An Open-label, Nonrandomized, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Soticlestat in Participants With Dravet Syndrome or Lennox-Gastaut Syndrome Who Have Been Exposed to Fenfluramine

The purpose of this study is to check how soticlestat impacts symptoms of Dravet syndrome [DS] and Lennox-Gastaut syndrome [LGS] in participants who have been exposed to fenfluramine.

开始日期2024-04-25

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT05602818 / Completed临床1期

A Phase 1, Randomized, Double-Blind, Double-Dummy, Active- and Placebo-Controlled, 5-Way Crossover Study Evaluating the Abuse Potential of Soticlestat (TAK-935) in Healthy Adult Nondependent Recreational Drug Users With Central Nervous System Depressant Experience

The main aim is to evaluate the relative abuse potential of soticlestat in healthy adults who has used central nervous system (CNS) depressants for recreational nontherapeutic reasons.

开始日期2022-11-15

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

NCT05309902 / Withdrawn临床1期

A Phase 1, Double-Blinded, Placebo- and Active-Controlled, Randomized Study to Investigate the Potential of Soticlestat to Prolong the QTc Interval in Healthy Adult Participants

The main aim is to see if soticlestat has any effect in the heart rate.
Participants will receive 4 doses of soticlestat in tablets and will complete some assessment which include to record activity of the heart and collection of blood samples.
Then, the clinic will contact the participants 14 days after their final dose of soticlestat to check if they have any health problems.

开始日期2022-10-11

申办/合作机构

Takeda Pharmaceutical Co., Ltd.

100 项与 Soticlestat 相关的临床结果

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100 项与 Soticlestat 相关的专利（医药）

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项与 Soticlestat 相关的文献（医药）

2024-03-01·Epilepsy & behavior : E&B

Efficacy and safety of six new antiseizure medications for adjunctive treatment of focal epilepsy and epileptic syndrome: A systematic review and network meta-analysis

Review

作者: Li, Qifu ; Liu, Jiaqi ; Li, Zongjun ; Tong, Jingyi ; Chen, Yibin ; Lu, Na ; Ji, Tingting ; Liu, Ting

OBJECTIVE:

This study aimed to evaluate the efficacy and safety of six new antiseizure medications (ASMs) for adjunctive treatment in adult patients with focal epilepsy and adolescents with Dravet syndrome (DS), Lennox-Gastaut syndrome (LGS), or tuberous sclerosis complex (TSC).

METHODS:

A comprehensive literature search was performed using PubMed, Medline, Embase, and Cochrane library databases from inception to October 13, 2023. We included published studies for a systematic review and a network meta-analysis (NMA). The efficacy and safety were reported in terms of a 50% response rate and dropout rate along with serious adverse events (SAEs). The outcomes were ranked with the surface under the cumulative ranking curve (SUCRA).

RESULTS:

Twenty eligible trials with 5516 patients and 21 interventions, including placebo, contributed to the analysis. Included ASMs were brivaracetam (BRV), cenobamate (CBM), cannabidiol (CBD), fenfluramine (FFM), everolimus (ELM), and soticlestat (SLT). The six new ASMs were compared in four different epilepsy subtypes. In focal epilepsy treatment, BRV seemed to be safe [vs placebo, risk ratio (RR) = 0.69, 95 % confidence interval (CI): 0.25-1.91] and effective (vs placebo, RR = 2.18, 95 % CI: 1.25-3.81). In treating focal epilepsy, CBM 300 mg was more effective at a 50 % response rate (SUCRA 91.8 %) compared with BRV and CBD. However, with the increase in dosage, more SAEs (SUCRA 85.6 %) appeared compared with other ASMs. CBD had good efficacy on LGS (SUCRA 88.4) and DS (SUCRA 66.2), but the effect on adult focal epilepsy was not better than that of placebo [vs placebo, RR = 0.83 (0.36-1.93)]. The NMA indicated that the likelihood of the most appropriate intervention (SUCRA 91.2 %) with minimum side effects（SUCRA 12.5 %）for the DS was FFM. Compared with CBD, high exposure to ELM demonstrated a more effective treatment of TSC (SUCRA 89.7 %). More high-quality SLT studies are needed to further evaluate the efficacy and safety. The comparison-adjusted funnel plots of annualized relapse rate and side effects in the included studies revealed no significant funnel plot asymmetry.

CONCLUSIONS:

This NMA indicated that the most effective treatment strategy for focal epilepsy, DS, Lennox-Gastaut syndrome, and TSC, respectively, included CBM 300 mg, FFM, CBD, and ELM. However, the aforementioned findings need further confirmation.

