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携手本土创新企业
武田
在
血友病
领域再下一城 | 第一现场
2023-11-02
·
研发客
基因疗法
上市批准
核酸药物
// 针对
血友病
的基因治疗,是
武田
在该疾病领域中的又一块重要的拼图。越来越频繁的授权交易,预示着跨国药企与中国新药公司之间的合作已逐渐进入深水区。一周前,
BMS
宣布与
联拓生物
达成一项治疗
肥厚型心肌病
药物的交易。实际上,今年以来,
AZ
、
GSK
、
强生
、
罗氏
等多家跨国药企纷纷与中国新药公司开展合作。随着一批本土创新企业的崛起与成熟,跨国药企看到了扎根中国,乃至领跑全球的新机遇。作为罕见病领域的全球领先者,
武田制药
也一直在积极寻找中国的合作伙伴。最近,武田中国与本土创新型企业
信念医药(Belief BioMed,BBM)
达成合作协议,
信念医药
授权武田中国负责治疗
B型血友病
的创新基因疗法
BBM-H901注射液
在中国大陆、中国香港和中国澳门的商业化。根据协议,
武田
将负责该产品在中国的市场策略、销售策略以及医学事务等方面的商业化工作。基因疗法 罕见病患者的新希望对于普通人来说,罕见病可能只是某部影视作品中的一颗催泪弹,但对于全球3亿的罕见病患者而言,疾病的痛苦与负担终身相伴。正因如此,罕见病领域的创新疗法一直被寄予厚望。2018年,第一款RNAi疗法上市,让该疗法在罕见病领域的治疗备受期待。就在今年9月,FDA批准了一款RNAi疗法,用于治疗9岁及以上儿童和成人
1型原发性高草酸尿症(PH1)
。基因治疗是罕见病患者的另一道曙光。近年来,罕见病基因治疗的研发热度持续攀升,2022年,FDA共批准了3款治疗罕见病的基因疗法。分别用于治疗
β-地中海贫血
、
肾上腺脑白质营养不良
和
血友病
。值得关注的是,全球范围内,针对
血友病
基因疗法的研发,正在开启该疾病领域的新篇章。
血友病
作为一种遗传
性凝血功能障碍
疾病,分为A和B两种亚型。其中
B型血友病
是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致,患者绝大部分为男性,其特点为反复的、
自发性的关节、肌肉和软组织出血
,如长时间反复出血,还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。目前,预防和按需使用
凝血因子
替代疗法是
血友病
的标准治疗方案。尽管这种治疗方式可以让疾病得到一定程度的缓解,但终身反复注射,不仅严重影响患者的生活质量,也带来了巨大的治疗负担。随着基因疗法的不断成熟,
血友病
患者看到了新的希望。与传统治疗方式相比,理论上,基因治疗药物具有“一次给药,长期有效”的优势,可以让
血友病
患者体内凝血因子水平长期维持在临床治愈水平,同时能减少注射次数以及规避使用血液产品带来的
感染
风险。加快落地 让更多中国患者获益此次武田中国与
信念医药
达成授权合作的
BBM-H901注射液
,是一款由
信念医药
自主研发的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,也是国内第一个获批进入注册临床试验的、治疗
B型血友病
的AAV基因治疗药物,于2022年先后登上国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》,已被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。已发表临床研究数据显示,
BBM-H901注射液
具有良好的安全性和有效性,AAV基因治疗药物输注后患者体内凝血因子水平提高显著,并长期稳定,且在临床期间未发现明显的不良反应,患者的年化出血率(ABR)显著降低。《柳叶刀-血液病学》曾刊登的临床研究结果表明,18岁以上、FIX残留水平≤2IU/ dl的
血友病B
患者接受
BBM-H901注射液
治疗后,中位58周随访显示出“3个0”的临床获益:患者中位年化出血率从12次减少至0次,中位靶关节数从1.5个减少至0个,中位凝血因子IX药物年输注次数从53.5次减少至0次。据统计,目前我国注册登记的
B型血友病
患者约3800人,这些患者仍然背负着沉重的治疗负担和长久的疾病困扰。中国在
B型血友病
领域的治疗仍有着未被满足的需求。显然,此番武田中国与
信念医药
的合作,有望加速基因疗法在中国的落地,帮助更多患者回归正常生活。武田中国表示,公司商业化方面有非常成熟的经验,一旦药物获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,将利用自身在罕见病领域的商业化规模和专业知识,将该创新疗法带给中国患者。同时,双方将结合各自优势和资源,推动
B型血友病
基因疗法在中国的普及,帮助更多
B型血友病
患者长期获益于领先的基因疗法,提升罕见病创新药的可及性。拓展产品组合 持续深耕中国作为全球罕见病领域的代表性企业,多年来,
武田
加速推动了多款罕见病创新药物进入中国。包括治疗
I型戈谢病
的
维葡瑞
、全球首个针对
遗传性血管性水肿(HAE)
预防治疗的
达泽优
和用于治疗急性发作的
飞泽优
、治疗法布雷病的
瑞普佳
等。
血友病
是
武田
在罕见血液疾病领域的重要组成部分,公司持续引入先进预防性治疗与个体化治疗方案,包括用于
血友病
预防治疗的百因止(基因重组凝血因子Ⅷ)、
血友病
个体化治疗管理软件myPKFiT。此外,用于治疗获
得性血友病A
的
Obizur
和治疗
血管性血友病
的
Vonvendi
也已在中国递交上市申请。而针对
血友病
的基因治疗,可以说是
武田
在该疾病领域中的又一块重要的拼图。与
信念医药
的合作,将进一步丰富
武田
在罕见病领域的产品组合,也让其在罕见病创新疗法上的突破,站上了新的高度。
武田
相信,其在罕见病领域的专业知识和丰富经验,将能助力中国本土创新的开花结果,同时也将在未来推动更多创新方案在中国落地,为中国的创新市场注入更多活力,最终在实现患者获益,也为“健康中国2030”贡献
武田
力量。编辑 | 姚嘉yao.jia@PharmaDJ.com 总第1990期访问研发客网站可浏览更多文章www.PharmaDJ.com
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机构
Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.
Bristol Myers Squibb Co.
上海联拓生物科技有限公司
[+6]
适应症
血友病
肥大型心肌病
血友病B
[+10]
靶点
Coagulation factor
药物
BBM-H901
维拉苷酶α
拉那利尤单抗
[+4]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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