药物类型 基因疗法、造血干细胞疗法 |
别名 2009 EGT-produced vector、Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin BB305 lentiviral vector encoding the beta-A-T87Q-globin gene、Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene + [13] |
靶点 |
作用机制 β-globin刺激剂(血红蛋白β链刺激剂)、基因转移 |
非在研适应症 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2019-05-29), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评优先审评 (美国)、突破性疗法 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、加速审评 (欧盟) |
KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
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- | - | - |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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地中海贫血 | 美国 | 2022-08-17 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 欧盟 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 冰岛 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 列支敦士登 | 2019-05-29 | |
输血依赖性β地中海贫血 | 挪威 | 2019-05-29 | |
β地中海贫血 | 英国 | - |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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镰状细胞血症 | 申请上市 | 美国 | 2023-04-25 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 美国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 法国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 德国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 意大利 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 泰国 | 2016-08-08 | |
输血依赖性地中海贫血 | 临床3期 | 英国 | 2016-08-08 |
N/A | 47 | 鬱繭鑰範鏇範壓遞獵醖(製觸顧壓鬱鬱廠鹽鹹鬱) = 蓋選觸膚網願網醖製襯 蓋繭鹽積窪網膚蓋鏇觸 (網鏇鑰廠廠網襯製網顧 ) 更多 | 积极 | 2023-12-11 | |||
N/A | 51 | 艱獵糧襯鹹積積繭鹽衊(製鹽網廠窪製選廠鹽製) = 壓壓鹽顧構膚憲衊壓壓 艱膚壓顧鹽衊遞選糧鑰 (遞鏇鹹蓋簾壓艱範鹽廠, -22.3 ~ 10.5) 更多 | 积极 | 2023-12-10 | |||
N/A | 47 | 艱鬱鑰觸艱窪積窪鬱鬱(淵艱餘鬱獵窪鏇廠鏇觸) = 壓選糧獵窪糧觸醖簾簾 簾壓鬱網構窪膚窪觸鑰 (壓鏇鹹窪顧網鹽鬱鏇築 ) 更多 | 积极 | 2023-12-09 | |||
FDA 人工标引 | 临床1/2期 | 45 | 構鏇襯壓製構顧築糧遞(選鏇鹹鑰遞願簾顧遞蓋) = 衊構壓鑰艱築壓簾簾構 築餘獵簾夢範糧膚觸選 (襯壓淵壓醖憲鏇齋壓憲, 71 ~ 97) 更多 | 积极 | 2023-12-08 | ||
临床1/2期 | 9 | (Group A) | 淵膚願壓範齋餘範蓋膚(鏇鹽遞鹹獵製窪鬱製鑰) = 膚襯繭製簾簾夢廠觸鬱 鹹獵齋鑰獵艱獵範積簾 (廠鹹鬱獵網構鬱簾壓願 ) 更多 | 积极 | 2022-09-25 | ||
(Group B) | 淵膚願壓範齋餘範蓋膚(鏇鹽遞鹹獵製窪鬱製鑰) = 壓廠鏇艱願構壓鏇鹹構 鹹獵齋鑰獵艱獵範積簾 (廠鹹鬱獵網構鬱簾壓願 ) 更多 | ||||||
临床1/2期 | 35 | 簾鑰獵壓衊鑰網憲憲壓(憲構窪願簾衊選憲齋觸) = 網繭膚齋遞蓋壓淵膚鬱 廠簾網築顧鹹糧蓋廠蓋 (顧鹹願憲膚窪壓觸襯獵 ) 更多 | 积极 | 2021-12-12 | |||
临床3期 | 23 | 鬱選壓遞艱鑰鹽顧顧夢(願膚夢廠淵築襯觸醖壓) = 築鹽構顧艱網壓簾淵觸 繭鑰鏇遞廠壓膚醖淵鹽 (蓋築壓繭衊鏇網蓋鹽艱 ) 更多 | 积极 | 2021-12-11 | |||
N/A | 44 | BETIBEGLOGENE AUTOTEMCEL | 鑰鏇願製積選築鹹蓋網(襯鏇餘鑰鏇鏇膚鏇鏇艱) = gonadotropic insufficiency, ec ~ pic pregnancy, fetal death, gallbladder wall thickening/polyp, bacteremia with neutropenia, and major depression (all n=1) 遞鏇醖獵鏇夢餘窪淵夢 (鏇鏇範鹹夢襯廠艱範積 ) 更多 | 积极 | 2021-06-09 | ||
临床3期 | 41 | (Beti-cel) | 選膚窪顧鹽壓鏇夢鑰襯(醖糧築壓鏇襯遞餘積鹽) = 壓觸鏇窪膚築鏇餘淵鹹 淵餘鹹製鬱衊淵觸獵遞 (餘鏇觸衊憲襯壓製衊構 ) 更多 | - | 2021-06-09 | ||
临床3期 | 27 | 壓鑰繭窪觸憲壓鑰製鬱(選糧夢蓋窪憲夢積選壓) = thrombocytopenia, tachycardia (2 patients < 12 years of age), abdominal pain (2 patients 12-18 years of age) 鑰醖糧糧窪獵繭鏇製獵 (網獵鹹艱鹽醖夢蓋蓋構 ) 更多 | - | 2021-06-09 |