阿斯利康纳米抗体III期临床试验成功 重症肌无力治疗迎来新突破

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阿斯利康近日宣布，在针对重症肌无力（gMG）的 III 期 PREVAIL 试验中，其创新抗体药物 gefurulimab 成功达成了试验的全部主要和次要目标。这一成绩为重症肌无力患者带来了新的治疗希望，尽管目前具体试验数据尚未披露，但这种纳米抗体药物的每周皮下自我给药的特点无疑为其挑战现有市场格局提供了强大优势。业内专家预测，详细的试验结果将可能在 10 月的医学会议上公布，届时其相对于同类产品的竞争能力将更加清晰。

 

关于试验的突破，gefurulimab 专注于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身性重症肌无力患者，这是一个占据了所有重症肌无力病例 85% 的患者群体。通过使用 MG-ADL 量表来评估药物的疗效，阿斯利康声称 gefurulimab 在试验中展示了“具有统计学和临床意义的显著改善”。业内观察者指出，目前市场上的 UCB 药物 Zilbrysq 在类似试验中的 MG-ADL 量表改善幅度为 4.39 分，这为 gefurulimab 提供了一个有力的参照标准。作为一款靶向补体 C5 的抑制剂，gefurulimab 运用纳米抗体技术有效地抑制了补体系统的过度激活，从而减少了神经肌肉接头的损伤，其在药物设计和作用机制上的创新令人瞩目。

 

就市场而言，目前重症肌无力治疗药物的市场被两大竞争者占据：argenx 的 Vyvgart 和 UCB 的 Zilbrysq。Vyvgart 已借助其早期进入市场的优势，获得约 60% 的市场份额；而 Zilbrysq 则通过其皮下给药的便利性迅速占据约 25% 的市场份额。gefurulimab 的出现无疑将进一步加剧市场的竞争。与 Vyvgart 的每两周静脉输注和 Zilbrysq 每周需医护协助的皮下注射相比，gefurulimab 的“每周自我皮下注射”显得更加符合患者的实际需求，预期将提高患者的长期依从性。市场分析指出，只要 gefurulimab 的疗效不逊于现有药物，其有望在上市后 3-5 年内占据 15%-20% 的市场份额，预计年销售额峰值可达 8-10 亿美元。

 

在技术层面，gefurulimab 赖以成功的核心在于其独特的纳米抗体结构。传统单克隆抗体通常具有 150kDa 的分子量，而纳米抗体仅为 15kDa，小巧的分子结构使其更容易穿透受损组织。此外，与之相比，纳米抗体的生产工艺相对简化，成本也会更低。不仅仅是低成本优势，优化后的半衰期亦支持每周一次的给药方式，避免了频繁注射带来的不便。值得一提的是，阿斯利康在补体系统相关药物的研发上经验丰富，已有的 Soliris 和 Ultomiris 在罕见病治疗上表现不俗。此次 gefurulimab 的研发进展，再次巩固了阿斯利康在补体调控领域的声誉。

 

尽管 gefurulimab 取得了令人振奋的进展，阿斯利康的研发周却是“喜忧参半”的。就在一周前，他们在针对淀粉样变性药物 anselamimab 上遭遇了失败，未能在 III 期试验中显示出改善患者生存或减少住院率的效果。同时，阿斯利康正斥资 500 亿美元在美国扩建生产基地，计划专注于代谢疾病如心血管和肥胖等领域的药物生产。这些动态表明公司在巩固已有领域的同时，持续探索新兴治疗领域。

 

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