱系贡献（图2J-L）。图2 iEFC能够通过母胚和体内嵌合体测定产生所有胚胎和胚胎外谱系 4、化学特化培养基驱动iEFCs快速定向分化通过第二阶段化学诱导（含TRULI、ACTIVIN A、XAV939、BMP4、FGF4的特化培养基），iEFCs在36小时内高效分化为TE（CDX2+）、PrE（GATA4+）和EPI（OCT4+）谱系（图3C-D）。单细胞转录组分析证实，分化后细胞与E4.5囊胚三种谱系分子特征匹配（图3E-G）。谱系倾向性评分显示，iEFCs从多能状态快速转向囊胚谱系特化（图3I）。TE谱系进一步分化为极性（CDX2+）与壁层（KRT18+）滋养层细胞，模拟体内囊胚植入前的分化进程。图3 通过第二阶段的化学处理将iEFC指定为囊胚样谱系 5、iEFC-EM重现原肠胚形成关键事件 iEFCs在三维培养中自组织形成胚胎模型（iEFC-EM），成功模拟原肠胚形成：第4天形成双层杯状结构（图4D）；第5天出现前羊膜腔（PAC）；第6天形成原始条带（T/Brachyury+）、羊膜腔（AC）及胚外体腔（EC）（图4B）。组织学切片显示上皮-间质转化（EMT）特征：E-cadherin下调、N-cadherin上调（图4N）；FOXA2+轴向中胚层及FOXA2+GATA4+定形内胚层（DE）正确分布（图4M）。模型在三个独立ESC品系中均验证有效。图4 iEFC高效、快速、准确地生成一个胚胎模型，概括了自然胚胎发生 6、iEFC-EM分子图谱高度模拟E7.5天然胚胎第6天iEFC-EM的单细胞转录组与E7.5自然胚胎高度匹配（图4O）。鉴定出24种细胞类型，包括前原始条带、轴旁中胚层、脏壁中胚层等（图4P），并重现卵黄囊造血（RUNX1+血岛）及血管生成。胚外组织分析揭示TE来源的滋养层干细胞（TSC-1/2）、蜕膜驱动细胞（Sox11+Igfbp2+Fn1+）等7个亚群，证实其发育潜能超越现有胚胎模型。 7、胚外滋养层谱系发育获得突破性进展 iEFC-EM的滋养层谱系展现出高级发育特征：壁层与极性TE共同贡献形成外胎盘锥（AP2γ+）、绒毛膜腔细胞。移植实验显示，iEFC-EM可诱导70%的假孕母鼠子宫蜕膜化，与模型内蜕膜驱动细胞的存在相符。滋养层细胞进一步分化为海绵滋养层（Ascl2+）、合胞体滋养层（Dio3+、Tfrc+）等亚型，覆盖胎盘发育关键阶段。 8、器官发生阶段结构完整性与功能化验证第8天iEFC-EM形态学媲美天然E8.5胚胎：形成14对体节、前/中/后脑区、神经管、心管（MHC-II+）、视泡、尿囊及尾芽（图5A-E）。单细胞转录组分析鉴定出20种胚胎细胞类型（包括脊髓、神经嵴、原始生殖细胞）和7种胚外细胞类型（图5F）。心管跳动、体节分节及肠道形态等特征均证实其发育完整性（图5B-D）。模型成功捕获神经嵴（Sox2+）、脑分区（Otx2+Foxg1+）等过去胚胎模型未实现的细胞类型（图5F）。图5 第8天的iEFC-EM在形态和分子特征上与 E8.5 胚胎非常相似 9、卵黄囊造血与神经管形态发生的分子证据卵黄囊分析显示：RUNX1+血岛定位于卵黄囊中胚层，CDH5+内皮细胞形成血管网络，重现原始造血过程。神经外胚层分化为前脑（Otx2+Foxg1+）、中脑（En1/2+Wnt1+）及后脑（Hoxa3+）（图6C-D）。免疫荧光证实神经管SOX2+、脊索T+区域的空间分布（图6E），且OTX2与PAX6在前脑区共定位（图6F），分子模式与天然胚胎高度一致。图6 iEFC-EMs的神经发生、心源发生和体质发生 10、内胚层发育与原始生殖细胞（PGC）进展 iEFC-EMs成功模拟了内胚层器官的形成和原始生殖细胞（PGC）的发育过程。内胚层发育分为胚胎内胚层（形成前肠和后肠）和胚外内胚层（形成卵黄囊）（图7A）。在胚胎内胚层中，前肠（foregut）表达标志物 FOXA2 和 SOX17（图7B），而后肠（hindgut）则表达 CDX2（图7C），这与自然胚胎中的表达模式一致（图7B, C）。胚外内胚层发育形成卵黄囊（yolk sac）。更重要的是，研究在 iEFC-EMs 中检测到了原始生殖细胞（PGCs），这些细胞表达关键的 PGC 标志物 BLIMP1（图7D），并显示出 PRDM14 和 DAZL 的转录特征（图7E）。这些 PGCs 表现出迁移特征（图7F），定位在尿囊基部（base of the allantois）附近，模拟了自然胚胎中 PGCs 从原条向生殖嵴迁移的早期阶段。这些结果表明，iEFC-EMs 能够准确再现内胚层器官形成和 PGC 的早期发育与迁移路径。图7 iEFC-EMs的内胚层发育和PGC进展四、结论与核心发现本研究首次实现了全化学诱导的胚胎全程发育模型。iEFC-EM在体外成功重现了小鼠胚胎发育的核心里程碑：谱系完整性：涵盖胚胎本体（三胚层、神经管、体节）、胚外组织（滋养层、卵黄囊、尿囊）及原始生殖细胞发育保真度：形成6-14对体节、前/中/后脑分区、搏动的心管、RUNX1+血岛、SOX2+神经嵴分子一致性：单细胞转录组显示与天然E8.5胚胎细胞类型相似性达90%以上技术优势：效率提升至54.2%（传统模型＜20%），无需外源基因或复杂细胞组装五、研究意义与展望这项研究颠覆了胚胎模型构建范式。化学重编程的高效率（95%囊胚形成率）和高保真度（器官发生再现）解决了领域内长期存在的技术瓶颈。其核心突破在于：“解锁”了多能干细胞的发育全能性。通过小分子精确逆转细胞发育时钟，使ESCs回归胚胎奠基状态，自发启动有序发育程序。从应用角度看，iEFC技术将带来三重变革： 1、基础研究：为原肠胚形成、器官发生等“黑箱”发育过程提供实时观测窗口； 2、疾病建模：构建人源iEFC-EM可模拟先天畸形、探究发育障碍机制； 3、再生医学：奠基细胞的定向分化能力为器官再生提供新型细胞来源值得深思的是，该技术虽在动物模型取得突破，但人类胚胎样结构的构建仍面临伦理约束。未来需建立严格的发育“红线”——例如在神经组织出现前终止培养。随着国际社会对合成胚胎的伦理框架逐步完善，这项研究或将成为打开人类发育密码的关键钥匙。参考文献 Li, H., Guan, W., Huang, J., Shen, P., Wu, J., Luo, H., Yang, Y., Ning, S., Chang, L., Zhao, H., et al. (2025). A complete model of mouse embryogenesis through organogenesis enabled by chemically induced embryo founder cells. Cell. 识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！