2024-03-01·Drug metabolism and disposition: the biological fate of chemicals

Effects of Strong Inhibition of Cytochrome P450 3A and UDP glucuronosyltransferase 1A9 and Strong Induction of Cytochrome P450 3A on the Pharmacokinetics, Safety, and Tolerability of Soticlestat: Two Drug–Drug Interaction Studies in Healthy Volunteers

Article

作者: Hui, Tom ; Han, Steve ; Petrillo, Marco ; Baratta, Mike ; Dong, Cheng ; Lloyd, Valerie ; Yin, Wei ; Stevenson, Annette

Two open-label, phase 1 studies (NCT05064449, NCT05098041) investigated the effects of cytochrome P450 (CYP) 3A inhibition (via itraconazole), UDP glucuronosyltransferase (UGT) 1A9 inhibition (via mefenamic acid), and CYP3A induction (via rifampin) on the pharmacokinetics of soticlestat and its metabolites M-I and M3. In period 1 of both studies, participants received a single dose of soticlestat 300 mg. In period 2, participants received itraconazole on days 1-11 and soticlestat 300 mg on day 5 (itraconazole/mefenamic acid study; part 1); mefenamic acid on days 1-7 and soticlestat 300 mg on day 2 (itraconazole/mefenamic acid study; part 2); or rifampin on days 1-13 and soticlestat 300 mg on day 11 (rifampin study). Twenty-eight healthy adults participated in the itraconazole/mefenamic acid study (14 per part) and 15 participated in the rifampin study (mean age, 38.1-40.7 years; male, 79-93%). For maximum observed concentration, the geometric mean ratios (GMRs) of soticlestat + itraconazole, mefenamic acid, or rifampin to soticlestat alone were 116.6%, 107.3%, and 13.2%, respectively, for soticlestat; 10.7%, 118.0%, and 266.1%, respectively, for M-I, and 104.6%, 88.2%, and 66.6%, respectively, for M3. For area under the curve from time 0 to infinity, the corresponding GMRs were 124.0%, 100.6%, and 16.4% for soticlestat; 13.3%, 117.0%, and 180.8% for M-I; and 120.3%, 92.6%, and 58.4% for M3. Soticlestat can be administered with strong CYP3A and UGT1A9 inhibitors, but not strong CYP3A inducers (except for antiseizure medications, which will be further evaluated in ongoing phase 3 studies). In both studies, all treatment-emergent adverse events were mild or moderate. SIGNIFICANCE STATEMENT: These drug-drug interaction studies improve our understanding of the potential changes that may arise in soticlestat exposure in patients being treated with CYP3A inhibitors, UGT1A9 inhibitors, or CYP3A inducers. The results build on findings from previously published soticlestat studies and provide important information to help guide clinical practice. Soticlestat has shown positive phase 2 results and is currently in phase 3 development for the treatment of seizures in patients with Dravet syndrome and Lennox-Gastaut syndrome.

2024-02-01·British journal of clinical pharmacology

Investigation of the absolute bioavailability, mass balance, metabolism, and excretion of the cholesterol 24‐hydroxylase inhibitor soticlestat in healthy volunteers

Article

作者: Hui, Tom ; Stevenson, Annette ; Hunt, Allen ; Zhu, Sean Xiaochun ; Hsiao, Samuel ; Chen, Hao ; Han, Steve ; Ballard, T Eric ; Asgharnejad, Mahnaz ; Yin, Wei ; Chowdhury, Swapan K ; Li, Yuexian

Abstract:

Aims:

Our aim was to determine the absolute bioavailability, mass balance, metabolism and excretion of soticlestat (TAK‐935).

Methods:

An open‐label, two‐period, single‐site, phase 1 study was conducted in six healthy men. In Period 1, a single 300 mg dose of soticlestat was administered orally, followed by a 15‐min intravenous infusion of [14C]soticlestat 50 μg (~1 μCi) 10 min later. In Period 2, a single 300 mg dose (~100 μCi) of [14C]soticlestat in solution was administered orally. Samples were collected, analysed for radioactivity or unchanged soticlestat, and profiled for metabolites.

Results:

In Period 1, soticlestat had an absolute bioavailability of 12.6% (90% confidence interval, 7.81–20.23%). In Period 2, there was near‐complete recovery of total radioactivity (TRA) following a 300 mg dose of [14C]soticlestat: urine, 94.8% (standard deviation [SD], 1.35%); faeces, 2.7% (SD, 1.67%). Of TRA, 0.1% (SD, 0.09%) and 0.6% (SD, 0.21%) were recovered as soticlestat and metabolite M‐I in urine, respectively. In plasma, soticlestat and M‐I reached geometric mean maximum observed concentrations of 1352 ng/mL (geometric percent coefficient of variation [gCV%], 61.3) and 253.2 ng/mL (gCV%, 44.1) after 25 min and declined with mean terminal half‐lives (SD) of 5.7 (2.90) and 2.0 (0.15) h, respectively. Soticlestat represented 4.9% of TRA in plasma. Soticlestat was rapidly eliminated primarily via O‐glucuronidation to metabolite M3, which was the dominant species in plasma (92.6%) and urine (86%).

