Asparaginase

For Jazz Pharmaceuticals, 2022 is off to a roaring start, building on its Vision 2025 plan announced earlier this year that includes a key licensing deal with Werewolf Therapeutics and another announced Wednesday with Japan’s Sumitomo Pharma Co. for a narcolepsy treatment. With its focus on neuroscience and oncology, the company is on a clear path to hitting its goal of achieving $5 billion in annual revenue by 2025. In a late-afternoon conference call, Jazz Chief Executive Officer Bruce Cozadd said the leadership team is extremely pleased with the company’s direction since announcing the Vision 2025 plan. “In short, we’re really pleased with where the business is and where the business is going,” Cozadd told journalists and analysts on the call as the company highlighted its first quarter financial results. For Q1, Jazz Pharma saw total revenue of $813.7 million, an increase of 34% compared to the same period of time in 2021. Those sales were powered by $612.1 million in neuroscience, driven by sales of epilepsy drug Epidiolex and $433.6 million from Xywav, a low-sodium treatment option for both cataplexy and excessive daytime sleepiness in people living with narcolepsy. Cozadd said the company has been extremely encouraged by the ongoing launch of Xywav and has seen an increase in prescribers turning to the medication. The growth potential for Xywav is expected to be about $2 billion in annual revenue. In addition to Xywav, Cozadd pointed to the ongoing success with Rylaze, a leukemia drug approved by the U.S. Food and Drug Administration last year. Rylaze was approved for patients who have developed hypersensitivity to E. coli-derived asparaginase, an enzyme that is a common component of the chemotherapy regimen used for leukemia patients. Currently, the medication requires dosing every 48 hours but earlier this year, Jazz submitted a supplemental Biological License Application that would allow dosing on a Monday, Wednesday, Friday intramuscular dosing schedule, as well as an sBLA for intravenous administration. Both sBLAs are being reviewed by the FDA under the Real-Time Oncology Review (RTOR) program. Additionally, the company in-licensed two assets that Robert Iannone, global head of research and development at Jazz, said offer the company exciting possibilities in areas of core interest. The first asset, brought in from Werewolf, is an engineered IFN⍺2b cytokine pro-drug that gave Jazz its first immuno-oncology program. Now known as JZP898, the compound has demonstrated anti-tumor activity in preclinical models and Iannone suggested in a previous interview that it has the potential to complement a number of currently utilized oncology treatments. The other newly-licensed asset is Sumitomo’s DSP-0187, a potent and highly selective oral orexin-2 receptor agonist, now known as JZP441. Iannone said the experimental therapeutic has potential applications for the treatment of narcolepsy, idiopathic hypersomnia and other sleep disorders, which “further strengthens our leadership in sleep medicine.” Cozadd added that the licensing agreements expand the company’s pipeline in core therapeutic areas and remain consistent with its strategy. “Our three recent transactions are aligned with our broader strategy, allowing us to focus on our highest priorities, enhance our pipeline in areas of key interest in neuroscience and oncology and drive long-term shareholder value,” he said. Another key move for Jazz this quarter was the divestiture of narcolepsy drug Sunosi to Axsome Therapeutics in March. The company sold the medication for $53 million in upfront payments plus royalties. Cozadd said the move was strategic, allows increased investment opportunities and sharpens the company’s focus on the highest strategic priorities. On the oncology side of the house, Zepzecala (lurbinectedin), which has been approved for the treatment of small cell lung cancer, generated $59 million for the quarter, a 9% increase. Jazz said it is pleased that Zepzecala has become the “treatment of choice” in the second line for SCLC only 18 months after it was approved by the FDA. Earlier this year, Jazz enrolled the first patient in its EMERGE 201 study, which will assess Zepzecala as a monotherapy in various solid tumors. Jazz hopes that Zepzecala, an alkylating drug that binds guanine residues within DNA, will prove to be safe and effective in different solid tumor types, including urothelial carcinoma, large cell neuroendocrine carcinoma of the lung and homologous recombination deficient tumors. Looking ahead, Jazz is anticipating data from a Phase III study of nabiximols in multiple sclerosis later this year that could lead to a New Drug Application by the end of 2022.

