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人物风采丨
新元素医药
史东方博士:加速推进
痛风
药临床3期,做有全球商业价值的好药
2022-12-30
·
BioBAY
临床3期
并购
申请上市
临床2期
12月12日,据彭博社援引知情人士消息,
安进
已经同意以116.5美元/股,总额278亿美元的价格收购
Horizon Therapeutics
公司,这笔交易成为2022年全球医药界最大金额并购案。而此笔交易背后最为人所关注的药物为
痛风
药物
Krystexxa
,年销售额有望高达15亿美元。在BioBAY园内也有一家专注
痛风
领域新药研发的公司——
新元素医药
,公司的主打产品
ABP-671
正处于全球3期临床开发中,用于治疗
慢性痛风
。今日,我们和《动脉新医药》一同走进
新元素医药
,和公司创始人、董事长兼首席执行官史东方博士一起聊聊行业发展。抗
痛风
药物市场空间广阔当前,全球及中国
高尿酸血症
患病人数及
痛风
患病率均呈显著上升趋势,抗
痛风
药市场发展空间广阔。
痛风
严重影响了人们的生活质量,可诱发其它疾病。
高尿酸血症
及
痛风
的患病率逐年增高、并呈年轻化趋势,已成为仅次于
糖尿病
的第二大
代谢性疾病
。全球范围内,2021年全球
高尿酸血症
及
痛风
患病人数达10.5亿人,其中
痛风
患者过亿。美国
痛风
患者超过1000万,中国预计有3500万以上。作为一种慢性病,绝大多数
痛风
患者需要坚持治疗,甚至终身服药。根据沙利文的预测报告,到2025年,全球
痛风
药物市场可达到70.5亿美元的年销售。因此,
痛风
药物市场潜力巨大。然而,现有
痛风
治疗药物有效性差,存在严重的用药安全性风险,无法满足
痛风
患者长期用药的需求。早年全球
痛风
新药研发并不活跃,这也正是近年几款
痛风
药物在市场中得以高价进行流通的主要原因。目前的
痛风
药可分为三类:
URAT1
抑制剂、黄嘌呤氧化酶抑制剂和尿酸氧化酶。现有已上市药物在疗效和安全性方面都远未满足临床需求,这也让
新元素医药
坚定推进抗
痛风
药物的开发。当前,有不少药企开发的
痛风
药物处于不同的临床研究阶段,国内公司主要有
恒瑞医药
、
益方生物
、
海创药业
、
先声药业
、
新元素医药
等,海外公司主要有
AstraZeneca
、
JW Pharmaceutical
、
LG化学
等。在美国的
痛风
治疗指导原则中,
痛风
患者的血尿酸(sUA)水平应当低于<6 mg/dL(或360 μmol/L);同时,指导原则强烈建议,
痛风
患者的sUA水平应当低于<5 mg/dL(或300 μmol/L)。而英国和澳大利亚
痛风
的治疗指导原则建议,
痛风
患者的sUA应当低于<5 mg/dL(或300 μmol/L)。因为长期保持sUA水平在4 - 5 mg/dL(240-300 μmol/L),
痛风
患者的关节和软组织中的
痛风
石沉淀或尿酸盐晶体会不断被溶解,从而降低
急性痛风
发作频率,并减少临床可检测到的尿酸结晶沉积大小和数量,最终使
痛风
患者达到功能性治愈。
新元素医药
的
ABP-671
为
URAT1
抑制剂,
ABP-671
澳洲2a期临床及中国1/2a期临床试验结果表明:最低剂量组有85%以上的
痛风
受试者的sUA水平达到主要临床治疗终点,即sUA<6 mg/dL(或360 μmol/L);在其余的剂量组中,1个中剂量组中受试者达到主要治疗终点sUA< 6 mg/dL的百分率为92%;在3个高剂量组中,受试者主要临床治疗终点达标率为100%。更加值得关注的是,
ABP-671
在sUA<5 mg/dL(或300 μmol/L)次要治疗终点良好的达标率。
ABP-671
的最低剂量组有超过60%以上的受试者的sUA水平<5 mg/dL;在1个中剂量组中,受试者的sUA水平<5 mg/dL达72%;在3个高剂量组中,受试者sUA水平<5 mg/dL达标率均为100%。这是目前所有上市药物难以达到的。在安全性方面,
ABP-671
的安全性和耐受性良好,AE均为一级或二级,大部分AE为一级,与安慰剂组相当,未发生严重不良事件,未发现对肝脏、肾脏、心脏的毒性反应。在听闻
Horizon
公司被高价收购、
信达
引入
Tigulixostat
药物中国权益的消息后,
新元素医药