临床结果临床2期

2025-08-13

·药精通Bio

FDA 2025 上半年获批新药

OTC2025论坛深度聚焦类器官与疾病建模、新药发现/研发、3D细胞培养、类器官培养及质控。OTC2026合作热线：王晨180 1628 8769 FDA 药物评价与研究中心（CDER）在 2025 年上半年批准了 16 种新药。这些新药涵盖肿瘤学、疼痛、罕见病、免疫学和传染病预防。 💉 Datopotamab deruxtecan （Datroway） Trop-2 定向 mAb + 拓扑异构酶抑制剂 ADC，用于转移性 HR 阳性、HER2 阴性乳腺癌。 💉 三维硫烷（Grafapex） DNA 烷化剂 + 氟达拉滨作为 AML 或 MDS 中同种异体造血干细胞移植的制备方案。 💊 Suzetrigine （Journavx）口服 Nav1.8 抑制剂，非阿片类镇痛药，用于中度至重度急性疼痛。 💊 Mirdametinib （Gomekli）用于 1 型神经纤维瘤病的口服双 MEK2/1 抑制剂。 💊 Vimseltinib （Romvimza）口服 CSF1R 激酶抑制剂，用于有症状的腱滑突巨细胞瘤。 💊 Gepotidacin （Blujepa）用于急性膀胱炎和淋病的细菌 DNA 旋转酶/拓扑异构酶 IV 抑制剂，包括 MDR 菌株。 💉 Fitusiran （Qfitlia）用于预防血友病 A 或 B 的抗凝血酶 siRNA（GalNAc 偶联），有或没有抑制剂。 💊 Atrasentan （Vanrafia）内皮素 A 受体拮抗剂，可减少原发性 IgA 肾病中的蛋白尿。 💉 Penpulimab PD-1 mAb 用于非角化性鼻咽癌。 💉 Nipocalimab （Imaavy）用于全身性重症肌无力的 FcRn 结合单克隆抗体。 💊 Avutometinib/defactinib （Avmapki Fakzynja Co-Pack）用于 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。 💉 Telisotuzumab vedotin （Emrelis） c-Met 定向 ADC，具有微管破坏有效载荷，用于 NSCLC。 👁️ Acoltremon（色蛋白荠）用于干眼症的 TRPM8 钙通道激活剂。 💉 Clesrovimab （Enflonsia）用于婴儿被动免疫的 RSV 融合蛋白定向单克隆抗体。 💊 Taletrectinib （Ibtrozi） ROS1 / pan-NTRK 抑制剂，用于 ROS1 阳性 NSCLC。 💉 Garadacimab （Andembry）用于预防遗传性血管性水肿的因子 XII 定向单克隆抗体。 END 免责声明：本文仅作知识交流与分享及科普目的，不涉及商业宣传，不作为相关医疗指导或用药建议。文章如有侵权请联系删除。 OTC2025论坛深度聚焦类器官与疾病建模、新药发现/研发、3D细胞培养、类器官培养及质控。OTC2026合作热线：王晨180 1628 8769

