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重磅疗法月底或将上市!超9亿美元流入,这个领域迎来融资新浪潮?
2023-05-18
·
创鉴汇
基因疗法
上市批准
▎
药明康德
内容团队编辑最近,美国FDA咨询委员会以微弱优势投票支持
Sarepta Therapeutics
和
罗氏
联合开发的基因疗法
SRP-9001
通过加速批准通道上市,治疗
杜氏肌营养不良(DMD)
患者。该疗法通过将编码微抗肌萎缩蛋白的转基因递送到肌肉组织,弥补抗肌萎缩蛋白缺失,可能提高患者肌肉中微抗肌萎缩蛋白的表达水平。如若该疗法在月底迎来获批,这将是首款治疗
DMD
的基因疗法上市。实际上,基因疗法作为一种前沿的治疗手段一直活跃在人们的视野,也吸引了全球范围内的投资。各个国家的创新药研发企业都积极争取融资支持,推动基因疗法的研发和商业化进程。2023年基因疗法创新药领域融资情况根据创鉴汇不完全统计,2023年基因疗法创新药领域共发生26起融资事件,总额约为9.26亿美元,3家公司单笔融资金额超亿美元。从融资轮次来看,超半数公司处在早期融资阶段,多分布在抗
肿瘤
、肌肉疾病、
视网膜疾病
和
中枢神经系统疾病
等治疗领域,这些公司需要大量资金去推动技术的进一步创新和商业应用。此外,也有不少如
默沙东
,
武田
、红杉中国等知名药企和投资机构看好这些公司的新兴技术,这些新锐有潜力满足当前未竟的医疗需求,为患者提供治疗方案。值得关注的新锐介绍Ray TherapeuticsRay Therapeutics于5月16日宣布完成1亿美元的A轮融资,将推进光遗传学基因疗法在眼科治疗领域的研究和开发。这是一种使用基因疗法将光敏蛋白递送到视网膜细胞的治疗方式。进入眼睛的光可以刺激这些细胞产生发送至大脑的视觉信号,恢复受损视网膜细胞的视觉功能。
Ray Therapeutics
正在开发
RTx-015
,治疗
视网膜色素变性
,这是一种
退行性视网膜疾病
,具有重大未满足的医疗需求。
Ensoma Ensoma
是一家开发一次性体内疗法的基因组药物公司,其核心技术可递送大片段 DNA,通过将递送技术和全长DNA编辑工具相结合,精确地对造血系统的细胞进行改造,治疗包括
癌症
、
自身免疫性疾病
以及遗传性疾病等。该公司的病毒样颗粒(VLP)递送系统不含任何病毒基因,可将免疫反应降至最低,并具有巨大的有效载荷能力——可装载长达35 kb的DNA。这一技术平台可以通过一次性治疗,精准修改造血干细胞或免疫细胞,治疗多种单基因疾病。
瑞风生物
瑞风生物
于宣布完成数亿元Pre-B轮融资,将加快推进地中海
贫血
药物的临床试验,持续推进后续基因编辑药物的研发及底层技术创新等。
瑞风生物
的先导产品
RM-001
是一种用于治疗
β-地中海贫血
的基因编辑药物,目前正在开展1期临床试验。此外,
瑞风生物
还开发了针对眼科、神经系统等领域的重大疾病和遗传病的基因编辑疗法,部分项目现已取得重要进展。Complement TherapeuticsComplement Therapeutics专注于开发治疗补体介导性疾病的新型药物,4月17日完成7200万欧元的A轮融资,将推进核心管线
CTx001
的开发。
CTx001
是一种新型腺相关病毒(AAV)基因疗法,用于治疗因
干性年龄相关性黄斑变性(AMD)
引起黄斑地图样萎缩(GA)。除
CTx001
外,该公司还计划开发针对非眼科适应症的管线。Ring TherapeuticsRing Therapeutics是一家由Flagship Pioneering创立的公司,其病毒载体技术平台Anellogy利用指环病毒(anellovirus)的特性,创建了一条可重复给药的病毒载体管线,这些载体能靶向特定组织,并与人体免疫系统相容。通过其 Anellogy 平台,
Ring
开发了指环病毒数据库,已经对人类样本中的 5,000 多种指环病毒进行了测序和鉴定。该公司于3月9日宣布完成8650万美元的C轮融资,将进一步开发其管线并推广其核心技术。Chroma MedicineChroma Medicine于3月1日宣布完成了1.35亿美元的B轮融资,其核心表观遗传编辑平台可以在不切割DNA的情况下精准调节基因表达。传统的基因编辑通过修改DNA来调控基因表达,可能造成预想之外的基因组变化。Chroma的表观遗传编辑系统利用基因调控的先天机制,能够无缝沉默、激活和多次重组基因,而不改变潜在的DNA序列,在保持基因组完整性的同时提供精确、可编程的单剂量治疗。该疗法针对复杂疾病的多个通路,可治疗多种基因疾病。
贝斯生物
贝斯生物
是一家碱基编辑及先导编辑生物技术公司,于1月16日宣布完成数千万美元的A1轮融资。据悉,该公司正在开发碱基编辑/先导编辑的人外周血单核细胞(PBMC)来源的通用现货型NK细胞疗法产品 (Super-NK),首款Super-NK产品已经进入研究者发起的临床研究(IIT)阶段,其他Super-NK产品分别有望针对
实体肿瘤
、
血液肿瘤
以及
病毒感染
疾病等领域不同的适应症。
贝斯生物
的体内碱基编辑产品采用该公司自主开发的递送系统递送“0脱靶”的碱基编辑器,有望实现高效的靶向编辑效率,解决脱靶效应问题。MetagenomiMetagenomi于1月5日宣布完成1亿美元的B轮融资,公司从大量宏基因组数据开始,使用基于人工智能的云计算,从大自然中发现天然核酸酶,再改造生成基因编辑疗法。其开发的基因编辑工具包括CRISPR基因编辑系统、超小型碱基编辑系统和CRISPR相关转座酶(CAST)系统,这一系统可将大段DNA精准插入基因组。
Metagenomi
的管线覆盖
代谢疾病
、
血友病A
、
心血管疾病
、
中枢神经系统疾病
等多个治疗领域。写在最后此外,还有许多新锐公司的技术突破不断扩大基因疗法的潜力,同样值得我们关注。尽管目前基因疗法开发还面临着诸如AAV载体的载荷限制等方面的挑战,但这些新技术如若得到进一步完善,相信将能够进一步解决基因疗法的递送等问题,为患者带来更多更好的治疗方案。读者们请星标⭐创鉴汇,第一时间收到推送免责声明:
药明康德
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立场,亦不代表
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药明康德
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机构
Wuxi PharmaTech (Cayman), Inc.
Sarepta Therapeutics, Inc.
Roche Holding AG
[+8]
适应症
实体瘤
中枢神经系统疾病
自身免疫性疾病
[+12]
靶点
-
药物
Delandistrogene moxeparvovec
RTx-015
HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞(广州瑞风)
[+1]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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