艾伯维Bcl-2抑制剂III期临床失利，骨髓增生异常综合征研究遇挫
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2025年6月16日，罗氏与艾伯维联合宣布，他们的Bcl-2抑制剂维奈克拉联合阿扎胞苷在治疗高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的第三期临床试验VERONA中，未能达成预期的总生存期主要终点，其危险比为0.908。具体的试验数据将在近期召开的医学会议上披露。
骨髓增生异常综合征（MDS）是一种由骨髓恶性克隆引起的疾病。根据世界卫生组织（WHO）的分类，MDS被明确归类为恶性肿瘤，其主要病理特征是骨髓造血功能的衰退。这种功能障碍会导致红细胞、白细胞以及血小板生成的障碍，从而引发多种并发症，如感染、出血及贫血。高风险的MDS患者更容易出现异常的血细胞生成，并有演变为急性髓细胞白血病（AML）的可能。
目前，MDS患者的治疗选择非常有限，主要包括骨髓移植和使用去甲基化药物如阿扎胞苷。值得注意的是，只有3%到5%带有IDH1突变的患者适合使用IDH1抑制剂，例如Ivosidenib。因此，MDS领域仍存在巨大的治疗空白，患者急需新的治疗方案。
此次在MDS治疗上的挑战，紧随维奈克拉在多发性骨髓瘤治疗领域的失利。然而，对艾伯维来说，维奈克拉仍然是其血液癌症药物的核心之一。作为全球首个Bcl-2抑制剂，维奈克拉已获批用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）及小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），以及急性髓细胞白血病（AML），并自上市以来迅速达到了显著的销量。在2024年，其销售额达到26亿美元，较2023年增长了13%。
尽管维奈克拉在市场上占有重要地位，但它正面临来自多个国产药物的挑战，如亚盛医药的APG-2575、正大天晴的TQB3909及百济神州的索托克拉（Sonrotoclax）。其中，百济神州的索托克拉已于今年4月通过中国药品审评中心（CDE）的优先审评程序，以治疗既往接受过治疗的CLL/SLL成人患者为适应症，预计明年上半年将获得批准。
与此同时，亚盛医药的Bcl-2抑制剂APG-2575在2023年ASCO大会上展示了其与阿扎胞苷联合治疗初治或既往使用维奈克拉的髓系恶性肿瘤患者的良好效果。该项全球多中心Ib/II期临床研究显示，此疗法具有良好的耐受性，并表现出初步疗效。在初治MDS/CMML患者中，客观缓解率（ORR）达到了64%；对于在28天的一个周期中接受28天或14天APG-2575治疗的复发/难治AML患者，ORR分别为39%和50%。
随着市场上竞争者的增多，Bcl-2抑制剂的市场格局可能会在未来发生显著变化。
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