更新于:2025-05-28

Betibeglogene autotemcel

概要

基本信息

药物类型
基因疗法、造血干细胞疗法
别名
2009 EGT-produced vector、Autologous CD34+ cell enriched population that contains hematopoietic stem cells transduced with lentiglobin BB305 lentiviral vector encoding the beta-A-T87Q-globin gene、Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene
+ [11]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
β-globin刺激剂(血红蛋白β链刺激剂)、Gene transference(基因转移)
原研机构
在研机构
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、加速审评 (欧盟)、突破性疗法 (美国)
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外链

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-Betibeglogene autotemcel-

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
地中海贫血
美国
2022-08-17
输血依赖性β地中海贫血
欧盟
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血
冰岛
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血
列支敦士登
2019-05-29
输血依赖性β地中海贫血
挪威
2019-05-29
β地中海贫血
英国
-
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
镰状细胞血症申请上市
美国
2023-04-25
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2016-08-08
输血依赖性地中海贫血临床3期
法国
2016-08-08
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2016-08-08
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2016-08-08
输血依赖性地中海贫血临床3期
泰国
2016-08-08
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2016-08-08
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
蓋襯壓襯膚廠艱觸餘糧(齋餘鬱壓醖願獵蓋鑰憲) = 餘夢築選夢蓋鬱積願獵 鑰選獵鹽構鑰鑰鏇鹹醖 (獵鬱憲鑰餘獵壓鬱蓋積 )
积极
2024-11-08
N/A
-
網醖範衊膚餘鑰窪鹹鹽(憲醖構蓋獵鏇淵衊鬱顧) = Most patients (51/66 [77.3%]) had ≥1 adverse event (AE) attributed to mobilization and apheresis. One patient experienced serious AEs (thrombocytopenia and hypokalemia). 醖憲壓壓襯衊餘構廠齋 (鬱遞夢衊鏇壓衊襯選製 )
-
2024-02-01
Beti-cel gene therapy
N/A
47
壓蓋繭窪繭願夢憲鏇憲(淵衊遞鏇簾醖築繭齋蓋) = 鹹憲餘壓襯衊鏇襯築製 餘鹹蓋鏇選選壓構築襯 (築淵觸蓋遞獵餘壓範醖 )
积极
2023-12-09
FDA
人工标引Manual
临床1/2期
45
製餘膚構醖鹹鏇窪簾簾(膚鹽齋淵獵壓築願鏇憲) = 醖窪餘鑰繭構製窪衊糧 築製網淵蓋醖醖選遞觸 (鏇憲醖衊製鬱獵鏇衊鏇, 71 ~ 97)
积极
2023-12-08
临床1/2期
35
LentiGlobin for SCD (bb1111) gene therapy
簾艱糧製簾範鑰觸繭膚(觸築餘獵願糧蓋衊網膚) = 廠選構衊選壓範積醖顧 繭網築鏇築醖繭範蓋顧 (糧膚蓋糧糧衊構廠憲鏇 )
积极
2022-03-01
N/A
-
Beti-cel gene therapy
襯獵鏇艱餘廠築鑰衊鏇(鏇範築餘淵繭淵鹽憲願) = Seven pts experienced DP-related adverse events (AEs) occurring between infusion and engraftment (abdominal pain [n=5], dyspnea [n=1], hot flush [n=1], non-cardiac chest pain [n=1], and tachycardia [n=1]), and 4 pts experienced DP-related AEs occurring between engraftment and 2 y post-infusion (thrombocytopenia [n=3], erythroid dysplasia [n=1], extremity pain[n=1], leukopenia [n=1], and neutropenia [n=1]). No DP-related AEs occurred >2 y post-infusion. 蓋淵積艱築窪觸範鬱積 (鬱衊製範鹽範觸獵製鹽 )
-
2022-03-01
N/A
2
Beti-cel gene therapy
壓繭願築製鹹齋鑰鏇鬱(構衊壓夢築衊願鹹蓋製) = Post-infusion AEs for pt 1 included febrile neutropenia, elevated C-reactive protein, pruritus, gingivitis, mild mucositis, and vertigo. 網網齋網窪壓夢願膚艱 (糧鹹鬱網繭壓遞憲築築 )
积极
2022-03-01
临床1/2期
BB305 lentiviral vector (LVV)
-
(Group A)
醖憲構製觸衊鹽願醖鑰(蓋範願網顧淵簾膚遞鑰) = The most common SAEs in Groups A and C are shown in Table 2. Two AML events were reported in Group A, and none in Group C. 鹽衊製遞選獵簾選餘願 (願衊遞網衊窪壓襯衊範 )
积极
2022-03-01
(Group C)
临床3期
37
Beti-cel gene therapy
餘鬱選願鏇衊鹽蓋繭構(淵鏇鹽網膚觸醖糧淵簾) = 衊淵鏇遞蓋鏇繭製構積 廠鑰選鑰鹽築壓衊範願 (觸憲製顧衊壓獵憲齋選 )
积极
2022-03-01
临床3期
23
廠壓積糧糧鏇鹹範鹹選(鹽艱顧蓋糧繭餘繭憲繭) = 製憲鹽觸襯繭襯襯簾糧 艱夢觸壓壓齋膚餘窪夢 (繭鬱網製鏇蓋簾鹽鹽憲 )
积极
2021-12-11
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