创始人史东方博士及公司执行副总裁金文卿先生表示,核心团队对
新元素医药
的
ABP-671
项目很有信心。“从目前的临床数据来看,
ABP-671
每天2 mg单次给药,其药效或优于
苯溴马隆
和
非布司他
每天最高剂量80 mg的药效。我们会尽快推进
ABP-671
项目的临床3期研究,同时加快
ABP-671
在其它适应症上的布局”。新元素医药也在推进其治疗痛风急性发作的创新药,预计2023年第3季度可进入1期临床。具有全球商业价值的新药开发策略从2012年成立至今,
新元素医药
低调做药,摸索出一条聚焦全球商业价值做创新药的研发道路。“国内许多项目只局限于国内市场,但在集采政策下,China only新药利润率并不高,很难体现出这个药物真实的市场价值。而一款具有全球市场的创新药,85-90%的利润来自海外。”在这一背景下,即使有优质的药物产品,国内市场微薄的利润也很难支撑创新药企推进之后的研发工作。因此,在初期探索之后,
新元素医药
明确了做药方向——做具有全球商业价值的好药。中国药物想要进军全球市场并非是件容易的事,制药从业者都对中外药物研发之间存在的差距有所了解,中国目前许多药物并不能做到“me-better”。除新药本身的质量,“先发优势”是另一个不可避免的难题。仅仅是me-too的药物也很难进入海外市场,如果药物疗效和安全性差距不大,医生更愿意使用多年的老药。在当下浮躁的新药研发行业里,如何做出Best-in-Class的药物?与近年刚启动的一些狂热的创新药公司不同,有近30年产业界经验的史东方博士清楚地知道,一次性推进五六条管线对小型创新药公司来说或许不可取。首先,资金是第一道难关。一款药物从临床前、临床1期到临床2期的花费可能在1-2亿元人民币,但进入到临床3期之后,预计花费会在1亿美元左右,甚至更多。小型Biotech是很难支撑推进大量产品管线进入3期临床试验的。因此,对于Biotech来说,选择比努力更重要。史博士认为,与其做十成一,新元素医药宁愿管线布局少一些,也要确保药物的成功率,提前为药物的3期临床和上市做好准备。做有差异化价值和Best-in-Class创新药物一直是新元素医药的努力目标。在药物3期临床阶段,
新元素医药
采取“前期自主研发+后期国际药企联合开发”模式,计划在全球范围内寻找大型药企作为合作伙伴,共同推进项目。一方面可以分担一部分研发成本,另一方面,在这一阶段得到国际大型药企的认可,已经是迈出了进入国际市场的第一步,后期借助国际大药企成熟的商业模式和全球销售网络,才能有效地增加产品上市销售额。目前,
新元素医药
的
ABP-671
核心专利已获得70余个国家和地区的专利授权。在对的时间做对的事,不急于求成,是这个时代少有的品质。
新元素医药
就是这样一家企业。团队中的另一位核心成员,执行副总裁金文卿先生,也是
新元素医药
天使轮融资时期的投资人,于2015年就已加入
新元素医药
,他最看好史博士对药物管线的选择和把控。站在投资人的视角来看,他们判断一家企业的潜力,并非在于管线更多,而在于这家企业是否拥有成为重磅炸弹药物的潜力项目。换句话说,投资人最看重的是成功率和市场。在团队招募方面,史博士同样认为,企业处于什么阶段,就需要什么阶段的团队,太早组建起完整的顶配团队,对于资金和人才资源都是一种浪费。对于融资,有些企业可能会选择“能融多少融多少”,而新元素医药更倾向于在保证现金流的情况下,“当下需要多少融多少”。目前,
新元素医药
从A轮到C轮的投资人包括凯泰资本、
丽珠医药
、熙诚金睿、红杉资本、高特佳、优选资本、中钰资本、达晨资本、倚锋资本、元禾控股、乾道集团等知名投资机构。一步步稳扎稳打,新元素医药顺理成章其核心产品
ABP-671
即将进入临床3期研究。目前,公司又开启了新的一轮融资,预计于2023年3月完成。
新元素医药
也计划尽早启动IPO,为公司的长远发展做准备。推荐阅读人物风采丨
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机构
益方生物科技(上海)股份有限公司
海创药业股份有限公司
JW PHARMACEUTICAL Corp.
[+13]
适应症
痛风
慢性痛风
高尿酸血症
[+3]
靶点
URAT1
药物
聚乙二醇尿酸酶
ABP-671
替古索司他
[+2]
标准版
¥
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