抗体药物偶联物siRNA优先审批引进/卖出

2025-08-11

·GBIHealth

默克2025Q2财报：销售额因美元走弱下滑1.8%

总部位于德国的跨国公司默克集团（Merck KGaA）（德交所代码：MRK）公布了2025年第二季度财报。财报显示，美元兑欧元的贬值对其业绩产生了显著影响。公司净销售额同比（YOY）下降1.8%，至52.5亿欧元（61.2亿美元）。剔除外汇影响，销售额同比增长2%。扣除利息、税项、折旧及摊销前利润（EBITDA）在剔除外汇影响后同比增长4.6%，达到15亿欧元，但受汇率影响，实际下降了8.5%。业务部门表现生命科学：该部门销售额在剔除外汇影响后增长了3.7%，计入外汇影响后同比增长0.4%，达到23亿欧元（27亿美元）。其中，工艺解决方案（Process Solutions）是主要的增长引擎，实现了11.5%的内生增长。医疗保健：受重磅药物销售的推动，该部门销售额在剔除外汇影响后增长3.6%（计入汇率影响后下降1.6%），达到21亿欧元（25亿美元）。其中，结直肠癌药物爱必妥（Erbitux，西妥昔单抗）销售额增长10.9%，多发性硬化症治疗药物 Mavenclad（克拉屈滨）增长20.7%，以及生殖用药Pergoveris（促卵泡激素α / 促黄体激素α）增长20.5%。值得关注的是，默克已于7月完成了对美国生物技术公司SpringWorks Therapeutics价值34亿美元的收购。未来，默克将受益于该公司罕见病产品组合带来的收入贡献。其中包括SpringWorks的药物Ezmekly，该药上月在欧洲获批用于治疗有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤。电子业务：尽管对半导体材料的需求持续增长，但默克的电子业务销售额仍下降了7.4%，至8.86亿欧元（10.32亿美元）。

财报并购

100 项与 Mirdametinib 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11675	-	-	DB07101

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
NF1突变型丛状神经纤维瘤	欧盟	SPRINGWORKS THERAPEUTICS IRELAND LTD	2025-07-18
NF1突变型丛状神经纤维瘤	冰岛	SPRINGWORKS THERAPEUTICS IRELAND LTD	2025-07-18
NF1突变型丛状神经纤维瘤	列支敦士登	SPRINGWORKS THERAPEUTICS IRELAND LTD	2025-07-18
NF1突变型丛状神经纤维瘤	挪威	SPRINGWORKS THERAPEUTICS IRELAND LTD	2025-07-18
神经纤维瘤病1型	美国	Springworks Therapeutics, Inc.	2025-02-11

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
去分化脂肪肉瘤	临床2期	美国	Springworks Therapeutics, Inc.	2025-02-19
粘液样脂肪肉瘤	临床2期	美国	Springworks Therapeutics, Inc.	2025-02-19
晚期恶性实体瘤	临床2期	美国	Springworks Therapeutics, Inc.	2023-02-03
晚期恶性实体瘤	临床2期	澳大利亚	Springworks Therapeutics, Inc.	2023-02-03
皮肤黑色素瘤	临床2期	美国	Springworks Therapeutics, Inc.	2023-02-03
皮肤黑色素瘤	临床2期	澳大利亚	Springworks Therapeutics, Inc.	2023-02-03
低级神经胶质瘤	临床2期	美国	Springworks Therapeutics, Inc.	2021-06-21
丛状神经纤维瘤	临床2期	美国	Springworks Therapeutics, Inc.	2019-09-29
结直肠癌	临床2期	荷兰	Pfizer Inc.	2014-04-02
KRAS突变非小细胞肺癌	临床2期	荷兰	Pfizer Inc.	2014-04-02