▲速抢免费参会名额 | 大湾区(广州)生物医药创新者峰会 就是现在，当你在阅读这篇文章的时候，你的身体里正在发生数十亿的化学反应。尽管它们在细胞内以闪电般的速度进行，但如果这些反应在实验室的试管中发生而不是在体内时，它们的速度就像蜗牛一样缓慢。我们的细胞中究竟含有什么是试管所缺乏的东西？答案便是“酶”！ “酶”是什么？ 酶，是一种生物催化剂，化学本质是一种充当催化剂的蛋白质，能够加速细胞内一种特定化学反应的速度，它们无处不在，许多地方都有它们，甚至存在于我们的体内。 酶是从细菌和霉菌等活的有机体中提取的，能够在不消耗过多能量的情况下迅速提高化学变化的速度，并且在反应完成后保持不变，从而被反复使用。 酶的作用条件 酶是生命的伟大促进者。它们创造了快速发生各类生化反应所需的条件。 1894年，关于酶如何作用的“锁与钥匙”模型首次被提出。在这个模型中，酶的活性部位是一种特定的形状，只有相应的底物才能适合它，就像锁和钥匙一样。现在这个模型已经被更新，称为诱导拟合模型。在这个模型中，活性位点在与底物相互作用时改变形状。一旦底物被完全锁定在确切的位置，酶催化过程就可以开始。如果温度过高或环境过酸或过碱，酶就会改变形状从而改变了活性位点的形状，使底物不能与之结合——酶就变性了。 生命活动离不开“酶” 在人体内，消化系统的酶帮助身体把复杂的大分子分解成小分子，如葡萄糖，这样身体就可以把它们作为燃料，为我们提供源源不断的动力。例如，消化酶主要由胰腺、胃和小肠产生。但是你的唾液腺也会产生消化酶，在你咀嚼食物时开始分解食物分子。还有DNA复制——我们身体内的每个细胞都含有DNA，每次细胞分裂的时候，DNA都需要进行复制，酶可以通过解开DNA线圈并复制信息来促进这个过程。 酶作为天然催化剂，在人体的日常运转中起着很大的作用，推动细胞内各种化学反应，对于生命体的存在有着巨大作用。通过结合和改变化合物，它们对消化系统、神经系统、肌肉以及其他许多器官的正常功能至关重要。人体内有数千种酶，这里提供几个例子： 酶与人类健康息息相关，你的身体能够产生它们。同时，你也可以在水果，蔬菜和其他食物中得到它们，将它们作为补充剂服用。 几乎无所不能的“酶” （药融圈整理，酶在生产和生活中的主要应用） 目前工业酶的商业使用以及越来越多新的应用，促进了资源的节约利用，如原材料和水的消耗减少，并且大大提升了能源效率，对工业和环境都有好处。换句话说，发展酶工业将继续对维持和提高我们现有生活质量有巨大帮助，给未来的子孙后代也可以提供可持续性发展的条件。 酶在医学中的重要性 酶在医学上有许多用途，目前许多医学方法正在开发中，以酶为靶点来对付这种情况；例如，与外部b-半乳糖残基共价连接的酶将肝细胞作为靶点，与靶特异性生物抗体共价连接的酶被用来避免非特异性副反应。 作为对身体来说典型的外来蛋白质，它们是物质，可能会引发人体免疫反应，这可能会导致严重的副作用反应，特别是持续使用的情况下。在某些时候，通过对蛋白质进行化合价修饰，将其伪装成明显是非蛋白质的副度分子，可以绕过这一缺点。 天冬酰胺酶，由合成树脂乙二醇的价态附着改变，已被证明其抗肿瘤的结果，且不具有免疫原性。显然，治疗性蛋白制剂中完全不存在毒物、热原和其他有害物质。这有效地鼓励了动物酶的利用。以下是其他酶运用于医学的例子。 助于诊断疾病 肝脏、肾脏、骨骼肌、心脏等酶在患者患有相关疾病时会渗入血液，测量血液中相应的蛋白质含量高低，可以表明患者患有某种疾病，同样，通过聚合酶链反应(PCR)，它们有助于在诊断产前镰状细胞贫血、亨廷顿氏病和地中海贫血等遗传病。这就是为什么酶在医学中很重要。 药物制作 固定化酶用于许多药物和抗生素的生产。这可以通过酶将前药物分子转化为药物或将起始物质转化为药物来实现。此外，类固醇类药物是由植物类固醇上的酶作用产生的。 帮助治疗疾病 打破体内的血凝块：在一些疾病中，如低血压，或头部或脊柱损伤，有可能形成血栓。这些血块会阻碍血液流向目标器官。如果是在大脑或心脏，这可能会危及生命，因为大脑或心脏需要不断提供氧气和能量。唯一的办法就是溶解血块。这些血块通常通过分解酶的溶解来清除。 溶解硬化的血管壁：当发生动脉粥样硬化时，血管壁变硬增厚。如果不及时治疗，这可能会导致心脏问题。在这个交叉点，最好的解决办法是减少脂肪的摄入，同时溶解形成的增稠物。酶，如锯齿肽酶和其他工作良好。 使伤口消肿，促进愈合：对于伤口的愈合，形成的肿胀可能是痛苦的，并倾向于形成脓液。酶如胰蛋白酶，糜蛋白酶，沙雷肽酶被用来溶解肿胀。 用来辅助新陈代谢的酶：老年患者由于消化酶分泌不足，消化能力较低。因此，他们的肠胃系统不能有效地消化食物。在这种情况下，他们会出现营养不良、便秘、腹胀等症状。