Aop Orphan Pharmaceuticals GmbH

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 根据美国FDA官网显示，2024年11月已对多款“first-in-class”新药、新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗玫瑰痤疮，胃癌，白血病、汗腺炎等疾病。 药物名称：Emrosi 批准时间：11月4日 研发公司：Journey Medical 适应症：用于治疗成人玫瑰痤疮的炎症性病变。 11月4日，Journey Medical宣布，FDA已批准Emrosi™（盐酸米诺环素缓释胶囊，40mg）用于治疗成人红斑痤疮的炎症性病变。 此次批准得到了两项III期临床研究的积极数据支持。受试者完成了为期16周的治疗，没有出现明显的安全性问题。在两项研究中，Emrosi在研究者总体评估”（Investigator's Global Assessment）的治疗成功率以及炎症病灶总数减少方面，均明显优于目前的标准治疗药物Orace胶囊和安慰剂。 Emrosi由Journey Medical与Dr. Reddy's Lab合作开发。Journey Medical正在完成Emrosi在美国市场的生产，预计将于2025年第一季度末或第二季度初开始供货。Journey Medical计划通过专注于皮肤科的商业机构在美国对Emrosi进行商业化。基于已获批准的适应症，Journey Medical将推动Emrosi成为成人红斑痤疮患者新的口服治疗标准。 药物名称：Aucatzyl 批准时间：11月9日 研发公司：Autolus Therapeutics 适应症：用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的成年患者 Aucatzyl 是一款靶向 CD19 抗原的自体 CAR-T 细胞疗法，由 Autolus Therapeutics 研发。2024年11月9日，美国 FDA 批准 Aucatzyl 用于治疗复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病的成年患者。这一批准主要基于 FELIX 临床试验的结果， 94 名患者至少接受过一次 Aucatzyl 输注且其中的63% 患者获得了总完全缓解。Aucatzyl 的作用机制独特，能最大程度降低 T 细胞过度激活，降低毒副作用，提高疗法持久性。 Aucatzyl是获美国FDA批准的首个无需风险评估缓解策略计划（REMS）的CAR-T疗法。 药物名称：Danziten（nilotinib） 批准时间：当地时间11月14日 研发公司：Azurity Pharmaceuticals 适应症：用于治疗新确诊的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成年患者，以及对包括伊马替尼（imatinib）在内的既往疗法有耐药或不耐受的慢性期和急性期（AP）成年患者 2024年11月14日，Azurity Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Danziten™，这是首款也是唯一一款无进餐时间限制的尼洛替尼，适用于新诊断为慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病 (Ph+ CML) 的成年患者，以及对既往包括伊马替尼在内的治疗耐药或不耐受的慢性期 (CP) 和急性期 (AP) 成年患者。 Danziten提供了一种新的尼洛替尼治疗方案，其疗效与Tasigna相当，但没有Tasigna的禁食要求。与Tasigna不同，Danziten标签上的盒装警告没有要求患者在空腹状态下服药，从而使CML患者摆脱了进餐时间的限制。 药物名称:Revuforj（revumenib） 批准时间：11月16日 研发公司：Syndax Pharmaceuticals 适应症：用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人及1岁以上儿童患者，它是此类患者群体首款获批的menin抑制剂 11月16日,Syndax Pharmaceuticals宣布，美国FDA批准“first-in-class”小分子抑制剂Revuforj（revumenib）用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人和1岁以上儿童患者。根据新闻稿，Revuforj是用于治疗此类患者群体的首款获批menin抑制剂。 Revuforj的批准主要基于FDA对104名携带KMT2A易位的R/R急性白血病患者在1/2期AUGMENT-101试验中接受Revuforj治疗的分析。在疗效评估人群中，完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的比例为21%（22/104名患者；95% CI：13.8-30.3）。