【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第3期/总第124期

2024-01-24

申请上市细胞疗法疫苗突破性疗法ASH会议

Part 1全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况本周全球（不含中国）新药批准共计7个，其中：NDA批准1个，BLA批准1个，新适应症批准3个，新剂型批准2个。02全球新药申报进展本周全球（不含中国）新药申报共计1个，其中：NDA申报1个。本周全球（不含中国）新药申报进展中，监管机构特殊资格认定药物共计9个，其中：化学药6个，生物药1个，疫苗1个，细胞疗法1个。03全球新药研发进展本周全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计28条，涉及肿瘤，血液和淋巴系统疾病，精神疾病，神经疾病，眼部疾病，感染，皮肤病，肌肉和骨骼疾病以及内分泌系统疾病共计9个领域。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本周全球（含中国）医药交易时间共计18起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）Part 2国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况本周国内新药批准共计3个，其中：NDA批准1个，新适应症批准1个，新剂型批准1个。02国内新药临床默示许可进展本周获CDE临床默示许可的国内新药共计29个，涉及44个受理号。其中化学药18个，治疗用生物制品11个。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展本周共有4个新药向CDE提交上市申请，其中治疗用生物制品4个。本周共有31个新药向CDE提交临床申请，涉及47个受理号。其中化学药14个，治疗用生物制品16个，预防用生物制品1个。国内新药临床申报情况（部分）本周国内新药申报进展中，NMPA特殊资格认定药物共计1个，为化学药。04国内新药研发进展本周国内新药临床研发状态更新共计4条，涉及肿瘤，遗传和代谢疾疾病共计2个领域。其中生物药4个。05国内新药研发领域政策法规动态国家药监局药审中心关于发布《治疗用重组蛋白产品临床试验申请病毒清除工艺平台验证技术指导原则（试行）》的通告(2024年第2号)病毒清除验证是生物制品病毒安全控制的重要保障之一，也是药学专业技术审评的重点和难点。近年来，伴随病毒安全控制研究的不断深入和先验知识的积累，采用病毒清除工艺平台验证进行病毒安全性评估逐步获得认可，为推进相关配套规范性文件、技术指导原则起草制定工作，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《治疗用重组蛋白产品临床试验申请病毒清除工艺平台验证技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。06国内新药研发领域热点新闻本土医药投资大佬——礼来亚洲基金创新药研发是九死一生的游戏，只有资本，才能为这场刺激的游戏提供足够大的现实空间。作为一线资本的礼来亚洲基金在过去一年投了哪些具有代表性的国内药企？他们有何特点？礼来亚洲基金在生物医药领域的投资逻辑又是什么？创新药投资大佬——礼来亚洲基金礼来亚洲基金（Lilly Asia Ventures，LAV）成立于2008年，起始于礼来制药的风险投资部门，于2011年成为独立的投资管理公司。LAV是领先的专注于生命科学和医疗健康行业投资的风险基金，在中国上海（总部）、中国香港和美国硅谷均设有办公室。团队主要由超过50名科学研究、临床医学、投资管理和运营专业人才组成。作为最早在中国开始耕耘的生物医药专业基金之一，礼来亚洲基金十多年来一直致力于投资中国医疗健康产业，并逐步扩大至美国，目前中美投资企业比例大致为7:1。LAV在中国的投资历程在投资项目上，2010年6月，刚成立不久的LAV对贝达药业的A轮投资，打响了在国内投资医疗健康领域的第一枪。至今，LAV投资的企业中已有30多家药企通过IPO上市。2020年，LAV参与投资的7个国内项目通过IPO上市，包括港股的荣昌生物、沛嘉医疗，美股的传奇生物和燃石医学，以及科创板上市的圣湘生物、康希诺生物和艾力斯。2021年，投资的上市企业包括微泰医疗、凯因科技、和誉医药、创胜集团、亚辉龙、诺辉健康、亘喜生物、康诺亚、科济药业、迪哲医药、鹰瞳科技等。可以说，2020和2021年是LAV投资的收获期。虽然从投资数量上，礼来亚洲的规模远逊于部分头部大机构，但却能获得高效的IPO输出，证明其具有十分独特的视野和犀利眼光。进入资本寒冬后，近两年LAV投资了哪些国内药企？背后有什么逻辑？LAV投资背后的逻辑自2022年行业进入寒冬以来，LAV投资项目有所减少，不过到2023年，投资有回暖迹象，投资领域覆盖基因和细胞治疗、分子胶、核酸药物等前沿领域。礼邦医药（Alebund Pharmaceuticals）Pharmaceuticals）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于肾脏疾病及其并发症以及其他慢性疾病创新药的发现和开发。在LAV及其他投资机构支持下，礼邦医药已经建立了丰富且均衡的肾脏病新药产品管线，如针对慢性肾病（CKD）/透析并发症、IgA 肾病、糖尿病肾病、常染色体显性多囊肾病（ADPKD）等。朗来科技是一家处于临床阶段的创新药研发公司，成立于2013年，公司构建了从概念验证、候选化合物筛选、临床前成药性开发到临床研究的全流程新药研发体系。研发产品主要用于难治性慢性咳嗽、特发性肺纤维化、类风湿关节炎等临床重大疾病治疗。其中用于咳嗽治疗的TRPC5拮抗剂QR060127胶囊，已完成I期临床试验。全球目前尚无TRPC5拮抗剂上市，仅有两个产品进入II期临床试验。凌科药业是一家专注于自免疾病、炎症、肿瘤领域FIC和BIC药物研发的领军企业，成立于2018年，其核心管线为第二代高选择性和第三代组织特异性JAK抑制剂，同时也在探索创新靶点的成药性。总结总的来说，礼来亚洲基金更偏爱生物医药的早中期投资，而且以投产品为主。从被投公司覆盖领域来看，包括细胞/基因治疗、核酸药物研发、分子胶、合成生物学等前沿生物技术赛道。尤其在CAR-T细胞疗法领域，传奇生物、亘喜生物、科济生物和宜明昂科机构股东中都有礼来亚洲的身影。对于早期项目，礼来亚洲基金一般考虑该产品是否已在成熟市场得到验证，同时在中国市场仍处于空缺状态（即具有突破性）；对于成长期项目，礼来亚洲一般考虑市场是否具有刚性需求、产品是否有技术门槛等。在投后方面，礼来亚洲还做了很多工作，包括帮企业优化团队、建立产品线、链接上下游资源等。除了前沿技术以外，具有全球竞争力的产品也成为了礼来亚洲追逐的标的。该基金已成为中国生物医药的投资标杆。在创新药领域，从立项到产品上市的各个阶段都离不开资本的支持，尤其是在早期转化过程中，更需要资本大力支持。在新股频繁破发、国际地缘政治等因素叠加的资本寒冬下，创新药企募资变得困难，但“真创新”依然凭借独特优势获得了资本青睐。无论是对于投资机构还是创新药企来说，真正的“金子”，在寒潮下会愈发显眼。咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0123周报”，即可下载。