Conclusions:

This study indicates that soticlestat and its metabolites are rapidly cleared and eliminated, lowering the risk of dose accumulation from repeated dosing and supporting further investigation of soticlestat.

项与 Soticlestat 相关的新闻（医药）

2024-06-21

·药渡

两项3期临床失败，biotech股价暴跌76%

PREFACE 前言股市，向来是一场惊险无比的资本游戏，一夜暴富的美梦和血本无归的幻灭，在确定性和不确定性中不断上演。而对于专业性极强的创新药股票，每次暴涨或是暴跌，都是投资人对于公司管线估值的最新判断。 2024年初以来，因为临床研发失败而导致股价暴跌的biotech公司不在少数，甚至在同一天内有三家biotech公司同时遭重：近日，GlycoMimetics、Lyra Therapeutics、EyePoint Pharmaceuticals三家公司宣布旗下核心产品临床失利，股价应声暴跌，分别下跌了月83%，87%，43%。这样的“股价”惨案，仍在不断上演。 01 两项临床3期研究失败 Ovid暴跌76% 癫痫是一种常见的发作性神经系统疾病，被世界卫生组织列为神经系统五大难治性疾病之一，也是神经系统疾病中仅次于脑血管疾病的第二大疾病。根据WHO数据显示，全球大约有5000万癫痫患者，其中发病率最高的患者群体是儿童。而Lennox-Gastaut综合征（LGS）、Dravet综合征（DS）是两种发病于儿童早期，罕见、严重、难治的癫痫综合征，会造成癫痫相关的严重认知和发育障碍，存在巨大的未满足的临床需求。 2018年，FDA首次批准了GW Pharmaceuticals公司旗下的Epidiolex治疗年龄在2岁及以上的LGS和DS患者，面对一片蓝海，Epidiolex在2020年的销售额已经达到5亿美元。面对蓝海和不菲的市场蛋糕，全球药企在LGS和DS治疗领域不断的投入资源。 2021年，武田以8.56亿美元的总价以及额外的销售额提成收购了Ovid Therapeutics，从而获得了后者在研管线——胆固醇24羟化酶（CH24H）抑制剂soticlestat的全球开发和商业化权益，彼时这款药物已经在改善DS和LGS患者的癫痫发作上展现出了不菲的潜力。 Soticlestat在成为epidiolex的有力竞争者的同时，也非常契合武田全球长期增长战略规划，因而武田也是在全球范围内大力推进soticlestat的临床研究。但新药研发，总是九死一生，尤其是对于CNS疾病来说，更是难上加难，临床后期试验无法延续此前治疗效果的案例比比皆是。当地时间6月17日，武田公布了soticlestat治疗DS和LGS患者的两项临床3期试验SKYLINE研究和SKYWAY研究初步结果。 SKYLINE研究结果显示，soticlestat组治疗DS患者并未达到主要终点；SKYWAY研究结果显示，soticlestat组治疗LGS患者未能达到减少运动跌倒发作的主要终点两项3期临床失败，已经基本上宣告了soticlestat的失败，也同时宣告着对Ovid Therapeutics公司身价起主要支撑作用的后续巨额里程碑付款与销售额提成化为了乌有。因而美股投资人也是“毫不留情”，Ovid Therapeutics股价当天大跌76%，市值仅剩5600万美元。 Soticlestat的失败为CH24H靶点蒙上了阴影，也给Ovid公司带来了致命的打击。但面对DS和LGS患者发作负担和治疗耐药等多个方面仍未满足的临床需求，仍需各方投入资源探索新药物。 02 “难啃”的癫痫流水的biotech 血脑屏障的阻碍，致病机理不明确，缺乏有效的疾病模型等等原因，让CNS新药的开发困难重重。癫痫作为CNS疾病之一，亦是如此。据不完全统计，在抗癫痫新药的开发上，今年以来已有至少三家公司折戟临床，并且股市给出的结果都是：暴跌。除上文提到的Ovid Therapeutics外，另外两家公司为Marius Pharmaceuticals和Addex Therapeutics。 Marius Pharmaceuticals 当地时间2024年4月15日，Marius宣布旗下ganaxolone治疗难治性癫痫持续状态（refractory status epilepticus，RSE）的临床3期试验RAISE研究的中期分析没有达到预设的终止标准，Marius股价当天大跌近83%。但在公布中期分析结果的同时，Marius还给投资者们留了一些希望，即独立数据监测委员会建议继续开展试验，等待顶线结果再决定是否继续开发ganaxolone。 Ganaxolone是一款GABAA受体正变构调节注射剂，口服混悬制剂ZTALMY于2022年3月18日获FDA批准用于2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏导致的癫痫患者。根据Marius最新季报显示，ZTALMY在2024年第一季度的销售额在740-760万美元之间，截至第一季度末，Marius在手的现金及现金等价物约为1.133亿美元，今年支撑公司运营至2024年年末。随着核心管线研发失利，现金流喊急，Marius也不得不寻求裁员自保，5月8日，Marius宣布裁员20%，以求延长现金流。 Addex Therapeutics 当地时间2024年4月29日，Addex宣布旗下ADX71149治疗左乙拉西坦（levetiracetam）或布立西坦（brivaracetam）反应不良的局灶性癫痫发作患者的临床2期研究没有达到主要终点。 ADX71149是一款选择性代谢型谷氨酸2型（mGlu2）受体正变构调节剂，此前杨森制药公司以1.09亿欧元的总金额以及两位数的销售额分成引进了该药物。受此消息影响，Addex美股股票当天大跌53%，截至目前最新的市值仅为854万美元。在一个季度内，三家开发抗癫痫新药的biotech在核心管线临床开发失利后，股价暴跌，将CNS新药研发之难体现的淋漓尽致，但不可否认的是CNS疾病患病人群众多，市场需求巨大，也将继续催生更多新靶点、新机制药物的出现。点击下方“药渡“，关注更多精彩内容免责声明 “药渡”公众号所转载该篇文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。微信公众号的推送规则又双叒叕改啦，如果您不点个“在看”或者没设为"星标"，我们可能就消散在茫茫文海之中~点这里，千万不要错过药渡的最新消息哦！

