盘点：2023年FDA批准的7款CGT疗法

2024-01-21

基因疗法细胞疗法上市批准临床研究

▲3月7-8日成都生物医药创新者峰会 · 点击立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。2023年，美国FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了55款新药，包括7款CGT疗法。今年新药获批仅次于2018年，基因疗法获批也创历史新高。2023年获FDA批准的7款CGT疗法分别为5款基因疗法、2款细胞疗法，如下图所示：基因疗法1、Vyjuvek2023年5月19日，FDA批准Krystal Biotech的局部可重复使用基因疗法beremagene geperpavec（商品名：Vyjuvek），用于治疗6个月及以上的营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。这是该适应症的首个基因疗法，也是FDA批准的首款可重复用药的基因疗法和首款外用基因疗法。Vyjuvek今年8月正式在美国销售，2个月的净产品收入为860万美元。2、Elevidys2023年6月22日，FDA批准Sarepta Therapeutics的delandistrogene moxeparvovec（商品名：Elevidys），用于治疗4至5岁的行走能力的杜氏肌营养不良症（DMD）患儿。它是杜氏病的首个也是目前唯一一个获批的基因疗法。3、Roctavian2023年6月29日，FDA批准BioMarin的valoctocogene roxaparvovec（商品名：Roctavian）用于治疗先天性因子VIII缺乏症且FVIII活性低于1 IU/dL的成年严重血友病A患者，成为美国首个获批的血友病A基因疗法。这款单剂量290万美元的基因疗法预计今年将实现5000万至1.5亿美元的销售额，其峰值年销售额估计达到22亿美元。4、Casgevy2023年12月8日，FDA批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的自体基因编辑细胞疗法exagamglogene autotemcel（商品名：Casgevy），用于治疗12岁及以上经常性血管闭塞性危机的严重镰状细胞病（SCD）患者。5、Lyfgenia2023年12月8日，FDA批准蓝鸟生物的lovotibeglogene autotemcel（商品名：Lyfgenia），用于治疗12岁及以上的镰状细胞病（SCD）患者。细胞疗法1、Omisirge2023年4月17日，FDA批准Gamida Cell的异体细胞疗法omidubicel（商品名：Omisirge），用于降低12岁及以上接受造血干细胞移植的血液癌症患者的感染风险。该疗法是一种单次静脉输注的疗法，使用的是经过特别处理并与烟酰胺培养的特定患者异体脐带血来源干细胞。2、Lantidra2023年6月28日，FDA批准CellTrans的异体胰岛细胞疗法donislecel（商品名：Lantidra），用于治疗成年1型糖尿病患者。参考资料：各公司公告版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 3月 • NDC x 2024新药创新者峰会关键词： ADC，改良型新药，小分子新药，GLP-1药物（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。

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