数据
资源
版本对比
免费注册
预约演示
免费注册
【STTT】FDA和NMPA重大突破!2023年获批靶向药物
2024-02-23
·
今日头条
上市批准
寡核苷酸
核酸药物
信使RNA
基因疗法
作者:Jerry 导读: 根据中国国家药品监督管理局(NMPA)官方网站,2023年,中国共批准了87种新药,其中靶向药物占67.8%,共计59种药物。在这一年中,FDA的药物评价和研究中心(CDER)批准了55种新药,超过2022年的37种,仅次于2018年的59种。 2月20日,
四川大学华西医院
孙秋研究团队在期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》上发表了题为“Targeted drug approvals in 2023: breakthroughs by the FDA and NMPA”的研究论文,本研究梳理了2023年获FDA和NMPA批准的靶向药物。 https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/s41392-024-01770-y FDA批准三种中国创新新药 01 振奋人心的是,FDA已经批准了3种中国创新新药:
Loqtorzi (torpalimab)
、
Fruzaqla (fruquininib)
和Ryzneuta (efbemalenograstim)。
特瑞普利单抗
是一种靶向
PD-1
的单克隆抗体,标志着FDA批准的首个用于治疗
鼻咽癌
的药物。
呋喹替尼
被批准用于治疗
转移性结直肠癌
,是美国第一个也是唯一一个被批准用于全面抑制所有三种VEGF受体激酶的高选择性抑制剂,无论患者的生物标志物状态如何。
亿立舒
被批准用于治疗接受抗癌药物治疗的
肿瘤
患者的
中性粒细胞减少症
,作为唯一在中国和美国获批的长效G-CSF(粒细胞集落刺激因子)产品,展现了其全球相关性和对患者护理的潜在影响。由此,
亿帆药业
成为中国首家获得FDA上市许可持有人(MAH)资格的创新型生物制药企业,标志着
亿帆
在迈向全球生物制药创新领导者的征程上迈出了重要的里程碑。 基因治疗重要里程碑 02 此外,随着四种突破性核酸药物的批准,2023年是基因治疗的一个重要里程碑。其中,Qalsody (
tofersen
)是第一个也是目前唯一一个针对
肌萎缩性侧索硬化症(ALS)
潜在发病机制的基因疗法。
Tofersen
是一种反义寡核苷酸(ASO),专门针对
SOD1
突变基因产生的mRNA,阻止有毒
SOD1
蛋白的产生,减缓ALS的进展。另一种值得注意的ASO疗法Wainua (eplantersen)已被批准上市,用于抑制
TTR
蛋白的产生,用于治疗遗传性和非遗传性淀粉样变性多发性神经病变。这种创新的方法利用反义寡核苷酸配体偶联(LICA)技术,将ASO药物偶联到与细胞表面特定受体结合的配体分子上。此外,Izervay (
avacincaptad pegol
)代表了一种新的补体C5蛋白抑制剂和第二种fda批准的RNA适配体4。
Avacincaptad pegol
的批准标志着地理萎缩(GA)领域一个潜在的变革性创新者的出现。最后,
Rivfloza (nedosiran)
于2023年9月获得FDA批准,成为全球第二种用于治疗原发性高草酸尿1型(PH1)的siRNA药物。这一最新进展表明,基因疗法在治疗以前难治性疾病方面的影响越来越大,并为患有衰弱疾病的患者带来了新的希望。 抗体治疗领域的突破 03 在抗体治疗领域,我们见证了四种突破性双特异性抗体的出现,它们能够同时结合两个不同的表位或抗原。这种独特的双重作用机制增强了靶向特异性,为创新的免疫治疗进步铺平了道路。值得注意的例子包括艾可瑞妥单抗和
格罗菲妥单抗
,它们同时靶向
CD20
和
CD3
,展示了这种方法在治疗一系列疾病方面的潜力。 靶向治疗继续占全球批准治疗的大多数。然而,近年来,免疫疗法已成为
癌症
治疗的重要途径,特别是与靶向治疗相结合,导致了更好的治疗效果。这种联合干预
肿瘤
的免疫逃逸机制,从而增强免疫细胞的攻击能力,最终提高免疫治疗的疗效。靶向治疗的未来进展将包括识别和开发特异性靶向免疫逃逸机制并干扰免疫细胞-
肿瘤
相互作用的新靶点,以提高免疫治疗的有效性。此外,RNA干扰、基因编辑和其他细胞内靶向方法等技术的利用将使更精确的治疗策略成为可能。 参考资料: https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/s41392-024-01770-y 注:本文旨在介绍医学研究进展,不能作为治疗方案参考。如需获得健康指导,请至正规医院就诊。 热门·直播/活动 🕓 上海|3月01日-02日 ▶第三届长三角单细胞组学技术应用论坛暨空间组学前沿论坛将在上海召开,诚邀您的参与! 点击对应文字 查看详情
更多内容,
请访问原始网站
文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点,如有版权侵扰或错误之处,请及时联系我们,我们会在24小时内配合处理。
机构
四川大学华西医院
宿州亿帆药业有限公司
亿帆医药股份有限公司
适应症
鼻咽癌
转移性结直肠癌
肿瘤
[+2]
靶点
PD-1
SOD1
TTR
[+2]
药物
特瑞普利单抗
呋喹替尼
艾贝格司亭α
[+4]
标准版
¥
16800
元/账号/年
新药情报库 | 省钱又好用!
立即使用
热门报告
全球潜力靶点及FIC产品研究调研报告
智慧芽生物医药
肿瘤领域药物开发早期热门靶点研究报告(AACR 2023-2024)
智慧芽生物医药
siRNA药物Amvuttra专利调研实务指南
智慧芽生物医药
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
开始免费试用
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
试用数据服务