临床3期并购临床失败

2024-06-21

·E药经理人

E周药闻丨国办、证监会发文激活创投圈；华润系人事再调整；康方双抗突击降价；最大私营医院集团破产

本周，“科创板八条”“创投十七条”的发布带来暖风。资本市场也颇具看点：一家CAR-T公司暴涨480%；一家核药Biotech前脚要IPO，半个月后“变卦”，取消上市。国内，诺泰生物20cm涨停，两家公司IPO终止，其中一家又是CXO公司。医保谈判前夕，多款药物“突击式”降价，其中包括两款明星ADC产品。产品研发上市方面，AZ、武田遇挫，吉利德长效HIV疗法III期试验结果亮眼，股价涨超8%。另外，默沙东21价肺炎疫苗正式获批上市。近期，医药反腐深入全产业链，中纪委点名，反垄断局曝光，全面“围剿”药企不合规。军队采购网上公布一系列处理公告，大批企业因围标串标、虚假投标等违规行为遭到处罚，国药、华润、九州通、重药控股等均包括在内。其中，广西九州通医药有限公司因涉嫌存在串通投标、虚假投标等违规行为，依法拟给予终身禁止参加处理全军物资工程服务采购活动处罚。一起看看本周医药行业都有哪些亮点值得关注？政策动态广东省药品交易中心发布《关于征询药品拟带量采购意向品种清单的通知》：文件显示，广东将探索带量采购新机制，向相关企业征询2024年药品拟带量采购意向品种，品种范围包括两大类产品，一类是基药，一类是国谈产品，涉及20个基药以及431款国谈药物。企业填报的需求仅代表企业产品拟参与带量采购的意向，最终是否纳入带量采购品种范围以公布的采购文件为准。证监会发布“科创板八条”具体举措：6月19日上午，中国证监会主席吴清在2024陆家嘴论坛的发言中提到将推出“科创板八条”。同日下午，证监会发布《关于深化科创板改革服务科技创新和新质生产力发展的八条措施》，从科创板入手，支持创新药发展，规范市场、发展市场、搞活市场的政策基调呼之欲出。国办出台支持创投“十七条”：6月19日，国务院办公厅印发《促进创业投资高质量发展的若干政策措施》，措施共六项、十七条细则，涵盖募、投、管、退等全链条，支持创业投资高质量发展。文件指出，发挥政府出资的创业投资基金作用，通过“母基金+参股+直投”方式支持战略性新兴产业和未来产业；对突破关键核心技术的科技型企业，建立上市融资、债券发行、并购重组绿色通道；加快解决银行保险资产管理产品投资企业的股权退出问题。江苏耗材价格治理发力：6月20日，江苏省医保局发布《关于进一步推进医用耗材阳光挂网价格治理工作的通知》。其中，外省省级带量采购中选产品，可以带量采购中选记录申报挂网，但申报价格不得高于该产品全国各省级现执行挂网价、带量采购中选价格和省内医疗机构应急采购价三者中最低值。已撤网产品同注册证产品申报阳光挂网的，申报价格应不高于同注册证同品种已撤网产品撤网前价格的1.5倍。大型制药国药、华润、九州通、重药控股等头部流通公司子公司禁入军队采购：近期，军队采购网上公布了一系列处理公告，大批企业因围标串标、虚假投标等违规行为遭到处罚，程度较轻的2-3年内被禁止再参加采购，严重的则是终身禁入。相关公告点到了一批著名的头部流通企业，国药、华润、九州通、重药控股等均包括在内。华东医药口服GLP-1R激动剂I期研究积极：6月20日，华东医药宣布口服小分子GLP-1受体激动剂HDM1002片在中国Ia及Ib期临床试验中取得了积极结果。HDM1002片是由中美华东自主研发并拥有全球知识产权的创新型小分子药物，是具有口服活性、强效、高选择性的GLP-1受体小分子完全激动剂。临床前研究显示，HDM1002具有强效的改善糖耐受、降糖和减重作用并且显示出良好的安全性。九洲药业拟注销瑞博生命科学、瑞博欧洲两家子公司：目的在于以优化资源配置、降低管理成本、提高运营管理效率。注销子公司不会对公司整体业务发展和股东利益产生影响。据悉，瑞博生命科学未开展实际经营活动，而瑞博欧洲为全资孙公司，有一定资产和营收。华润医药商业集团有限公司聘任新总经理：6月19日，华润医药商业集团有限公司发布公告，称经公司董事会审议，决定聘任郭霆为新的总经理。郭霆曾任北京双鹤药业财务总监、北京双鹤药业副总裁、华润北贸副总经理等职务。中国生物制药依奉阿克获批上市：6月17日，国家药监局显示，中国生物制药下属企业正大天晴药业集团申报的1类创新药依奉阿克胶囊（商品名：安洛晴）获批上市，适用于未经过间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。这也是4月底以来，中国生物制药获批的第三款1类创新药。阿斯利康一项临床试验失败：6月18日，据阿斯利康官网披露，其全球首创AKT抑制剂Truqap在全人群和携带特定标志物改变的亚组患者的III期临床试验中，联合化疗一线治疗三阴性乳腺癌（TNBC）未达到生存期的双重主要终点。