罗氏CD20单抗首个非肿瘤适应症上市申请正式提交

点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。

3月5日，罗氏公司宣布，美国FDA已接受奥妥珠单抗（Obinutuzumab，商品名为Gazyva/Gazyvaro）用于治疗狼疮性肾炎的补充生物制品许可申请（sBLA）。FDA预计将在2025年10月前对此申请做出决定。此前，奥妥珠单抗已被批准用于多种淋巴瘤适应症，而此次申请则是其首次针对非肿瘤性疾病提交的上市申请。

 

狼疮性肾炎是一种并发症严重且可能危及生命的疾病，其病理特征是在肾脏中伴随持久的炎症反应，主要是由致病性B细胞引起，进而导致肾脏损伤。奥妥珠单抗是一种靶向CD20的抗体，可以有效地针对这些致病性B细胞，以更好地控制狼疮性肾炎，从而保护肾脏，提高患者的生活质量，并可能预防病情进一步恶化，甚至避免进展至终末期肾病。早在2019年，基于II期NOBILITY研究数据，FDA就已授予该药用于狼疮性肾炎的突破性疗法认证。

 

这次的上市申请依托于III期REGENCY研究（NCT04221477）的积极成果。该研究的详细结果已于2025年2月在世界肾脏病大会(WCN)上公布，并发表于《新英格兰医学杂志》。研究数据表明，REGENCY研究达成了其主要临床终点；相较单纯标准治疗，奥妥珠单抗联合标准治疗组的完全肾脏缓解（CRR）率几乎达到一半，具有重要的统计学和临床意义。在76周时，该联合治疗组的CRR比例为46.4%，而仅接受标准治疗的患者中CRR比例为33.1%。

 

此外，研究结果还显示，患者的补体水平获得了显著改善，抗dsDNA、疾病活动性及炎症标志物水平也有所降低。预设的亚组分析表明，各患者亚组在CRR上均表现出一致的疗效优势。奥妥珠单抗在这一不良反应方面与其在血液肿瘤适应症中的表现一致，显示出良好的安全性。

 

罗氏在其新闻稿中强调，奥妥珠单抗是唯一在随机III期研究中证实对狼疮性肾炎CRR有显著益处的抗CD20单克隆抗体。公司计划基于III期REGENCY研究的结果向欧洲药品管理局（EMA）提交奥妥珠单抗这一新适应症的上市申请。

 

除了REGENCY研究，罗氏还积极评估奥妥珠单抗在儿童及青少年狼疮性肾炎、膜性肾病、儿童期特发性肾病综合征及系统性红斑狼疮患者中的疗效和安全性。

 

在奥妥珠单抗之外，罗氏在免疫肾脏病及相关疾病领域还有多款潜在的创新药物。其中包括：Sefaxersen，一种靶向CFB的反义寡核苷酸疗法，正在进行用于高风险原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病患者的III期研究；以及莫妥珠单抗（Mosunetuzumab），一种CD20xCD3 T细胞接合的双特异性抗体，正在探究其在系统性红斑狼疮中的应用。

此外，罗氏还在开展对可伐利单抗（Crovalimab）在非典型溶血性尿毒症综合征中的III期研究。针对系统性红斑狼疮，RG6382（一种CD19xCD3 T细胞接合双特异性抗体）正在进行I期临床试验，P-CD19CD20-ALLO1（一种同种异体CD19 × CD20双靶点CAR-T）也拟用于这一领域及多发性硬化症相关研究。

免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。