CR/CRh患者的中位缓解持续时间为6.4个月（95% CI：2.7-无法估计），达到CR或CRh的中位时间为1.9个月（范围：0.9至5.6个月）。23%（24/104名患者）在接受Revuforj治疗后接受了造血干细胞移植（HSCT）。这104名患者疗效分析的结果与此前在《临床肿瘤学杂志》上发表的针对R/R KMT2Ar急性白血病患者（n=57）的2期中期分析结果一致。 药物名称:Bimzelx 批准时间：11月21日 研发公司：优时比 适应症：用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者。 Bimzelx 是首款可同时抑制白介素17A和白介素17F的获批疗法，这是其第5项适应症 11月21日，优时比宣布，美国FDA已批准Bimzelx（bimekizumab）用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎（HS）成人患者。根据新闻稿，Bimzelx是可同时选择性抑制白介素17A（IL-17A）和白介素17F（IL-17F）的首款获批疗法。这次批准标志着FDA授予Bimzelx的第5项适应症。行业媒体Fierce Biotech曾称Bimzelx具有成为潜在重磅药物的潜力。 Bimzelx是一款人源化的IgG1单克隆抗体，能够与IL-17A、IL-17F和IL-17AF细胞因子选择性结合。IL-17A与IL-17F具有大于50％的结构同源性和重叠的生物学功能。IL-17A和IL-17F在多种发炎的人体组织中均上调，并与其他促炎细胞因子，例如TNF，可产生协同作用，放大炎症反应。 此次FDA批准Bimzelx用于治疗化脓性汗腺炎成人患者，进一步扩展了其适应症范围。这一批准紧随其近期获批的其他适应症，包括活动性银屑病关节炎（PsA）、有客观炎症迹象的活动性非放射性中轴脊柱关节炎（nr-axSpA）以及活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者。Bimzelx最早于2023年10月获FDA批准，用于治疗适合接受全身治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者。 药物名称:：Ziihera 批准时间：11月21日 研发公司：Jazz和Zymeworks 适应症：用于治疗既往接受过治疗的不可切除或转移性HER2阳性（HER2+，标准为IHC 3+）胆道癌（BTC）成人患者 2024年11月20日，美国FDA批准双特异性HER2定向抗体Ziihera（zanidatamab-hrii，泽尼达妥单抗 ）用于静脉输注治疗经FDA批准的检测检测出既往接受过治疗、无法切除或转移性HER2阳性(IHC3+)胆道癌(BTC)的成年患者。 Ziihera为HER2阳性胆道癌(BTC)患者，提供了首个也是唯一一个双重HER2靶向双特异性抗体和无化疗治疗的新选择。 Ziihera（zanidatamab-hrii，泽尼达妥单抗 ）是一种创新的双特异性抗体，能够同时结合HER2的两个细胞外位点，这种独特的设计使其具有多种新的作用机制，包括双重HER2信号阻断、增强结合和从细胞表面清除HER2蛋白，从而导致肿瘤细胞表面受体减少。这些机制能够诱导更强的抗体依赖性细胞毒性（ADCC）、补体依赖性细胞毒性（CDC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP），最终实现体外和体内肿瘤生长抑制和细胞死亡。 药物名称：Attruby 批准时间：11月23日 研发公司：BridgeBio Pharma 适应症：用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率 11月23日，BridgeBio Pharma公司宣布，美国FDA已批准Attruby（acoramidis）上市，用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。 此次FDA批准基于3期临床试验ATTRibute-CM中获得的积极结果，研究显示acoramidis显著降低了患者的全因死亡率和心血管相关住院率，并改善了他们的生活质量。值得一提的是，该疗法被行业媒体Evaluate列为今年有望获批的10大潜在重磅疗法之一。 药物名称：Imkeldi 批准时间：11月25日 研发公司：Shorla Oncology 适应症：适用于多种癌症和血液疾病，包括骨髓增生异常综合症/骨髓增殖性疾病（MDS/MPD）、胃肠道间质瘤（GIST），以及慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL），此次获批的是格列卫的草莓口味口服液 该药物已获批用于多种适应症，包括治疗新诊断的慢性期Ph+CML成人和儿童患者，以及治疗急变期、加速期或干扰素α治疗失败后的慢性期Ph+CML患者。该药物还获批用于复发或难治性Ph+ALL成人患者，以及与化疗联合用于新诊断的Ph+ALL儿童患者。 