此前，Truqap被FDA批准治疗HR阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌。吉利德长效HIV疗法III期试验结果亮眼：近期，吉利德宣布，每半年注射一次的HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir（来那卡帕韦）关键III期PURPOSE 1试验的中期分析结果显示，该产品在女性中的HIV预防用途上显示出100%的有效性，且效果优于吉利德现有口服抗HIV药物Truvada。吉利德表示，这是显示首个无患者感染的预防HIV的III期试验。默沙东21价肺炎疫苗获批上市：6月17日，默沙东宣布FDA已批准其21价肺炎球菌结合疫苗Capvaxive（V116）的生物制品许可申请（BLA），用于预防18岁及以上成人侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎，这意味着V116成为了首个专为成人设计的肺炎球菌结合疫苗。据了解，Capvaxive专为成年人设计，涵盖导致50岁及以上成年人中约84%侵袭性肺炎球菌疾病的血清型。武田同类首创CH24H抑制剂错失2项III期研究主要终点：6月17日，武田和Ovid Therapeutics共同公布了CH24H抑制剂soticlestat（TAK-935）治疗癫痫的两项III期SKYLINE和SKYWAY研究的初步数据。SKYLINE研究显示，与安慰剂相比，soticlestat错过了惊厥性癫痫发作频率的主要终点。在另一项针对难治性Lennox-Gastaut综合征患者的SKYWAY研究中，与安慰剂相比，该药物未能降低癫痫发作频率。生物技术康方生物卡度尼利降价53.4%：据悉，医保谈判前夕，康方生物自主研发的全球首个肿瘤免疫双抗新药卡度尼利单抗注射液的价格将下调，单支价格从原来的13220元降为6166元，降幅为53.4%。此外。德曲妥珠单抗（DS-8201）、维泊妥珠单抗等产品也有价格调整。迪哲医药高瑞哲在中国获批上市：迪哲医药近日宣布，公司自主研发的I类新药——淋巴瘤领域全球首个且唯一高选择性JAK1抑制剂高瑞哲（通用名：戈利昔替尼胶囊）正式获得国家药监局批准，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。沃森生物终止重组新冠疫苗研发：6月17日，沃森生物发布公告，称公司决定终止重组新型冠状病毒疫苗（CHO细胞）和重组新型冠状病毒变异株疫苗（CHO细胞）的后续临床试验。 BioNTech/宜联 HER3 ADC 临床部分暂停：6月17日，BioNTech在提交给SEC的一份文件中表示，在研究人员观察到多起死亡事件后，美国FDA部分暂停在研HER3 ADC药物BNT326/YL202的多中心、开放标签、首次人体I期临床（NCT05653752），原因是担心 BNT326/YL202“在较高剂量下可能会使受试者面临不合理且显著的患病或受伤风险”。科伦博泰又一款ADC创新药获批临床：6月18日，科伦博泰宣布其自主开发的创新ADC注射用SKB518在中国获批临床，拟在晚期实体瘤患者中开展临床试验。注射用SKB518是一款由科伦博泰针对靶点生物学特点研发的创新ADC，在临床前展现了良好的有效性和安全窗。麦科思生物PTK7 ADC授权给Day One：6月18日，Day One Biopharmaceuticals宣布，公司已与麦科思生物达成独家许可协议，Day One将拥有在大中华区以外地区开发、生产和商业化PTK7 ADC产品MTX-13的全球独家权利。根据协议条款，MabCare 将获得5500万美元的预付款，并有资格获得额外的11.52亿美元的开发、监管和商业成功里程碑，以及大中华区以外地区净销售额的低至个位数特许权使用费。首款DMD基因疗法获FDA完全批准：Sarepta Therapeutics在近期宣布，美国FDA批准了其与罗氏联合开发的基因疗法Elevidys扩展适应证，将年龄至少为4岁的杜氏肌营养不良（DMD）患者纳入其中，这些患者确认带有DMD基因突变。 18亿美元，Ascidian 与罗氏达成药物研发合作：6月18日，生物技术公司Ascidian Therapeutics宣布，与罗氏达成一项总额高达约18亿美元的研究合作与许可协议，两家公司将共同发现和开发针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法。根据协议，Ascidian将针对未披露的神经疾病靶点，向罗氏提供AscidianRNA外显子编辑技术的独家、特定靶点的使用权。