阿斯利康开创性C5补体双抗每周一次疗法成功完成重症肌无力III期研究
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7月24日，阿斯利康宣布gefurulimab在III期临床试验中取得了显著的积极成果，尤其是在抗乙酰胆碱受体抗体呈阳性的全身型重症肌无力成人患者中。试验数据显示，与安慰剂相比，使用gefurulimab治疗的患者在第26周时，其重症肌无力日常生活活动能力量表的总分显示出统计学上显著且临床上有意义的改善。
Gefurulimab作为一种迷你双抗（25kD），将靶向C5的抗体重链可变区与白蛋白特异性结合的抗体片段结合在一起。由于其分子量较小，gefurulimab具有更好的组织渗透性，而与白蛋白结合的特性则有效延长了其在体内的半衰期。这种特点使它有望成为一种每周一次、可以在家中自行注射的皮下治疗方法，为患者带来了极大的便利。
全身型重症肌无力是一种罕见且使人虚弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病。患者常常面临如言语不清、复视、眼睑下垂等症状，随着病情的加重，还可能出现极度疲劳、吞咽困难甚至呼吸衰竭等更为严重的症状。试验主要研究者Kelly Gwathmey指出，gMG症状的迅速波动和不可预测的残疾对患者生活构成了广泛影响，因此，早期干预和持续控制病情至关重要。如果有一种每周一次可以自我给药的C5抑制剂治疗方案，将极大地方便患者进行疾病管理，并增强其生活独立性。
阿斯利康罕见病部门Alexion的首席执行官Marc Dunoyer表示，这次PREVAIL III期试验的积极结果进一步验证了gefurulimab在全身型重症肌无力治疗中的潜力。试验结果汇集了来自20个国家患者的数据，进一步支持了C5抑制疗法的安全性和疗效，并展示了gefurulimab作为一线生物制剂的潜力。此外，它为患者提供了一种便捷的自我给药选择。
Gefurulimab在耐受性方面表现出色，其安全性与之前的C5抑制剂试验一致，未发现新的安全性信号。这些重要数据将在即将召开的医学会议上进行公布，并计划提交给全球各地的监管机构以寻求进一步的应用许可。
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