此外，该制剂还适用于与血小板衍生的生长因子受体（PDGFR）基因重排相关的MDS/MPD成年患者、不伴有D816V c-Kit突变或c-Kit状态未知的侵袭性系统性肥大细胞增多症、以及与FIP1L1-PDGFRα融合激酶相关或激酶状态未知的嗜酸性粒细胞增多症或慢性嗜酸性白血病。 药物名称：Rapiblyk 批准时间：11月27日 研发公司：AOP Orphan Pharmaceuticals 适应症：在医院重症护理环境中用于治疗室上性心动过速（包括心房颤动和心房扑动） 11月27日，AOP Health宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rapiblyk(landiolol)在医院重症护理环境中用于治疗室上性心动过速(包括心房颤动和心房扑动)。 Rapiblyk是一种超短效肾上腺素能受体拮抗剂，其β1/β2选择性比率为255。它具有快速起效的特点，能够迅速降低心率，同时对血压的降低影响有限。它设计用于紧急情况下的心脏重症监护室、手术室及重症监护环境，适合短期治疗和危急状况下使用。注意的是，Rapiblyk并不适用于慢性心律失常的治疗。 在获得美国监管机构批准以前，Rapiblyk已在欧洲获批用于治疗室上性心动过速，包括心房颤动或心房扑动，以及用于管理非代偿性窦性心动过速。 参考资料： FDA官网 各公司官网

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄凯 诺和诺德GIP/GLP-1双靶点新药在国内市场研发加速推进。 11月28日，据CDE官网，诺和诺德NNC0519-0130获得临床试验默示许可，拟开发治疗2型糖尿病。 又一家创新药企成功登陆港股市场。 11月28日，九源基因正式在港交所IPO。九源基因成立于1993年，专注于骨科、代谢疾病、肿瘤及血液四大治疗领域。根据招股书介绍，该公司已经建立起多元化的产品组合，包括8款已上市产品，以及超过10款在研产品。 医保局公布2024年国家医保药品目录调整结果。 11月28日，医保局发文表示，2024年国家医保药品目录调整共新增91种药品，以谈判/竞价方式纳入的有89种。同时，调出了43种临床已被替或长期未生产供应的药品。 在今年谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，84种目录外独家药品通过谈判准入方式被调入，成功率76%、平均降价63%；5种目录外非独家药品通过竞价准入的方式被调入。84个谈判独家品种中，73个品种为西药，11个品种为中成药。新版医保目录将于2025年1月1日执行。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）医保局公布2024年国家医保药品目录调整结果 11月28日，医保局公布了2024年国家医保药品目录调整结果，本次调整共新增91种药品，以谈判/竞价方式纳入的有89种。同时，调出了43种临床已被替或长期未生产供应的药品。 在今年谈判/竞价环节，共有117个目录外药品参加，84种目录外独家药品通过谈判准入方式被调入，成功率76%、平均降价63%；5种目录外非独家药品通过竞价准入的方式被调入。84个谈判独家品种中，73个品种为西药，11个品种为中成药。新版医保目录将于2025年1月1日执行。 2）丹诺医药与远大生命签署幽门螺杆菌抗菌新药商业合作协议 11月28日 ，丹诺医药宣布，与远大生命就治疗幽门螺杆菌感染抗菌新药产品TNP-2198签署独家商业合作协议，丹诺医药授权远大生命全资子公司杭作为TNP-2198在中国大陆、中国香港和中国澳门的独家商业化推广服务商。 / 02 / 资本信息 1）九源基因在港交所上市 11月28日，九源基因正式在港交所IPO。九源基因成立于1993年，专注于骨科、代谢疾病、肿瘤及血液四大治疗领域。根据招股书介绍，该公司已经建立起多元化的产品组合，包括8款已上市产品，以及超过10款在研产品。 2）安领科生物完成4200万美元A轮融资 11月28日 ，安领科生物宣布，完成4200万美元A轮融资。安领科生物成立于2023年，致力于开发新一代双特异性抗体和ADC疗法，为肿瘤和免疫疾病患者带来更优的治疗方案。 3）丽珠集团拟6亿元至10亿元回购股份予以注销 11月28日，丽珠集团公告，公司拟以集中竞价交易方式回购公司部分A股股份，回购股份用途为全部予以注销，减少公司注册资本。回购资金总额不低于6亿元（含），不超过10亿元（含）。 / 03 / 医药动态 1）奥雷巴替尼片新适应症通过简易续约程序纳入国家医保目录 11月28日，国家医保局公布2024年医保目录调整结果。亚盛医药奥雷巴替尼片新适应症通过简易续约程序成功纳入新版国家医保药品目录，其已上市的所有适应症均已纳入国家医保药品目录。 2）全球首款口服TYK2变构抑制剂纳入国家医保目录 11月28日，医保局最新公告显示，百时美施贵宝旗下全球首款口服酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂氘可来昔替尼片，已正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》。 3）诺和诺德GIP/GLP-1双靶点新药获临床许可 11月28日，据CDE官网，诺和诺德GIP/GLP-1双靶点新药NNC0519-0130获得临床试验默示许可，拟开发治疗2型糖尿病。 