首个获FDA双重认定的同种异体细胞疗法诞生：近期，眼科细胞疗法公司Aurion Biotech宣布美国FDA授予其同种异体细胞疗法AURN001突破性疗法认定（BTD）和再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于角膜内皮疾病继发的角膜水肿。据悉，AURN001是同时获得美国FDA的BTD与RMAT认定的首个同种异体细胞疗法。资本市场复星医药出售子公司6.01%股权：6月19日，复星医药称公司控股子公司复星医药新加坡公司通过大宗交易以均价1771.81印度卢比/股（税前）出售所持有的990万股Gland Pharma股份（约占截至2024年6月19日Gland Pharma股份总数的6.01%），交易总对价为175.41亿印度卢比（税前），折合约2.11亿美元（税前）。本次交易完成后，集团持有Gland Pharma的股权比例约为51.83%（本次交易前约为57.84%）。上海莱士正式并入海尔：6月18日，海尔集团宣布成功完成战略入股上海莱士的交易交割，海尔集团通过海盈康（青岛）医疗科技有限公司以总价125亿人民币收购全球医疗健康企业基立福所持有的上海莱士20%股份，全部交易完成后，海盈康将合计获得26.58%的表决权。此后，上海莱士正式并入海尔集团的大健康版图，成为大健康生态品牌“盈康一生”新成员。又两家公司IPO终止：6月17日，上交所官网显示，上海生生医药冷链撤回上市申请，该公司占比最大的业务板块是创新药研发和生命科学冷链服务，整个业务板块中占比约70%，其次是药械商业流通冷链物流。6月19日，上海熙华检测技术服务股份有限公司创业板上市申请终止。熙华检测是一家以生物分析、药物分析为核心的医药研发外包服务提供商。诺泰生物半年报预告出炉，开盘涨停：6月19日晚，科创板上市生物医药企业诺泰生物披露2024年上半年业绩预告，报告期内，预计实现归母净利润1.8亿元-2.5亿元，同比增长330.08%-497.34%。诺泰生物称，得益于公司自主选择产品的持续放量及收入占比提升，公司2024年半年度业绩同比实现较大增长。受此消息影响，诺泰生物股价次日开盘20％涨停。蓝帆医疗子公司增资扩股引入外国产业投资者：6月19日，蓝帆医疗发布公告，称为提高子公司的综合竞争力，充分发挥和扩大其在技术、自动化、能源方面的优势，共享合作方的产业资源，实现多个层面的业务协同，公司全资子公司山东蓝帆健康科技有限公司拟以增资扩股方式引入泰国产业投资者Hua Kee Co.,Ltd。明星核药公司紧急撤回IPO：近期，远大医药海外合作伙伴取消IPO。Telix在6月5日刚刚宣布IPO，拟定价11.87美元，募资约2亿美元。谁承想，才刚刚过了半个月，这家Biotech就决定取消IPO，起因似乎是在产品连传喜讯拉动股价增长后，“嫌弃”IPO定价太低。一家CAR-T公司股价暴涨近480%：6月17日，Mustang Bio公司宣布其MB-106——靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法的I/II期临床试验数据显示，该疗法在华氏巨球蛋白血症（WM）患者中显示出良好的安全性和有效性。消息一出，Mustang Bio当天股价暴涨近480%。最大私营医院集团破产：日前，美国最大的私营医院运营商Steward Health Care宣布，其原计划于夏季进行的资产出售程序将有所延迟。据悉，该公司由于数亿美元的债务堆积，已经陷入了经营困境，目前正处于第11章破产重组阶段，计划出售其在八个州内的31家医院。此外，公司近3万名员工也受到破产影响。波士顿科学产生今年第二笔收购：6月18日，波士顿科学宣布收购纳斯达克上市公司Silk Road Medical，收购价格为每股27.5美元，总价约为11.6亿美元。交易完成后，Silk Road Medical将成为波士顿科学的全资子公司，此次收购，是波士顿科学对TCAR（经颈动脉血管重建）术式及产品在治疗颈动脉疾病和预防中风上的一次创新布局。精彩推荐 CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化｜猎药人系列专题 | 出海启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药｜再鼎医药｜亚虹医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | 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带量采购细胞疗法疫苗免疫疗法临床3期

