重磅！第二批罕见病目录发布，涵盖黑色素瘤等21种肿瘤相关疾病

2023-09-22

上市批准突破性疗法临床研究

2023年9月20日，国家卫健委发布第二批罕见病目录，共86种罕见病被纳入，其中还包含21种肿瘤相关疾病。距离第一批罕见病目录发布已5年有余，至此国家罕见病目录共207种。随着国内医药监管水平的提高，每年获批罕见病药品数量逐年上升，相关疗法也被逐渐纳入国家医保目录。自国家医保局成立以来，已累计将26种罕见病用药纳入医保目录，平均降价超50%。叠加其他药品准入方式，目前获批在我国上市的75种罕见病用药已经有50余种纳入医保药品目录，切实提高了罕见病用药保障水平。截至2023年6月底，全国已有22.9万家定点医院和药店配备了包括罕见病用药在内的目录谈判药品，有效提升了包括罕见病用药在内的谈判药品的供应保障水平。然而业内有一条不成文的规定，药品适应证必须在罕见病目录中，才能以罕见病的资格进入国家医保目录。罕见病药申报进入国家医保目录没有时间限制，因此第一批罕见病目录发布之后，第二批罕见病的目录呼声日渐高涨。此次发布目录中，不乏近期获批的重磅药品，比如：泛发性脓疱型银屑病，已有勃林格殷格翰佩索利单抗获批上市；皮肤T细胞淋巴瘤，已有协和发酵麒麟莫格利珠单抗获批上市（适应证为皮肤T细胞淋巴瘤的两种最常见类型——蕈样真菌病、塞扎里综合征）；Lennox-Gastaut综合征，人福医药和赛诺菲的氯巴占均已获批（用于Lennox-Gastaut 综合征患者癫痫发作的联合治疗），另外武田和Ovid Therapeutics联合开发的Soticlestat（TAK-935）也在中国被认定为治疗Lennox-Gastaut 综合征的突破性疗法；肢端肥大症，益普生醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）已获批等等。值得注意的是，本批罕见病目录中有21种肿瘤相关疾病，而第一批罕见病目录只有2种。这某种程度上归功于2021年中国罕见病定义的明确：新生儿发病率小于1/10000、患病率小于1/10000、患病人数小于14万的疾病划入罕见病。肿瘤相关疾病包括：肾透明细胞肉瘤、皮肤T细胞淋巴瘤、隆突性皮肤纤维肉瘤、上皮样肉瘤、家族性腺瘤性息肉病、胃肠胰神经内分泌肿瘤、胃肠间质瘤、骨巨细胞瘤、胶质母细胞瘤、炎性肌纤维母细胞瘤、恶性胸膜间皮瘤、黑色素瘤、多发性内分泌腺瘤病、神经母细胞瘤、神经纤维瘤病、骨肉瘤、嗜铬细胞瘤、腱鞘巨细胞瘤/色素沉着绒毛结节性滑膜炎、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征、肿瘤相关骨软化症和华氏巨球蛋白血症/淋巴浆细胞淋巴瘤。基于此，拜耳、安进、再鼎医药、基石药业、百济神州等核心产品布局上述适应证的企业将从中受益。近期内容推荐GBI洞察 | 挤破头的“纳入医保”，是新药之“获”还是“祸”GBI：我国药品专利链接执行至今的回顾与分析市值顶2.5个辉瑞，超整个国家GDP？减肥药狂飙后的“冷”思考Yes or No? The Pros and Cons of NRDL EntryPatent Linkage Litigation in China: A Two-year Review\ | /★联系我们投稿 | 发稿 | 媒体合作▶ sylvia.hua@generalbiologic.com数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写点击阅读原文订阅全球行业新闻

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