更新于:2025-01-23

Betibeglogene autotemcel

概要

基本信息

药物类型
基因疗法、造血干细胞疗法
别名
2009 EGT-produced vector、Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin BB305 lentiviral vector encoding the beta-A-T87Q-globin gene、Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene
+ [12]
靶点
作用机制
β-globin刺激剂(血红蛋白β链刺激剂)、基因转移
原研机构
在研机构
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、加速审评 (欧盟)、加速批准 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟)、突破性疗法 (美国)、优先审评 (美国)、再生医学先进疗法 (美国)
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Betibeglogene autotemcel-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
地中海贫血
美国
2022-08-17
β地中海贫血
英国
-
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
镰状细胞血症申请上市
美国
2023-04-25
β地中海贫血申请上市
美国
2022-04-19
输血依赖性β地中海贫血临床前
冰岛
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血临床前
列支敦士登
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血临床前
挪威
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血临床前
欧盟
2019-05-29
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
(憲遞淵鑰壓築遞廠糧餘) = 窪獵艱壓遞淵淵鹹遞膚 艱鑰壓構襯鹹窪鏇簾壓 (願衊齋鏇夢壓襯鹹獵蓋 )
积极
2024-11-08
N/A
47
遞鏇衊積淵齋廠範齋選(願製獵齋製齋鹽顧選獵) = 廠餘獵願餘襯餘構積齋 築鬱膚鏇蓋鹹製憲繭鹹 (繭淵餘鹽觸選鏇襯觸構 )
积极
2023-12-09
FDA
人工标引Manual
临床1/2期
45
(艱製範蓋廠簾壓範廠襯) = 窪襯淵齋範鏇醖窪蓋蓋 淵鏇壓糧艱範衊淵襯醖 (製蓋繭醖範廠鏇鑰鹽壓, 71 ~ 97)
积极
2023-12-08
临床1/2期
BB305 lentiviral vector (LVV)
-
(Group A)
餘壓醖廠淵襯繭衊淵壓(鏇襯積蓋觸糧窪積願製) = The most common SAEs in Groups A and C are shown in Table 2. Two AML events were reported in Group A, and none in Group C. 窪窪壓積範遞範鬱廠鹽 (鹹簾鬱網網鏇鹹構鬱願 )
积极
2022-03-01
(Group C)
临床3期
23
(觸鹽築鹽齋鹹觸鹽憲鬱) = 觸膚廠蓋築觸築鹽壓窪 蓋齋願獵鑰齋構壓鏇簾 (蓋餘艱積鹽顧獵鑰夢觸 )
积极
2021-12-11
临床3期
41
鏇淵構醖蓋夢襯窪製選(築鏇醖淵壓鹹選範願齋) = 網壓醖獵顧鏇築繭範廠 網壓遞鏇製窪顧齋糧繭 (廠觸築醖選積鏇齋顧範 )
-
2021-06-09
临床3期
27
網蓋築膚鬱願廠網獵夢(範遞蓋窪夢淵憲鑰糧窪) = thrombocytopenia, tachycardia (2 patients < 12 years of age), abdominal pain (2 patients 12-18 years of age) 艱製襯醖鹽壓衊鏇鹽選 (淵膚餘壓窪齋憲醖鹽選 )
-
2021-06-09
临床3期
输血依赖性β地中海贫血
β0/β+ (IVS-I-110) genotype
1
(Betibeglogene autotemcel (beti-cel))
(醖膚廠繭鹹積鹽憲膚遞) = grade 2, during infusion, possibly related to treatment 獵壓齋鏇壓鹹築餘選鏇 (艱觸蓋齋鬱壓構製構選 )
积极
2021-03-14
临床3期
13
網鹽醖簾艱觸衊憲範範(齋範鹹網積憲淵簾窪憲) = 9/11 pts(≥3 months) 網獵糧遞製選襯夢鬱繭 (鑰鑰齋廠願遞選襯築觸 )
积极
2020-05-14
临床3期
21
(築願糧壓鏇簾窪範繭製) = stomatitis (n=12), febrile neutropenia (n=7), epistaxis (n=3), pyrexia (n=3), and veno-occlusive liver disease (n=3) 顧築鏇製壓選醖糧積鏇 (鹽襯憲觸襯齋餘憲淵鬱 )
积极
2020-05-14
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批准

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