2024-06-18

·医药魔方

武田同类首创CH24H抑制剂错失2项III期研究主要终点

6月17日，武田和Ovid Therapeutics共同公布了soticlestat（TAK-935）治疗癫痫的两项III期SKYLINE和SKYWAY研究的初步数据。 Soticlestat是一款潜在first-in-class的CH24H抑制剂，CH24H是一种主要在大脑中表达的酶，可将胆固醇分解为24-S羟基胆固醇（24HC），从而降低谷氨酸能过度兴奋性。 SKYLINE研究旨在评估soticlestat+标准治疗相较于安慰剂+标准治疗在Dravet综合征患者中的疗效。与安慰剂相比，soticlestat错过了惊厥性癫痫发作频率的主要终点（p=0.06）。在6个关键次要终点中，soticlestat均显示出有临床意义和名义上显著（nominally significant）的结果（所有P值均≤0.008）。在另一项针对难治性Lennox-Gastaut综合征患者的SKYWAY研究中，与安慰剂相比，该药物未能降低MMD癫痫发作频率。在SKYLINE和SKYWAY两项研究中，soticlestat的耐受性普遍良好，其安全性与之前的研究结果一致。 Dravet综合征（DS）和Lennox-Gastaut综合征（LGS）属于发育性和癫痫性脑病（DEE），这是罕见的癫痫综合征，通常在婴儿期或儿童早期变得明显，并对许多抗癫痫药物高度耐药。 II期ELEKTRA研究中，与安慰剂相比，soticlestat使DS和LGS联合研究人群的癫痫发作次数在整个治疗期间较基线显著减少（p=0.002）。在 DS队列中，与安慰剂组相比，soticlestat组的癫痫发作频率也较基线显著降低（p =0.0007）。武田将与监管机构讨论这些研究产生的全部数据，以确定下一步措施。 Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

临床2期临床结果临床终止

100 项与 Soticlestat 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11590	-	-	-

研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
癫痫发作	临床3期	美国	Takeda Development Center Americas, Inc.	2022-03-04
癫痫发作	临床3期	美国	武田（中国）国际贸易有限公司	2022-03-04
癫痫发作	临床3期	美国	Bushu Pharmaceuticals Ltd.	2022-03-04
癫痫发作	临床3期	日本	武田（中国）国际贸易有限公司	2022-03-04
癫痫发作	临床3期	日本	Takeda Development Center Americas, Inc.	2022-03-04
癫痫发作	临床3期	日本	Bushu Pharmaceuticals Ltd.	2022-03-04
癫痫发作	临床3期	澳大利亚	Bushu Pharmaceuticals Ltd.	2022-03-04
癫痫发作	临床3期	澳大利亚	Takeda Development Center Americas, Inc.	2022-03-04
癫痫发作	临床3期	澳大利亚	武田（中国）国际贸易有限公司	2022-03-04
癫痫发作	临床3期	比利时	武田（中国）国际贸易有限公司	2022-03-04

