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益普生口服RARγ激动剂palovarotene获FDA批准,治疗进行性肌肉骨化症
2023-08-18
益普生(Ipsen)宣布美国FDA已批准口服RARγ激动剂Sohonos(palovarotene)上市,用于在进行性肌肉骨化症(FOP)患者中降低新骨化组织的产生。适用人群为FOP成人患者,8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。Palovarotene是罗氏子公司Clementia开发的一种口服、高选择性视黄酸受体γ(RARγ)激动剂,视黄酸受体γ(RARγ)是类视黄醇信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。
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Galecto旗下galectin-3抑制剂GB0139终止开发,治疗特发性肺纤维化
2023-08-17
Galecto公布了galectin-3抑制剂GB0139吸入治疗特发性肺纤维化(IPF)的IIb期GALACTIC-1研究的初步结果。结果显示,GB0139治疗缺乏靶向性,临床治疗效果劣于安慰剂组。根据GALACTIC-1研究的结果,Galecto计划终止GB0139的开发,该药物也是Galecto进展最快的核心资产。GB0139是Galecto开发的一种吸入型半乳糖凝集素 3 蛋白(galectin-3)小分子抑制剂,Gal-3 是纤维化级联中的关键参与者。
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Tiziana鼻内CD3抗体foralumab获FDA批准临床,治疗阿尔海默症
2023-08-17
Tiziana宣布其阿尔兹海默症药物CD3抗体foralumab获FDA批准临床。foralumab采用鼻腔局部给药,鼻内给药毒性相对较小,保证安全性的同时可局部诱导调节性T细胞,然后迁移到大脑以抑制脑部炎症,有望治疗包括阿尔茨海默症在内的多种神经退行性疾病。
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抗体寡核苷酸偶联物新药AOC 1044获FDA孤儿药认定,针对杜氏肌营养不良症
2023-08-17
Avidity Biosciences宣布,旗下在研抗体寡核苷酸偶联物(AOC)AOC 1044用于治疗44号外显子跳跃突变的杜氏肌营养不良症(DMD)适应症获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定。2023年4月,该疗法已获FDA快速通道指定。
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信达生物降脂新药PCSK9抑制剂托莱西单抗获批上市,国产首个!
2023-08-17
信达生物自主研发的PCSK9抑制剂托莱西单抗注射液(研发代号:IBI306)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市,治疗原发性高胆固醇血症(包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症)和混合型血脂异常。作为中国首个获批的本土自主研发PCSK9抑制剂,信必乐®(托莱西单抗注射液)是信达生物布局心血管疾病领域的首款产品,也是信达生物成立12年来的第十款产品。
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信达生物启动靶向B7-H3的ADC新药IBI129 1/2期临床试验,治疗实体瘤
2023-08-16
信达生物在Clinicaltrials.gov网站上注册了IBI129治疗复发性或转移性实体瘤的1/2期临床试验,这也是信达生物第4款进入临床阶段的ADC(抗体偶联药物)新药。IBI129是信达生物开发的一款靶向B7-H3的ADC新药。B7-H3(CD276)是一种I型跨膜蛋白,属于B7免疫共刺激和共抑制家族成员。
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东阳光药业丙肝1类新药英强布韦片上市申请获受理
2023-08-16
英强布韦是东阳光药业开发的一款NS5B polymerase抑制剂。在丙肝领域,2020年12月,该公司开发的1类新药NS5A抑制剂磷酸依米他韦胶囊已获得中国国家药监局获批上市,与索磷布韦片联合用于治疗成人基因1型非肝硬化慢性丙型肝炎患者。
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恒瑞/璎黎药业PI3Kδ抑制剂林普利塞新适应症拟优先审评,治疗淋巴瘤
2023-08-16
2023年8月15日,CDE官网显示,上海璎黎药业/恒瑞医药合作研发的PI3Kδ抑制剂林普利塞片新适应症拟纳入优先审评,用于既往接受过一线充分治疗的复发和/或难治性外周T/NK细胞淋巴瘤成人患者。
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辉瑞BCMA/CD3双抗elranatamab获FDA加速批准,治疗多发性骨髓瘤
2023-08-16
Elranatamab (PF-06863135)是辉瑞开发的一种靶向BCMA和CD3双特异性抗体,正在开发用于复发难治多发性骨髓瘤(RRMM)。Elranatamab对BCMA和CD3的结合亲和力得到了优化,使T细胞介导的抗骨髓瘤活性更强。这是继强生/Genmab的teclistamab之后,全球第二款获批上市的BCMA/CD3双特异性抗体。
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远大医药靶向PSMA 的核素偶联药物TLX591-CDx,中国III期临床研究完成首例给药
2023-08-15
TLX591-CDx是远大医药开发的一款全球创新、基于放射性核素-小分子偶联技术的靶向前列腺特异性膜抗原(PSMA)的诊断型放射性药物,适用于转移性前列腺癌及复发性前列腺癌的诊断。TLX591-CDx中的靶向剂PSMA-11能以高亲和力的方式特异性结合在前列腺癌中高表达的PSMA上,具有可内化入细胞、生物学活性稳定、体内循环半衰期短以及对肿瘤实质的渗透性好且可被非靶向组织快速清除的五大特点。
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科伦博泰TROP2 ADC疗法SKB264 3期临床试验达主要终点,治疗三阴性乳腺癌!
2023-08-15
科伦博泰宣布,其靶向TROP2-ADC产品SKB264(MK-2870)用于治疗既往经二线及以上标准治疗的不可手术切除的局部晚期、复发或转移性三阴性乳腺癌(TNBC)患者的3期临床试验达到主要研究终点,即独立审查委员会(IRC)评估的无进展生存期(PFS)。在预先设定的期中分析中,与接受标准化疗的对照组相比,SKB264 (MK-2870)在无进展生存期方面有统计学上的显著改善。
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G1 Therapeutics/先声药业CDK4/6抑制剂曲拉西利新适应症申报上市
2023-08-15
G1 Therapeutics/先声药业合作开发的CDK4/6抑制剂注射用盐酸曲拉西利新适应症申报上市,用于广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)患者,在接受含拓扑替康方案治疗前给药,以降低化疗引起的骨髓抑制的发生率。
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