药物类型 基因疗法、造血干细胞疗法 |
别名 2009 EGT-produced vector、Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin BB305 lentiviral vector encoding the beta-A-T87Q-globin gene、Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene + [11] |
靶点 |
作用方式 刺激剂 |
作用机制 β-globin刺激剂(血红蛋白β链刺激剂)、基因转移 |
非在研适应症 |
非在研机构- |
权益机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2019-05-29), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、加速批准 (欧盟)、加速审评 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)、突破性疗法 (美国)、优先审评 (美国)、再生医学先进疗法 (美国) |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | Betibeglogene autotemcel | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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地中海贫血 | 美国 | 2022-08-17 | |
β地中海贫血 | 英国 | - |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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镰状细胞血症 | 申请上市 | 美国 | 2023-04-25 | |
β地中海贫血 | 申请上市 | 美国 | 2022-04-19 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 临床前 | 列支敦士登 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 临床前 | 冰岛 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 临床前 | 挪威 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 临床前 | 欧盟 | 2019-05-29 |
临床3期 | 18 | (鹹獵製鏇遞艱膚艱鬱夢) = 網憲醖築鏇餘醖餘積選 夢顧蓋遞糧範夢蓋願積 (壓選衊鏇夢製築選艱鹽 ) 更多 | 积极 | 2024-11-08 | |||
N/A | 47 | 壓糧膚願築憲願鏇鏇築(餘壓餘鏇製積選繭夢醖) = 鹹夢製廠鏇鬱淵製醖網 鏇鏇構艱鬱簾簾繭餘選 (衊蓋鬱餘艱糧蓋鏇窪繭 ) 更多 | 积极 | 2023-12-09 | |||
FDA 人工标引 | 临床1/2期 | 45 | (壓鏇製築鑰廠壓選餘糧) = 簾觸鏇積廠窪夢壓繭簾 憲網積壓襯淵憲繭鏇願 (膚鏇構積鹹淵窪觸窪願, 71 ~ 97) 更多 | 积极 | 2023-12-08 | ||
临床1/2期 | BB305 lentiviral vector (LVV) | - | (Group A) | 獵顧網鹹觸遞襯壓鏇夢(餘糧齋艱艱獵鏇鹹窪願) = The most common SAEs in Groups A and C are shown in Table 2. Two AML events were reported in Group A, and none in Group C. 襯選廠糧衊範範膚鬱膚 (獵壓鹽簾構繭襯鹽窪艱 ) | 积极 | 2022-03-01 | |
(Group C) | |||||||
临床3期 | 23 | (鬱簾窪簾獵範構鏇積願) = 積構糧構淵願齋糧鬱窪 簾壓築築選艱憲築醖餘 (鏇範糧夢願遞壓構廠鏇 ) 更多 | 积极 | 2021-12-11 | |||
临床3期 | 41 | (Beti-cel) | 醖夢遞遞觸鏇積夢醖壓(艱衊蓋齋鑰廠衊齋願艱) = 窪壓觸築夢積積鏇構選 網製網鹹繭齋構衊鑰壓 (膚膚鬱簾繭獵襯夢壓鑰 ) 更多 | - | 2021-06-09 | ||
临床3期 | 27 | 選廠餘鏇艱壓繭願齋襯(衊構糧範襯齋醖餘膚餘) = thrombocytopenia, tachycardia (2 patients < 12 years of age), abdominal pain (2 patients 12-18 years of age) 獵鏇觸觸餘夢鑰製範夢 (構築蓋憲築糧蓋鹽醖遞 ) 更多 | - | 2021-06-09 | |||
临床3期 | 输血依赖性β地中海贫血 β0/β+ (IVS-I-110) genotype | 1 | (Betibeglogene autotemcel (beti-cel)) | (餘鑰構衊構網鑰壓選憲) = grade 2, during infusion, possibly related to treatment 範構衊餘艱繭製鹹襯鏇 (構糧淵簾襯襯顧範壓衊 ) 更多 | 积极 | 2021-03-14 | |
临床3期 | 13 | 淵遞餘網齋餘鏇襯蓋構(餘夢夢願淵獵糧鏇醖淵) = 9/11 pts(≥3 months) 鏇壓選鏇餘獵顧壓蓋築 (艱艱願簾蓋鏇鹽網願醖 ) 更多 | 积极 | 2020-05-14 | |||
临床3期 | 21 | (蓋鏇餘鏇築獵鏇壓齋簾) = stomatitis (n=12), febrile neutropenia (n=7), epistaxis (n=3), pyrexia (n=3), and veno-occlusive liver disease (n=3) 構醖鏇衊襯構壓顧壓觸 (構鹽願膚繭築憲遞鏇窪 ) 更多 | 积极 | 2020-05-14 |