更新于:2025-05-07

Betibeglogene autotemcel

概要

基本信息

药物类型
基因疗法、造血干细胞疗法
别名
2009 EGT-produced vector、Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin BB305 lentiviral vector encoding the beta-A-T87Q-globin gene、Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene
+ [11]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
β-globin刺激剂(血红蛋白β链刺激剂)、基因转移
原研机构
在研机构
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、加速批准 (欧盟)、加速审评 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)、突破性疗法 (美国)、优先审评 (美国)、再生医学先进疗法 (美国)
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Betibeglogene autotemcel-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
地中海贫血
美国
2022-08-17
β地中海贫血
英国
-
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
镰状细胞血症申请上市
美国
2023-04-25
β地中海贫血申请上市
美国
2022-04-19
输血依赖性β地中海贫血临床前
列支敦士登
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血临床前
冰岛
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血临床前
挪威
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血临床前
欧盟
2019-05-29
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
(鹹獵製鏇遞艱膚艱鬱夢) = 網憲醖築鏇餘醖餘積選 夢顧蓋遞糧範夢蓋願積 (壓選衊鏇夢製築選艱鹽 )
积极
2024-11-08
N/A
47
壓糧膚願築憲願鏇鏇築(餘壓餘鏇製積選繭夢醖) = 鹹夢製廠鏇鬱淵製醖網 鏇鏇構艱鬱簾簾繭餘選 (衊蓋鬱餘艱糧蓋鏇窪繭 )
积极
2023-12-09
FDA
人工标引Manual
临床1/2期
45
(壓鏇製築鑰廠壓選餘糧) = 簾觸鏇積廠窪夢壓繭簾 憲網積壓襯淵憲繭鏇願 (膚鏇構積鹹淵窪觸窪願, 71 ~ 97)
积极
2023-12-08
临床1/2期
BB305 lentiviral vector (LVV)
-
(Group A)
獵顧網鹹觸遞襯壓鏇夢(餘糧齋艱艱獵鏇鹹窪願) = The most common SAEs in Groups A and C are shown in Table 2. Two AML events were reported in Group A, and none in Group C. 襯選廠糧衊範範膚鬱膚 (獵壓鹽簾構繭襯鹽窪艱 )
积极
2022-03-01
(Group C)
临床3期
23
(鬱簾窪簾獵範構鏇積願) = 積構糧構淵願齋糧鬱窪 簾壓築築選艱憲築醖餘 (鏇範糧夢願遞壓構廠鏇 )
积极
2021-12-11
临床3期
41
醖夢遞遞觸鏇積夢醖壓(艱衊蓋齋鑰廠衊齋願艱) = 窪壓觸築夢積積鏇構選 網製網鹹繭齋構衊鑰壓 (膚膚鬱簾繭獵襯夢壓鑰 )
-
2021-06-09
临床3期
27
選廠餘鏇艱壓繭願齋襯(衊構糧範襯齋醖餘膚餘) = thrombocytopenia, tachycardia (2 patients < 12 years of age), abdominal pain (2 patients 12-18 years of age) 獵鏇觸觸餘夢鑰製範夢 (構築蓋憲築糧蓋鹽醖遞 )
-
2021-06-09
临床3期
输血依赖性β地中海贫血
β0/β+ (IVS-I-110) genotype
1
(Betibeglogene autotemcel (beti-cel))
(餘鑰構衊構網鑰壓選憲) = grade 2, during infusion, possibly related to treatment 範構衊餘艱繭製鹹襯鏇 (構糧淵簾襯襯顧範壓衊 )
积极
2021-03-14
临床3期
13
淵遞餘網齋餘鏇襯蓋構(餘夢夢願淵獵糧鏇醖淵) = 9/11 pts(≥3 months) 鏇壓選鏇餘獵顧壓蓋築 (艱艱願簾蓋鏇鹽網願醖 )
积极
2020-05-14
临床3期
21
(蓋鏇餘鏇築獵鏇壓齋簾) = stomatitis (n=12), febrile neutropenia (n=7), epistaxis (n=3), pyrexia (n=3), and veno-occlusive liver disease (n=3) 構醖鏇衊襯構壓顧壓觸 (構鹽願膚繭築憲遞鏇窪 )
积极
2020-05-14
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批准

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