帕金森病（Parkinson's Disease, PD）是一类常见的神经退行性疾病，其主要特征为运动功能受损和认知能力下降。目前，全球已有超过一千万人承受着这一疾病带来的苦恼。科学界已经了解到，大脑内病理性α-突触核蛋白（α-synuclein, α-syn）的积累和传播是该病发展的关键因素之一。 正常情况下，α-突触核蛋白广泛存在于

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Mirum Pharmaceuticals公司推出的Ctexli（chenodiol）用于成人脑腱黄瘤病（CTX）的治疗。据FDA发布的消息显示，Ctexli成为首个被FDA核准用于处理CTX的药物。 CTX是一种罕见并具有遗传性的疾病，它是一种进行性胆固醇代谢障碍，对人体多个系统产生影响。

Innate Pharma近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其正在研究中的KIR3DL2靶向抗体lacutamab突破性疗法认定（BTD）。这一认定主要针对在接受包括mogamulizumab在内的至少两种系统性治疗后复发或难治性的成人Sézary综合征患者。 皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）是一种始发于皮肤的非霍奇金淋巴瘤类

礼来公司重金押注减肥药Orforglipron，预投近40亿元 全球医药巨头礼来公司正在大力投资其正在研发的减肥药。根据相关媒体的消息，2月20日，礼来公司在公布Orforglipron的后期试验数据前，已投入近5.5亿美元（约合人民币39.77亿元）的资金用于“上市前库存”。这一大手笔投入显得格外引人注目，尤其是在该药物预计上市时间距今

作为一家历史悠久的中药上市公司，金花股份近日发布了2024年的盈利预告，显示公司年度净利润预计在6500万至8200万元之间，同比增幅预计达到251.55%至291.18%。在公司“内生增长、外延合作”战略的推动下，金花股份成功培育出金天格胶囊和转移因子系列产品，并与多家医疗机构和高校合作，力求开发出具有潜力的1类创新药。随着这些努力逐渐

近日，河北省医药集采网发布了两则通知，计划增补8个药品品种进行挂网申请。其中包括三款抗肿瘤1类新药：注射用芦康沙妥珠单抗（TROP2 ADC）、格索雷塞片（KRAS G12C抑制剂）和泽沃基奥仑赛注射液（BCMA靶向CAR-T疗法）。据数据显示，2023年中国公立医疗机构终端的抗肿瘤药物（化学药和生物药）销售额已经超过1100亿元。 科

依据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站的资料以及公开渠道的信息，我们整理发现，本周(2月17日至2月22日)共有11款1类创新药物首次在中国获得了临床试验默示许可（IND）。这些药物涵盖了小分子药物、分子胶、抗体、间充质样细胞和NK细胞治疗药物等多种类型。以下将介绍这些药物的基本信息。 首先，辉瑞（Pfizer）申报的1类新药

据Endpoints News报道，辉瑞公司于2月22日通过一份邮件声明证实，将停止B型血友病基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）的研发与商业推广。这一决定引发了广泛关注。 Beqvez是辉瑞与Spark Therapeutics共同研发的成果。早在2014年，辉瑞便从Spark Therapeuti

2025年2月22日，跃赛生物成功研发的帕金森病自体iPSC（诱导多能干细胞）衍生细胞药物UX-DA001注射液正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验批准。这一成就标志着UX-DA001成为全球首款获得中美两国监管机构批准进入临床试验阶段的此类治疗药物。跃赛生物的研究和开发能力得到了国际社会的认可，为帕金森病的治疗注入了新活力

2月21日，葛兰素史克（GSK）公司宣布，其IL-5单克隆抗体药物美泊利珠单抗（Nucala）的新药上市申请已获国家药品监督管理局正式受理，申请用于嗜酸性粒细胞表型的慢性阻塞性肺病（COPD）患者的辅助维持治疗。如果该申请成功获批，美泊利珠单抗将成为首个获准用于COPD患者的每月一次给药的生物制剂。 此次新药申请的基础是来自III期MA

日前，美国圣裘德儿童研究医院的科学家们在《新英格兰医学杂志》上发表了一项开创性的研究，揭示了在全球范围内首次于母体子宫内通过口服药物risdiplam治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的案例。此研究中的婴儿在出生后超过两年时间里，未出现任何显著的SMA症状。研究团队指出，这一成果显示了在胎儿出生前进行SMA治疗的可行性，并为进一步的研究奠定

复旦大学附属华山医院的郁金泰团队最近在帕金森病研究领域取得了重要突破，他们经过五年的临床和基础研究，首次在全球范围内发现了帕金森病的全新治疗靶点FAM171A2，并找到了具有潜在治疗效果的小分子化合物。这一突破性的研究结果于北京时间2月21日在国际学术期刊《科学》（Science）上发表。 郁金泰团队在其研究中揭示了FAM171A2蛋白