4）罗氏八款创新药通过新版国家医保目录调整 11月28日，罗氏制药中国宣布，优罗华®（注射用维泊妥珠单抗）、 赫双妥®（帕妥珠曲妥珠单抗注射液（皮下注射））、罗视佳®（法瑞西单抗注射液）、速福达®（玛巴洛沙韦干混悬剂）、安圣莎®（盐酸阿来替尼胶囊）、赫赛莱®（注射用恩美曲妥珠单抗）、艾满欣®（利司扑兰口服溶液用散）、佐博伏®（维莫非尼片）通过新版国家医保目录调整。 5）诺华创新药物飞赫达®及捷恪卫®新适应症纳入2024年国家医保药品目录 11月28日，诺华宣布，在血液病治疗领域的创新药物飞赫达®成功纳入，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者；捷恪卫®新增“用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者”适应症。 6）云顶新耀耐赋康®成功纳入2024国家医保药品目录 11月28日，云顶新耀宣布，耐赋康®已成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》。 / 04 / 器械跟踪 1）长木谷医疗膝关节置换手术导航定位系统获注册许可 11月28日，据NMPA官网，长木谷医疗膝关节置换手术导航定位系统获注册许可。 2）威高激光Nd：YAG倍频激光治疗设备获注册许可 11月28日，据NMPA官网，威高激光Nd：YAG倍频激光治疗设备获注册许可。 3）联影医疗X射线计算机体层摄影系统获注册许可 11月28日，据NMPA官网，联影医疗X射线计算机体层摄影系统获注册许可。 4）腾复医疗肺动脉取栓支架系统获注册许可 11月28日，据NMPA官网，腾复医疗肺动脉取栓支架系统获注册许可。 5）中安易胜胶囊式内窥镜获注册许可 11月28日，据NMPA官网，中安易胜胶囊式内窥镜获注册许可。 / 05 / 海外药闻 1）诺华CDK4/6抑制剂新适应症获批 11月27日，诺华宣布，欧盟委员会（EC）已批准CDK4/6抑制剂Kisqali联合芳香酶抑制剂（AI），作为辅助疗法，治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的高复发风险早期乳腺癌（EBC）患者。 2）FDA批准心脏疾病急救小分子疗法 11月27日，AOP Orphan Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准小分子疗法Rapiblyk在医院重症护理环境中用于治疗室上性心动过速（包括心房颤动和心房扑动）。临床研究结果表明Rapiblyk能够快速控制心率，同时最小化对降低血压的影响。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

▎药明康德内容团队编辑 今日，AOP Orphan Pharmaceuticals（下称AOP Health）宣布，美国FDA已批准Rapiblyk（landiolol）在医院重症护理环境中用于治疗室上性心动过速（包括心房颤动和心房扑动）。临床研究结果表明Rapiblyk能够快速控制心率，同时最小化对降低血压的影响。 这一批准基于5项随机双盲、安慰剂对照研究的数据。在总共317名患有室上性心动过速的成年人中，接受Rapiblyk治疗的患者中有40%-90%在约10分钟内心率下降，而接受安慰剂治疗的患者中只有0%-11%出现心率下降。心率下降的定义是心率减少超过20%，或心率低于100次/分钟，或者心律失常至少出现间歇性终止。在安慰剂对照临床试验中，9.9%的Rapiblyk治疗患者观察到不良事件，而安慰剂组患者这一数值为1%。 室上性心动过速（包括心房颤动和心房扑动）可发生在有或无心脏病的患者中。由于其可能影响心脏功能并导致急性心血管问题，因此需要立即的医疗干预。Rapiblyk是一种超短效肾上腺素能受体拮抗剂，其β1/β2选择性比率为255。它具有快速起效的特点，能够迅速降低心率，同时对血压的降低影响有限。它设计用于紧急情况下的心脏重症监护室、手术室及重症监护环境，适合短期治疗和危急状况下使用。它并不适用于慢性心律失常的治疗。Rapiblyk已在欧洲获批用于治疗室上性心动过速，包括心房颤动或心房扑动，以及用于管理非代偿性窦性心动过速。 了解更多FDA获批新药 请点击下图访问我们的小程序 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料： [1] U.S. FDA Approves AOP Health’s RapiblykTM (landiolol) for Atrial Fibrillation and Atrial Flutter in the Critical Care Setting. Retrieved November 27, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20241127506170/en 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新