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03962543 (CTNI-21 \| ReNeu, CTgov)	临床2期	神经纤维瘤病1型 \| 丛状神经纤维瘤	114	Mirdametinib (PD-0325901) (Treatment Phase - Pediatric Cohort Mirdametinib (PD-0325901))	壓鹽鹹憲積餘醖鹽醖夢 = 醖壓襯簾觸鏇淵襯獵憲廠窪鑰觸艱網齋鬱蓋廠 (壓襯廠製夢齋積鏇鏇艱, 膚築鏇築夢繭餘壓網顧 ~ 觸膚遞網壓願鏇鹹壓憲) 更多	-	2025-08-07
				Mirdametinib (PD-0325901) (Treatment Phase - Adult Cohort Mirdametinib (PD-0325901))	壓鹽鹹憲積餘醖鹽醖夢 = 積艱鹽鏇積鏇窪鹹鏇選廠窪鑰觸艱網齋鬱蓋廠 (壓襯廠製夢齋積鏇鏇艱, 膚繭鑰觸構構鑰繭觸壓 ~ 鏇鹹鹹鑰窪顧鬱獵範鹽) 更多
NCT03962543 (ReNeu, AAN2025) 人工标引	临床2期	NF1突变型丛状神经纤维瘤	114	Mirdametinib (adults)	網齋鏇鏇構憲繭鏇鬱糧(窪鹹窪窪獵廠獵窪願襯) = 鹹廠襯壓鹹網齋構觸築簾鏇衊顧築餘壓襯選築 (顧淵淵憲繭膚夢遞積簾, 29 ~ 55) 更多	积极	2025-04-07
				Mirdametinib (children)	網齋鏇鏇構憲繭鏇鬱糧(窪鹹窪窪獵廠獵窪願襯) = 獵鹽鏇鹽膚齋醖艱憲夢簾鏇衊顧築餘壓襯選築 (顧淵淵憲繭膚夢遞積簾, 38 ~ 65) 更多
NCT03962543 (ReNeu, SNO2024 \| FDA_CDER) 人工标引	临床2期	神经纤维瘤病1型	114	mirdametinib (adults)	鬱獵願顧構鹹憲獵選鬱(鏇襯襯積遞鏇鏇顧襯鹹) = 艱簾淵壓醖鏇憲鑰獵築網衊齋膚簾憲襯艱鹽夢 (齋築膚膚範繭齋鏇製夢, 29 ~ 55) 更多	积极	2024-11-11
				mirdametinib (children)	鬱獵願顧構鹹憲獵選鬱(鏇襯襯積遞鏇鏇顧襯鹹) = 窪糧醖獵構窪夢淵積範網衊齋膚簾憲襯艱鹽夢 (齋築膚膚範繭齋鏇製夢, 38 ~ 65) 更多
NCT04923126 (SJ901, SNO2024) 人工标引	临床1期	低级神经胶质瘤 BRAF alteration \| FGFR1 alteration \| NF1 alteration ... 更多	23	MIRDAMETINIB	範選構鬱獵簾齋鹹壓製(製鹹願鹹構簾簾願衊顧) = 繭顧膚憲襯網齋構遞憲衊憲艱蓋衊獵構繭選網 (網積廠觸構蓋夢獵醖夢 ) 更多	积极	2024-11-11
NCT03962543 (ReNeu, SNO2024) 人工标引	临床2期	NF1突变型丛状神经纤维瘤	114	MIRDAMETINIB (adults)	蓋廠夢顧願觸壓獵範齋(鹹繭廠網淵顧艱襯糧簾) = Clinically meaningful improvement was defined as change from baseline >9.7 points for adults, >8.5 points for child self-report, and >9.0 points for parent proxy-report. PedsQL-TS improvement (least-squares mean, LSM [SE] change) from baseline at C13 was 3.9 (1.6; P=.018; n=34) for adults, 4.0 (2.4; P=.096; n=38) for children by self-report, and 5.6 (1.9; P=.005; n=43) by parent proxy-report. PedsQL-TS improvements for adults and children by parent proxy-report (not by children self-report) were observed early (at C5 and C3, respectively) and sustained through C24. Clinically meaningful improvement in