诺华收购Regulus Therapeutics，深化肾病领域战略布局

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近日，诺华公司宣布达成一项重大协议，将收购总部位于圣地亚哥的上市公司Regulus Therapeutics。这家公司专注于microRNA治疗药物的开发，并处于药物临床阶段。Regulus的核心研发项目是一种名为Farabursen的创新药物，这是一种新型的下一代寡核苷酸，专门针对miR-17靶点，旨在治疗常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD），这一在全球范围内常见的遗传性肾脏疾病。

 

交易将包括8亿美元的预付款，以及在达到未来的监管里程碑后可能支付的额外9亿美元。这笔交易在满足惯例交割条件的情况下，预计将在2025年下半年完成。诺华的这一收购策略完全符合其在肾脏疾病治疗领域的重点方向，也有望利用其在该领域的丰富经验和专业优势。

 

诺华药品开发部总裁兼首席医学官Shreeram Aradhye博士表示，目前针对ADPKD的治疗选择有限，而Farabursen作为一种潜在的首创药物，有望在疗效、耐受性与安全性上超越现有的标准治疗方案。Regulus团队为Farabursen的研发奠定了坚实的基础，诺华期待通过进一步研究，探索这款药物的更多潜力，以便为有需求的患者提供更优良的治疗选择。

 

Farabursen作为一种研究中的microRNA抑制剂，专注于miR-17靶点，旨在减少囊肿的生长并控制肾脏体积，以延缓ADPKD病情的恶化。2025年3月，Regulus宣布Farabursen已经在1b期多剂量递增临床试验中取得圆满成功。实验数据表明，该药物在临床疗效和安全性方面表现出色，尤其是在尿多囊蛋白（PC）和身高校正的总肾脏体积（htTKV）等指标上显示出积极影响。
 

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