辉瑞退出：350万美元基因疗法遇挫
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近日，据Endpoints News报道，辉瑞公司通过一封电子邮件声明确认，将停止对其B型血友病基因疗法Beqvez的开发与商业化活动。这一决策意味着，这项曾被寄予厚望、定价高达350万美元的基因疗法从批准上市到被中止的生命周期仅持续了一年。
Beqvez是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的创新基因替代疗法，其设计目标是为B型血友病患者提供一次性的长期出血问题解决方案。众所周知，B型血友病是一种因第九凝血因子缺乏而导致的遗传性出血性疾病，患者通常需要通过定期施打凝血因子来阻止出血。Beqvez通过将功能正常的第九凝血因子基因植入患者体内，以恢复其凝血能力。
该药物的研发最初由Spark Therapeutics启动，辉瑞于2014年从Spark获得了Beqvez的开发许可。2024年1月，该疗法获得加拿大卫生部的批准，用于治疗18岁及以上的中重度至重度B型血友病成人患者。同年4月，美国FDA也批准其上市，售价高达350万美元。然而，在仅仅一年之后，辉瑞便做出了放弃其开发和市场推广的决定。
辉瑞决定终止Beqvez项目的原因涉及多个方面。首先，从获批以来，该药物在市场上的表现并不尽如人意。辉瑞的发言人指出，自批准以来，没有患者使用过这一治疗方法，尽管这项疗法在技术上取得了突破，但在实际应用中遇到了不小的瓶颈。
要推广这样的基因疗法，其高昂价格是一个主要障碍。定价为350万美元的Beqvez与CSL Behring公司的Hemgenix价格相当，使大部分患者及其保险提供方难以负担。此外，人们对基因疗法的复杂性及其潜在风险心存顾虑，使得患者与医疗专业人员在选择时更为谨慎。
市场的竞争压力同样是一个重要因素。诸如CSL的Hemgenix以及BioMarin的Roctavian这样的竞争性疗法，已经在B型血友病治疗市场占据了一定份额。这些替代方案不仅在价格上具有相对优势，而且推广策略也更为有效，使得Beqvez的市场空间进一步缩小。
辉瑞停止Beqvez项目，反映了其在基因治疗领域的整体战略调整。近年来，辉瑞多次对基因治疗布局进行调整。2023年，辉瑞将早期阶段的基因治疗项目出售给阿斯利康旗下的罕见病部门Alexion。2024年，辉瑞终止了与Sangamo Therapeutics在A型血友病基因治疗上的合作。此次选择放弃Beqvez，显示出辉瑞或许正在撤出病毒载体基因治疗领域。
总结来说，辉瑞终止Beqvez基因疗法的开发及商业化，是公司在基因治疗策略转变的重要表现。这一决策不仅体现了市场需求的动态变化，也揭示了在基因治疗领域推进商业化的复杂性。技术虽然有前景，但在高成本、安全性及市场接受度等方面依然面临重大挑战。未来，基因治疗的成功需要更多的创新和变革，方能在临床治疗中发挥其真正价值。
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