为了帮助消化，像木瓜蛋白酶这样的酶在食物后被口服以使消化更容易。 用于辅助药物输送的酶：有些药物必须穿透更深的组织才能发挥更大的作用。为此，一些酶与药物以肌肉内注射的形式一起使用，以帮助适当地渗透组织。其中一种酶是透明质酸酶。 国内酶制剂产业发展：从引进到创新 我国的酶制剂始于1965年，成立了无锡酶制剂厂，这是我国第一家酶制剂厂，BF-7658淀粉酶的生产首次应用于淀粉加工和纺织品退浆，在国内尚属首次。 1990年，2709碱性蛋白酶开始应用于中国的洗涤工业。由于这种颗粒酶的出现，酶洗衣粉开始在全国普及。 随着酶制剂需求的逐渐增加，中国各地开始逐渐建立多家用于酶制剂生产的工厂，迅速形成了我国特有的酶制剂行业，从起初引进并只生产单一品种，到后来1995年，无锡酶制剂厂首先引进了耐高温α-淀粉酶和高转化率液体糖化酶，应用“新双酶法”在各个使用酶的行业中进行推广，使得该方法能在全国迅速得以发展，为中国工业崛起做出巨大贡献。我国酶制剂产业从零到一迅速发展。 1998年，美国最大的酶制剂公司——genenco国际公司与中国最大的酶制剂公司无锡酶制剂厂合资，成立“无锡genenco生物工程有限公司”，将genenco国际新型复合酶源引入中国。 国外大型酶制剂公司纷纷在华设厂和合资，引进国外先进设备、优良菌株和新型酶制剂，给我国酶制剂带来了机遇和挑战。这些企业带动了国内酶制剂行业的发展，使酶制剂进入了一个新的阶段，技术的应用更加完善。 在药融云数据库中搜索“酶”有诸多词条，进入21世纪之后，中国酶制剂行业进入了一个全新的阶段，开始向专用酶制剂和特种复合酶制剂发展，应用在各个领域例如糖类、面粉加工、肉类和环保等等。 国外相关酶制剂进入中国市场促成了国内市场的竞争态势，使得酶制剂产品质量稳步提升，同时我国酶技术不断提升，品种也随之增多，带动了产业高速发展，使得其逐渐成为一个多元化且具有发展潜力的行业，在我国占据主要领先地位。 结  语 “酶”是当今热点话题之一，其促进了高度多元化的行业，规模和复杂性都在持续增长，新的商业应用也正在帮助推动工业酶的需求，不仅如此行业也正在不断萌生出新的创新产品来回应市场，往后其影响力会越来越大。听说，你还想了解更多有关“酶”的资讯？正好，“药鼎记”视频号在2月26日元宵节晚19：00有一场干货满满的直播适合你，特邀三位“酶”行业大佬为大家详细解答有关“酶”的各种问题，联系秘书加群更可了解更多直播预告和福利内容哦！叶伟平莱佛士制药CEO2003年7月获北京大学化学学士学位及中国经济研究中心经济学辅修学位，2007年1月获新加坡国立大学化学博士学位。获评国务院特殊津贴专家、教授级高级工程师、广东省“双创之星”及深圳海外高层次A类人才，在新药工艺研发、生物酶法及有机催化技术、项目管理及商务运营、国际药政注册等方面有较高的造诣。2011年创办莱佛士制药，并担任CEO至今。竺伟尚科生物医药（上海）有限公司执行董事、总经理于2005年博士毕业于复旦大学化学系，师从马大为院士。同年进入浙江华海药业股份有限公司旗下的上海奥博生物医药技术有限公司，任常务副总经理；2012年11月起加入尚科生物医药（上海）有限公司，任CEO。黄勇开宁波酶赛生物工程有限公司联合创始人、董事长毕业于新加坡国立大学，药物化学博士。曾在Codexis的新加坡研发实验室（CLS）任科学家、项目带头人、团队总管，以及在默沙东新加坡公司任副总监。2013年与多国籍合伙人共同创立宁波酶赛生物工程有限公司，进行酶定向进化的原创酶与酶催化生产的开发，立足中国面对全球。黄博士在生物催化行业积累了十多年经验，已带领团队开发了百余项酶法相关的创新研发，并进行产业化转化以实现绿色安全、成本节约、质量优越的化合物生产。立刻扫码关注“药鼎记”视频号，相约元宵——“酶”超疯专场。 参考：https://www.medicalnewstoday.com/articles/319704#what-do-enzymes-do https://infinitabiotech.com/blog/enzymes-in-medicine/ https://zhidao.baidu.com/question/97494435.html IndustrialEnzyme - an overview | ScienceDirect Topics MapsEnzymes 中国酶制剂工业发展简史及发展趋势_行业综述_生物酶资讯中心(cnenzyme.com) 【关于药融圈】药融圈围绕我国生物医药产业链，针对生物医药大数据、技术和资本投资、药融园(产业园)等开展系列系统性工作，促进我国生物医药产业健康发展，完善产业链，共同面对全球合作和竞争。 点分享 点点赞点在看