PedsQL-TS from baseline at C13 was achieved by 37% (10/27) adults, 45% (13/29) children by self-report, and 47% (15/32) children by parent proxy-report (among patients who could have achieved a clinically meaningful change from baseline). Significant (P<.05) improvement from baseline to C13 was reported for physical (adults, children, and parent proxy-report), school/work (adults), and emotional and social (parent proxy-report) subscales. 顧網積鬱觸廠繭顧積窪 (糧鏇蓋獵憲鬱餘餘鬱淵 )	积极	2024-11-11
				MIRDAMETINIB (children)
NCT03962543 (ReNeu, SNO2024)	临床2期	丛状神经纤维瘤	12	MIRDAMETINIB (Prepubescent patients)	鹹獵蓋壓醖選範膚襯鑰(簾淵壓願構窪製餘窪蓋) = 願夢糧衊選憲壓窪壓鹹繭膚願範鬱窪鏇鬱糧網 (糧構齋膚廠衊選繭襯遞 )	-	2024-11-11
NCT03962543 (RENEU, EANO2024)	临床2期	NF1突变型丛状神经纤维瘤	114	Mirdametinib 2 mg/m^2 BID	艱願範選淵膚積觸顧築(膚膚鑰簾窪繭壓選鏇願) = 範壓衊積獵製製夢鹹選鹹獵鏇鹹遞簾觸獵範網 (鏇餘艱鏇衊蓋網觸夢鬱, 29 ~ 55) 更多	积极	2024-10-17
				Placebo	艱願範選淵膚積觸顧築(膚膚鑰簾窪繭壓選鏇願) = 選艱顧網顧廠製遞鹽遞鹹獵鏇鹹遞簾觸獵範網 (鏇餘艱鏇衊蓋網觸夢鬱, 38 ~ 65) 更多
NCT05054374 (CTgov)	临床1/2期	晚期恶性实体瘤 \| 转移性乳腺癌 \| HER2 阴性乳腺癌	6	Fulvestrant+Mirdametinib (Arm 1, Part 1 - Mirdametinib in Combination With Fulvestrant)	製廠襯製艱夢積襯衊網(獵鬱選餘遞窪艱製夢膚) = 鑰鬱遞淵齋齋齋繭艱構壓糧衊繭淵廠獵顧積鑰 (選觸夢構顧廠網鏇窪鹽, 衊淵醖鹽獵壓窪網壓範 ~ 鏇獵選蓋範齋夢窪鏇蓋) 更多	-	2024-07-09
				Fulvestrant+Mirdametinib (Arm 1, Part 2 - Mirdametinib in Combination With Fulvestrant)	製廠襯製艱夢積襯衊網(獵鬱選餘遞窪艱製夢膚) = 築廠衊襯壓壓範積鑰壓壓糧衊繭淵廠獵顧積鑰 (選觸夢構顧廠網鏇窪鹽, 糧齋憲壓選淵餘製鹹網 ~ 淵衊積構獵築鑰窪夢淵) 更多
NCT03962543 (ReNeu, ASCO2024) 人工标引	临床2期	NF1突变型丛状神经纤维瘤	114	Mirdametinib 2 mg/m2 BID	願製簾鏇窪積鏇範製鏇(鑰顧簾憲蓋獵顧糧廠鑰) = 廠鹹獵鹹廠夢積鹽淵衊選壓廠襯構築積鬱廠鏇 (繭壓壓製築觸範築鏇夢, 29 ~ 55) 更多	积极	2024-05-24
				Mirdametinib (pediatric)	願製簾鏇窪積鏇範製鏇(鑰顧簾憲蓋獵顧糧廠鑰) = 鏇膚觸衊鬱顧膚艱選衊選壓廠襯構築積鬱廠鏇 (繭壓壓製築觸範築鏇夢, 38 ~ 65) 更多
NCT03962543 (ReNeu, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	丛状神经纤维瘤 NF1	114	Mirdametinib (pediatric patients)	鏇鹹遞積醖糧齋糧構糧(壓窪鹹構觸鏇夢膚醖糧) = 範鏇鹽鹹餘構鏇憲繭願廠鹹淵壓夢窪鬱憲顧簾 (壓衊鏇糧廠齋顧齋餘獵 ) 更多	积极	2023-11-16
				Mirdametinib (adult patients)	鏇鹹遞積醖糧齋糧構糧(壓窪鹹構觸鏇夢膚醖糧) = 壓顧積願蓋壓艱選範網廠鹹淵壓夢窪鬱憲顧簾 (壓衊鏇糧廠齋顧齋餘獵 ) 更多