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04938427 (SKYWAY \| TAK-935-3002, Company_Website) 人工标引	临床3期	Lennox-Gastaut综合征	-	Soticlestat+standard of care	積獵襯鬱願夢觸網觸夢(鑰襯鏇鬱膚窪範積範鹹) = Soticlestat missed the novel primary endpoint of reduction from baseline in Major Motor Drop (MMD) seizure frequency as compared to placebo. 觸窪鬱憲憲壓憲餘鹹壓 (憲蓋觸製齋淵鬱鹽膚壓 ) 未达到更多	不佳	2024-06-17
				Placebo+standard of care
NCT04940624 (SKYLINE \| TAK-935-3001, Company_Website) 人工标引	临床3期	Dravet综合征	-	soticlestat plus standard of care	遞淵鑰鏇衊願廠顧鬱壓(淵鑰鹹鹹獵積鏇艱鹽憲): P-Value = 0.06 未达到更多	不佳	2024-06-17
				placebo plus standard of care
NCT05098054 (CTgov)	临床1期	肝功能衰竭 \| 肝损伤	36	Soticlestat (Severe HI: Soticlestat 300 mg)	襯淵鹹窪廠築積壓網遞(齋繭鹽繭願鑰衊鏇築範) = 鹽鹹顧夢鹽網製簾鑰憲網繭蓋膚鑰壓窪積膚獵 (鏇積鹽壓顧鹹鑰觸糧築, 膚鑰醖願窪窪獵簾遞鬱 ~ 壓齋糧願鏇艱淵鹹簾糧) 更多	-	2024-02-02
				Soticlestat (Moderate HI: Soticlestat 300 mg)	襯淵鹹窪廠築積壓網遞(齋繭鹽繭願鑰衊鏇築範) = 鹹艱繭餘鑰繭淵夢壓築網繭蓋膚鑰壓窪積膚獵 (鏇積鹽壓顧鹹鑰觸糧築, 襯醖顧簾鬱製構餘窪糧 ~ 廠餘窪製築淵築網夢憲) 更多
NCT05098041 (CTgov)	临床1期	-	15	Rifampin+Soticlestat	壓衊夢積襯窪蓋壓構廠(積膚壓鏇構夢廠憲觸衊) = 繭繭醖鏇構製憲製艱範襯積襯鑰鬱窪獵構襯網 (憲願積鬱膚淵鏇願夢壓, 遞鬱築艱壓膚鏇願鹹願 ~ 願糧壓醖蓋廠蓋壓衊製) 更多	-	2023-11-22
NCT05064449 (CTgov)	临床1期	-	28	itraconazole+Soticlestat	膚淵蓋壓衊膚築廠淵鹹(鏇觸淵製齋壓繭遞餘鏇) = 繭選壓窪壓艱鏇襯鹹蓋窪窪壓網壓鏇餘鹹鏇鑰 (製觸窪壓鬱鑰糧廠築壓, 繭糧鑰選簾鑰網顧糧鏇 ~ 鏇簾願壓顧廠構襯鹽選) 更多	-	2023-10-03
NCT03635073 (ENDYMION 1, AAN2023)	临床2期	Dravet综合征 \| Lennox-Gastaut综合征	-	Soticlestat ≤300 mg BID	齋醖壓獵艱簾醖鬱夢鑰(獵蓋鹹襯衊膚膚願製獵) = 鹹鑰鬱繭積繭鑰鑰遞壓範鹽繭願壓積願醖淵淵 (願選窪餘膚鑰選糧憲艱 ) 更多	-	2023-04-25
				Placebo	齋醖壓獵艱簾醖鬱夢鑰(獵蓋鹹襯衊膚膚願製獵) = 蓋糧顧顧鏇衊蓋構積網範鹽繭願壓積願醖淵淵 (願選窪餘膚鑰選糧憲艱 ) 更多
NCT03694275 (ARCADE, Pubmed)	临床2期	CDKL5缺乏症 \| Crouzon综合征伴黑棘皮症	20	Soticlestat	夢構獵觸獵齋淵繭鬱築(襯鏇糧衊夢衊積網網蓋) = 鹽窪製築艱網夢構醖鏇範簾夢淵簾獵積顧觸廠 (糧膚夢蓋鑰願鬱製製膚 ) 更多	-	2023-04-01
NCT03650452 (ELEKTRA, Pubmed) 人工标引	临床2期	Dravet综合征 \| Lennox-Gastaut综合征辅助	141	Soticlestat	製選簾構鹽糧選廠遞醖(鑰遞壓蓋衊醖網顧醖窪): difference = -30.21, P-Value = 0.0008	积极	2022-07-16
				Placebo
NCT03166215 (Pubmed \| Epilepsy Res) 人工标引	临床1/2期	发育性癫痫性脑病	18	Soticlestat	憲醖鬱衊簾窪齋衊獵築(鬱餘衊衊鏇積糧蓋願鬱) = 繭製鏇餘鬱壓鏇獵廠醖鑰選醖顧壓壓鹽獵壓憲 (築築鑰廠壓襯繭願觸鏇 )	积极	2021-08-01
				Placebo	憲醖鬱衊簾窪齋衊獵築(鬱餘衊衊鏇積糧蓋願鬱) = 築鏇齋鑰窪簾齋夢繭鏇鑰選醖顧壓壓鹽獵壓憲 (築築鑰廠壓襯繭願觸鏇 )