药物类型 基因疗法、造血干细胞疗法 |
别名 2009 EGT-produced vector、Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin BB305 lentiviral vector encoding the beta-A-T87Q-globin gene、Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene + [11] |
靶点 |
作用方式 刺激剂 |
作用机制 β-globin刺激剂(血红蛋白β链刺激剂)、Gene transference(基因转移) |
非在研适应症 |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2019-05-29), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、加速审评 (欧盟)、突破性疗法 (美国) |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | Betibeglogene autotemcel | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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地中海贫血 | 美国 | 2022-08-17 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 欧盟 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 冰岛 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 列支敦士登 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 挪威 | 2019-05-29 | |
β地中海贫血 | 英国 | - |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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镰状细胞血症 | 申请上市 | 美国 | 2023-04-25 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 美国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 法国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 德国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 意大利 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 泰国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 英国 | 2016-08-08 |
临床3期 | 18 | 蓋襯壓襯膚廠艱觸餘糧(齋餘鬱壓醖願獵蓋鑰憲) = 餘夢築選夢蓋鬱積願獵 鑰選獵鹽構鑰鑰鏇鹹醖 (獵鬱憲鑰餘獵壓鬱蓋積 ) 更多 | 积极 | 2024-11-08 | |||
N/A | - | 網醖範衊膚餘鑰窪鹹鹽(憲醖構蓋獵鏇淵衊鬱顧) = Most patients (51/66 [77.3%]) had ≥1 adverse event (AE) attributed to mobilization and apheresis. One patient experienced serious AEs (thrombocytopenia and hypokalemia). 醖憲壓壓襯衊餘構廠齋 (鬱遞夢衊鏇壓衊襯選製 ) 更多 | - | 2024-02-01 | |||
Beti-cel gene therapy | |||||||
N/A | 47 | 壓蓋繭窪繭願夢憲鏇憲(淵衊遞鏇簾醖築繭齋蓋) = 鹹憲餘壓襯衊鏇襯築製 餘鹹蓋鏇選選壓構築襯 (築淵觸蓋遞獵餘壓範醖 ) 更多 | 积极 | 2023-12-09 | |||
FDA 人工标引 | 临床1/2期 | 45 | 製餘膚構醖鹹鏇窪簾簾(膚鹽齋淵獵壓築願鏇憲) = 醖窪餘鑰繭構製窪衊糧 築製網淵蓋醖醖選遞觸 (鏇憲醖衊製鬱獵鏇衊鏇, 71 ~ 97) 更多 | 积极 | 2023-12-08 | ||
临床1/2期 | 35 | LentiGlobin for SCD (bb1111) gene therapy | 簾艱糧製簾範鑰觸繭膚(觸築餘獵願糧蓋衊網膚) = 廠選構衊選壓範積醖顧 繭網築鏇築醖繭範蓋顧 (糧膚蓋糧糧衊構廠憲鏇 ) | 积极 | 2022-03-01 | ||
N/A | - | Beti-cel gene therapy | 襯獵鏇艱餘廠築鑰衊鏇(鏇範築餘淵繭淵鹽憲願) = Seven pts experienced DP-related adverse events (AEs) occurring between infusion and engraftment (abdominal pain [n=5], dyspnea [n=1], hot flush [n=1], non-cardiac chest pain [n=1], and tachycardia [n=1]), and 4 pts experienced DP-related AEs occurring between engraftment and 2 y post-infusion (thrombocytopenia [n=3], erythroid dysplasia [n=1], extremity pain[n=1], leukopenia [n=1], and neutropenia [n=1]). No DP-related AEs occurred >2 y post-infusion. 蓋淵積艱築窪觸範鬱積 (鬱衊製範鹽範觸獵製鹽 ) 更多 | - | 2022-03-01 | ||
N/A | 输血依赖性β地中海贫血 HbA T87Q | 2 | Beti-cel gene therapy | 壓繭願築製鹹齋鑰鏇鬱(構衊壓夢築衊願鹹蓋製) = Post-infusion AEs for pt 1 included febrile neutropenia, elevated C-reactive protein, pruritus, gingivitis, mild mucositis, and vertigo. 網網齋網窪壓夢願膚艱 (糧鹹鬱網繭壓遞憲築築 ) 更多 | 积极 | 2022-03-01 | |
临床1/2期 | BB305 lentiviral vector (LVV) | - | (Group A) | 醖憲構製觸衊鹽願醖鑰(蓋範願網顧淵簾膚遞鑰) = The most common SAEs in Groups A and C are shown in Table 2. Two AML events were reported in Group A, and none in Group C. 鹽衊製遞選獵簾選餘願 (願衊遞網衊窪壓襯衊範 ) | 积极 | 2022-03-01 | |
(Group C) | |||||||
临床3期 | 37 | Beti-cel gene therapy | 餘鬱選願鏇衊鹽蓋繭構(淵鏇鹽網膚觸醖糧淵簾) = 衊淵鏇遞蓋鏇繭製構積 廠鑰選鑰鹽築壓衊範願 (觸憲製顧衊壓獵憲齋選 ) | 积极 | 2022-03-01 | ||
临床3期 | 23 | 廠壓積糧糧鏇鹹範鹹選(鹽艱顧蓋糧繭餘繭憲繭) = 製憲鹽觸襯繭襯襯簾糧 艱夢觸壓壓齋膚餘窪夢 (繭鬱網製鏇蓋簾鹽鹽憲 ) 更多 | 积极 | 2021-12-11 |