辉瑞再次终止一项基因治疗项目

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据Endpoints News报道，辉瑞公司于2月22日通过一份邮件声明证实，将停止B型血友病基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）的研发与商业推广。这一决定引发了广泛关注。

 

Beqvez是辉瑞与Spark Therapeutics共同研发的成果。早在2014年，辉瑞便从Spark Therapeutics获得了Beqvez的授权，而后者现已被罗氏收购。2024年4月，美国食品和药物管理局（FDA）批准Beqvez上市，其定价为350万美元。不过，市场上另一款同类疗法──由CSL Behring推出的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）──也以相同的价格面向患者。

 

辉瑞在声明中表示，自Beqvez获批以来，患者和医生对这类基因疗法的关注和兴趣相对有限。公司发言人指出，目前尚无患者接受过这种商业药物治疗。“我们已通知合作伙伴罗氏以及Spark，并正在商议下一步计划的执行策略。”这位发言人补充道。

 

对此，B型血友病联盟的首席执行官Kim Phelan表达了失望之情，但同时尊敬辉瑞在战略调整中的决定。Phelan表示，尽管Beqvez被终止开发，但患者仍有其他已获批的治疗选项，如Hemgenix。值得关注的是，CSL Behring在推广这款昂贵的治疗时也面临挑战。

 

辉瑞并非首次调整其基因疗法组合，两个月前，该公司将A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec的全球权益归还给Sangamo Therapeutics，并终止该疗法的上市申请。在此之前，该药物在III期AFFINE研究中达成了主要和关键次要终点。同样，在2024年6月，辉瑞的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法fordadistrogene movaparvovec因III期CIFFREO研究未达目标而未能成功上市。

 

尽管面临诸多挑战，辉瑞在2024年10月成功获得FDA批准推出了另一种长效血友病疗法，即TFPI单抗Hympavzi（marstacimab），此药物每周只需服用一次，为患者提供了新的选择。

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